Canopy Growth宣布收购全球大麻研究公司Beckley Canopy Therapeutics，加强其在全球大麻研究领域的领导地位。此次收购将Canopy的完全拥有研究项目与Beckley Canopy的部分拥有研究平台相结合，旨在整合最佳团队、项目和临床工作。收购还包括Spectrum Biomedical UK的股份，为英国市场的发展奠定基础。Canopy Growth计划通过此次收购和全球研发计划，巩固其在全球大麻研究领域的地位。Spectrum Therapeutics将利用Beckley Canopy的知识产权，加速其全面研究项目，为公司的产品和服务提供证据，并最终改善全球患者对大麻类药物的获取。

Cytovation公司与SMS-oncology公司宣布，SMS-oncology被选为CRO，负责进行CyPep-1在晚期实体癌患者中的I/II期临床试验。CyPep-1是一种首创的溶瘤剂，通过其独特的药理特性，选择性地靶向并溶解肿瘤细胞膜。Cytovation正在启动一项首次人体试验，使用CyPep-1的瘤内注射，并计划在2019年底达到首次患者里程碑。该研究是一项开放标签、剂量递增的I/II期试验，旨在评估瘤内CyPep-1在晚期实体癌患者中的安全性、有效性和药代动力学。多中心试验将在欧洲招募约18名患者。SMS-oncology正在制定试验方案，并就患者纳入标准和研究地点提供指导，以确保试验的顺利进行。

GeneCentric Therapeutics与华盛顿大学医学院的Jose Zevallos博士领导的团队启动了R01资助的研究项目的第二阶段，旨在开发一种针对HPV阴性头颈癌的四分类分子亚型诊断工具。该研究由美国国家癌症研究所（NCI）的R01资助，于2017年8月授予Zevallos博士。该研究旨在通过开发一种临床可用的肿瘤亚型诊断测试，帮助治疗HPV阴性头颈癌（HNSCC）的患者。该诊断测试基于GeneCentric之前开发的头颈癌亚型分析器（HNSP）的改进版本，第一阶段已成功完成，现在将进入第二阶段的验证研究。该研究的最终目标是确认HNSCC诊断测试并实现商业化。这项研究有望影响头颈癌患者的治疗，目标是更好地识别对放疗抵抗的癌症，更准确地识别有隐性淋巴结转移的患者，并帮助外科医生在何时为患者提供切除颈部肿瘤的手术提供更明智的决策。

2019年8月9日，安龙生物完成战略融资，本轮融资由华义创投进行投资，相关融资金额未披露。安龙生物是一家专注于基因治疗的初创公司。业务领域涵盖眼科中湿性黄斑病变的基因治疗、AAV载体筛选等，均为当下通过基因治疗相对更为有效的领域，具有市场前景广，业务延展性强，附加值高的特点，此外安龙生物还通过与国外领先公司合作开展有关罕见病的基因治疗项目。（企查查）

2019年8月9日，英国研究人员和创新者将与全球同行合作应对埃博拉疫情、副极地洋流对全球气候的影响以及人工智能对社会和个体幸福与福祉的影响等全球性挑战。英国创新公司也将得到支持，以便在第二波英国研究与创新（UKRI）国际合作基金宣布后开拓新市场。商务部长安德烈亚·利德索姆表示，英国拥有世界级的研究和创新声誉，国际合作基金等计划使我们处于全球学术和商业合作伙伴网络的前沿，共同应对人类面临的一些最大挑战。这些合作伙伴关系将有助于解决重大问题，包括传染病传播，同时为英国创造就业机会并推动经济增长。UKRI资助的13个合作伙伴关系，总金额达6000万英镑，将与十个国家的合作伙伴合作，包括美国、加拿大、日本和印度，包括改善对致命疾病如寨卡、埃博拉和炭疽等疾病的理解，以及如何预防和应对这些疾病；与加拿大和日本的两个倡议，探索人工智能技术对社会不同部分的社会经济影响，以通过负责任的人工智能构建具有竞争力的、有弹性的和健康的经济和社会；研究北大西洋副极地洋流的计划，将产生关于它们如何影响全球气候模式的有价值的新知识；支持英国公司探索美国、印度、新加坡和加拿大的市场的倡议；与印度合作伙伴建立的新中心，开发具有医疗应用的高功率激

西安新通药物研究有限公司与美国Ligand Pharmaceuticals公司于2019年8月9日签署了关于第二代肝靶向LTP专利技术的合作协议，此举标志着我国肝病药物研发迈入新阶段。西安新通药物自2000年成立以来，以药物研究为主营业务，注重科技成果转化，连续多年被评为全国医药研发“十强”、“二十强”企业，并在2018年被评为“中国医药工业最具成长力科技创新型企业”，2019年进入全国化药研发50强、中药研发50强。公司近年来在创新药研发方面取得重大突破，目前管线中布局5款创新药，其中3款处于1～3期临床试验。Ligand Pharmaceuticals是一家在美国纳斯达克上市的生物科技公司，拥有200多个世界技术专利，其专利被包括辉瑞、诺华、葛兰素、吉利德等世界著名制药企业使用。此次合作的技术专利相比第一代肝靶向专利，具有更广泛的择性和更好的药代动力学特征，有望大幅提高肝系列创新药研究效率。

Windgap Medical与全球过敏治疗领导者ALK-Abelló达成战略合作伙伴关系，共同推广其用于治疗过敏性休克的肾上腺素自动注射器（EAI）。ALK-Abelló将获得EAI在全球范围内的独家销售和分销权，并支付前期、技术及销售里程碑款项，以及在美国净销售额的分层版税，以及在美国以外地区销售产品的净利润分成。EAI用于紧急治疗急性过敏反应，每年美国有超过20万例过敏性休克的病例，Windgap估计美国EAI市场年销售额超过10亿美元，市场潜力巨大。Windgap计划首先寻求美国食品药品监督管理局（FDA）对其肾上腺素产品用于过敏性休克的批准。

Dynacure公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的针对中核肌病（CNM）的实验性反义药物DYN101孤儿药资格。DYN101旨在调节肌动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗CNM。Dynacure计划在2019年下半年启动其首个人体研究，即“Unite-CNM”一期/二期临床试验。DYN101由Dynacure与RNA靶向药物发现领域的领导者Ionis Pharmaceuticals合作开发。CNM是一种罕见、严重的遗传性疾病，影响骨骼肌，由MTM1、DNM2和BIN1等基因的突变引起。DYN101的初步临床前研究显示，该药物在治疗X连锁隐性（XLCNM/肌管肌病）和常染色体显性（ADCNM）动物模型中表现出令人信服的疗效。Dynacure计划在完成“Unite-CNM”研究后，开展一项可能注册导向的二期/三期研究，包括欧洲和美国的研究站点。

雾联医疗已完成数千万人民币A轮融资，由建银国际领投，点石资本担任财务顾问。公司专注于呼吸系统医疗保健器械研发，采用纳米级雾化微孔技术，提供雾化治疗服务，产品涵盖雾化器、储雾罐、体温量测、智能呼吸训练器等，并拥有60多项发明专利。雾联医疗产品已进入14个国家和地区，包括德国、意大利等，国内市场获得小米有品订单，并在220多家医院铺设设备，包括58家三甲医院。

百奥赛图CRO公司宣布完成5.43亿元D轮融资，由国寿大健康基金和国投创业领投，招银国际、本草资本及管理团队跟投。资金将用于市场拓展、产品研发、服务升级和抗体生产服务基地建设。百奥赛图提供一站式生物药临床前研发服务，拥有模式动物供应平台和基因敲除服务，业务覆盖模式动物定制、药理药效评价、抗体药物研发外包等。公司计划拓展抗体药物研发服务至生产工艺研发和CMC服务领域，并强调持续研发投入是提供高质量产品和服务的关键。

89Bio公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）或非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且存在NASH高风险患者的实验性产品BIO89-100的临床试验已开始招募首例患者。这是一项旨在评估BIO89-100安全性和耐受性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量递增研究。BIO89-100是一种糖基聚乙二醇化FGF21类似物，旨在治疗NASH。89Bio还宣布了领导团队的扩大，以支持其业务扩展和公司战略的实施。NASH是一种严重的NAFLD形式，可能导致肝硬化、肝衰竭、肝细胞癌甚至死亡。目前尚无针对NASH的批准产品，但生物制药行业正在积极应对这一未满足的医疗需求。

Ziopharm Oncology宣布，欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药品委员会（COMP）批准了Ad-RTS-hIL-12 plus veledimex（Controlled IL-12）作为孤儿药品的推荐，用于治疗胶质瘤。这种药物是一种基因疗法，旨在诱导和控制人体白细胞介素12（hIL-12）的产生，以增强免疫系统。Ziopharm表示，这一积极意见是治疗复发性胶质母细胞瘤临床项目的重要里程碑。孤儿药品的认定将为企业提供包括市场独占期、协议协助、集中授权程序和降低监管费用等激励措施。Ziopharm还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药品认定。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布开始对首个患者进行ARO-AAT的SEQUOIA（AROAAT2001）临床试验，该试验是一项关键的2/3期研究，旨在评估ARO-AAT作为一种治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病的安全性和有效性。ARO-AAT是Arrowhead的第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法，该疗法有望为目前除肝移植外无其他治疗选择的患者带来希望。SEQUOIA是一项安慰剂对照、适应性设计的2/3期研究，旨在评估ARO-AAT对AATD相关肝病患者的安全性、有效性和耐受性。该研究计划招募120名患者，接受至少9剂或约两年的ARO-AAT或安慰剂治疗。主要目标是在A部分中根据安全性和药代动力学剂量反应选择单个剂量水平，在B部分中评估疗效。Arrowhead致力于开发通过基因沉默治疗难治性疾病的新药，其疗法利用RNA干扰机制来抑制目标基因的表达。

Provention Bio公司宣布其临床试验PREVAIL启动，该试验旨在评估其新型生物制剂PRV-3279在系统性红斑狼疮（SLE）患者中的疗效。PRV-3279是一种针对B细胞表面蛋白CD32B和CD79B的人源二聚体，有望拦截SLE和其他B细胞介导的自身免疫病的病理生理过程。试验分为两个阶段，首先在健康志愿者中进行1b期试验，随后在SLE患者中进行2a期试验。PRV-3279具有独特的作用机制，旨在快速抑制激活的B细胞，同时保护非激活的B细胞，从而提供更有效且更安全的B细胞靶向疗法。试验预计在2020年上半年报告第一阶段结果。

Hemispherx Biopharma宣布，匹兹堡大学医学中心（UPMC）发布了一份最终报告，支持在1期临床试验中使用Ampligen与Intron A和塞来昔布联合治疗复发性卵巢癌的安全性。研究团队发现，Ampligen在腹腔内使用和作为联合疗法时均耐受良好。1期研究不仅产生了良好的安全性数据，还产生了关于参与最近完成的复发性卵巢癌1期研究的4期卵巢癌患者的积极生存数据。基于上述1期研究结果，UPMC已经开始了一项新的2期复发性卵巢癌临床试验，治疗4期患者使用Ampligen、顺铂和派姆单抗。Hemispherx首席执行官托马斯·K·埃奎尔斯表示，这些结果在扩大免疫肿瘤学领域，促进检查点阻断疗法的更大效力的道路上具有极大的鼓励作用。

Rockwell Medical公司宣布在中国进行的两项Triferic（富马酸亚铁）临床试验结果积极。这些研究显示，与中国受试者相比，Triferic的药代动力学参数与西方（美国）受试者相似，表明在中国使用Triferic治疗贫血患者是安全的。公司计划与国家药品监督管理局（NMPA）讨论这些研究结果，以支持在中国提交Triferic透析液的监管批准申请。Rockwell Medical已将Triferic在中国市场的商业化权利许可给万邦生物医药，并有望获得高达3500万美元的里程碑付款。Triferic是美国唯一获批准的通过透析液在透析过程中补充铁并维持血红蛋白水平的疗法，有望在中国庞大的终末期肾病（ESRD）市场中得到应用。

Evoke Pharma公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）7月25日举行的一次A类会议的会议纪要，公司计划在2019年第四季度重新提交Gimoti™的新药申请（NDA）。会议旨在获取FDA对解决4月2019年完整回复信（CRL）中提出缺陷的反馈和同意。公司根据FDA的反馈和会议纪要，将在重新提交的文件中包含根本原因分析和之前收集的患者使用和经验信息。此外，公司还同意提供用于比较生物利用度研究的鼻喷装置的性能分析以及2019年6月开始生产的Gimoti商业规模批次的3个月稳定性数据。FDA没有要求在重新提交前完成额外的人体临床试验。Evoke Pharma公司第二季度2019年净亏损约为210万美元，或每股亏损0.09美元，而2018年第二季度净亏损约为230万美元，或每股亏损0.14美元。