ObsEva公司公布了其口服GnRH受体拮抗剂linzagolix在治疗子宫内膜异位症相关盆腔疼痛的Phase 2b EDELWEISS临床试验的长期数据。数据显示，在52周的治疗中，使用75mg或200mg剂量的linzagolix，患者的盆腔疼痛反应率得以维持，骨矿物质密度保持在安全范围内。在治疗结束后6个月的随访中，患者继续体验到疼痛控制，骨矿物质密度有所增加。这些数据支持了linzagolix的长期治疗潜力，并支持目前开始进行的子宫内膜异位症适应症的Phase 3临床试验。

Amgen宣布将在2019年美国神经学年会（AAN）上展示Aimovig（erenumab-aooe）在偏头痛谱系中的新长期数据。一项为期一年的开放标签扩展（OLE）试验和一项为期三个月的双盲研究显示，Aimovig在慢性偏头痛患者中表现出持续的有效性和安全性，包括可能转化为阵发性偏头痛（每月4-14个头痛日）。此外，3期STRIVE研究的1年结果显示，Aimovig在阵发性偏头痛患者中表现出持续的有效性和安全性，包括那些尝试过并失败的预防治疗患者。Aimovig是首个和唯一一个由FDA批准的针对CGRP受体的靶向治疗，每月通过SureClick自动注射器自我注射，无需负荷剂量，易于使用。这些长期结果进一步确立了Aimovig在偏头痛患者谱系中的益处。

GlaxoSmithKline和Innoviva宣布了CAPTAIN III期临床试验的主要结果，该试验评估了每日一次的单吸入三联疗法Trelegy Ellipta（fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol）在治疗未得到控制的哮喘患者中的效果。结果显示，Trelegy Ellipta在改善肺功能方面具有显著效果，与Relvar/Breo Ellipta相比，Trelegy Ellipta在降低哮喘加重发生率方面显示出潜力。研究还评估了Trelegy Ellipta的其他剂量，并显示出类似的效果。安全性方面，Trelegy Ellipta的不良事件发生率与其他研究臂相似。GSK计划在完整数据集可用后提交这些数据以供监管审查。

三星生物工程与GI创新在首尔总部签署了免疫化疗合同开发组织（CDO）合同，基于对去年六月与三星生物工程合作项目的高质量和生产服务的满意，这是GI创新与三星生物工程的第二个合同。该协议是五项多项目协议中的第一个，三星生物工程将为GI创新提供从细胞系开发到I期药物物质生产的CDO服务。GI创新是世界首家探索通过微生物组（人类微生物）和蛋白质药物结合开发新药的生物企业。这一合作预计将利用三星生物工程领先的CDO技术和能力，以及GI创新的竞争性候选药物，加速新药开发。CDO市场以超过15%的复合年增长率增长，随着新生物制药的发展，中小型生物技术公司越来越多地将开发和生产外包给CDMO。此外，CDO业务在行业中的重要性日益增加，因为它与未来的CMO（合同制造组织）业务自然相关。2018年，三星生物工程启动了其CDO业务，并在一年内获得了包括GI创新在内的国内外八家公司的八个新药开发项目，迅速在速度、价格竞争力、质量、效率方面建立了作为全球先进玩家的成功记录。三星生物工程CEO金泰汉表示，将为生物制药公司提供一致的服务，包括CRO（合同研究）、CDO（合同开发）和CMO（合同制造），以大幅降低成本和时间。GI创新CEO南

韩国首尔，2019年5月3日，生物医学超声公司MEDI FUTURES与顺天乡大学 Bucheon 医院整形外科和Slim Medi中心签署了临床研究和研发合作协议。该协议支持两大领域的临床研究和联合研发：一是利用MEDI FUTURES独立开发的超声波技术提取脂肪来源的干细胞（ADSC）的技术，无需使用胶原蛋白酶；二是利用超声波的3D缝合医疗设备，已提交专利申请。顺天乡大学 Bucheon 医院是韩国西部Gyeonggi-do地区唯一一家“高级”医院，拥有卓越的癌症治疗记录和紧急医疗评估。MEDI FUTURES总裁金吉万表示，基于2018年生物行业干细胞市场的增长，预计干细胞市场将从2017年的约14亿美元增长到2023年的34亿美元。双方合作将扩展到基于脂肪来源干细胞的再生和修复治疗等研究领域。

丹麦哥本哈根大学物理学家为病毒学家提供了一种改进口服疫苗滴剂的“配方”，利用纳米物理学方法，有望提高疫苗效果。每年数百万人口感染乙型肝炎，其中数十万人死亡，特别是儿童风险较高。由于疫苗储存成本高且需要稳定环境，发展中国家许多人未接种疫苗。研究人员致力于开发口服疫苗的滴剂或粉末形式，以降低成本并便于接种。丹麦物理学家与巴西研究团队合作，利用X射线和中子成像技术，对SBA-15二氧化硅材料进行三维成像，揭示了疫苗在材料中的行为，发现疫苗在材料中易结块，影响效果。研究人员发现，通过优化疫苗与二氧化硅的比例，可以提高疫苗在体内的效果，并有望降低成本和简化接种程序。该技术有望用于开发针对多种疾病的口服疫苗。

牛津生物动力学公司加入由三菱田边制药美国公司赞助的ALS生物标志物研究，旨在通过评估表观遗传和蛋白质生物标志物来识别和测量肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的特定生物标志物。这项名为REFINE-ALS的研究由马萨诸塞州总医院神经临床研究学院领导，旨在通过分析氧化应激、炎症、神经元损伤/死亡和肌肉损伤等生物标志物以及临床评估，来增强对RADICAVA疗法在ALS中的理解。牛津生物动力学将利用其专有的EpiSwitch™技术平台评估生物标志物组合，该平台旨在通过理解疾病进展速度来揭示更多关于ALS进展的信息。

Axial Biotherapeutics在加拿大蒙特利尔的国际自闭症研究学会（INSAR）2019年年度会议上展示了其口服药物AB-2004的新临床前数据。该药物能够修复漏肠并改善自闭症谱系障碍（ASD）动物模型中的重复行为、焦虑和感觉运动门控缺陷，通过移除关键微生物代谢物。研究显示，AB-2004能够有效恢复肠道完整性并降低升高的4-EPS水平，4-EPS是一种在ASD患者中发现的肠道微生物组代谢物。Axial正在筛选自闭症青少年进行AB-2004的1b/2a期临床试验。

Mitsubishi Tanabe Pharma America宣布，其药物RADICAVA在为期24周的III期临床试验中，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗效果显著。由于ALS是一种异质性疾病，患者病情发展轨迹各异，因此证明治疗反应具有挑战性。研究通过优化患者群体，减少了疾病异质性，并证明RADICAVA的疗效可推广至更广泛人群。RADICAVA已在美国、日本、韩国、加拿大和瑞士获得批准用于治疗ALS。此外，MTPA将在2019年美国神经病学年会（AAN）上展示关于edaravone口服悬浮剂型的研究数据和发展计划。

XBiotech公司宣布，其Phase I研究1已成功纳入最后一名患者，该研究旨在评估bermekimab在晚期胰腺腺癌和恶病质患者中的安全性和耐受性。研究由Cedars-Sinai医疗中心的Andrew Hendifar博士领导，共有18名患者参与。研究旨在评估bermekimab与化疗联合使用的安全性、耐受性、无进展生存期和总生存期，以及治疗耐受性与患者功能状态之间的关系。此外，还将评估包括瘦体质量变化、体重稳定性和全身炎症水平等健康相关次要指标。化疗和bermekimab每两周静脉注射一次，直至疾病进展。研究将利用大量关于胰腺癌人群的历史数据来评估次要终点。Hendifar博士表示，bermekimab与化疗联合使用表现出良好的耐受性，与对治疗无反应的胰腺癌患者群体相比，治疗效果和患者预后似乎更有利。XBiotech总裁兼首席执行官John Simard表示，这是bermekimab的首个联合治疗方案，他们很高兴看到这种方案可能改善胰腺癌患者的治疗耐受性和疗效。XBiotech是一家基于True Human™专有技术的生物科学公司，致力于发现、开发和商业化治疗性抗体。

Context Therapeutics宣布启动一项针对晚期妇科肿瘤的开放标签篮式研究，以评估Apristor（onapristone extended release）的疗效和安全性。该研究由Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Rachel N. Grisham博士担任主要研究者，旨在评估包括低级别浆液性卵巢癌、颗粒细胞癌和子宫内膜癌等不同PgR+实体瘤患者对Apristor的反应。研究将评估至多84名癌症患者的疗效，主要终点为总缓解率，包括完全或部分缓解的患者比例。此外，还将评估Apristor的药理特性、安全性以及生物标志物分析以探索对Apristor反应的预测因素。初步研究结果预计在2020年中公布。

Catabasis Pharmaceuticals宣布将在美国神经学会第71届年会上展示关于edasalonexent治疗Duchenne肌肉萎缩症（DMD）男孩的数据。该药物是一种口服小分子，旨在治疗所有DMD患者，无论其基因突变类型。edasalonexent通过抑制NF-kB来减缓疾病进展，该分子在DMD中与疾病进展有关。在MoveDMD Phase 2试验和开放标签扩展中，edasalonexent被证明可以保护肌肉功能，显著减缓疾病进展，并改善肌肉健康和炎症的生物标志物。目前，edasalonexent正在全球范围内进行Phase 3 PolarisDMD试验，以评估其疗效和安全性。FDA和欧洲委员会已分别授予edasalonexent孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。

BioTime公司宣布，其在研产品OpRegen®的Phase I/IIa临床试验更新结果将在2019年ARVO年会上展示。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）伴地理萎缩（GA）。数据显示，OpRegen治疗耐受性良好，部分患者视网膜治疗区域的形态改善。研究显示，手术和OpRegen细胞普遍耐受，无意外不良事件。成像显示，接受OpRegen治疗的患者视网膜结构持续改善，移植细胞持续存在。此外，OpRegen治疗后，患者的最佳矫正视力（BCVA）和GA区域保持稳定，部分患者视力有所改善。

Samumed公司宣布已完成 lorecivivint（SM04690）治疗膝骨关节炎（OA）的3期临床试验设计，该试验旨在评估lorecivivint对症状缓解和疾病进展的影响。该3期临床试验被称为STRIDES，预计将在2019年第二季度开始招募首位患者。试验将首先启动STRIDES X-ray试验，这是一项为期56周的研究，旨在评估单次关节内注射0.07毫克lorecivivint对缓解目标膝关节疼痛的疗效和安全性。该试验预计在美国70个地点招募约725名患者。主要终点包括通过疼痛数字评分量表测量的疼痛减轻、通过西方安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数（WOMAC）测量的功能改善以及通过X射线测量的膝关节内侧关节间隙宽度。这一研究对于改善膝骨关节炎患者的症状和疾病进程具有重要意义。

Dicerna™ Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了更新后的新药研究申请（IND），针对其领先产品DCR-PHXC，用于治疗所有类型的原发性高草酸尿症（PH）。此次更新反映了与FDA就PHYOX™2关键临床试验的主要终点达成一致，该试验正在招募PH1型和PH2型患者，并与FDA就PH1型患者的全面批准途径达成一致。公司将继续与FDA就涉及PH2型和PH3型患者的终点进行对话，作为DCR-PHXC的PHYOX临床试验计划的一部分。DCR-PHXC是一种利用Dicerna的GalXC™技术开发的用于治疗所有类型PH的实验性药物，旨在通过沉默肝脏中的疾病驱动基因来开发下一代RNAi疗法。

Rocket Pharmaceuticals在2019年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其针对Danon病的基因疗法RP-A501的预临床数据。RP-A501是一种基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在治疗Danon病。研究显示，RP-A501在所有四个心脏腔室中表现出高病毒载体拷贝数（VCN）和LAMP2蛋白表达，表明其具有最佳的靶向性和基因疗法的摄取。在非人灵长类动物中，治疗组的四个心脏腔室中的蛋白表达高于野生型，特别是在心肌中。这些发现表明，RP-A501在预防、减少或逆转心脏功能障碍方面具有潜力。此外，研究还强调了RP-A501在LAMP-2敲除小鼠中的疗效数据，显示剂量依赖性的心脏功能改善和恢复。Danon病是一种由LAMP-2基因突变引起的疾病，在美国和欧盟的患病率估计为15,000至30,000人。该疾病通常在男性患者20至30岁之间因快速进展的心力衰竭而致命。目前，Danon病没有特定的治疗方法。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于开发罕见、破坏性疾病的一流基因疗法治疗方案的生物技术公司。

Aerpio Pharmaceuticals在ARVO 2019年会上展示了AKB-9778，一种VE-PTP抑制剂和Tie2激活剂，在降低人类受试者眼内压（IOP）方面的潜力。数据来自两个Phase 2临床试验TIME-2和TIME-2b，旨在评估皮下AKB-9778在糖尿病黄斑水肿（TIME-2）和非增殖性糖尿病视网膜病变（TIME-2b）患者中的安全性和有效性。两项研究均将IOP测量作为安全结果纳入研究方案。TIME-2和TIME-2b试验均显示，与安慰剂组相比，每日两次皮下注射15mg AKB-9778显著降低了IOP。Aerpio公司计划在2019年第二季度开始开发AKB-9778的眼药水配方。