Nabriva Therapeutics公司于2019年5月10日发布了2019年第一季度财务报告及近期企业亮点。公司预计2019年将是具有转型意义的一年，期待lefamulin（利法霉素）的静脉和口服制剂治疗社区获得性肺炎（CABP）的PDUFA日期。此外，公司将与FDA合作，尽快将重要治疗药物CONTEPO（磷霉素）用于治疗复杂性尿路感染（cUTI）。2019年5月，公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了lefamulin的营销授权申请。2019年4月，公司收到FDA关于CONTEPO新药申请（NDA）的完整回复信，因合同制造商的设施检查和制造缺陷问题。2019年2月，FDA接受了lefamulin两种制剂的NDA，并授予优先审查，PDUFA行动日期为2019年8月19日。2019年3月，公司与Sunovion Pharmaceutics Canada, Inc.签订许可和商业化协议，Sunovion将负责在加拿大开发和商业化lefamulin。2019年第一季度，Nabriva Therapeutics净亏损为2020万美元，或每股亏损0.29美元，较2018年同期的1330万美元，或每股亏损0.36美元

Ironwood Pharmaceuticals在2019年5月18日至21日在圣地亚哥举行的消化疾病周（DDW）上，将展示其药物IW-3718和linaclotide的临床和非临床数据。IW-3718是一种新型胃滞留胆汁酸结合剂，正在III期临床试验中评估其对持续胃食管反流病（GERD）症状的影响。linaclotide是一种GC-C激动剂，用于治疗肠易激综合征便秘（IBS-C）和慢性便秘（CIC）。会议将包括关于IW-3718对GERD症状的影响、linaclotide在IBS-C患者中的疗效和安全性数据，以及GC-C受体在儿童和成人患者中的表达和作用机制的研究。

Akebia Therapeutics公布了截至2019年3月31日的第一季度财务报告，宣布其全球3期INNO 2 VATE研究已全面入组，并宣布了与Dell Faulkingham的加入，担任首席商务官，以及任命Steven K. Burke博士为首席医疗官。公司宣布了两个3期、积极控制的、关键研究对日本慢性肾脏病（CKD）贫血患者的vadadustat的积极顶线结果。公司还报告了Auryxia净产品收入为2310万美元，同比增长12.1%，总Auryxia处方为40,080，同比增长22.5%。Vadadustat方面，公司宣布了两个3期、积极控制的、关键研究对日本CKD贫血患者的积极顶线结果。这些结果预计将成为MTPC在2019年提交JNDA的基础。公司还宣布了与Vifor Pharma的扩展许可协议，如果vadadustat获得FDA批准，将有机会在美国60%的透析患者中加速引入。

Magenta Therapeutics公司在美国神经病学年会中展示了其细胞疗法MGTA-456的二期临床试验数据，该疗法旨在为患者提供高剂量的与患者匹配良好的造血干细胞。研究主要针对遗传代谢疾病，包括cALD、Hurler综合征、代谢性白质营养不良和球状细胞白质营养不良。主要研究终点为移植后的中性粒细胞植入。初步结果显示，MGTA-456在cALD患者中显示出持久的疾病益处，包括稳定的神经功能评分和持续的脑部炎症减少。在Hurler综合征患者中，所有患者均实现了正常的血白细胞IDUA酶水平，表明移植对疾病过程有影响。总体而言，所有五名患者均达到了中性粒细胞植入的主要终点，且MGTA-456具有良好的耐受性。

Blaze Bioscience公司宣布其产品Tozuleristide（BLZ-100）在神经外科杂志《Neurosurgery》上发表了1期临床试验结果。该研究在洛杉矶西达赛奈医疗中心和澳大利亚布里斯班NEWRO基金会进行，旨在评估Tozuleristide在成年胶质瘤患者手术中的安全性和耐受性。结果显示，Tozuleristide在所有测试剂量下均具有良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。此外，Tozuleristide荧光成像在3小时到27小时后均能检测到，显示出在手术中提高胶质瘤切除范围、同时保护正常脑组织的潜力。Blaze Bioscience公司正在开发Canvas成像系统，用于手术室内近红外光的高灵敏度检测，以进一步提高脑癌手术的成像质量。

互联网心理服务平台“壹点灵”获得元生创投数千万元A++轮融资，将加强线上心理咨询覆盖，探索线下服务创新，优化产品标准。平台成立于2015年，提供在线心理服务，覆盖婚恋情感、情绪压力等领域，已有300万注册用户，12000多名专业心理咨询师。创始人徐颖奇强调，平台旨在提高心理咨询师专业水平，培育市场认知度，实现收支平衡，团队由连续创业者及多行业精英组成。

Promethera Biosciences宣布在比利时蒙圣吉贝尔和东京，启动了一项针对晚期非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的HepaStem开发项目的2a期临床试验。该多中心、开放标签的PANASH研究旨在评估Promethera的实验性药物HepaStem——一种针对严重肝脏疾病的新型同种异体细胞疗法——在患有肝硬化前期和肝硬化NASH患者中的安全性和初步疗效。该研究将在8个欧洲国家的中心招募至少24名患者，预计2020年上半年完成。这一进展标志着Promethera在治疗开发活动中的重大里程碑，同时公司也计划在中长期内将HepaStem的临床开发扩展到美国和日本。HepaStem由从道德捐赠的健康人类器官中获得的肝脏干细胞组成，并在GMP培养条件下进行扩增。除了NASH，该产品候选人在急性慢性肝衰竭（ACLF）的2a期临床试验中也被评估，最近在国际肝脏大会上展示了初步的安全性和初步疗效结果。Promethera Biosciences致力于通过其专利细胞技术平台HepaStem带来挽救生命的治疗，减少对肝移植的需求。

BELLUS Health公司宣布其新型治疗慢性咳嗽药物BLU-5937的最新进展，包括在英国和美国获得临床试验批准，以及两个临床研究摘要被接受在学术会议上发表。公司还报告了截至2019年3月31日的第一季度财务和运营结果，显示公司拥有足够的资金支持到2021年第一季度的运营。BLU-5937是一种高度选择性的P2X3受体拮抗剂，有望成为治疗难治性慢性咳嗽的最佳药物。此外，公司还宣布了董事会的选举结果。

Provention Bio公司宣布了其Phase 1b PULSE研究的初步结果，该研究评估了PRV-300，一种针对TLR3（Toll样受体3）的单克隆抗体，在活动性中度至重度溃疡性结肠炎（UC）患者中的疗效。PRV-300在12周的研究期间达到了主要的安全性和耐受性终点，并展示了TLR3靶点结合和机制证明。然而，在背景药物的基础上，未观察到次要和探索性临床、内镜、组织学和其他UC相关疗效终点改善，表明先前在UC患者和PULSE中观察到的升高的TLR3基因特征是下游或偶然效应，并不显著影响因果关系。Provention Bio的CEO Ashleigh Palmer对参与研究的患者、协调员和研究人员，以及公司的临床开发团队表示了感谢。PULSE研究在七个月内招募了37名患者，展示了Provention如何快速确定关于进一步开发具有拦截免疫介导疾病潜力的治疗候选药物的决定。PRV-300在UC中未显示出对临床相关参数的上游影响，但其良好的安全性和耐受性特征以及机制证明可能为在其他适应症中，包括严重流感和新兴病毒疾病，许可此资产进行评估提供机会。

Dyadic International与印度血清研究所达成合作，利用Dyadic的C1基因表达平台开发及生产多达12种抗体和疫苗，旨在降低生物疫苗和药物的生产成本，提高其性能，使全球患者能够以更低的成本获得这些产品。合作内容包括研发资金、里程碑付款和15年的版税。Dyadic的CEO Mark Emalfarb表示，与血清研究所的合作将有助于实现降低医疗保健成本和挽救生命的共同目标。血清研究所的CEO Adar Poonawalla强调，通过Dyadic的C1技术，血清研究所致力于加速开发、降低成本并提高高质量、负担得起的治疗性抗体和疫苗的性能。

Molecular Partners公司公布了截至2019年3月31日的中期管理报告，报告显示公司在研发领域取得多项进展。MP0250在多发性骨髓瘤（MM）的二期临床试验中，与Velcade联合使用显示出良好的疗效和持续时间；在EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的试验中，由于观察到不良事件而暂停新患者入组；MP0274在HER2阳性癌症患者中的剂量递增研究中进展顺利。此外，公司免疫肿瘤学领域取得了重大进展，包括与Amgen的合作，MP0310（FAP x 4-1BB）有望在2019年下半年进入一期临床试验；与Gilead合作探索靶向肽-MHC复合物；在AACR和PEGS Boston会议上展示了FAP x CD40多DARPin分子和DARPin药物偶联物（DDCs）的预临床数据。在眼科领域，Abicipar（VEGF）的MAPLE试验显示改进的制造工艺降低了眼内炎症；Allergan预计将在2019年H1向FDA提交BLA。公司财务状况稳健，截至2019年3月31日拥有1.365亿瑞士法郎的现金和短期存款，第一季度经营活动产生的净现金流为3750万瑞士法郎。

Amneal Pharmaceuticals在2019年第一季度实现了业绩增长，净收入同比增长7%，主要得益于新产品的推出和Levothyroxine的加入。公司还加强了其核心业务，通过剥离英国和德国业务，专注于美国市场。此外，Amneal任命了多位高级管理人员，以优化业务并推动可持续增长。预计全年利润将因成本节约和收入增长而提高。第一季度净收入为4.46亿美元，同比增长62.1%，主要由于与Impax的合并和收购Gemini。

一项名为“长期疗法改善日常生活治疗成功”的名为LATITUDE的临床试验在美国多个研究地点启动，旨在评估长效抗逆转录病毒疗法（ART）在维持HIV抑制方面的效果。该研究由美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，由艾滋病临床试验组（ACTG）执行，并得到其他机构的支持。研究将测试两种实验性长效注射型ART药物——rilpivirine（RPV）和cabotegravir（CAB），以确定其组合是否优于常规口服ART。研究将招募约350名在过去18个月内出现治疗中断的志愿者，评估其病毒载量和免疫健康指标，以比较治疗的有效性。该研究旨在帮助那些面临依从性挑战的HIV感染者找到适合其健康需求和生活方式的治疗方案。

荷兰皇家飞利浦公司宣布与美敦力合作，共同推进心房颤动（PAF）的治疗，推出结合了KODEX-EPD介电成像与导航系统、介电成像传感器、临床软件和服务的集成解决方案，以支持使用美敦力Arctic Front Advance冷冻消融技术的冷冻消融手术。该系统通过介电成像技术提供类似CT的3D高清图像，减少对X光成像的需求，有助于医生在治疗过程中进行精确导航。飞利浦的KODEX-EPD系统已获得欧洲CE标志和美国FDA的510(k)认证，预计2019年第四季度在美国和欧洲上市。

西南研究学院（SwRI）已将其专利的磷酸钙纳米粒子（CaPNP）药物递送系统独家授权给MBF Therapeutics（MBFT），用于开发针对犬黑色素瘤的先进免疫治疗药物。SwRI拥有两项美国专利，其CaPNP药物递送系统是一种非毒性、生物相容的药物载体，能在特定条件下安全溶解。MBFT将进行一项高级免疫治疗疫苗的临床试验，以预防和治疗犬类癌症，并最终扩展到其他宠物和家畜。SwRI的研究科学家Dr. Hong Dixon表示，该系统已成功封装多种活性药物成分，并实现了可控释放。MBF Therapeutics计划利用SwRI的技术开发针对犬类癌症治疗的疫苗，每年有超过10万只犬受到犬黑色素瘤的影响。MBF Therapeutics的CEO Thomas Tillett表示，他们非常兴奋能够使用SwRI的专有CaPNP技术作为其癌症和传染病疫苗的核心递送系统。MBFT的首席科学官Dr. Lorraine Keller表示，SwRI的纳米粒子是免疫治疗疫苗的理想载体，并期待与SwRI合作开展其他项目，结合SwRI在产品配方方面的专业知识和MBFT的检查点抑制剂产品组合，为动物健康创造有效且持久的免疫治疗疫苗。

Savara公司宣布，预计2019年6月将公布其3期IMPALA研究的顶线结果，该研究评估了Molgradex（一种用于治疗aPAP的吸入性GM-CSF制剂）的有效性。Molgradex已获得FDA的快速通道指定，用于治疗aPAP。公司计划在2020年上半年提交生物制品许可申请，并在2020年底或2021年初开始商业推广。此外，Savara还宣布了针对非囊性纤维化支气管扩张患者的 proprietary Phase 2-Ready组合抗生素的适应症。第一季度财务结果显示，Savara净亏损为1210万美元，较2018年同期减少。

Stereotaxis公司与Osypka AG宣布了一项广泛的战略合作，共同设计和开发下一代磁导航消融导管，利用Stereotaxis的机器人技术进行导航。Stereotaxis将资助开发并成为该导管的唯一所有者。双方还签订了额外的商业协议，以支持长期广泛的电生理学合作。该下一代磁导航消融导管的设计考虑了提高射频消融尖端的能力和性能、改善导管中磁性材料的数量和位置以提高导航效率，并确保开放生态系统设计，以适应各种映射环境。Osypka在介入电生理学领域是先驱，拥有丰富的经验和强大的设施，专注于电生理学导管设计和制造。Stereotaxis致力于推进电生理学中的机器人技术，此次合作将显著提高其在电生理学领域的临床影响，并开辟了吸引人的潜在选项。