Lupus Therapeutics与Bristol-Myers Squibb扩大合作，共同评估BMS-986165作为狼疮肾炎新疗法的潜力。该研究旨在评估BMS-986165在狼疮肾炎患者中的疗效与安全性，并已在全球约100个研究中心进行。同时，双方还将进行一项针对系统性红斑狼疮的长期疗效与安全性研究。此举旨在为狼疮及其并发症提供更多治疗选择。

Advanced BioNutrition Corp.（ABN）与马里兰大学医学院疫苗研发与全球健康中心（CVD）的Myron M. Levine教授合作，测试一种新的活口服沙门氏菌副伤寒A疫苗的配方，以预防副伤寒。ABN的专有稳定技术有望提高疫苗菌株在室温及以上的稳定性，减少对冷链的依赖，降低成本和物流复杂性。该合作有望显著减少由副伤寒引起的病例和死亡。

Aucta Pharmaceuticals与Eton Pharmaceuticals达成协议，许可AUC025在美国市场的营销权。AUC025是一种创新型的专利待批的口服液态拉莫三嗪配方，用于治疗癫痫。Aucta已向FDA提交了新药申请，寻求批准作为辅助治疗用于2岁及以上患者的部分性发作、原发性全身性强直-阵挛发作和Lennox-Gastaut综合征的全身性发作。拉莫三嗪目前仅批准为片剂形式，Aucta认为AUC025将满足儿童患者对精确剂量需求的重要未满足需求。Eton Pharmaceuticals期待与Aucta合作，将这一重要产品推向市场，并计划明年上半年推出。

Inovio Pharmaceuticals完成了一项针对外阴癌前病变患者的Phase 2临床试验的招募，该试验使用的是针对人乳头瘤病毒（HPV）16和18的免疫疗法VGX-3100。该疗法旨在治疗与HPV相关的癌前病变和感染。Inovio正在评估VGX-3100在两个Phase 3注册试验（REVEAL 1和REVEAL 2）中的效果，以治疗由HPV引起的宫颈病变。这项随机、开放标签的Phase 2研究评估了VGX-3100在33名患有高危HPV相关外阴病变的女性中的疗效。主要终点是外阴组织样本中高等级病变的组织学清除和HPV病毒的病毒学清除。研究还将评估VGX-3100的安全性和耐受性。公司计划在年底前报告该研究的中期临床数据。

欧洲委员会批准了Titan Pharmaceuticals公司的Sixmo®-buprenorphine（Probuphine®植入剂），用于治疗欧盟28个成员国中临床稳定的成年患者的鸦片类药物依赖。这是Probuphine在欧洲的第三次批准，Sixmo有望成为欧洲医疗保健提供者和患者的有效治疗选择。Titan与Molteni达成协议，Molteni获得了Probuphine在欧洲的知识产权，并拥有在欧洲以及独联体、中东和北非部分地区商业化Probuphine产品的独家权利。Sixmo的注册标志着Molteni在长期buprenorphine市场的进入，加强其在核心成瘾市场的领导地位。Titan的总裁兼首席执行官Sunil Bhonsle表示，Sixmo的批准是公司及其商业合作伙伴Molteni的一个重大里程碑，他们期待在欧洲推出Sixmo。Probuphine是一种皮下植入剂，设计用于在植入后连续六个月提供buprenorphine。该产品于2016年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是唯一一种用于治疗鸦片类药物依赖的buprenorphine植入剂。

BioMarin制药公司宣布，巴特斯和伦敦医学院的John Pasi教授将在2019年7月6日至10日在澳大利亚墨尔本举行的国际血栓与止血学会（ISTH）2019年大会上，就严重血友病A的基因疗法valoctocogene roxaparvovec的1/2期和3期临床试验数据在紧急摘要会上进行报告。ISTH是全球领先的血栓和出血性疾病非营利组织，每年举办大会，汇集来自90多个国家的5000多名专家。BioMarin的全球研发总裁Hank Fuchs表示，这项研究有望解决严重血友病A患者的未满足医疗需求，并提高治疗标准。严重血友病A患者由于缺乏足够的FVIII蛋白，无法帮助血液凝固，容易因轻微伤害而出现疼痛、可能危及生命的出血。目前，严重血友病A患者的标准治疗方案是每周两次至三次静脉注射FVIII。尽管如此，许多患者仍会经历出血，导致关节损伤，严重影响生活质量。BioMarin是一家全球生物技术公司，致力于开发治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。

X4 Pharmaceuticals宣布启动了名为4WHIM的全球性关键性3期临床试验，旨在评估mavorixafor（X4P-001）治疗WHIM（Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis）综合症的安全性和有效性。该疾病是一种罕见的遗传性原发性免疫缺陷病。这是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，计划在全球范围内招募约28名患者，并在约20个国家进行。主要疗效终点是评估mavorixafor与安慰剂相比，在52周内多个24小时周期内循环中性粒细胞水平的变化。次要终点包括感染率、疣负荷以及免疫系统和生活质量评估。mavorixafor是一种新型口服小分子CXCR4受体拮抗剂，在先前的早期临床试验中表现出良好的耐受性。X4 Pharmaceuticals还与Invitae Corporation合作，通过PATH4WARD项目为患者提供免费基因检测，以支持WHIM诊断。

新药研发公司普米斯生物完成超过1亿元Pre-A轮融资，由拾玉资本领投，铧盈基金跟投。该公司成立于2018年，专注于抗体类药物研发，主要针对癌症、免疫治疗和代谢病。普米斯核心技术在于抗体研发平台和双功能抗体构建，旨在调控肿瘤微环境。与血液瘤相比，实体瘤市场更大，研发难度更高，普米斯研发面向实体瘤市场，有望提高药物在肿瘤部位的分布。公司核心团队经验丰富，参与研发项目超过40个，已上市品种年销售总额超过200亿美元。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-783在多项酒精使用障碍模型中显示出显著减少酒精寻求和复饮行为的潜力。这些研究由南卡罗来纳医科大学合作完成，并在明尼苏达州明尼阿波利斯举行的第42届酒精研究学会科学会议上展出。NYX-783目前处于2期临床试验阶段，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD），研究结果表明其可能对PTSD相关的常见共病有治疗作用，并扩大了其潜在的应用范围。在研究中，动物模型被训练通过杠杆按压自我给予乙醇，NYX-783处理组在酒精依赖模型和压力诱导的酒精寻求模型中表现出显著减少酒精寻求行为和复饮行为。这些数据支持了NYX-783在人类临床研究中进一步评估的必要性，并表明NYX-783可能成为治疗酒精滥用的一种有效方法。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其与CD38抗体Darzalex（由强生公司销售）结合的放射性同位素Ac-225的研究成果在2019年核医学与分子影像学会年会上获得认可，并入选竞争性海报竞赛。该研究展示了Actinium的AWE技术平台在癌症治疗中的潜力，该平台利用放射性同位素与抗体结合，以靶向治疗多种肿瘤。Actinium的科学家Dr. Dale Ludwig在会议上展示了这项研究，并强调了该公司在放射性药物领域的创新和承诺。Actinium致力于在癌症治疗领域保持领先地位，并通过与合作伙伴的合作，提供从研发到临床试验的全面解决方案。

Acceleron Pharma Inc.完成了一项针对肺动脉高压（PAH）患者的sotatercept Phase 2试验的受试者招募。试验名为PULSAR，共招募了100名PAH患者，预计将在2020年第一季度公布初步结果。sotatercept是一种针对TGF-β超家族成员的探究性疗法，旨在通过调节BMPR2信号通路来改变PAH的治疗格局。此外，Acceleron还正在进行sotatercept的SPECTRA Phase 2探索性试验，以评估其在PAH患者中的疗效和安全性。PAH是一种罕见且进展迅速的疾病，会导致心脏负担加重，限制体力活动，并降低预期寿命。

Translate Bio公司获得美国FDA批准，可进行MRT5201单剂量递增 Phase 1/2临床试验，用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症成人患者。MRT5201是一种新型治疗药物，旨在通过提供编码完整功能的鸟氨酸转氨酶的mRNA，直接解决鸟氨酸转氨酶缺乏症的病根。公司CEO表示，这是团队的一个重要里程碑，标志着第二个mRNA治疗药物进入临床开发。此前，公司提交的IND申请因需补充临床前毒理学数据而被FDA临床暂停，后经修订方案，FDA已解除暂停，允许进行单剂量递增临床试验。公司计划在2019年第四季度向FDA提交相关数据。MRT5201旨在通过静脉注射mRNA编码的完整功能的鸟氨酸转氨酶到肝脏，使肝细胞产生正常的鸟氨酸转氨酶。该药物在美国和欧盟获得了孤儿药资格。鸟氨酸转氨酶缺乏症是一种由OTC基因突变引起的代谢性肝酶疾病，是最常见的尿素循环疾病。

Minovia Therapeutics宣布开始一项针对Pearson综合征的Phase I/II临床试验，使用其专有的Mitochondrial Augmentation Therapy（MAT）平台治疗该儿童线粒体疾病。试验在以色列特拉维夫的Sheba Medical Center进行，这是首个针对线粒体疾病的线粒体细胞疗法临床试验。该疗法获得了美国食品和药物管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。Minovia计划在Mitochondrial Medicine 2019会议上展示已接受治疗的三个患有Pearson综合征的儿童和一个患有Kearns-Sayre综合征的患者的研究案例。Minovia还将在马萨诸塞州剑桥开设美国运营，以扩大其与北美领先医疗和学术机构的临床和研究合作。Minovia任命John Cox为公司董事会主席，他此前是全球罕见病血液病学公司Bioverativ的CEO，该公司最近以116亿美元的价格被Sanofi收购。

Cara Therapeutics公司宣布启动一项针对因原发性胆汁性胆管炎（PBC）导致的肝功能损害患者瘙痒症的口服KORSUVA（CR845/difelikefalin）的2期临床试验。该试验旨在评估1毫克每日两次的口服KORSUVA与安慰剂相比在约60名PBC患者中的安全性和有效性。瘙痒症是胆汁淤积性肝病的常见症状，在PBC患者中的患病率高达70%。KORSUVA在2期和3期临床试验中显示出对血液透析患者中瘙痒症有显著和临床意义的缓解。该试验的设计基于与0.5 mcg/kg剂量的静脉注射KORSUVA相比的暴露水平，后者在2期和3期试验中对血液透析患者中中重度瘙痒症有显著和临床意义的瘙痒强度降低。

Eli Lilly公司的一项关于Trulicity（dulaglutide）更高剂量研究的试验成功达到了主要疗效终点，即与每周一次的Trulicity 1.5 mg相比，在36周内显著降低了2型糖尿病患者的A1C水平。此外，该试验还达到了体重减轻的次要疗效终点。试验中使用的dulaglutide 3.0 mg和4.5 mg剂量在安全性及耐受性方面与已知的Trulicity 1.5 mg剂量一致。AWARD-11是一项3期随机、双盲、平行臂研究，评估了dulaglutide 3.0 mg和4.5 mg剂量在1,842名2型糖尿病患者中的安全性和疗效。该研究的主要目标是证明每周一次的Trulicity 3.0 mg和/或4.5 mg剂量在A1C降低方面优于已批准的Trulicity 1.5 mg剂量。试验将持续至52周，以评估长期安全性数据，预计将在2019年底完成。Lilly计划在2019年底向监管机构提交申请，并在未来某个时间点分享详细结果。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩格列净快速通道资格，用于降低慢性心力衰竭患者心血管死亡和心力衰竭住院的风险。这项资格旨在加速新疗法的开发，以满足严重疾病未满足的医疗需求。这一资格适用于正在进行的EMPEROR项目，包括EMPEROR-Reduced和EMPEROR-Preserved研究，旨在评估恩格列净对慢性心力衰竭成人患者心血管死亡和心力衰竭住院的影响。Boehringer Ingelheim和Eli Lilly and Company表示，这一资格是解决未满足需求的重要一步，他们期待与FDA紧密合作，探索恩格列净改善慢性心力衰竭成人患者预后的潜力。恩格列净是一种每日一次的片剂，在美国以Jardiance®品牌销售，用于降低2型糖尿病成人血糖，并降低2型糖尿病和已知心血管疾病成人心血管死亡的风险。

InDex Pharmaceuticals宣布已完成CONDUCT研究的患者招募，该研究旨在评估cobitolimod治疗中重度溃疡性结肠炎的疗效和安全性。该研究为随机、双盲、安慰剂对照的IIb期研究，共有213名患者参与，在12个欧洲国家的91家诊所进行。研究评估了三种不同剂量和两种不同剂量频率的cobitolimod。公司CEO Peter Zerhouni表示，期待夏季末的研究结果，若结果积极，将有助于使cobitolimod成为溃疡性结肠炎患者的治疗选择。研究旨在确定最佳剂量方案，以实现最佳疗效并保持良好的安全性。目前，CONDUCT研究已完成，数据正在分析中，预计8-10周后公布初步结果。