英国帕金森病协会与NRG Therapeutics公司合作，旨在寻找一种能够保护受损的多巴胺细胞并减缓帕金森病进展的药物。该合作基于近期发现，即线粒体功能障碍与多巴胺细胞损失之间存在直接联系。帕金森病协会将投资至100万英镑，支持NRG Therapeutics将这一开创性研究转化为潜在的治疗方法。该研究关注线粒体在细胞中的功能，以及它们如何管理钙离子，当钙离子积累过多时，会导致细胞死亡。帕金森病协会的初步投资将支持NRG Therapeutics识别新型小分子，这些分子有望进入大脑并保护多巴胺产生细胞中的线粒体。如果成功，这些分子将在帕金森病的前临床模型中进行测试，然后进入小规模的人体临床试验，以研究其安全性和潜在的治疗益处。帕金森病协会的研究总监Arthur Roach博士表示，这一研究可能是保护多巴胺产生细胞线粒体的第一步，他期待与NRG Therapeutics合作，为帕金森病患者带来更好的治疗方案。NRG Therapeutics的CEO Neil Miller博士也表示，公司致力于为帕金森病患者提供新的治疗方案，并欢迎帕金森病协会对其科学策略的支持。帕金森病协会是欧洲最大的帕金森病研究慈善基金，其

LSKB BioPharma与江苏恒瑞医药宣布，PD-1抗体camrelizumab（SHR-1210）联合rivoceranib（阿帕替尼）对比索拉非尼作为晚期肝细胞癌（HCC）一线治疗的首个患者已入组全球3期临床试验。rivoceranib是中国批准用于三线胃癌的VEGFR-2选择性抑制剂，camrelizumab是针对经典霍奇金淋巴瘤（cHL）的抗体。Hengrui在中国进行了一项开放标签、单臂、多中心2期研究，评估camrelizumab和apatinib在晚期HCC患者中的疗效和安全性。根据早期研究，rivoceranib和camrelizumab的联合可能增强免疫系统，帮助对抗癌症。Rivoceranib由Advenchen Laboratories开发，独家许可给Hengrui和中国外的LSKB。Camrelizumab是一种针对PD-1受体的单克隆抗体，作为免疫检查点抑制剂通过特异性阻断PD-1和PD-L1之间的相互作用。LSKB是一家专注于癌症未满足医疗需求的靶向疗法临床开发的私营生物制药公司，而Hengrui是中国领先的生物制药公司，致力于通过研究改善人们的健康。

AXT公司宣布与StemBioSys达成合作协议，将引入StemBioSys的人源干细胞解决方案，丰富其细胞研究产品线。StemBioSys是一家美国公司，专注于生产人源干细胞产品，其产品包括CELLvo Matrix和CELLvo细胞。CELLvo Matrix是一种商业上可用的底物，旨在模拟原位微环境的生化、结构和机械线索，为多种细胞类型提供体外培养的生物相关环境。CELLvo细胞则保持更自然的表型，使用生理相关的Cellvo Matrix技术培养和分离。AXT作为StemBioSys在澳大利亚和新西兰的新分销商，将提供一系列细胞研究工具，包括Nanolive 3D Cell Explorer显微镜、TTPLabtech的样本管理解决方案和CN Bio Innovations的器官芯片系统。双方均对此次合作表示乐观，认为这将有助于澳大利亚和新西兰的细胞研究。

Atara Biotherapeutics宣布了其针对进展性多发性硬化症（MS）的T细胞免疫疗法ATA188的初步1期安全性结果。该疗法针对EB病毒（EBV）抗原，这些抗原被认为在MS的发病机制中起着重要作用。初步结果显示，前三个剂量组的患者耐受性良好，没有剂量限制性毒性，也没有≥3级治疗相关、治疗发生的不良事件。研究正在进行中，旨在确定推荐的2期剂量（RP2D）。此外，计划在完成开放标签、剂量递增期后，进行一项随机、双盲、安慰剂对照的1b期扩展期研究。研究的主要目标是评估安全性，并计划在2019年下半年在科学大会上展示初步疗效结果。

Biogen公司更新了欧洲标签，纳入了来自四个临床研究的长期安全性和有效性数据，包括超过300名不同年龄和类型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的治疗数据。这些数据证实了nusinersen治疗在所有年龄段患者中持续改善或稳定疾病活动，且早期治疗益处最大。更新还包括了EMBRACE、CS3A和NURTURE研究的详细数据，以及超过7500名患者接受nusinersen治疗的信息。

Retrophin公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准THIOLA EC（tiopronin）的100mg和300mg片剂，用于治疗罕见遗传性疾病胱氨酸尿症，该疾病会导致尿液中的胱氨酸水平升高，形成反复发作的胱氨酸肾结石。THIOLA EC是一种新的肠溶包衣制剂，患者可以在进食或不进食的情况下服用，与原制剂相比，这提供了更多的灵活性，并可能减少治疗所需药片的数量。THIOLA EC预计将于2019年7月上市。THIOLA EC的批准为患者提供了新的治疗选择，有助于改善治疗的便利性和依从性。

辉瑞公司宣布，一项评估静脉注射西地那非与吸入一氧化氮联合治疗新生儿持续性肺动脉高压（PPHN）的疗效和安全的3期临床试验未达到其主要疗效终点。与单独使用吸入一氧化氮相比，联合治疗并未显著降低治疗失败率或iNO治疗时间。西地那非不适用于PPHN的治疗。该研究是欧盟儿科研究计划（PIP）的一部分。研究结果显示，西地那非的安全性与其他研究中在儿童和成人肺动脉高压患者中使用的Revatio的安全性相似。大多数不良事件为轻度至中度，与磷酸二酯酶-5抑制剂的已知药理学一致。Revatio的获益-风险特征在批准的适应症中使用时保持有利。

Kiadis Pharma宣布，其针对ATIR101的营销授权申请已收到欧洲药品管理局（EMA）的反馈，EMA将召开科学顾问组（SAG）会议以协助其作出决定。公司预计2020年可能获得欧盟有条件批准，尽管在欧洲的初始上市将延迟。Kiadis Pharma正在推进ATIR101的III期临床试验，并计划在2020年开始CSDT002的I/II期研究。ATIR101和CSDT002是针对造血干细胞移植（HSCT）的辅助免疫治疗，旨在提供具有功能、成熟和强大免疫细胞的淋巴细胞输注，以帮助抵抗感染和肿瘤细胞。Kiadis Pharma致力于开发针对晚期血液癌症的创新疗法。

辉瑞公司将在奥兰多举行的第25届家长项目肌肉萎缩症（PPMD）连接会议上公布PF-06939926基因治疗药物的初步1b期临床试验数据，该药物旨在治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）。初步数据显示，6名年龄在6至12岁之间的DMD患者接受了PF-06939926的单次静脉注射剂量，其中4名患者出现了与药物相关的副作用，如恶心、呕吐、食欲下降、疲劳和发热。初步结果显示，接受治疗的患者肌肉纤维中检测到mini-肌营养不良蛋白的表达，表明该药物具有良好的安全性和耐受性。辉瑞公司计划开展一项全球性、随机、安慰剂对照的3期临床试验，预计将于2020年上半年开始。

GSK中国宣布新型ICS/LABA药物万瑞舒®正式进入中国市场，该药含糠酸氟替卡松和维兰特罗两种成分，有助于改善呼吸慢病管理，提升哮喘控制水平。万瑞舒®具有更强抗炎能力和长效支气管舒张效果，有望减轻哮喘患者负担。上海交通大学附属第一人民医院周新教授指出，哮喘在我国患病率高，控制率低，万瑞舒®的上市将为医生提供新方案，改善患者生活质量。GSK中国医学事务负责人贺李镜博士表示，GSK致力于将创新药物带入中国，为呼吸慢病患者带来福祉。

Menarini Ricerche公布了一项非临床研究结果，描述了抗CD205抗体-药物偶联物MEN1309/OBT076的特性。研究显示CD205在多种实体瘤中表达，如胰腺、膀胱肿瘤和三阴性乳腺癌，MEN1309/OBT076在这些肿瘤中表现出显著的体外抗肿瘤活性。体内实验也证实了MEN1309/OBT076在TNBC、胰腺和膀胱异种移植以及患者来源的PDX模型中表现出强大的抗肿瘤活性。这些数据支持了MEN1309在I期SHUTTLE研究中的临床开发，并为一项关键的临床开发策略提供了依据，即针对表达CD205的肿瘤患者进行特异性靶向治疗。MEN1309/OBT076正在欧洲多中心进行一项多中心首次人体临床试验，以评估其在治疗转移性实体瘤中的活性，包括胃癌、三阴性乳腺癌、膀胱癌、胰腺癌和非霍奇金淋巴瘤。此外，Menarini集团致力于肿瘤学研究，开发四种新药，包括抗体和毒素偶联抗体，以及小分子药物，用于治疗多种血液和实体肿瘤。

欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）建议扩大Imbruvica（ibrutinib）的现有营销授权，用于两种新的适应症。一是ibrutinib与obinutuzumab联合用于治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者；二是ibrutinib与rituximab联合用于治疗Waldenström巨球蛋白血症（WM）成人患者。这一建议基于iLLUMINATE和iNNOVATE研究的积极结果，这些研究分别评估了ibrutinib与obinutuzumab或rituximab联合使用在CLL和WM患者中的安全性和有效性。ibrutinib作为一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已被用于治疗超过14万名全球患者，并显示出在CLL和WM治疗中的潜力。

两项研究显示，在脊髓性肌萎缩症（SMA）小鼠模型中，将Reldesemtiv添加到SMN上调剂（nusinersen和SMN-C1）的治疗中，可显著增加肌肉力量。Cytokinetics公司与Astellas合作开发Reldesemtiv，这是一种快速骨骼肌肌球蛋白激活剂（FSTA），作为治疗SMA及其它与骨骼肌无力和/或疲劳相关的疾病和条件的潜在治疗方法。研究数据表明，Reldesemtiv可能有助于改善肌肉功能，特别是对于可能引起疲劳的日常活动。

FibroGen公司宣布将在2019年6月28日在佛罗里达州奥兰多的Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）年度会议上展示其针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的pamrevlumab单克隆抗体治疗的II期临床试验的初步数据。Pamrevlumab是一种针对结缔组织生长因子（CTGF）的抗体，旨在治疗纤维化和增殖性疾病。该药物目前正推进针对特发性肺纤维化（IPF）和胰腺癌的III期临床试验，并已获得孤儿药资格认定。FibroGen是一家位于美国旧金山、北京和上海的生物制药公司，专注于发现和开发创新药物，其产品线包括针对贫血、纤维化疾病和癌症的治疗药物。

Aimmune Therapeutics向欧洲药品管理局（EMA）提交了AR101的市场授权申请，这是一种针对4至17岁儿童和青少年花生过敏的口服免疫疗法，旨在减少接触花生后过敏反应的频率和严重程度。这是公司的重要里程碑，对欧洲花生过敏患者具有重要意义。该MAA提交了来自唯一一个满足儿童和青少年花生过敏主要终点的III期临床试验项目的大量数据，包括超过1000名患者参与的PALISADE、RAMSES和ARTEMIS试验。AR101在美国食品药品监督管理局（FDA）的审查中，预计将在2020年1月底前完成。花生过敏是欧洲最常见的食物过敏之一，影响超过1700万人。

罗氏公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议批准Tecentriq（atezolizumab）联合化疗（Abraxane；nab-paclitaxel）用于治疗未接受过转移性疾病化疗的PD-L1表达（≥1%）的成年局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者。这一建议基于IMpassion130 III期临床试验的数据，该研究显示Tecentriq联合nab-paclitaxel显著降低了疾病进展或死亡风险（无进展生存期；PFS），与单独使用nab-paclitaxel相比，PFS提高了38%（中位PFS=7.5个月 vs 5个月；HR=0.62，95% CI：0.49–0.78，p

PTC Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药药品委员会（CHMP）已完成对Translarna（ataluren）治疗非行走型杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者的扩展适应症审查，但CHMP对扩展表示了否定意见。尽管如此，EMA代表告知PTC，欧洲公共评估报告（EPAR）将被更新，以明确在行走时开始使用Translarna的患者在失去行走能力后无需停止治疗。PTC计划在两周内请求重新审查程序，并预计新的审查将持续约4个月。PTC表示，虽然对标签扩展程序的结果感到失望，但很高兴Translarna的患者在失去行走能力后可以继续治疗。临床数据支持扩展，包括长期开放标签研究019和STRIDE登记研究025的结果，显示与匹配的自然病史对照相比，Translarna治疗的患者在力肺活量（FVC）参数上具有积极影响。CHMP认为，由于肌肉质量减少，类似的药代动力学（PK）可能无法确保非行走型患者的疗效。PTC和科学界成员对此表示异议。Translarna在2019年6月获得了其条件营销授权的年度续签，用于治疗行走型杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者。此外，与2019年6月的续签相关，PTC