Stemline Therapeutics公司在欧洲风湿病学年会（EULAR）上展示了一项关于ELZONRIS（tagraxofusp）的新研究，该研究显示ELZONRIS对系统性硬化症中的潜在致病性浆细胞样树突状细胞（pDCs）具有活性，这为系统性硬化症和其他自身免疫性疾病的治疗提供了新的方法。ELZONRIS是一种针对CD123的细胞毒素，已在美国获得批准并用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的浆细胞样树突状细胞神经瘤（BPDCN）。此外，ELZONRIS还在其他临床研究中被评估，包括慢性髓单核细胞白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）。

TG Therapeutics公司宣布，在阿姆斯特丹举行的第24届欧洲血液学协会年会上，展示了其新型抗CD47/CD19双特异性抗体TG-1801的初步临床数据。该数据突出了TG-1801与公司抗CD20单克隆抗体ublituximab和PI3K-delta抑制剂umbralisib联合使用的协同效应。TG-1801作为一种新型抗体，能够选择性地靶向CD19+B细胞上的CD47，同时避免对红细胞和血小板的影响，并阻断成熟B细胞的CD47-SIRPα巨噬细胞检查点。研究显示，TG-1801与ublituximab和U2组合的三联疗法能够调节与细胞结构相关的基因，并触发协同的肿瘤生长抑制，延长体内Raji淋巴瘤模型的缓解期。TG Therapeutics公司首席执行官Michael S. Weiss表示，TG-1801是一种新型免疫治疗策略，有望与公司现有管线中的药物产生协同或互补作用。

Cellular Biomedicine Group Inc.（CBMG）宣布在中国启动了针对抗CD19治疗的复发弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和小B细胞淋巴瘤患者的抗CD20嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的I期临床试验，并已为首位CD19 CAR-T复发的DLBCL患者进行了剂量。CEO刘必佐表示，CD20是针对目前无有效治疗选择的患者的一个有希望的靶点。CBMG正在推进其肿瘤学血液学管线中的多个资产，包括针对复发和难治性多发性骨髓瘤（MM）的抗BCMA CAR-T。此外，公司计划尽快启动甲胎蛋白T细胞受体（AFP-TCR-T）项目，并招募肝细胞癌患者。同时，计划在美国和中国进行下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤的临床试验。该I期临床试验将在中国的领先临床中心进行，最初将招募12名患者，以评估抗CD20 CAR-T疗法的安全性和有效性。

Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法公司已成功完成ILLUMINATE-A Phase 3研究的患者招募，该研究旨在评估lumasiran（一种针对原发性高草酸尿症1型（PH1）的RNAi疗法）在成人及儿童患者中的疗效和安全性。研究覆盖全球8个国家16个地点。Alnylam计划在2019年底公布初步结果，并在2020年初提交全球监管批准申请。此外，公司还宣布了lumasiran Phase 1/2研究的积极结果，并重申了其开放标签扩展（OLE）研究的积极结果。在Phase 1/2研究中，lumasiran显示出降低尿液中草酸水平的效果，且安全性良好。Alnylam表示，期待在2019年底报告ILLUMINATE-A研究的最终结果，并相信lumasiran有可能为PH1患者提供一种具有临床意义的治疗方案。

Protalix BioTherapeutics公司宣布完成了其植物细胞表达系统ProCellEx®生产的重组蛋白PRX-102（pegunigalsidase alfa）用于治疗法布瑞病的III期BRIGHT临床试验的入组工作。该试验评估了每4周一次2mg/kg剂量的PRX-102在之前接受过酶替代疗法（ERT）的30名法布瑞病患者中的安全性和疗效。试验结果表明，大多数患者继续采用每4周一次的给药方案，并选择在长期扩展研究中继续治疗。PRX-102是一种植物细胞表达的PEG化、交联α-半乳糖苷酶-A药物候选品，有望改善法布瑞病患者的治疗体验。

Verastem公司宣布，在2019年欧洲血液学协会年会上，展示了COPIKTRA™（duvelisib）在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的临床数据。COPIKTRA是一种针对PI3K的口服抑制剂，于2018年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗至少接受过两次先前治疗的复发或难治性CLL/SLL患者。研究显示，duvelisib在CLL/SLL患者中诱导了快速且短暂的淋巴细胞增多，与淋巴腺病减少相关，且在高危患者中也观察到这种效果。此外，duvelisib治疗还导致淋巴细胞增多在最多21周内得到解决，大多数患者实现了淋巴结反应，并且淋巴结迅速缩小。在DUO研究中，COPIKTRA组的患者中，78%出现了淋巴细胞增多，其中86%的患者实现了淋巴结反应。这些研究结果支持了duvelisib在治疗复发或难治性CLL/SLL患者中的有效性和安全性。

运世达医疗集团近日宣布完成A轮数千万美元融资，由Alpha美元基金联合其他投资机构投资。该公司自2014年起专注于辅助生殖医疗服务领域的投资运营管理，已在全球范围内构建起多层次多元化医疗服务体系，旗下机构遍布中国、东南亚、北美。运世达在国内布局专家工作室和高端诊所，并与基层医院合作，在柬埔寨等地提供与美国同水平的医疗服务。北美生殖医疗中心连续两年在美国CDC数据统计中妊娠成功率领先。本轮融资后，运世达将继续拓展医疗机构，充实全球化网络布局，致力于构建以客户为中心、技术为灵魂、服务为载体的辅助生殖产业生态圈。

Calithera Biosciences公司宣布，其研发的telaglenastat（CB-839）与everolimus联合用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）的2期临床试验ENTRATA取得了积极结果。该研究显示，telaglenastat与everolimus联合使用，将重度预治疗的晚期RCC患者的无进展生存期（PFS）中位数翻倍，同时具有良好的安全性。这是首个证明glutaminase抑制剂telaglenastat在癌症治疗中具有临床活性的研究。Calithera公司计划在即将到来的医学会议上展示这些数据。此外，Calithera还将举办电话会议，向投资者和分析师介绍这些结果。

VBI疫苗公司宣布，其三价乙肝疫苗Sci-B-Vac在关键III期临床试验PROTECT中表现出色，成功达到主要终点，包括在所有18岁及以上成年人和45岁及以上成年人中显示出非劣效性和在45岁及以上成年人中显示出优越性。与Engerix-B相比，Sci-B-Vac在第三剂疫苗接种后四周的血清保护率显著更高。安全性方面，Sci-B-Vac的安全性和耐受性与其已知的安全概况一致，没有观察到新的安全风险。VBI预计将在2020年年中开始向美国、欧洲和加拿大提交监管批准申请。

德国美因茨，生物技术公司BioNTech SE宣布启动了首个针对DuoBody-PD-L1x4-1BB的双特异性抗体的一期/IIa临床试验，该抗体与Genmab A/S共同研发，用于治疗转移性或无法手术的恶性实体瘤患者。这是两家公司全球50%成本分摊和50%利润共享合作项目中的首个进入临床试验的产品。该合作旨在开发并商业化多种新型双特异性抗体，以增强免疫系统对癌细胞的作用。DuoBody-PD-L1x4-1BB结合了PD-1:PD-L1抑制性信号轴的检查点阻断和4-1BB受体的条件刺激T细胞，从而增强激活T细胞的增殖，有效靶向癌细胞。该临床试验分为剂量递增阶段（I期，首次人体试验）和扩展阶段（IIa期），主要评估安全性，包括剂量限制性毒性和不良事件。

IVERIC bio与Catalent Biologics达成协议，共同生产用于治疗视网膜疾病的基因疗法产品IC-100和IC-200的GMP级腺相关病毒（AAV）载体。IVERIC bio计划于2020年启动IC-100的1/2期临床试验，2021年上半年启动IC-200的试验。IVERIC bio将利用Paragon Gene Therapy提供材料支持临床前活动和临床试验。Catalent Biologics的收购增强了其在生物制药领域的实力，iveric bio对AAV基因疗法的未来发展充满信心，期待与Paragon紧密合作。

CytoDyn公司与泰国红十字会艾滋病研究中心签署了一项谅解备忘录，旨在设计和开展一项关于leronlimab（PRO 140）的预防性用药（PrEP）临床试验，该试验针对的是感染HIV高风险的受试者。这一决定基于leronlimab在临床前研究中的积极结果。CytoDyn将仅提供leronlimab，而TRCARC将负责获得所有必要的监管许可，并确保按照双方同意的临床试验方案及时进行试验。该试验的结果可能被用于leronlimab在其他司法管辖区，包括美国食品药品监督管理局（FDA）的标签扩展。CytoDyn总裁兼首席执行官Nader Pourhassan表示，他们期待与TRCARC合作，提供高质量的、有洞察力的和及时的临床数据，以进一步验证leronlimab的价值。此外，leronlimab在预防HIV感染方面具有潜力，因为它可以减少病毒传播，且每周一次的给药方式可能有助于提高患者的依从性。

CIRCULOGENE分子诊断实验室获得150万美元的国防部资助，将开发液体活检标志物，用于快速准确评估创伤性脑损伤（TBI），以改善严重受伤的军事和民用人员治疗和生存。该项目旨在利用CIRCULOGENE专有的cfDNA量化过程，帮助研究人员识别和测量循环中的TBI和其他战场创伤的循环标志物。该研究将使用动物模型，寻找特殊损伤严重程度标志物，包括cfDNA，以实现最快和最有效的干预。此外，该项目还旨在通过LISA技术建立和分析特定的cfDNA器官损伤特征，用于战场患者的早期分类和有效治疗。

科学家将开发类似俄罗斯套娃的微型粒子，层层叠加多种药物疗法以治疗胶质母细胞瘤——最恶性的脑瘤。英国癌症研究机构和脑瘤慈善机构共同资助了这项研究，旨在深入了解脑瘤生物学并转化为患者治疗方案。爱丁堡大学和剑桥大学的团队将专注于胶质母细胞瘤和儿童脑瘤的研究。爱丁堡大学的尼尔·卡拉哈杰教授团队将开发能够穿越血脑屏障的纳米粒子，携带多种药物，以减少副作用。史蒂文·波拉德教授团队将研究控制癌细胞睡眠/清醒周期以阻止肿瘤复发。剑桥大学的理查德·吉尔伯特森教授团队将研究儿童脑瘤的生物学，以发现新的药物靶点。这些研究项目代表了癌症研究机构对治疗这一难治性疾病的重大投资。

Tekni-Plex公司完成收购了来自Amcor柔性包装业务单元的三家医疗包装工厂，分别位于威斯康星州的麦迪逊、密尔沃基和马萨诸塞州的阿什兰。这些工厂提供包括可灭菌医疗设备包装基材在内的广泛产品组合，如涂层和无涂层Tyvek®、热封和冷封涂层纸和薄膜、医疗级层压材料和冲切盖子和标签。此次收购扩大了Tekni-Plex为医疗设备制造商提供的复杂包装解决方案组合，并带来了150名高素质和经验丰富的员工。这是Tekni-Plex过去五年中的第11次收购，旨在通过转型性收购和战略补充来增长其业务。Genstar Capital对Tekni-Plex收购Amcor工厂表示兴奋，并致力于扩大其与健康相关包装的能力。Tekni-Plex是一家全球性一体化公司，专注于开发和制造适用于多种终端市场的产品，包括医疗、制药、食品、饮料、个人护理、家庭和工业。

Voyager Therapeutics与Sanofi Genzyme重新安排了基因治疗合作关系，获得VY-HTT01亨廷顿病项目的全球权利和VY-FXN01弗里德赖希共济失调项目的美国以外权利。Voyager将资源重新分配至VY-HTT01和其他项目，并计划寻求合作伙伴推进SOD1肌萎缩侧索硬化症项目。Voyager将向Sanofi Genzyme支付1000万美元的预付款，并在提交VY-HTT01的IND申请后支付1000万美元的里程碑付款。Voyager还将寻求合作伙伴推进SOD1 ALS项目，并决定不再在2019年提交VY-SOD102的IND申请。

Hyundai Hope On Wheels向德克萨斯州奥斯汀的Dell儿童医疗中心颁发了10万美元的Hyundai Impact Award奖金，以支持儿童癌症研究。这是该组织今年分配的1600万美元资金中的一部分，旨在资助77个机构开发治疗儿童癌症的创新方法。该奖项将于6月18日在Dell儿童医疗中心正式颁发给Puja Patel博士。Hyundai Hope On Wheels自1998年以来一直是全国最大的儿童癌症研究资助者之一，至今已资助超过1.6亿美元。Dell儿童医疗中心自2009年以来已从Hyundai Hope On Wheels获得总计108.5万美元的资助。该组织今年的活动主题“分秒珍贵”，旨在庆祝儿童生活中的重要时刻，并通过支持创新研究和新型疗法，确保每个孩子都能享受更多生命的珍贵时刻。