AstraZeneca公布了IIIb期DIALIZE试验的积极结果，该试验评估了LOKELMA（锆硅酸循环钠）在终末期肾病（ESRD）血液透析患者中治疗高钾血症的有效性和安全性。结果显示，接受LOKELMA治疗的41.2%的患者在至少三次透析治疗中维持了透析前正常的钾水平（4-5 mmol/L），而接受安慰剂的患者仅为1.0%。这一改善具有统计学意义（P

Regeneron公司宣布，其研究性双特异性单克隆抗体REGN1979在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中显示出积极结果。在早期阶段剂量递增试验中，REGN1979在治疗滤泡性淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中表现出高响应率，包括对CAR-T治疗后疾病进展的R/R DLBCL患者。REGN1979被设计为通过结合B细胞肿瘤蛋白（CD20）和免疫系统T细胞受体（CD3）来触发肿瘤杀伤。该研究将在欧洲血液学协会（EHA）第24届大会上展示。REGN1979的安全性和耐受性良好，无剂量限制性毒性。此外，Regeneron正在推进REGN1979的注册性二期项目，以评估其在惰性和侵袭性非霍奇金淋巴瘤中的活性剂量。

Aura Biosciences宣布，其在研的新颖眼科肿瘤靶向疗法light-activated AU-011的临床试验中期数据将在2019年6月13日至16日在法国尼斯举行的欧洲眼科协会2019年大会上进行口头报告。数据显示，light-activated AU-011在单次和多次给药中表现出良好的耐受性和安全性，同时显示出肿瘤控制和视力保持的一致证据。该疗法针对原发性脉络膜黑色素瘤，目前尚无针对该病的靶向疗法，而现有治疗方法通常会导致严重的视力丧失和眼部并发症。AU-011是一种新型疗法，通过眼科激光激活，特异性地破坏肿瘤细胞膜，同时保护关键的眼部结构，有望减少放疗的长期并发症。该疗法已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和快速通道指定，目前正处于临床开发阶段。

Bristol-Myers Squibb公司宣布，ELOQUENT-3国际随机二期临床试验更新数据显示，与单独使用Pomalidomide和Dexamethasone相比，Empliciti（elotuzumab）联合Pomalidomide和Dexamethasone（EPd）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的患者，在延长随访至少18.3个月后，EPd治疗组的患者持续体验到显著的生存期（OS）和无进展生存期（PFS）益处。与单独使用Pomalidomide相比，EPd治疗组的死亡风险降低了46%。在18个月时，EPd治疗组的OS率为68%，而Pomalidomide组的OS率为49%。这些数据将在欧洲血液学协会（EHA）第24届大会上展示。

挪威奥斯陆，2019年6月14日——BerGenBio ASA公司在欧洲血液学协会（EHA24）年会上公布了一项II期临床试验（BGBC003，NCT02488408）的数据，显示其新型口服AXL抑制剂bemcentinib与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用对不适合接受强化疗法的急性髓系白血病（AML）患者具有显著疗效。在14名可评估疗效的患者中，有6名患者出现反应，其中4名患者达到完全缓解/完全缓解但血液学恢复不完全（CR/CRi），2名患者达到部分缓解（PR）。在老年AML患者（>75岁）中，有5名患者的反应发生在bemcentinib治疗后。此外，两名患者维持了超过3个月的稳定疾病状态。bemcentinib与LDAC的联合治疗总体上耐受性良好，最常见的不良事件包括贫血、中性粒细胞减少和腹泻。bemcentinib单药治疗在1b/2期临床试验中对AML细胞信号传导的影响分析显示，在bemcentinib给药后4小时，就出现了显著的效果。BerGenBio首席执行官Richard Godfrey表示，这些初步数据令人鼓舞，尤其是对于预后较差的AML患者。bemcentinib与LDAC的联合治疗在所有研

日本厚生劳动省批准了Alexion制药公司的长效C5补体抑制剂ULTOMIRIS（ravulizumab），用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。ULTOMIRIS是首个且唯一一种每八周给药一次的药物，其疗效与每两周给药一次的SOLIRIS相当。该批准基于两项III期研究的全面结果，这些研究显示ULTOMIRIS在所有11个终点上均非劣于SOLIRIS。ULTOMIRIS提供了立即和持续的C5抑制，持续时间为八周，并消除了与不完全C5抑制相关的突破性溶血。Alexion制药公司表示，基于在PNH中进行的最大III期项目数据，相信ULTOMIRIS有可能成为日本PNH患者的新标准治疗。

Enanta Pharmaceuticals宣布，其研发的N-蛋白抑制剂EDP-938在针对健康成人感染呼吸道合胞病毒（RSV）的2a期人体挑战性研究中，与安慰剂相比，在降低病毒载量和缓解临床症状方面取得了高度统计学上显著的效果（p

bluebird bio公司在欧洲血液学协会(EHA)大会上公布了其LentiGlobin基因疗法治疗β-地中海贫血(TDT)的最新研究数据。研究显示，接受LentiGlobin治疗的TDT患者能够实现并维持输血独立，基因疗法产生的HbA T87Q水平稳定，持续时间可达数年。此外，研究还发现，输血独立的患者肝脏铁浓度随时间降低，红细胞生成指标改善，显示出基因疗法对TDT患者的疾病修饰潜力。LentiGlobin通过向患者的自身造血干细胞(HSCs)中添加功能性的β-珠蛋白基因的改良形式，使患者能够产生HbA T87Q，从而消除或显著减少输血需求。研究还包括了不同基因型的患者，包括β 0 /β 0基因型和非β 0 /β 0基因型的患者。

bluebird bio公司在荷兰阿姆斯特丹举行的第24届欧洲血液学协会大会上宣布了其LentiGlobin®基因疗法在治疗镰状细胞性贫血（SCD）的1/2期HGB-206研究的新数据。该研究显示，接受LentiGlobin治疗的SCD患者，其镰状血红蛋白水平显著降低，且没有输血的情况下，血红蛋白水平降至总血红蛋白的50%以下。此外，治疗后的患者血红蛋白水平正常化，溶血标志物降低，血管闭塞性危机减少。研究还发现，在治疗9个月后，患者红细胞中70%以上含有HbA T87Q。该研究旨在评估LentiGlobin基因疗法在治疗SCD中的安全性和有效性。

TLC公司宣布了其新型纳米药物TLC590在第一阶段II期临床试验中的结果，该药物用于缓解术后疼痛。TLC590是一种新型的罗哌卡因脂质体配方，旨在解决骨关节炎、疼痛管理、眼科和肿瘤学等领域的未满足医疗需求。在加利福尼亚和犹他州进行的临床试验中，50名患者被随机分配到四个组，接受不同剂量的TLC590或罗哌卡因50mg。结果显示，所有剂量的TLC590均具有良好的耐受性和与罗哌卡因相似的安全性，没有治疗相关的严重不良事件。基于最大可行体积，228mg剂量的TLC590被选用于下一步研究。TLC590旨在延长罗哌卡因在注射部位的滞留时间，同时延长其治疗周期并减少系统暴露。在疝修补术后的患者中进行的I/II期临床试验中，TLC590显示出比标准治疗更持久的、统计学上显著且具有临床意义的改善。TLC公司致力于研发新型纳米药物，利用其专有的脂质体药物递送平台（LipAD®），以提高药物在目标部位的浓度并减少系统暴露。

和黄中国医药科技有限公司宣布，其药物索凡替尼在治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤的III期关键性研究SANET-ep中，成功达到预设的主要疗效终点无进展生存期（PFS），研究因此被提前终止。公司计划与中国国家药品监督管理局（NMPA）进行会议，讨论新药上市申请（NDA）准备工作，并计划在学术会议上提交研究结果。索凡替尼是一种新型口服抗血管生成-免疫逃逸激酶抑制剂，具有抑制肿瘤血管生成和免疫逃逸的作用机制。此外，和黄中国医药科技正在全球范围内开展索凡替尼的多项临床试验，并已达成数个合作协议，以评估索凡替尼联合免疫检查点抑制剂的安全性、耐受性和疗效。

Oncopeptides公司在欧洲血液学协会（EHA）第24届大会上公布了关于其新药melflufen的最新数据。这些数据包括正在进行中的1/2期ANCHOR研究的更新中期数据和1/2期O-12-M1研究的数据。CEO Jakob Lindberg表示，melflufen在多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性令人鼓舞，有望成为治疗组合的一部分。在O-12-M1研究中，melflufen显示出疾病稳定性和良好的治疗时间，可能对治疗复发性多发性骨髓瘤患者具有重要意义。这些研究结果为melflufen在多发性骨髓瘤治疗中的潜在应用提供了支持。

Chi-Med宣布，其药物surufatinib在治疗晚期神经内分泌肿瘤的III期关键研究中，独立数据监测委员会已完成计划中的中期分析，并确定研究已达到预定的主要终点——无进展生存期（PFS）。因此，研究将提前终止。Chi-Med将安排与中国国家药品监督管理局（NMPA）进行新药申请（NDA）前的会议，讨论surufatinib的NDA准备工作。此外，Chi-Med计划将在即将召开的科学会议上展示SANET-ep研究的成果。SANET-ep是一项在中国进行的III期研究，针对低或中等级别晚期胰腺外神经内分泌肿瘤患者，这些患者目前没有有效的治疗方案。研究的主要终点是评估PFS，次要终点包括客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、响应时间（TTR）、缓解持续时间（DoR）、总生存期（OS）、安全性及耐受性。

Prometic Life Sciences Inc.宣布，其研发的PBI-4050作为治疗急性肾损伤（AKI）和慢性肾疾病（CKD）的潜在新疗法，将在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）第56届大会上展示四篇摘要。这些摘要突出了PBI-4050在减少肾脏纤维化方面的抗纤维化活性，并提供了支持其在2020年扩大纤维化相关肾脏疾病开发计划的数据。PBI-4050是一种口服活性药物候选者，已在多个体内实验中显示出针对纤维化的优异安全性和有效性。此外，Prometic Life Sciences还拥有一个广泛的研发管线，包括针对肝脏、呼吸系统和肾脏疾病的小分子治疗药物，以及用于治疗罕见疾病的产品。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，其针对镰状细胞性贫血（SCD）的药物Voxelotor的Phase 3 HOPE研究取得积极成果，该研究在《新英格兰医学杂志》发表，并在欧洲血液学协会（EHA）大会上展示。研究显示，使用Voxelotor治疗的274名12岁及以上患者，其血红蛋白水平在24周内平均提高了1克/分升以上，显示出良好的安全性和耐受性。这些数据支持了Voxelotor作为SCD疾病修饰治疗的潜力，并有望在第二季度末完成新药申请的滚动提交。此外，GBT还与FDA就Voxelotor的上市后确认性脑血流多普勒研究达成最终协议。

百济神州在第24届欧洲血液学协会年会上公布了其研发的BTK抑制剂泽布替尼在治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的临床研究数据，包括3期临床试验中携带MYD88野生基因型患者亚组的初步结果，以及1/2期临床试验的更新数据。此外，还公布了泽布替尼治疗B细胞恶性肿瘤的安全性数据汇总分析。公司将于6月20日举办投资者电话会议和网络直播，介绍2019年中期临床数据更新。泽布替尼在临床研究中展现出对BTK靶点的持续抑制和降低脱靶效应，总缓解率达到81%，主要缓解率为54%，显示出良好的疗效和安全性。

贝灵哲生物制药公司宣布，其在欧洲血液学协会大会上公布了针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤患者的tislelizumab（一种抗PD-1抗体）的II期临床试验的最新结果。结果显示，tislelizumab在治疗复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤患者中表现出高抗肿瘤活性，总缓解率为87%，完全缓解率为63%，且总体耐受性良好。贝灵哲希望这种新型抗PD-1抗体能成为中国乃至全球癌症患者的新治疗选择。此外，贝灵哲还计划在多个国家和地区开展tislelizumab的临床试验，包括非小细胞肺癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌、胃癌、尿路上皮癌等。