Allarity Therapeutics宣布其针对多靶点激酶抑制剂多维替尼的DRP伴随诊断（CDx）在PLOS ONE期刊上发表的临床验证数据。该研究显示，DRP-Dovitinib CDx能够识别出从多维替尼治疗中获益的晚期肾细胞癌（RCC）患者亚群。这项研究是首个在RCC中验证的预测生物标志物，有望改善这些患者的治疗。目前，需要进一步的前瞻性试验来使RCC患者从这一诊断突破中受益。此外，DRP-Dovitinib CDx在多种实体瘤中显示出同样有希望的数据，如肝细胞癌（HCC），表明其适用范围不仅限于RCC。

Johnson & Johnson近日公布了其财务更新和2023年展望，强调公司在制药和医疗技术领域的创新转型。公司完成了对Kenvue Inc.的分离，将其消费者健康业务作为已终止业务处理，并在第三季度实现了约200亿美元的收益。公司财务报告显示，2023年前六个月报告销售额增长5.9%，净收益下降44.7%。调整后净收益增长5.2%，调整后每股收益增长6.7%。公司预计2023年全年调整后运营销售额将增长6.0%至7.0%，调整后每股收益将增长4.5%至6.5%。此外，公司发布了投资者网络研讨会，提供更多关于更新财务和2023年展望的背景信息。

一项新研究揭示了免疫系统中未被充分研究的gamma delta T细胞如何识别并摧毁癌细胞。研究发现，这些细胞通过识别癌细胞表面的分子复合物但yrophilins来识别癌细胞，而癌细胞在快速分裂时胆固醇过度产生，导致butyrophilin复合物被激活，使gamma delta T细胞更容易识别并杀死癌细胞。这项研究为开发针对gamma delta T细胞的免疫疗法提供了新的思路。

Epineuron公司宣布其关键性试验REGAIN成功招募了首位患者。该试验是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估PeriPulse（一种被FDA认定为突破性医疗设备的实验性技术）治疗受损周围神经的安全性和有效性。该研究计划在加拿大和美国招募多达110名患者，成为最大的神经再生医疗设备研究。PeriPulse技术源于阿尔伯塔大学Tessa Gordon和Ming Chan教授的研究，旨在通过生物电子疗法与标准神经干预相结合，提高周围神经损伤的恢复。该系统旨在通过允许外科医生在手术后、恢复室中应用刺激来增强易用性并最小化对常规手术流程的干扰。首位患者由Tessa的前研究生、阿尔伯塔大学的Adil Ladak博士治疗，这一事件标志着将首个治疗周围神经损伤的解决方案推向商业化的全圆圈时刻。Ming Chan博士表示，首位患者的招募是Epineuron的一个重要里程碑，见证科学进步从实验室到临床的应用令人激动。Sergio Aguirre，Epineuron的首席执行官和联合创始人，表示，他们致力于为治疗受损周围神经打造更好的护理标准。更多关于REGAIN的信息可在www.epineurontech.co

Quest Diagnostics宣布其AAVrh74 ELISA检测（CDx）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备指定，旨在加速某些医疗设备和设备主导的联合产品的开发和审查。该检测用于半定量检测人血清中AAVrh74衣壳的抗体（IgG），旨在与现有临床信息结合，帮助识别适合接受Sarepta Therapeutics公司ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）基因治疗的杜氏肌营养不良症患者。此外，Quest Diagnostics与Sarepta Therapeutics扩大了合作，将开发与Sarepta的基因治疗产品组合相关的伴随诊断或补充诊断。合作可能包括针对Sarepta基于AAV-载体基因治疗的肌营养不良症（包括杜氏肌营养不良症和肢体肌营养不良症）的抗体筛查检测。首个伴随诊断将针对Sarepta的首个基因治疗ELEVIDYS，旨在治疗杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因，已于2023年6月获得美国食品药品监督管理局批准。

2023年8月30日，益杰立科（上海）生物科技有限公司宣布完成3200万美元A轮融资。本轮融资由启明创投和奥博资本共同领投、原有投资方晨兴创投参与。本轮资金将用于两个项目的临床前开发和早期临床验证，公司将持续投入未来管线的研发，同时扩大领导团队建设，并对公司已建立的核心技术平台持续投入。

西北生物技术公司计划向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交其DCVax®-L治疗胶质母细胞瘤的营销授权申请（MAA），以获得商业批准。公司已完成所有剩余的申请前提条件，包括实施已批准的儿科调查计划的相关步骤以及向MHRA提交即将到来的MAA的正式通知。公司预计将在接下来的30-45天内提交MAA，并请求MHRA在150个工作日流程下审查该MAA，以加快新药在英国的可用性。西北生物技术公司专注于开发针对癌症的个性化免疫疗法产品，其领先项目是针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的DCVax®-L的331名患者的III期临床试验。

2023年8月29日，苏州博锐创合医药有限公司收到国家药品监督管理局药品审评中心通知，其递交的[¹⁸F]BF₃-BPA注射液（BR-02）药物临床试验申请正式获得批准。BR-02是一种新型氨基酸类似物分子，作为PET示踪剂，用于诊断原发性和转移性脑部肿瘤，有望弥补葡萄糖类PET示踪剂的不足，并在多个临床应用场景中发挥作用。博锐创合专注于开发靶向放射性核素药物，拥有多个在研项目，总部位于苏州，并在北京和上海设有业务部门。公司依托北京大学技术平台，与多家临床医院合作，致力于成为一流核药企业。

西班牙瓦伦西亚，2023年8月29日/美通社/——专注于通过调节微RNA开发创新药物的临床阶段生物技术公司ARTHEx Biotech S.L.宣布，将于2023年9月6日至7日在马萨诸塞州波士顿举行的RNA Leaders USA Congress上展示其研究成果。该展示将介绍名为“开发一种亲脂性结合的Antimir (ATX-01)以治疗肌强直性营养不良1型（DM1）”的研究，由ARTHEx Biotech的首席执行官Frédéric Legros于9月6日下午2:30 ET在波士顿海恩斯会议中心进行。ATX-01是一种针对与DM1发病机制相关的MBNL蛋白表达调节的miR-23b的antimiR，研究表明它具有独特的双重作用机制，可针对有毒的DMPK和MBNL蛋白。ATX-01的开发取得了重要进展，包括获得美国和欧洲当局的孤儿药资格认定。ARTHEx Biotech致力于通过调节微RNA开发创新药物，其总部位于西班牙瓦伦西亚。

Inhibrx公司宣布与现有投资者达成证券购买协议，进行私募融资，预计将筹集约2亿美元。融资由RA Capital Management等投资者参与，Inhibrx将出售3621.3万股普通股，每股价格为19.35美元，并发行预付认股权证，以每股19.3499美元的价格购买至多6714.6万股普通股。该私募融资预计于8月31日完成，所售证券未在美国注册，Inhibrx将向美国证券交易委员会提交注册声明。Inhibrx是一家专注于肿瘤学和罕见病治疗的临床阶段生物制药公司，利用蛋白质工程方法开发新型生物治疗药物。

石药集团于8月29日宣布，其开发的司美格鲁肽注射液获得国家药品监督管理局批准，将在中国进行临床试验。此药是治疗2型糖尿病的一线用药，同时在减重领域占据重要地位，市场潜力巨大。该产品采用化学合成法制备，原料纯度高，杂质水平低，安全性好。临床试验适应症为成人2型糖尿病患者的血糖控制，临床前研究显示其具有与DNA重组技术制备的司美格鲁肽相似的生物活性和降糖效果，食蟹猴体内试验也显示出良好代谢特征和安全性。作为中国化药注册分类2.2类产品，司美格鲁肽注射液在全球尚无同类化学合成产品上市，具有极高的临床开发价值。

Neurocrine Biosciences在丹麦哥本哈根举行的MDS国际帕金森病和运动障碍大会上公布了KINECT-4研究的数据分析结果，显示INGREZZA治疗迟发性运动障碍（TD）有效。分析评估了167名患有精神分裂症或情绪障碍的TD患者的INGREZZA治疗情况，结果显示，使用AIMS和TDIS评估症状改善提供了更全面的TD患者体验视角。INGREZZA治疗48周后，AIMS评分和TDIS评分均有所下降，表明INGREZZA在减少TD的严重程度和影响方面有效。

Akeso公司宣布完成了一项针对ivonescimab（AK112，PD-1/VEGF双特异性抗体）作为一线治疗PD-L1阳性（PD-L1 TPS≥1%）局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的头对头研究患者招募。这是ivonescimab在主要适应症开发中的又一里程碑，继中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）近期接受其新药申请（NDA）后。ivonescimab已获得CDE的突破性治疗药物（BTD）资格，作为PD-L1表达阳性NSCLC患者的一线治疗药物，这将加速其新药上市和商业化。该研究在全球范围内进行，包括中国、美国、欧洲和其他发达国家，展示了Akeso在基于临床价值追求ivonescimab在NSCLC中应用证据的决心和信心。Akeso正在全球范围内开展包括ivonescimab在内的多个III期临床试验，并与Summit Therapeutics达成高达50亿美元的合作伙伴关系和许可协议，以加速ivonescimab在全球的开发和商业化。

Delcath Systems公司宣布，将在欧洲心血管和介入放射学学会（CIRSE）年会上进行一项关于选择性内部放射治疗（SIRT）和化学饱和经皮肝灌注（CS-PHP）在转移性脉络膜黑色素瘤患者肝脏靶向治疗中的回顾性比较研究的口头报告。该研究由德国图宾根大学临床中心的Gerd Grozinger教授等独立研究人员进行，将于2023年9月9日至13日在丹麦哥本哈根举行。Delcath Systems专注于治疗原发性及转移性肝脏癌症，其产品HEPZATO KIT™和CHEMOSAT Hepatic Delivery System用于在PHP过程中向肝脏输送高剂量化疗药物，同时控制全身暴露和相关的副作用。

独立安全委员会批准了RECCE® 327（R327）在两项更快输注速率下（3000mg静脉注射）的下一阶段剂量，并一致认为R327在2500mg的更快输注速率下对男性和女性受试者安全且耐受良好。新一批次的受试者已被招募，剂量开始即将进行。这项针对尿路感染（UTI）/尿毒症的临床试验评估了该公司领先抗感染候选药物R327的安全性和耐受性，结果将为R327作为UTI/尿毒症潜在一线治疗方案铺平道路。R327有望成为治疗患者感染疾病旅程（从基础感染到败血症状态）的药物，填补了这一未满足的医疗需求领域。

TScan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对黑色素瘤相关抗原PRAME的T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）TSC-203-A0201的新药研究申请。TSC-203-A0201针对的是HLA类型A*02:01，占美国人口的40%以上。这是TScan公司固体肿瘤项目中第四个获得临床开发批准的TCR-T产品，其他三个分别针对HPV16、MAGE-A1和MAGE-A1。这些产品旨在相互结合使用，并遵循单一的临床试验方案。每个产品都是一种增强型、自体T细胞疗法，包含针对癌症抗原的TCR、CD8α/ß以激活辅助T细胞，以及TGFβ受体II的显性阴性形式以促进T细胞持久性。根据肿瘤中表达的靶点和HLA类型，患者将接受特定的TCR-T细胞剂组合。在1期临床试验中，每个产品将首先单独在两个剂量水平下进行测试，以确定安全性，然后才有资格与其他任何TCR-T细胞产品结合使用。TScan公司计划在2023年底前开始治疗第一位患者，并报告初步数据。

XORTX Therapeutics公司宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了针对其专利独特配方奥昔嘌醇——XORLO™——用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的孤儿药指定申请。该申请旨在支持XORLO™在ADPKD治疗中的显著临床意义。XORTX已向EMA提交了包括与异常嘌呤代谢和痛风相关的损伤机制以及XORLO™减轻肾脏损伤加速作用的相关数据。EMA的COMP办公室将审查此初步申请并给出反馈和决定，预计将在今年12月。此外，XORTX已从美国食品药品监督管理局（FDA）获得孤儿药指定。孤儿药指定可降低费用，简化审批流程，并获得市场独占权。XORTX致力于开发针对肾脏疾病的药物，以改善患者的生活质量和未来健康。