Moleculin Biotech公司宣布，其在波兰进行的Annamycin开放标签单臂1/2期临床试验中，接受120 mg/m2起始剂量的3名患者中，有2名患者对治疗有足够反应，可进行可能治愈的骨髓移植。安全性审查委员会确定，没有观察到与药物相关的副作用，这不会阻止试验进入下一个更高剂量水平150 mg/m2。在欧洲试验中，一名患者出现2级口腔炎（2天内降至1级），未报告其他与Annamycin相关的副作用。美国临床试验目前招募第二队列，剂量为120 mg/m2。Moleculin董事长兼首席执行官Walter Klemp表示，在欧洲，特别是波兰的进展令人鼓舞，仅几个月就完成了第一队列，并看到3名患者中有2名对治疗有部分反应。Moleculin首席医疗官Robert Shepard博士表示，随着波兰试验现在进展到150 mg/m2，预计将看到更好的结果。Moleculin正在美国和波兰进行开放标签单臂临床试验，以评估Annamycin治疗复发或难治性急性髓系白血病的安全性和有效性。

Protagonist Therapeutics宣布，其高级副总裁Larry Mattheakis将在Digestive Disease Week（DDW）会议上展示PN-943的预临床研究结果，该药物是一种口服的、针对肠道限制性α-4-β-7整合素拮抗肽，用于治疗炎症性肠病。该研究显示PN-943在多项预临床研究中比PTG-100更有效。PN-943旨在提供口服给药的便利性，并有望比注射给药的疗法具有更好的安全性和耐受性。Protagonist Therapeutics正在对PN-943进行一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增（100、300、1000和1400毫克）的1期研究，以评估其在正常健康志愿者中的安全性。Protagonist Therapeutics是一家利用专有技术平台发现和开发新型肽类药物的生物制药公司，致力于改变现有治疗模式，满足患者的重大未满足医疗需求。

Pfizer公司宣布，欧洲委员会已授予LORVIQUA（lorlatinib，在美国、加拿大和日本以LORBRENA品牌销售）有条件的市场营销授权，作为单药治疗成人患者的一种疗法，这些患者患有ALK阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC），其疾病在接受alectinib或ceritinib作为第一代ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展，或接受crizotinib和至少一种其他ALK TKI治疗。LORVIQUA是一种第三代ALK TKI，专门开发用于穿透血脑屏障，无论是否存在耐药突变。该授权基于一项非随机、剂量范围和活性评估的多队列、多中心1/2期研究B7461001的结果，该研究评估了LORVIQUA治疗先前接受过一种或多种ALK TKI治疗的ALK阳性晚期NSCLC患者的疗效。在295名接受LORVIQUA 100 mg每日一次治疗的ALK阳性或ROS1阳性转移性NSCLC患者中，最常见的（≥20%）不良反应包括高胆固醇血症（84.4%）、高甘油三酯血症（67.1%）、水肿（54.6%）、周围神经病变（47.8%）、认知效应（28.8%）、疲劳（28.1%）、体重增加（26.4%）、关节炎（24.7%）

Ra Pharmaceuticals公司在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布了其针对重症肌无力（gMG）治疗药物zilucoplan的Phase 2临床试验数据，包括开放标签长期扩展研究数据。结果显示，zilucoplan在Phase 2研究中实现了快速、具有临床意义和统计学意义的疗效，且在24周长期扩展研究中观察到持续的治疗效果。0.3 mg/kg剂量的zilucoplan在临床试验中表现出快速、持续和几乎完全的补体抑制，且安全性良好。基于这些数据，Ra Pharma计划启动一项针对gMG的pivotal Phase 3临床试验，评估每日一次、皮下注射的0.3 mg/kg剂量zilucoplan的疗效。

BioLineRx公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型免疫疗法抗癌疫苗AGI-134的IND申请，该疫苗针对实体瘤。AGI-134的IND批准将使公司能够将正在进行中的1/2a期临床试验扩展到美国，预计2020年上半年开始。AGI-134在临床前研究中显示出对肿瘤的完全消退、防止未治疗远端继发性肿瘤生长以及触发疫苗效应以预防未来转移的潜力。该研究旨在评估AGI-134作为单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合使用时的安全性和耐受性，并评估其机制。AGI-134是一种合成α-Gal糖脂质，旨在通过瘤内给药将α-Gal标记在癌细胞上，从而靶向身体内存在的抗α-Gal（抗Gal）抗体，并将它们重新导向治疗过的肿瘤。

美国默克公司（Merck）宣布，其研发的失眠药物BELSOMRA（苏沃雷生）在治疗轻度至中度阿尔茨海默病痴呆患者的失眠方面，在一项III期临床试验中取得了积极成果。该试验是首个针对阿尔茨海默病痴呆患者失眠的药物多导睡眠图研究，结果显示，使用BELSOMRA治疗的患者平均睡眠时间较安慰剂组提高了28.2分钟。此外，不良事件报告率为22.5%，低于安慰剂组的16.1%。这些结果将在2019年美国神经病学年会（AAN）上公布，默克计划将这些数据提交给美国食品药品监督管理局（FDA），以考虑将其纳入BELSOMRA的处方信息中。

RedHill Biopharma宣布，其针对幽门螺杆菌感染的新药Talicia®（RHB-105）的新药申请（NDA）已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）。该申请符合505(b)(2)监管途径，并获得了FDA授予的合格传染病产品（QIDP）资格，可享受六个月的优先审查。Talicia®如果获得批准，将获得额外的五年市场独占权，加上标准独占期，总计八年市场独占权。此外，Talicia®还受到美国专利的保护，专利保护期至少延长至2034年。Talicia®在两个成功的III期临床试验中显示出对幽门螺杆菌感染的有效性，且对关键成分利福布汀没有发现耐药性。RedHill计划在2019年第四季度开始商业推广，并已加强其美国商业运营团队。幽门螺杆菌感染是全球范围内50%以上人口和约35%的美国人口的常见问题，且对现有标准疗法产生抗药性。

Neuronascent公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服神经再生疗法NNI-362进入1期临床试验，该疗法旨在通过刺激神经祖细胞转化为成熟神经元来改善老年性痴呆症（AD）患者的认知和功能衰退。NNI-362被发现可以逆转与年龄和疾病相关的认知缺陷，并在动物模型中显示出良好的效果。这项临床试验由美国国立卫生研究院（NIH）的国家老龄化研究所（NIA）提供的225万美元资助，旨在评估NNI-362的安全性、耐受性和药代动力学。

GenSight Biologics公司宣布，其PIONEER Phase I/II临床试验的独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成对GS030临床试验的首个安全性审查。该试验结合基因治疗和光遗传学技术，用于治疗视网膜神经退行性疾病。DSMB确认了接受单次玻璃体注射5e10 vg和可穿戴光电子视觉刺激装置的第一批三名受试者未出现任何安全问题，并建议按计划继续进行，招募第二批三名受试者，接受1.5e11 vg的递增剂量。GenSight Biologics首席执行官Bernard Gilly表示，公司期待在更高剂量下确认GS030的安全性，并在RP患者中展示其恢复有用视觉功能的效果。PIONEER是一项针对18名RP患者的多中心、开放标签剂量递增研究，旨在评估GS030的安全性和耐受性。GS030结合了通过单次玻璃体注射给予的基因治疗（GS030-DP）和可穿戴光电子视觉刺激装置（GS030-MD）。该研究预计在2020年上半年完成招募，初步结果预计在2020年第四季度公布。

PTC Therapeutics宣布，其研发的risdiplam（RG7916）在FIREFISH和SUNFISH临床试验中显示出治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的益处。该药在所有剂量下均表现出良好的耐受性，无药物相关安全事件导致退出。基于FIREFISH和SUNFISH第一阶段的数据，预计将在2019年下半年向监管机构提交申请。在2019年美国神经学年会中，这些关键试验数据得到展示。risdiplam是一种口服疗法，旨在通过调节SMN2基因的表达来治疗SMA。临床试验结果显示，risdiplam在改善患者运动里程碑和安全性方面显示出积极效果。

罗氏公司宣布，FIREFISH试验第一阶段的新数据显示，接受risdiplam治疗的婴儿型1脊髓性肌萎缩症（SMA）患者在一年的治疗后达到了关键的运动里程碑，包括坐立和头部控制等。SUNFISH试验第一阶段的数据也显示，risdiplam作为一种针对SMA的潜在疗法，在2-25岁的SMA患者中显示出良好的安全性。这些研究结果进一步验证了risdiplam作为一种能够增加生存运动神经元蛋白的治疗方法，有助于改善SMA患者的症状。

Adamas Pharmaceuticals宣布将在2019年5月4日至10日举行的第71届美国神经病学年会（AAN）上展示关于GOCOVRI（amantadine）缓释胶囊治疗帕金森病患者的运动障碍以及ADS-5102（amantadine）缓释胶囊治疗多发性硬化症患者的步行障碍的研究海报。新数据显示，GOCOVRI的长期治疗可能允许调整多巴胺能药物的剂量，改善“关”期和运动障碍。Adamas首席医疗官Rajiv Patni表示，希望这些数据能够增加神经科医生对多巴胺能疗法与GOCOVRI联合使用的信心。此外，Adamas还期待讨论INROADS研究的基线人口统计学和设计特征，该研究是一项正在进行的3期研究，旨在评估ADS-5102治疗多发性硬化症患者步行障碍的潜在疗效和安全性。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ruzurgi（amifampridine）片剂用于治疗6至17岁儿童莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。这是FDA首次批准专门针对儿童LEMS患者的治疗方法。Ruzurgi的批准为患有LEMS的儿童患者提供了急需的治疗选择，他们常常因严重虚弱和疲劳而难以进行日常活动。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现虚弱和其他症状。Ruzurgi在6至17岁儿童中的使用得到了成人LEMS患者药物研究的支持，包括药代动力学数据、儿童患者的药代动力学模拟和安全性数据。FDA授予了该申请优先审查和快速通道资格，并给予孤儿药资格，以鼓励罕见病药物的开发。

Osmotica公司宣布其第二阶段III期临床试验（Study 202）和长期III期安全性研究（Study 203）均取得积极结果，评估了RVL（氧甲唑啉氯化物眼药水，0.1%）治疗上睑下垂（眼睑下垂）的疗效和安全性。Study 202显示RVL在改善患者视野方面具有显著效果，且患者耐受性良好。Study 203进一步证实了RVL的安全性。公司计划在2019年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），若获批，RVL有望在2020年下半年上市，成为首个非手术治疗方法。公司将于5月7日举行电话会议，讨论相关研究结果。

ImmuPharma PLC在2019年5月7日更新了其正在进行的活动。公司重点介绍了其晚期资产Lupuzor，用于治疗狼疮这一潜在致命的自身免疫疾病。尽管2018年完成了关键性III期临床试验，但公司仍在寻找将Lupuzor推向市场的长期机会，并与潜在合作伙伴和监管顾问讨论市场途径。同时，Lupuzor的开放标签扩展研究按计划进行，预计将在2019年第二季度报告结果。此外，ImmuPharma的子公司Elro Pharma和Ureka正在专注于独特技术，公司计划合并这两个子公司以增强公司实力并寻求外部投资。至于Incanthera Limited，关于Nucant癌症项目和更广泛的合作讨论已终止。公司预计将在本月底公布截至2018年12月31日的年度运营和战略更新。

Adial Pharmaceuticals与全球生物分析测试领域的领导者Eurofins Scientific达成合作，将在其即将进行的第三阶段临床试验中提供遗传测试服务。该试验旨在研究AD04，一种针对酒精使用障碍的基因靶向治疗药物。根据协议，Eurofins将转移遗传测试方法到其设施，并使用定量聚合酶链反应（qPCR）对公司的伴随诊断遗传测试进行实验室验证。在患者被纳入第三阶段临床试验之前，Eurofins将对潜在受试者进行遗传测试，以确定他们是否具有对AD04治疗有反应的遗传标记。测试结果将作为纳入/排除标准，仅允许对遗传标记呈阳性的患者被纳入试验。Adial表示，与Eurofins的合作将有助于提高AD04在临床试验中的疗效，并减少试验的时间和成本。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了联合治疗公司和DEKA研发公司共同研发的Unity皮下给药系统，用于Remodulin（曲前列尼尔）注射剂治疗肺动脉高压（PAH）。该系统由一个小型、轻便、耐用的泵组成，使用寿命至少三年，并使用可丢弃的药筒。DEKA计划向FDA提交特别510(k)申请，以便药筒可以由签约的专业药房分销商预先填充，以改善患者的便利性。联合治疗公司计划在获得额外的FDA批准后推出该产品。