Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对givosiran的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。givosiran是一种针对ALAS1的RNAi疗法，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）。EMA已验证givosiran的市场授权申请（MAA），并授予其加速评估。givosiran还获得了FDA的突破性疗法指定和EMA的优先药物指定。该疗法旨在降低神经毒性卟啉中间体水平，预防或减少严重和危及生命的发作，控制慢性症状，并减轻疾病负担。

RegeneRx Biopharmaceuticals宣布，其在单盲二期临床试验中，首名患有表皮松解症的病人对RGN-137（公司新型局部给药药物候选品）产生了积极反应。该试验由Lenus Therapeutics赞助，旨在开发RGN-137在美国、加拿大、欧洲、韩国、日本和澳大利亚的皮肤伤口愈合适应症。RGN-137由合资企业根据与RegeneRx的许可协议开发。根据Lenus Therapeutics发布的一份声明，首名受试者已接受治疗，并实现了使用RGN-137治疗的伤口的完全愈合，而使用安慰剂的伤口则没有。该试验在五家专注于表皮松解症的医院进行。EB是一种罕见的遗传性疾病，患者皮肤脆弱，易因基因突变导致皮肤和粘膜严重疼痛。RGN-137旨在成为EB治疗的首个批准产品，其作用机制包括促进伤口愈合、细胞保护、细胞迁移和组织完整性。

MOLOGEN AG宣布其关键性III期IMPALA研究的初步数据，该研究比较了TLR9激动剂lefitolimod（MGN1703）与局部标准治疗作为转移性结直肠癌患者维持治疗的效果。主要终点——总生存期（OS）未达到预期，lefitolimod组和对照组的中位OS分别为22.0和21.9个月。尽管如此，lefitolimod的安全性和耐受性良好，MOLOGEN将继续分析IMPALA数据，并基于这些分析进一步开发lefitolimod及其后续分子。此外，lefitolimod正在与其他免疫疗法和抗病毒疗法结合使用，并在多个临床试验中进行评估。MOLOGEN的战略将集中在结合疗法上，以开发lefitolimod和EnanDIM®家族中的第一个临床候选药物。

Akcea Therapeutics，一家专注于开发和商业化治疗严重罕见病药物的生物制药公司，报告了截至2019年6月30日的第二季度财务结果。公司报告了2019年第二季度TEGSEDI（inotersen）全球净产品收入为1000万美元。尽管在GAAP基础上，公司报告了截至2019年6月30日的三个月和六个月净亏损分别为3700万美元和1000万美元，但在非GAAP基础上，三个月净亏损为2300万美元，六个月净收入为2300万美元。截至2019年6月30日，Akcea拥有2.96亿美元的现金、现金等价物和短期投资。公司CEO Paula Soteropoulos表示，TEGSEDI的推广和hATTR多发性神经病患者的诊断数量增长正在积累动力，同时公司也准备在欧洲商业推广WAYLIVRA。Akcea财务状况良好，预计能支持其到2021年的运营。公司计划在德国推出WAYLIVRA，并在其他欧盟国家、拉丁美洲和加拿大推出TEGSEDI。此外，Akcea还计划在2020年初报告AKCEA-ANGPTL3-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx的二期临床试验结果。

Biodesix与Immodulon在科罗拉多州博尔德宣布成立合资企业，致力于生物标志物研究。双方将利用Biodesix的机器学习平台对接受IMM-101治疗的晚期胰腺癌患者的循环蛋白质组进行分析，以发现与临床相关的生物标志物模式。该平台基于人工智能领域的最新进展，有助于个性化治疗选择和深入了解癌症等复杂疾病。IMM-101是Immodulon开发的针对多种肿瘤类型（包括晚期胰腺癌）的实验性免疫治疗药物。在IMAGE I随机临床试验中，接受IMM-101和吉西他滨治疗的转移性胰腺癌患者，与仅接受吉西他滨的患者相比，中位总生存期提高了59%。Biodesix是一家专注于肺癌诊断的公司，通过结合简单的血液检测和多种组学技术，利用人工智能解决重要的临床问题。该公司提供三项针对非小细胞肺癌的最佳测试，并拥有多个在研测试，包括一个有潜力识别可能从免疫治疗中获益的患者。

ADC Therapeutics与SOPHiA GENETICS合作，共同探索与ADCT-402（loncastuximab tesirine）临床反应相关的基因组标记。ADC Therapeutics正在对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者进行ADCT-402的关键II期临床试验。SOPHiA GENETICS将对参与ADC Therapeutics Phase II试验的DLBCL患者的血液中提取的无细胞DNA（cfDNA）样本进行超过4000个基因的体细胞突变分析，并将检测到的基因组标记与ADCT-402的临床反应相匹配。此次合作旨在通过SOPHiA的先进技术，发现与ADCT-402临床反应相关的基因组突变，以改善临床结果并推动药物开发新纪元。

TherapeuticsMD公司发布2019年第二季度财务报告，报告显示净收入为610万美元，同比增长62%，主要得益于IMVEXXY和BIJUVA的销售增长。公司预计全年净收入将在2945万至3420万美元之间。IMVEXXY处方增长强劲，第二季度处方量同比增长41%。BIJUVA商业推广已启动，处方量约8900份。公司正在推进ANNOVERA的上市准备工作。此外，公司与Theramex达成独家许可和供应协议，将BIJUVA和IMVEXXY在美国以外的市场商业化。

加拿大生物技术公司Kane Biotech Inc.获得加拿大西部经济多元化部（WD）的3,792,984加元无息可偿还资金支持，用于其商业规模扩大和生产力提升项目。这笔资金将助力公司在动物健康领域的研究成果应用于人类伤口护理领域，重点开发DispersinB水凝胶等伤口护理产品。Kane Biotech计划与战略合作伙伴合作，加速其人类健康产品组合的开发和商业化。资金将从2019年4月1日起分三年发放，还款期限为五年，从2023年4月开始。

Expedeon AG与Sona Nanotech签署商业协议，旨在解决复杂多联点式护理（POC）侧流检测（LFA）诊断测试开发中的限制。Expedeon将提供金纳米颗粒、生物偶联技术和专业知识，而Sona将提供其侧流检测开发服务。该合作将促进从原理证明到规模扩大和转移至生产的复杂/多联免疫分析快速转化为LFAs。据市场研究报告，侧流检测市场预计到2023年将达到87亿美元，年复合增长率（CAGR）为7.7%。此次合作旨在解决开发及转移至生产中的挑战，实现同时检测多个分析物，并具有成本效益。

Avanos Medical Inc.于2019年8月6日发布了2019年第二季度的业绩报告，并宣布完成了对NeoMed Inc.的收购，同时签署了收购Summit Medical Products Inc.大部分资产的协议，并与BioQ Pharma达成了合作协议。报告显示，第二季度净销售额为1.72亿美元，同比增长7%，但净亏损为800万美元，相比去年同期的3500万美元净收入有所下降。公司还优化了采购、制造和供应链运营，完成了对NeoMed Inc.的收购，并计划收购Summit Medical Products Inc.的大部分资产。此外，公司还与BioQ Pharma签订了合作协议，并部署了新的IT系统以提升运营效率。

Lixte Biotechnology Holdings, Inc.与西班牙Sarcoma Group（GEIS）签署了一项临床试验协议，旨在支持一项针对多柔比星（ASTS的全球标准治疗）与LB-100（Lixte的非细胞毒性DNA损伤修复抑制剂）的1b/2期随机临床试验。该试验由GEIS发起，旨在评估LB-100结合标准治疗对ASTS的潜在益处。试验计划在当年最后一个季度开始，并在两年内完成约170名患者的入组。多柔比星作为ASTS一线治疗已超过40年，但添加或替代其他细胞毒性药物的效果有限。LB-100在动物模型中显示出增强多柔比星抗肿瘤活性的效果，且在1期临床试验中，LB-100单独使用与高级软骨肉瘤和纤维肉瘤的稳定相关。GEIS将领导一项欧洲倡议，开展一项探索多柔比星与LB-100联合用于ASTS一线治疗的I/II期临床试验。

Daxor Corporation宣布，其BVA-100血液体积分析仪作为标准临床实践的一部分，已被一家位于太平洋西北地区的领先学术医疗中心采用。该设备在经过成功的评估试验后，被用于提供简单、经济、客观的体积状态和成分测量。Daxor公司CEO Michael Feldschuh表示，该设备能够为医生提供准确、可操作的血容量信息，以优化治疗方案，改善患者的生活质量。该系统的采用考虑了包括医疗保险和私人保险的报销以及在全国其他领先医院的使用。Daxor公司致力于将BVA-100诊断工具融入标准临床实践，并相信该设备有潜力在广泛的手术和医疗条件下改变治疗。

LI-COR Biosciences与NMI TT Pharmaservices合作推出DigiWest高内涵蛋白分析服务，旨在加速靶向治疗药物的开发。该服务通过使用超过1200种预验证抗体库，覆盖50多个特定信号通路，快速识别与下一代治疗药物最相关的蛋白质靶点。DigiWest技术可帮助研究人员在细胞信号通路活动水平上，快速缩小受其化合物影响的靶点，并提供独特的细胞信号通路活动签名。通过DigiWest，研究人员能够快速评估蛋白质靶点，减少药物活性成分的表征时间，并识别生物标志物。此外，DigiWest还支持研究人员评估脱靶效应，并将新药候选物与现有药物进行比较。该服务结合了LI-COR Odyssey成像平台，提供定量蛋白质成像，是近红外定量蛋白质成像的行业标准。

EMMAC公司与意大利因苏里亚大学医学药理学研究中心合作开展了一项长期研究项目，旨在通过体外/体外人免疫细胞平台筛选大麻素。项目旨在研究大麻素在疾病模型中的作用机制，特别关注免疫系统与免疫炎症性疾病。初期研究将聚焦于多发性硬化症，预计第一阶段将在2019年最后一个季度完成。该研究中心在利用人循环免疫细胞进行体外/体外实验模型研究人类适应性免疫和先天免疫方面拥有丰富经验。EMMAC公司首席科学官Barbara Pacchetti表示，公司很高兴与因苏里亚大学合作，开展针对不同治疗领域的大麻素研究项目。研究将为使用大麻素治疗痉挛、炎症和慢性疼痛提供宝贵的数据和知识产权，初期聚焦于多发性硬化症，并继续与因苏里亚大学合作，进一步研究包括动脉粥样硬化和心血管事件在内的各种主题。因苏里亚大学医学药理学研究中心主任Marco Cosentino教授表示，大麻素在治疗多发性硬化症的痉挛和慢性疼痛方面已得到认可，但临床前证据表明其作为神经炎症调节剂的潜力。研究大麻素对与多发性硬化症生理病理学相关的人体免疫反应的免疫效应，将为评估其在多发性硬化症中的免疫治疗潜力铺平道路。

Forty Seven, Inc.获得白血病与淋巴瘤协会（LLS）额外资金支持，加速5F9疗法在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的研发。5F9是一种针对CD47的单克隆抗体，旨在激活巨噬细胞对抗癌症。Forty Seven在2019年美国临床肿瘤学会和欧洲血液学协会年会上展示了5F9在MDS患者中的初步数据，显示100%的总缓解率和55%的完全缓解率。LLS将通过其治疗加速计划（TAP）为Forty Seven提供资金，并可能获得高达300万美元的里程碑付款。Forty Seven计划在2020年第一季度开始一项针对高风险MDS患者的单臂试验，如果成功，该试验可能支持在2021年第四季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）。

日本医药公司Meiji Seika Pharma与Santen Pharmaceutical合作，在印度尼西亚推出两款眼科产品：干眼症治疗药物DIQUAS眼药水3%（Diquafosol Sodium）和青光眼及眼压高治疗药物TAFLOTAN眼药水0.0015%（Tafluprost）。此合作基于2018年11月签订的业务合作协议，Meiji将通过其子公司PT. Meiji Indonesian Pharmaceutical Industries在印尼市场推广这些产品。PT. Meiji成立了专门的眼科治疗营销团队，Santen将支持其营销活动。未来，PT. Meiji将继续增加产品，扩大产品线。Meiji和Santen共同致力于在印尼扩大眼科产品的市场份额，为东盟国家的民众健康贡献力量。

Alvogen与Covis Pharma达成独家合作与分销协议，共同推广Alvesco（ciclesonide）这一治疗持续性哮喘的领先药物。该长期合作协议覆盖保加利亚、捷克共和国、匈牙利、哈萨克斯坦、拉脱维亚、波兰、罗马尼亚、俄罗斯和斯洛伐克等市场。Alvogen将负责销售、推广和营销，预计Alvesco将促进其在该地区的呼吸业务增长。Alvogen CEE执行副总裁Hacho Hatchikian表示，公司期待在CEE地区扩大呼吸产品线，为患者和医生提供高质量的治疗。Covis Pharma欧洲及 ROW总经理Steen Vangsgaard表示，与Alvogen合作推广Alvesco令人兴奋，双方在呼吸领域的雄心和品质承诺相得益彰。Alvesco是一种通过定量吸入器提供的吸入性抗炎维持疗法，其主要成分ciclesonide是一种合成皮质类固醇，可减少炎症。