GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会（AAN）年会上展示Epidiolex（cannabidiol）口服溶液的关键性3期临床试验数据，包括Lennox-Gastaut综合症（LGS）和Dravet综合症的数据。Epidiolex是美国首个针对LGS或Dravet综合症相关癫痫发作的高度纯化CBD处方药。公司CEO Justin Gover表示，Epidiolex的推出得到了社区的积极反响。此外，GW/Greenwich将在会上设立展位，提供虚拟现实体验和关于大麻素科学的临床教育信息。会议期间还将展示Epidiolex的长期安全性和有效性数据，以及与其他药物的相互作用和作用机制。

Verona Pharma公司将在2019年5月17日至22日在德克萨斯州达拉斯举行的美国胸科学会国际会议上展示其COPD临床试验项目中的主要产品候选药物ensifentrine（RPL554）的数据。ensifentrine是一种新型吸入性双磷酸二酯酶3和4抑制剂，具有抗炎和扩张支气管的双重作用。该药物目前处于2b期临床试验阶段，用于COPD的维持治疗，并计划于2020年进入3期临床试验。研究结果显示，ensifentrine在改善肺功能和缓解COPD症状方面具有显著效果，且在临床试验中表现出良好的耐受性。此外，公司还计划将ensifentrine用于治疗囊性纤维化和哮喘。

Intec Pharma宣布，其Accordion Pill™-Carbidopa/Levodopa（AP-CD/LD）50/500 mg每日三次（TID）的药代动力学（PK）研究结果将在即将于2019年6月16日至19日在加拿大蒙特利尔里昂会议中心举行的第二十四届世界帕金森病及相关疾病大会上进行海报展示。研究结果显示，与每日五次的标准口服CD/LD相比，AP-CD/LD 50/500每日三次剂量能够显著降低血浆左旋多巴的变异性（p=0.0048）。数据将由世界领先的帕金森病专家C. Warren Olanow博士进行展示，Intec Pharma公司表示，这些PK结果证实了AP-CD/LD 50/500 TID能够降低帕金森病患者的左旋多巴变异性，预期将减少这些患者的运动波动。此外，Intec Pharma正在推进其关键性3期研究，预计将在夏季报告顶线疗效结果。

Tetraphase Pharmaceuticals在2019年MAD-ID会议上宣布了五项数据展示，包括关于XERAVA（eravacycline）治疗复杂腹腔感染的数据。XERAVA是一种新型全合成氟喹诺酮类抗生素，已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准。展示内容包括XERAVA在肥胖患者中的疗效、肾功能对疗效的影响、对肠杆菌科和不动杆菌的微效性分析，以及XERAVA MIC测试条的多点评估。XERAVA主要用于治疗18岁以上患者的复杂腹腔感染，包括大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等。

Eli Lilly公司在2019年5月2日宣布，将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学会第71届年会上展示19项关于Emgality（加兰西单抗-gnlm）和lasmiditan的科学摘要。Emgality（120毫克）用于预防治疗成人偏头痛，Emgality（300毫克）作为成人阵发性丛集性头痛的预防治疗药物处于研究阶段，lasmiditan作为成人急性治疗偏头痛的药物也处于研究阶段。这些数据进一步证明了Lilly在开发治疗头痛疾病创新方法方面的研究广度和临床项目。Lilly将在5月7日的全体会议上强调Emgality作为成人阵发性丛集性头痛预防治疗的3期、8周研究结果。5月6日，Lilly还将展示关于Emgality在阵发性偏头痛成人患者中的分析，以及lasmiditan的新数据，包括疗效开始时间等。Lasmiditan是一种口服、中枢渗透性、选择性5-HT1F激动剂，结构上和机制上与其它批准的偏头痛疗法不同，且缺乏血管收缩活性。如果获得批准，它可能将是20多年来急性药物治疗偏头痛的重大创新。

在2019年5月2日的美国基因和细胞治疗学会第22届年会上，Adverum Biotechnologies公司宣布了其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的基因疗法ADVM-022的最新长期安全性和表达数据。这些数据显示，在单次玻璃体内注射ADVM-022后，该疗法在30个月内表现出长期安全性和持续的aflibercept表达，且未影响视网膜的结构和功能。研究由Weill Cornell医学院眼科临床研究主任Szilard Kiss博士在会议上口头报告，Adverum公司总裁兼首席科学官Mehdi Gasmi博士补充说，这些数据表明ADVM-022有望改善湿性AMD患者的现实世界视觉结果。

Genkyotex公司宣布其NOX1/4抑制剂GKT831在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的2期临床试验中取得显著疗效。试验结果显示，与安慰剂组相比，GKT831使具有肝纤维化的PBC患者肝脏硬度降低了22%，而安慰剂组则增加了4%（p=0.038）。此外，整体治疗效应中碱性磷酸酶（ALP）水平显著降低（p=0.002）。GKT831在24周内将γ-谷氨酰转肽酶（GGT）降低了19%，但未达到统计学上的显著性。Genkyotex计划在近期召开电话会议和网络直播，详细讨论这些结果。该试验是迄今为止在该领域进行的最大和最长的2期临床试验之一，共招募了111名患者。GKT831在治疗期间表现出良好的安全性，未因瘙痒或疲劳而出现退出或治疗中断。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Dengvaxia疫苗，用于预防由登革热病毒1-4型引起的登革热疾病，适用于9至16岁、居住在美国登革热流行区的、有实验室记录的既往感染个体。这是首个在美国登革热流行区获得批准的登革热疫苗。Dengvaxia疫苗已在拉丁美洲和亚洲的多个登革热流行国家获得批准，用于预防登革热。该疫苗适用于9至16岁、有既往登革热感染史且居住在登革热流行区的个体。未感染过登革热的人在接受Dengvaxia疫苗后，若再次感染登革热病毒，可能会增加患严重登革热的风险。Dengvaxia疫苗的常见副作用包括头痛、注射部位疼痛、不适、疲劳和肌肉疼痛等。接种Dengvaxia疫苗后，建议继续采取个人防护措施，以防止蚊虫叮咬。

Exelixis公司宣布启动COSMIC-313三期临床试验，旨在评估cabozantinib（CABOMETYX®）与nivolumab（Opdivo®）和ipilimumab（Yervoy®）联合使用治疗未经治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者的疗效。该试验的主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期和客观缓解率。临床试验基于对已进行的cabozantinib与nivolumab联合使用的研究结果，旨在招募约676名患者，并在全球150个地点进行。Exelixis公司表示，这种三联疗法可能为风险较高的RCC患者带来希望。

Novavax公司宣布，其呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白重组纳米颗粒疫苗ResVax™在全球3期临床试验中的数据将由佛罗里达州贝勒医学院儿科分子病毒学和微生物学副教授、德克萨斯儿童医院移植感染疾病医疗总监Flor M. Muñoz，M.D.，M.Sc.在2019年5月6日至11日在斯洛文尼亚卢布尔雅那举行的欧洲儿科感染疾病学会（ESPID）第37届年会上进行展示。ResVax™疫苗通过孕妇免疫来保护婴儿免受RSV疾病侵害，这一方法可能为婴儿在出生后的前几个月提供最佳的保护。该研究名为Prepare™，是一项全球3期临床试验，涉及4,636名孕妇，其中至少3,000名孕妇及其婴儿接受了疫苗。这项研究得到了比尔及梅琳达·盖茨基金会（BMGF）的8,910万美元资助。Novavax是一家致力于通过发现、开发和商业化创新疫苗来预防严重传染病的后期生物技术公司，其重点项目包括ResVax™和NanoFlu™。

Teva制药公司在美国推出了一种名为Letairis的仿制药，该药名为ambrisentan，用于治疗肺动脉高压（PAH），旨在提高运动能力并延缓病情恶化。由于对胎儿有害的风险，该药仅通过名为Ambrisentan风险评估与缓解策略（REMS）的受限计划提供给所有女性患者。Teva表示，该仿制药的推出是其心血管仿制药组合的重要补充，该组合包含近60种心血管药物。Teva拥有近500种仿制药，是美国市场上FDA批准的仿制药产品组合中最大的，并在首次提交仿制药方面占据领先地位，拥有超过100项待定的首次提交仿制药。据IQVIA数据，截至2019年2月，Letairis在美国的年销售额近2.47亿美元。

Audentes Therapeutics公司宣布，其针对X连锁肌管肌病（XLMTM）的AT132治疗药物在ASPIRO Phase 1/2临床试验中显示出积极的数据。这些数据在2019年5月1日的美国基因和细胞治疗学会年会上公布。数据显示，AT132在改善神经肌肉和呼吸功能、肌肉病理学方面具有持久性改善，以及逐步达到运动发育里程碑方面具有临床意义。AT132被证明在两种剂量组中均具有良好的耐受性，并且没有报告与治疗相关的严重不良事件。Audentes公司正在努力使AT132尽快在全球范围内对XLMTM患者可用，并计划在2019年第二季度选择最佳剂量，并在第三季度与FDA和EMA进一步讨论可能的许可申请途径。XLMTM是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，目前只有支持性治疗选项可用。

Otonomy公司宣布与Glenmark Therapeutics Inc.签订合作协议，Glenmark Therapeutics Inc.是美国Glenmark Holding SA的全资子公司，专注于开发呼吸和皮肤科领域的品牌产品。根据协议，Glenmark Therapeutics Inc.将独家推广OTIPRIO（环丙沙星耳用悬浮液）在美国和其领土的耳鼻喉科医生办公室，用于治疗6个月及以上年龄因铜绿假单胞菌和金黄色葡萄球菌引起的急性外耳炎。Otonomy将获得年度联合推广费和部分产品支持费用的报销，同时保留从Glenmark账户销售OTIPRIO的调整后毛利润的一部分。Otonomy保留OTIPRIO在其他适应症中的商业权利，包括用于儿童耳管手术的持续销售。OTIPRIO是一种无菌、无防腐剂的耳用悬浮液，含有6%的环丙沙星，由医疗保健专业人员单剂量给药。该热敏感悬浮液在室温或以下时为液体，加热时凝胶化。

Glenmark Therapeutics与Otonomy达成合作，共同推广OTIPRIO（环丙沙星耳用悬浮液）治疗急性外耳炎，适用于6个月及以上年龄的患者。该合作使Glenmark Therapeutics获得在美国推广OTIPRIO的独家权利，并支付年合作费用和部分产品支持费用。Glenmark Therapeutics专注于呼吸和皮肤科领域，其领先的呼吸道产品Ryaltris（奥洛帕他定和莫米松鼻喷剂）正在美国食品药品监督管理局（FDA）进行审批。此外，Glenmark Therapeutics还拥有Otonomy在治疗双侧中耳炎积液等领域的商业权利。

UCB Biopharma与法国Inserm科学家团队在《Brain》杂志发表研究，证实抗tau免疫疗法在阿尔茨海默病小鼠模型中的益处。研究评估了两种针对tau蛋白的抗体，发现UCB抗体能有效阻止疾病发生，防止神经纤维缠结形成，并阻止tau蛋白在脑内扩散。该研究支持了UCB开始针对tau蛋白抗体的人体临床试验。

Transgene公司与AstraZeneca签署了一项合作研发、选择和独家许可协议，共同开发五种武装痘病毒候选免疫疗法。Transgene将利用其专有的下一代病毒平台Invir.IOTM，负责病毒设计和工程，以及新型痘病毒骨架的改进。AstraZeneca将选择病毒中的转座基因，并负责进一步的临床前开发和商业化。Transgene将获得1000万美元的签约费用，以及最多300万美元的临床前成功里程碑奖金。此外，如果AstraZeneca行使许可权，Transgene还有资格获得每个候选药物的期权行使费用、开发里程碑奖金和版税。Transgene董事长兼首席执行官Philipe Archinard表示，与AstraZeneca的合作进一步验证了其世界领先的Invir.IO武装病毒平台的潜力，期待与AstraZeneca的合作将为癌症患者提供更好的治疗选择。

AKL Research & Development与Nordic Bioscience Clinical Development宣布合作，共同评估新型口服药物APPA在骨关节炎（OA）II期临床试验中的疗效。该合作在加拿大多伦多举行的国际骨关节炎研究学会（OARSI）世界大会上宣布。APPA是一种由植物来源的合成次级代谢物组成的协同组合，通过调节细胞内信号分子NFkB和Nrf2的途径发挥抗炎作用。该药物有望缓解OA疼痛并减缓软骨破坏，这在动物研究中已经得到证实。目前，全球有超过一半的65岁以上人群患有OA，且OA是全球第三大快速上升的健康问题。双方将共同推进APPA的II期临床试验，预计2020年中旬公布结果。