X4 Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），寻求批准每日一次口服mavorixafor治疗12岁及以上患有WHIM综合征（Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis）的患者。这是X4公司发展历程中的一个重要里程碑，该药物有望成为美国首个针对WHIM综合征的批准产品。mavorixafor是一种针对CXCR4的小分子拮抗剂，用于治疗WHIM综合征。该NDA提交基于全球3期临床试验4WHIM的结果，该试验显示mavorixafor在治疗WHIM综合征方面有效且耐受性良好。X4公司还在计划评估mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症中的疗效。

Cadrenal Therapeutics公司正在开发一种名为tecarfarin的新型口服可逆抗凝剂，旨在预防患有特定罕见疾病的患者因血栓而引发的心脏病发作、中风和死亡。tecarfarin被定位为一种改进的维生素K拮抗剂，针对现有VKA无法实现足够稳定的抗凝效果和DOACs（如Eliquis类药物）未广泛使用的情况。近期在阿姆斯特丹举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上，一项名为“FRAIL-AF”的开放标签试验显示，将INR指导的VKA治疗转换为直接口服抗凝剂（DOACs）在脆弱的老年房颤（AFib）患者中，与继续VKA治疗相比，出血并发症更多，而没有减少血栓栓塞并发症。Cadrenal Therapeutics公司认为，tecarfarin将为这些罕见疾病患者提供更好的治疗效果。目前，tecarfarin已获得罕见药物和快速通道指定，用于预防患有终末期肾病（ESKD）和房颤（AFib）患者的系统性血栓栓塞（血栓）。

BetterLife Pharma Inc.宣布，其领先项目BETR-001，一种非致幻的LSD衍生物，具有治疗情绪障碍的潜力，已在Technology Networks Drug Discovery的2023年9月1日发行物上发表文章进行讨论。BETR-001目前正在进行IND使能研究，预计将于2024年进入人体试验。此外，BetterLife完成了非经纪私募发行，发行了295万股，筹集了29.5万美元。公司首席执行官Ahmad Doroudian认购了100万股。BetterLife专注于开发治疗神经心理和神经疾病的化合物，包括BETR-001和基于厚朴皮的活性成分的BETR-002。公司还拥有一种用于治疗病毒感染如COVID-19的药物候选者，并正在寻求进一步发展的战略选择。

韩国生物技术公司Alteogen宣布，其产品Tergase®在临床试验中未发现抗药物抗体（ADA），这一特性使其有望取代现有动物来源的透明质酸酶产品。Tergase®是一种新型重组人透明质酸酶，具有高度纯度和优异的副作用表现，适用于多种医疗条件，如疼痛缓解、水肿治疗和透明质酸填充物去除。Alteogen期望Tergase®将适用于现有动物来源产品无法覆盖的新适应症。与竞争对手的产品相比，Tergase®在降低注射部位反应（ISR）方面表现出显著优势。目前，Tergase®正在韩国食品药品安全部进行审批，预计将于2023年底至2024年初获得批准。

Aspargo Laboratories计划于2023年9月启动一项临床试验，比较Sildenafil口服喷雾与Viagra®片剂的生物等效性，并研究空腹与进食条件下的剂量给药效果。这是Aspargo公司首次获得IND（新药研究申请）批准。Sildenafil口服喷雾是一种通过喷雾泵递送12.5mg西地那非的口服液体悬浮液，旨在提供更便捷的给药方式。该研究旨在评估Sildenafil口服喷雾在治疗勃起功能障碍（ED）方面的效果，并满足年轻男性ED治疗的需求。Aspargo公司位于新泽西州恩格尔伍德 cliffs，专注于商业化创新药物配方，目前正致力于将西地那非喷雾商业化。

Braeburn公司宣布，新型长效注射剂BRIXADI（布托啡诺）已在美国上市，用于治疗中度至重度阿片类药物使用障碍（OUD）。BRIXADI是首个也是唯一一种提供每周和每月剂量的注射用布托啡诺，适用于已接受单剂量透黏膜布托啡诺产品治疗或正在接受布托啡诺治疗的患者。BRIXADI通过一种称为BRIXADI REMS的限售分销计划提供，仅由医疗保健专业人员给药。该药物采用FluidCrystal®注射库技术，无需冷藏，并具有低体积预填充注射器和细针，通过注射后与组织中的液体接触，溶液转化为纳米结构液晶凝胶，以稳定速率在一周或一个月内缓慢释放布托啡诺。BRIXADI的上市是Braeburn公司致力于为医疗保健提供者提供更多治疗OUD患者的选项的重要里程碑。

Elicio Therapeutics公司宣布，将在即将于2023年9月27日至30日在马萨诸塞州波士顿举行的AACR胰腺癌特别会议上展示其领先资产ELI-002的额外数据。这些数据包括今年早些时候在ASCO年会上展示的间歇性数据。ELI-002是一种治疗由KRAS G12D和G12R突变驱动的癌症的癌症疫苗候选药物，采用Elicio专有的淋巴结靶向Amphiphile（AMP）技术设计。AMPLIFY-201是一项多中心1期试验，评估ELI-002在手术和化疗后检测到最小残留疾病（MRD）的高复发风险突变KRAS肿瘤患者中的安全性、免疫原性和抗肿瘤活性。ELI-002旨在通过其AMP平台直接递送疾病特异性抗原、佐剂和其他免疫调节剂到淋巴结，从而增强关键免疫细胞的作用。

Cingulate公司宣布，其领先候选药物CTx-1301（去甲伪麻黄碱）在治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的III期成人疗效和安全性研究中表现出显著效果。该研究在2023年心理大会上展示，结果显示CTx-1301在改善永久性产品性能指标（PERMP）和临床总体印象量表（CGI-S）评分方面具有临床意义，治疗效应大小分别为1.41和0.98。与安慰剂相比，CTx-1301显示出良好的安全性特征，没有患者报告在随机期间出现失眠。CTx-1301旨在通过一天内多次释放药物来提高疗效，最后一次释放发生在其他刺激剂血浆浓度开始下降的时间。CTx-1301的设计旨在提供整个活跃日的治疗覆盖，同时通过避免与刺激剂相关的血药浓度急剧下降来减轻崩溃或反弹。此外，Cingulate已经开始其关键的III期固定剂量儿童和青少年研究，以及III期儿童剂量优化起效和持续时间试验。

Portage Biotech与Merck达成临床试验合作，评估其下一代腺苷拮抗剂PORT-6和PORT-7与KEYTRUDA结合用于治疗实体瘤患者的效果。合作将探索PORT-6和PORT-7在前列腺癌、肾癌、头颈癌、结直肠癌、子宫内膜癌、卵巢癌和非小细胞肺癌中的单药和联合应用。Merck将提供KEYTRUDA用于Portage Biotech的ADPORT-601试验，旨在通过整合专有生物标志物选择高腺苷表达的患者，以识别对治疗有更好反应潜力的患者。Portage Biotech的CEO Ian Walters表示，公司期待与Merck进一步探索免疫检查点阻断与PORT-6和PORT-7结合的潜在益处。

Merck公司宣布，其在《儿科学》杂志上发表的新数据表明，接受GARDASIL 9疫苗三剂接种的9至15岁女孩和男孩在10年后仍能维持持续的HPV抗体反应，该疫苗有助于预防HPV相关癌症和疾病。这项长达10年的长期随访研究覆盖了13个国家和五大洲，结果显示GARDASIL 9在预防HPV引起的宫颈癌、肛门癌、生殖器疣等疾病方面具有重要作用。GARDASIL 9在美国被批准用于9至45岁女性和男性，以预防由HPV引起的多种癌症和病变。研究显示，疫苗在预防HPV相关癌症方面具有长期有效性，且安全性良好。

INmune Bio公司获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）批准，将在英国进行XPro™在早期阿尔茨海默病患者中的二期临床试验。这是公司国际临床开发战略的一部分，同时也在澳大利亚和加拿大招募患者。XPro™是一种新型选择性TNF抑制剂，在前期临床试验中显示出减少神经炎症、改善轴突完整性和突触功能的效果。英国是进行阿尔茨海默病研究的理想地点，具有高水平的医疗研究能力和国家卫生服务支持。INmune Bio致力于开发针对先天免疫系统的治疗方法，以治疗多种疾病。

WVE-006是一款针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑疗法，旨在恢复功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白的生产和循环，降低突变Z-AAT蛋白水平，治疗与AATD相关的肺病、肝病或两者兼有。Wave Life Sciences计划在2023年第四季度开始进行首次人体临床试验，并在2024年提供接受WVE-006治疗的AATD患者的AAT蛋白恢复数据。Wave与GSK的合作使其有资格在2023年及以后获得WVE-006的重大里程碑付款。WVE-006是一种首创的GalNAc连接RNA编辑寡核苷酸（AIMer），旨在纠正由SERPINA1 Z等位基因编码的信使RNA（mRNA）中的单碱基突变，从而恢复和循环功能性野生型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白。WVE-006的临床开发计划包括健康志愿者以及具有AATD的个体，旨在通过血清中M-AAT蛋白的恢复来提供证明机制的有效途径。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP细胞疗法在治疗心力衰竭的III期临床试验中，已完成中期数据的外部审查，并评估了中期疗效结果。该研究旨在评估CardiAMP细胞疗法对降低射血分数的心力衰竭（HFrEF）的治疗效果，并已获得FDA的突破性疗法认定。中期疗效审查显示，与安慰剂组相比，治疗组的全因死亡率、非致命性主要不良心脏事件（MACCE）和6分钟步行测试（6MWT）距离均有改善趋势，但未达到统计学上的显著性。尽管如此，研究结果表明，CardiAMP细胞疗法在治疗HFrEF方面具有潜在益处。此外，BioCardia公司正在积极寻找对治疗反应最敏感的患者，并考虑其他有关试验设计的经验教训，以指导其临床细胞疗法项目。

uniQure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因疗法候选药物AMT-260的IND申请，用于治疗难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）。AMT-260通过AAV9载体局部递送两种工程化miRNA，旨在降解GRIK2基因并抑制异常表达的GLUK2受体，该受体被认为可触发难治性MTLE患者的癫痫发作。uniQure首席医疗官表示，这是推进公司管线的重要成就，也是公司下一个进入临床开发的计划，针对的是一个高未满足的医疗需求领域。该临床试验将分为两部分，第一部分为多中心、开放标签试验，第二部分为随机对照试验，预计将在2023年第四季度开始患者筛选。uniQure致力于通过其模块化和验证的技术和制造平台，推进一系列专有的基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性MTLE、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、法布里病和其他严重疾病。

Biohaven公司近日宣布，其在国际癫痫会议上展示了关于BHV-7000的初步分析及阳性生物标志物数据。该数据来自一项探索性1期脑电图（EEG）生物标志物研究，证实了BHV-7000在预期的治疗浓度下对中枢神经系统（CNS）的影响，以及EEG频谱功率的剂量依赖性和时间依赖性变化，这与其他获批用于治疗癫痫的抗惊厥药物（ASMs）的EEG效应一致。Biohaven预计将在2023年底前开始其针对局灶性癫痫的3期临床试验。

Eledon Pharmaceuticals宣布其Phase 2 BESTOW临床试验已开始招募，该试验旨在评估tegoprubart在预防肾脏移植患者器官排斥方面的安全性和有效性。该试验将招募约120名美国和其他国家的肾脏移植患者，主要目标是评估接受tegoprubart治疗的患者与接受他克莫司治疗的患者相比，在移植后12个月的移植物功能（以估算肾小球滤过率eGFR衡量）。次要目标包括移植物存活率、活检证实的急性排斥和移植后新发糖尿病的发病率。Eledon还计划使用iBox评分系统作为探索性终点，以早期预测移植物失败。Eledon首席执行官David-Alexandre C. Gros表示，他们期待通过BESTOW试验进一步了解tegoprubart的疗效潜力，同时继续进行Phase 1b试验，并计划在未来18个月内发布多项数据更新。

Krystal Biotech公司于2023年8月15日提交了KB408新药申请，该药用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该病由SERPINA1基因突变引起，导致α-1抗胰蛋白酶蛋白水平降低或功能下降，最终导致肺组织酶解破坏，引发严重呼吸系统疾病。KB408是一种吸入型（气雾）制剂，旨在通过HSV-1病毒载体递送SERPINA1基因，以治疗AATD。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KB408孤儿药资格，这标志着KB408研发的重要里程碑，并强调了为AATD患者提供新治疗方案的必要性。孤儿药资格为药物开发者提供一系列优惠，包括药物开发过程中的协助、临床成本税收抵免、免收某些FDA费用以及七年市场独占权。Krystal Biotech是一家专注于治疗高未满足医疗需求的遗传药物的商业化生物技术公司，其首个商业产品VYJUVEK™是首个可重用的基因疗法，也是唯一获得FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物。