Adaptimmune Therapeutics公司在ADP-A2M4临床试验中，对5名滑膜肉瘤患者进行约100亿细胞治疗，其中4名患者出现部分响应，几乎所有评估的滑膜肉瘤患者均出现肿瘤缩小。公司计划启动SPEARHEAD-1试验，针对滑膜肉瘤和粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤患者。此外，ADP-A2M4和ADP-A2M10在其它实体瘤中显示出抗肿瘤活性。公司正在扩展临床试验计划，包括启动ADP-A2M4CD8下一代SPEAR T细胞的研究。在ADP-A2AFP研究中，首名肝细胞癌患者接受10亿细胞剂量治疗后，血清AFP水平短暂下降，肿瘤缩小。公司计划在2022年成为首个在实体瘤中拥有批准疗法的T细胞公司。

Can-Fite BioPharma Ltd. 正在进行其药物候选产品Namodenoson的关键性III期临床试验的准备工作，旨在治疗晚期肝癌患者。该公司最近宣布了Namodenoson在治疗晚期肝癌的II期临床试验结果，发现该药物能显著提高Child Pugh B7期肝细胞癌（HCC）患者的总生存率。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Namodenoson孤儿药和快速通道地位，为加速批准提供了途径。肝脏癌症领域的知名专家Dr. Josep Llovet将担任该III期试验的主要研究员。Can-Fite已聘请位于华盛顿特区的临床研究组织（CRO）Weinberg Group协助准备与FDA的会议材料。Can-Fite的CEO Pnina Fishman表示，他们期待与FDA讨论III期试验的设计，并希望基于II期试验中最大患者亚组的疗效数据，能够获得FDA的指导，推进III期试验以获得市场批准。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其两种药物VYNDAQEL和VYNDAMAX用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人心脏肌病，以降低心血管死亡率和心血管相关住院率。这两种药物是首个被FDA批准用于治疗ATTR-CM的药物，旨在改善患者的生活质量。ATTR-CM是一种罕见且致命的疾病，由心脏中异常沉积的称为淀粉样蛋白的蛋白质引起，目前美国约有10万人患有此病，但只有1%至2%的患者被诊断出来。VYNDAQEL和VYNDAMAX的批准是基于ATTR-ACT临床试验的数据，该试验是一项全球性、双盲、随机、安慰剂对照的临床研究，旨在研究该疾病的药物治疗。

SpringWorks Therapeutics宣布，在评估其MEK抑制剂PD-0325901与贝达尼尼的RAF抑制剂lifirafenib联合使用治疗晚期或难治性实体瘤的1b期临床试验中，首位患者已接受治疗。该试验旨在研究这种组合疗法在携带RAS突变、RAF突变和其他MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。SpringWorks Therapeutics首席执行官Saqib Islam表示，这种组合疗法有望解决约四分之一实体瘤患者的问题，这些患者的癌症由RAS突变驱动，以及那些具有RAF突变和其他MAPK通路异常的患者。此外，SpringWorks Therapeutics还计划启动一项针对神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤患者的PD-0325901单药治疗的2b期研究。

TLC公司于2019年5月2日至5日在加拿大多伦多举行的国际骨关节炎研究学会世界大会上，展示了其领先产品TLC599的临床研究数据。TLC599是一种针对骨关节炎、疼痛管理、眼科和肿瘤学未满足医疗需求的创新纳米药物。研究结果显示，TLC599在为期24周的II期临床试验中，为膝骨关节炎患者提供了持续的疼痛缓解，且副作用轻微。此外，TLC599在改善关节功能、减少对乙酰氨基酚的消耗等方面也显示出显著效果。TLC公司总裁George Yeh表示，他们对Dr. David Hunter在OARSI大会上展示临床数据感到荣幸，并祝贺其获得OARSI临床研究奖。TLC公司致力于研发新型纳米药物，利用其专有的脂质组装药物递送平台（LipAD™）和BioSeizer®技术，以实现药物在疾病或损伤部位的局部持续释放，并提高药物在目标部位的分布。

DelMar Pharmaceuticals在2019年5月3日于旧金山举行的神经肿瘤学会儿科神经肿瘤基础与转化研究会议上，展示了其药物Dianhydrogalactitol（VAL-083）作为治疗儿童脑瘤的潜力。该公司与加州大学旧金山分校、不列颠哥伦比亚大学和温哥华前列腺中心的研究人员合作，评估VAL-083治疗弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG）的效果。研究显示，VAL-083作为单一药物或与Wee1抑制剂AZD1775联合使用，可以显著延长DIPG模型动物的生存时间。VAL-083在治疗DIPG方面的优势在于其能够集中在脑脊液（CSF）中，这对于克服DIPG治疗中的主要障碍——完整的血脑屏障具有重要意义。DelMar首席执行官Saiid Zarrabian表示，这些结果表明VAL-083在治疗这种难以治疗的儿童脑癌患者群体中的潜力，并对其在CSF中的浓度提供了潜在的治疗益处。VAL-083是一种新型小分子化疗药物，具有独特的机制，在美国国家癌症研究所（NCI）资助的临床试验中显示出对多种癌症的活性。DelMar正在开展临床试验，以支持VAL-083的开发和商业化，以解决重大的未满足医疗需求。

GenSight Biologics公司宣布，其针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法GS010的72周临床试验结果将在2019年美国神经学年会（AAN）上展示。该研究由Wills Eye Hospital的神经眼科专家、托马斯杰斐逊大学神经病学和眼科教授Mark L. Moster博士进行展示，Moster博士也是REVERSE、RESCUE和REFLECT试验的主要研究员。GS010是一种针对LHON（利伯遗传性视神经病变）的基因疗法，旨在通过单次眼内注射恢复患者的视力。LHON是一种罕见的遗传性疾病，会导致青少年和年轻成人失明。REVERSE和RESCUE是两个随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估GS010在LHON患者中的疗效。主要终点是测量治疗后与安慰剂治疗相比的疗效差异，次要终点包括最佳矫正视力、视觉字段、光学相干断层扫描、颜色和对比度敏感性以及生活质量等指标。

PrediLife与Institut Curie合作推出下一代MammoRisk测试，该测试通过唾液样本预测乳腺癌风险，并引入基于基因组的综合评分。乳腺癌是全球女性第二大死因，现有筛查存在局限性，MammoRisk测试旨在补充现有筛查。该测试考虑患者年龄、乳腺密度、家族史、乳腺活检史和基因多态性评分。双方将共同研究与乳腺癌风险相关的基因多态性，并利用Institut Curie在乳腺癌治疗领域的专业知识和PrediLife在测试开发与市场推广方面的能力，加速相关研究项目。

香港TAKE2健康科技有限公司与GRAIL公司签订独家全球许可协议，获得NPC早期检测知识产权。公司由香港中文大学的三位教授共同创立，旨在将颠覆性医疗发明广泛推广至中国和亚洲。TAKE2将专注于NPC早期检测技术的发展和商业化，其技术由Lo教授团队发明，曾授权给GRAIL。Lo教授的研究表明，循环DNA分析可用于筛查无症状NPC，其研究被《新英格兰医学杂志》评为2017年10篇“值得注意的文章”之一。TAKE2致力于通过早期检测疾病为个人提供第二次健康机会，将NPC早期检测技术广泛推广至最需要的人群。NPC在中国和东盟国家普遍存在，该地区总人口超过20亿，NPC是一种致命的癌症，大多数病例在晚期被诊断。因此，TAKE2的成立既及时又具有意义。

Dyadic International与Alphazyme达成一项子许可协议，旨在利用Dyadic的C1基因表达平台加速生物制药、疫苗和诊断工具的开发，降低生产成本并提高性能。Alphazyme专注于生产分子生物学酶，满足定制DNA和RNA分子、基因组药物和遗传检测市场。双方合作旨在解决分子工具行业在大量生产酶工具方面的瓶颈，利用C1技术实现低成本、高产量分子酶的生产。此协议包括股权、里程碑付款和C1表达产品的商业化后的版税，进一步展示了C1基因表达平台的多样化应用潜力。

Skyhawk Therapeutics与Takeda达成合作协议，利用SkySTAR™平台开发针对神经退行性疾病的新型小分子RNA剪接调节剂。Takeda将获得针对多个目标的化合物和产品的全球独家开发和商业化许可，同时Skyhawk将获得前期付款，并有权获得未来的里程碑付款和版税。Takeda将负责临床试验和潜在的商业化。Skyhawk致力于利用SkySTAR™平台发现、开发和商业化治疗药物，旨在为患者带来突破性治疗。

Covetrus与Mars Petcare达成新合作，为美国兽医提供GREENIES产品，助力提升宠物口腔健康和药物依从性。兽医可通过Covetrus购买GREENIES产品，包括广受欢迎的GREENIES口腔护理零食和易于使用的GREENIES药片口袋。Covetrus的多渠道解决方案和广泛、经济、一致的产品供应，将帮助兽医更好地竞争，并为客户提供更优质的医疗服务。此次合作体现了Covetrus支持兽医提供成本效益解决方案和提升客户体验的机会。

罗氏诊断宣布与Bio-Techne扩大合作，推出针对药物发现研究人员的新一代染色检测套件，用于自动化原位杂交（ISH）组织分析。新套件包括DISCOVERY mRNA紫色HRP检测套件和DISCOVERY mRNA青色HRP检测套件，可进行单重和多重检测。这些套件与Roche DISCOVERY ULTRA染色平台兼容，并搭配ACD RNAscope VS通用HRP试剂套件，提供更佳的信噪比和稳定性。此外，Roche的mRNA双链AMP套件也新增应用，与现有mRNA红色检测套件结合，实现双重mRNA ISH检测。这些新检测套件和双重mRNA ISH应用，旨在帮助研究人员提高多重检测能力，优化染色条件，简化复杂实验，节省组织样本和时间。

Ligand Pharmaceuticals宣布收购Novan公司SB206的经济权利，SB206是一种针对皮肤感染，包括疣的Phase 3阶段局部抗病毒凝胶。Ligand将支付1200万美元给Novan，并获得7%至10%的分级版税，以及高达2000万美元的监管和商业里程碑奖金。Novan负责SB206的开发和商业化所有费用，并将使用这笔交易的全部收益来推进SB206的开发和监管批准。SB206是一种基于一氧化氮的局部凝胶，用于治疗病毒性皮肤感染，目前专注于治疗由 molluscipoxvirus 引起的疣。由于目前没有美国食品药品监督管理局（FDA）批准的疣治疗疗法，因此SB206的潜在市场巨大。Ligand认为Novan是一家资本充足的、拥有经验丰富的管理团队的公司，这笔交易为其合作伙伴计划增添了有吸引力的后期资产。

Novan公司从Ligand公司获得1200万美元的非稀释性资金，用于加速推进其molluscum Phase 3临床试验项目。根据协议，Ligand将获得7%至10%的分级版税，基于未来北美地区SB206治疗molluscum的销售额。此外，Ligand还有权获得最高2000万美元的监管和商业里程碑奖金，基于特定的监管和销售进展。这笔资金将专门用于推进molluscum Phase 3项目。Novan团队将继续负责SB206及其molluscum项目的所有临床开发和监管执行。Novan公司还专注于内部运营的某些方面的重组，包括减少现有房地产规模和战略迁移药物原料和产品制造，旨在降低成本。Novan是一家专注于利用一氧化氮的天然抗菌和免疫调节作用机制治疗多种疾病的临床开发阶段生物技术公司。

Epizyme公司宣布，其新型表观遗传疗法Tazemetostat针对上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤的新药申请（NDA）提交计划分别于2019年第二季度和第四季度进行。公司正在准备多项临床试验，以扩大Tazemetostat的应用范围，并计划在2019年下半年开始开发新型G9a抑制剂EZH8266。此外，公司与Boehringer Ingelheim的合作取得首个里程碑，进一步验证了其在表观遗传靶点发现和药物开发方面的研究专长和合作策略。

ESSA Pharma Inc.在2019年美国泌尿协会年会上展示了其针对去势抵抗性前列腺癌（CRPC）的领先候选药物EPI-7386的新临床前数据。研究显示EPI-7386在体外和体内实验中均展现出良好的临床前特性，有望成为治疗mCRPC患者的IND候选药物。EPI-7386是一种新型靶向雄激素受体的疗法，旨在阻断AR信号通路，阻止前列腺癌的生长。ESSA Pharma致力于开发针对CRPC的创新疗法，以延长患者从激素治疗中获益的时间。公司预计将在2020年第一季度提交EPI-7386的IND申请。