在71届美国神经病学年会（AAN）上，Sanofi公司宣布，其药物Aubagio（teriflunomide）在四项已完成的临床研究中显示出显著降低复发风险的效果，无论患者之前是否接受过治疗。分析显示，接受Aubagio 14 mg治疗的患者（n=955）与安慰剂组（n=812）相比，调整后的年化复发率显著降低，风险降低分别为35%、45%和34%。在核心研究和扩展期，所有先前治疗组的总体未调整年化复发率均较低。此外，Aubagio的安全性在所有患者组中均保持稳定，未发现新的或意外的安全信息。Aubagio已在全球80多个国家获得批准，并正在全球范围内进行临床试验。

GlycoMimetics公司宣布已完成针对血管闭塞性危象（VOC）在镰状细胞病（SCD）急性治疗药物rivipansel的第三阶段RESET临床试验的患者招募。该试验由辉瑞公司负责，旨在评估rivipansel的安全性和有效性。GlycoMimetics与辉瑞于2011年签订了全球许可协议，并有望从rivipansel的开发和商业化中获得高达135百万美元的收益。rivipansel是一种研究性多选择性选择素抑制剂，旨在通过抑制选择素来改善VOC期间的微血管血流，减少疼痛和器官损伤。GlycoMimetics还可能从rivipansel的全球净销售额中获得低双位数到低十几位的分级版税。SCD是美国最常见的遗传性血液疾病，VOC是其最严重的并发症之一，通常表现为周期性发生的剧烈疼痛。

OnKure公司宣布其首个Largazole衍生物、组蛋白脱乙酰化酶抑制剂OKI-179已通过FDA的IND监管关卡，即将进入1期临床试验。OKI-179具有与目前FDA批准的最强效的1类组蛋白脱乙酰化酶抑制剂Romidepsin相似的活性和选择性，但口服给药且在临床前研究中展现出优异的安全性。OnKure公司致力于发现和开发针对癌症的靶向小分子药物，其平台能够将天然存在的、具有生物活性的先导化合物转化为商业药物。该公司与科罗拉多大学安舒茨癌症中心和德克萨斯大学奥斯汀戴尔医学院合作进行OKI-179的临床研究，旨在为患者提供更安全、更便捷的治疗选择。

Shattuck Labs宣布其分子SL-279252（PD1/OX40L）的Phase 1剂量递增和扩展临床试验已经开始，该试验旨在评估该生物功能性融合蛋白在晚期实体瘤或淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。Sarah Cannon研究机构和MD Anderson癌症中心成为首个招募中心的全球多中心试验。Takeda Pharmaceutical Company Limited拥有独家选择权，以开发并商业化SL-279252。Shattuck的ARC平台技术结合了检查点阻断和免疫刺激，旨在同时阻断PD-L1抑制信号并刺激OX40信号。预临床研究表明，SL-279252能有效刺激抗肿瘤T细胞活性。

Sanofi公司的Lemtrada（阿仑单抗）治疗复发性缓解型多发性硬化症（RRMS）的患者，根据两项临床研究的数据，在治疗满意度和与健康相关的生活质量方面均有所改善。这些结果将在本周于费城举行的美国神经病学学会（AAN）第71届年会上公布。PRO-ACT研究显示，从其他疾病修饰疗法转为Lemtrada的患者在完成治疗满意度问卷（TSQM）评估后，全球满意度（主要终点）和有效性方面均有改善，副作用评分下降，便利性评分稳定。PROMiS研究则评估了接受Lemtrada治疗的RRMS患者的健康相关生活质量、功能和残疾程度。研究结果显示，在开始使用Lemtrada后八个月，患者报告了健康相关生活质量方面的显著和临床意义上的改善。Lemtrada的常见副作用包括皮疹、头痛、发热、鼻咽炎、恶心、尿路感染、疲劳、失眠、上呼吸道感染、单纯疱疹病毒感染、荨麻疹、瘙痒、甲状腺疾病、真菌感染、关节炎、肢体疼痛、背痛、腹泻、鼻窦炎、口咽痛、感觉异常、头晕、腹痛、潮红和呕吐等。

PIN Pharma公司在即将于芝加哥举行的55届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了一项针对PIN-2肽的首次人体试验结果。PIN-2是一种新型免疫调节肽，能连接先天性和适应性免疫系统，增强免疫反应。该肽在体外和体内研究显示，能快速且优先穿透单核细胞，调节与先天免疫激活相关的mRNA，并促进肿瘤部位的细胞毒性T淋巴细胞浸润。PIN Pharma致力于开发连接先天性和适应性免疫系统的免疫调节肽PINs，以增强人体对抗癌症的能力。尽管目前公司专注于免疫肿瘤学，但PINs在其他涉及免疫系统的治疗领域也有潜在应用。

Inovio Pharmaceuticals宣布其主导的3期产品候选药物VGX-3100获得高级治疗药物产品证书，确认其质量和非临床数据符合欧盟的科学和技术标准。VGX-3100是一款基于DNA的免疫疗法，用于治疗HPV 16和HPV 18感染及宫颈癌前病变。目前，该药物正在进行全球3期临床试验，旨在评估其治疗宫颈癌前病变和消除HPV感染的有效性。此外，Inovio还开发了针对HPV相关癌症、膀胱癌和胶质母细胞瘤的2期免疫疗法项目，以及针对乙型肝炎、寨卡、埃博拉、MERS和HIV的平台开发项目。

Progenics Pharmaceuticals宣布，其PyL成像剂在2019年美国泌尿外科协会年会上展示的数据显示，PyL在检测前列腺癌方面具有高特异性和灵敏度。这些数据包括公司Phase 2/3 OSPREY试验的结果，以及PyL Research Access Program™下进行的调查者发起的研究结果，该研究评估了PyL在生化复发前列腺癌患者中的应用。PyL是一种PSMA靶向的小分子PET/CT成像剂，旨在可视化前列腺癌。数据显示PyL能够检测到局部晚期前列腺癌、生化复发前列腺癌和转移性疾病，包括在PSA值较低的患者中。PyL成像有望改变约三分之二生化复发前列腺癌患者的临床管理。研究还表明，PyL成像在检测微小、局部和远处转移性病变方面优于传统成像方法，有助于更早的诊断、更明智的治疗决策以及监测治疗效果。

Photocure公司在2019年美国泌尿外科学会（AUA）年会上展示了Blue Light Cystoscopy（BLC™）与Cysview的关键数据。会议中，包括BLC™与Cysview在内的多个会议环节和海报展示讨论了该技术。专家指出，BLC™与Cysview在办公室环境中的使用达成共识，有助于提高膀胱癌的检测率和患者管理。此外，Nordic Blue Light Flexible Cystoscopy登记数据显示，BLC™在门诊环境中可能减少对膀胱肿瘤术后随访的手术室访问。Photocure公司表示，全球已有超过50万膀胱癌患者使用BLC™与Cysview进行治疗或诊断。

Savara公司宣布其孤儿药Molgradex获得美国FDA的快速通道资格，该药物用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP）。Molgradex正在进行的IMPALA 3期临床试验预计将在2019年6月公布结果。若结果积极，将有助于2020年上半年提交生物制品许可申请（BLA），并有望在2020年底或2021年初上市。快速通道计划旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物或生物制品的开发和审查。Savara公司致力于通过扩展产品线、战略发展合作和产品收购，成为该领域的领先公司。

Xencor公司宣布，其开发的针对癌症、自身免疫疾病、哮喘和过敏性疾病的治疗性工程化单克隆抗体项目XmAb23104已进入临床试验阶段。该抗体同时靶向PD-1和ICOS免疫受体，旨在通过双重检查点抑制和共刺激作用激活T细胞，增强抗肿瘤反应。Xencor的首席医疗官Paul Foster博士表示，这种新型机制有望提高治疗效果并改善患者的耐受性。目前，XmAb23104正在进行的DUET-3 Phase 1临床试验中，旨在评估该抗体在治疗晚期实体瘤患者中的安全性和耐受性。

Curis公司宣布其针对间皮瘤患者的CA-170 Phase 1临床试验已提前三个月完成目标入组。CA-170是一种口服的VISTA和PDL1双重抑制剂，有望在VISTA表达水平高的肿瘤中提供治疗益处。该研究是首个针对高VISTA表达患者群体的CA-170临床试验，旨在评估其安全性、药代动力学、药效学及临床效果。如果试验数据积极，公司计划扩大研究规模。Curis公司专注于癌症治疗创新药物的开发，并与Aurigene合作开发免疫肿瘤学和精准肿瘤学领域的first-in-class药物。此外，Curis还与Genentech合作，共同推广Erivedge用于治疗晚期基底细胞癌。

Urovant Sciences宣布，其研发的创新疗法vibegron在治疗过度活跃膀胱（OAB）症状方面展现出积极效果。在2019年美国泌尿协会年会上，Dr. David Staskin报告了vibegron的3期临床试验数据，显示该药在减少每日尿急和排尿次数方面优于安慰剂，且疗效在研究结束前一直保持。vibegron是一种新型每日一次口服β-3肾上腺素能激动剂，旨在治疗OAB成人患者。Urovant计划在2020年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。该研究名为EMPOWUR，是一项国际多中心、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评估了vibegron的疗效和安全性。

Alterity Therapeutics Limited在2019年美国神经病学年会发布其药物PBT434的1期临床试验中期数据，该药物是一种新型小分子α-突触核蛋白聚集抑制剂，有望治疗帕金森病和多系统萎缩等神经退行性疾病。研究显示PBT434在人体中具有良好的耐受性，无严重不良事件，且能穿过血脑屏障，在脑部达到与动物模型中疗效相关的浓度。这是PBT434发展的重要一步，公司期待在年底的医学会议上提供最终数据。

润东医药研发（上海）有限公司完成亿元人民币C轮融资，由阳光融汇资本独家投资，将加速美国分公司建设、日本业务发展及数据统计服务能力提升。润东医药作为一家提供I到IV期临床试验服务的CRO公司，自2004年成立以来，已完成近700个临床试验项目，涉及多个临床研究领域。CRO行业在国内发展成熟，药企更多选择与CRO合作以降低研发风险。阳光融汇资本看好临床CRO行业趋势性机会，认为中国鼓励创新药研发推动CRO行业持续快速发展，同时，国际多中心临床试验为国内CRO企业带来更多国际药企研发外包机会。润东医药整合了国际CRO的先进运营理念，具备丰富的国内运营经验。

SPINRAZA治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）取得了显著成效，包括改善运动功能和延长生存期。治疗无症状婴儿的研究显示，SPINRAZA有助于患者达到与正常发育相一致的运动里程碑。全球超过40个国家已有超过7500人接受SPINRAZA治疗，包括临床试验和上市后环境。新数据显示，SPINRAZA治疗在长达四年的随访中显示出安全性和持久性，并强调了其在SMA患者中的临床意义。研究还发现，无论治疗开始年龄如何，SPINRAZA都能在运动里程碑方面带来改善。此外，血浆中磷酸化神经丝重链（pNF-H）的评估显示其可能作为SMA的生物标志物。SPINRAZA是一种抗 sense寡核苷酸（ASO），通过增加全长SMN蛋白的产生来治疗SMA的根本原因。

Axsome Therapeutics宣布加速了其新型口服药物AXS-07（MoSEIC™ meloxicam和rizatriptan）的MOMENTUM Phase 3临床试验的顶线结果报告时间表。该试验是一项随机、双盲、安慰剂和活性对照研究，旨在评估AXS-07在急性治疗偏头痛方面的疗效。由于患者招募速度超过预期，预计顶线结果将在2019年下半年公布，比之前预期的2020年第一季度提前。MOMENTUM试验招募的患者必须有既往对急性偏头痛治疗反应不足的历史，并使用mTOQ-4问卷进行评估。AXS-07的快速吸收和独特的双重作用机制为可能为更难治疗的群体提供缓解提供了科学依据。Axsome Therapeutics计划在今天的8:00 AM Eastern举行的电话会议上讨论MOMENTUM试验的进展。