CTD Holdings公司宣布，台湾两名完成其Phase I临床试验的患者将继续通过台湾批准的扩大访问计划获得其专有配方Trappsol Cyclo。该药物用于治疗Niemann-Pick疾病C型，一种罕见且致命的遗传疾病。该计划是CTD Holdings、台湾罕见疾病基金会和台湾大学医院的合作项目。CTD的主席兼首席执行官N. Scott Fine表示，他们很高兴为这些患者提供持续的药物访问，并对他们的参与和支持表示感谢。NPC是一种罕见且致命的遗传疾病，目前在美国没有批准的药物疗法。CTD的初步数据显示，Trappsol Cyclo具有积极的安全性特征，并且可以穿过血脑屏障。CTD的首席科学官和医学事务高级副总裁Sharon Hrynkow博士表示，美国试验和欧洲/以色列试验的初步疗效数据令人鼓舞。

IRRAS公司宣布收购InnerSpace Neuro Solutions Inc.的资产，包括四款美国FDA批准的产品，以加强其在神经重症监护领域的地位。这些产品包括专利的单孔和多孔颅骨接入螺栓、脑实质颅内压监测和颅骨接入套件，总收购价为70万美元。InnerSpace产品已在2000多名患者中使用，并得到多项科学出版物支持。这些产品补充了IRRAS现有的IRRA流量产品线，并大幅扩大了公司的产品组合。预计IRRAS的美国商业组织将在2019年第三季度开始销售。这次收购将为IRRAS带来创新解决方案，加速产品开发时间并降低成本。

Bicycle Therapeutics公司与Dementia Discovery Fund（DDF）合作，利用Bicycle技术开发治疗神经退行性疾病的新疗法。双方将共同研究，通过Bicycle技术调节与痴呆症进展相关的蛋白质活性。Bicycle Therapeutics公司计划开发Bicycles与临床验证的痴呆症靶点结合，若发现有希望的候选化合物，公司将拥有相应的知识产权，并与DDF共同建立新公司进行开发。此次合作标志着Bicycle Therapeutics公司的重要里程碑，旨在为全球5000万痴呆症患者提供新的治疗方案。

2019年5月6日，生物制药公司Spiral Therapeutics宣布完成560万美元A轮融资，本轮融资由Camden Partners领投，Inveready Technology Investment Group跟投。融资资金将用于推进内耳药物研发，帮助耳疾患者恢复听力。

RenalytixAI与荷兰格罗宁根大学医学中心合作，评估KidneyIntelX™在3500多名2型糖尿病患者中的早期识别和指导治疗糖尿病肾病的有效性。该研究旨在确定KidneyIntelX™如何识别快速进展的肾脏疾病患者，他们最有可能从新的药物疗法中受益，以预防或减缓其进展至终末期肾病和透析。KidneyIntelX™旨在诊断和改善2型糖尿病患者的临床管理，以及非洲血统的快速进展的肾脏疾病患者，以减少全球慢性肾病和终末期肾病的巨大成本。RenalytixAI预计将在2019年下半年在美国的CLIA实验室设施中商业化推出KidneyIntelX™作为实验室开发测试。预计该合作的首批数据将在2020年初发布，并有望支持KidneyIntelX™在临床试验和临床诊断应用中的预期收入。

Cancer Prevention Pharmaceuticals（CPP）和Mallinckrodt公司宣布，CPP的3期临床试验CPP FAP-310未能达到主要终点。该试验评估了CPP-1X（eflornithine）与sulindac（非甾体抗炎药）的联合用药在家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者中的疗效。结果显示，与两种对照组相比，联合用药未能显著减少FAP相关事件首次发生的时间。尽管试验未达到预期目标，但CPP的CEO Jeff Jacob表示，数据表明该药物具有良好的耐受性和对某些患者具有活性，包括推迟结肠手术的需求。Mallinckrodt公司不计划推进CPP-1X/sulindac项目的商业化。CPP将继续与主要研究人员以及美国和欧盟监管机构探讨所有可能性，以寻求前进的道路。

ExCellThera公司与纽约血液中心下属的综合细胞解决方案（CCS）达成了一项制造和合作协议，以生产其领先细胞疗法产品ECT-001。该协议使ExCellThera能够利用纽约血液中心位于纽约的cGMP洁净室制造设施进行ECT-001的生产，主要用于美国临床试验。ExCellThera计划在未来几个月内启动多项研究和新临床试验。纽约血液中心拥有世界最大的血库之一，并在研发、医疗服务和实验室服务方面拥有超过50年的领导地位。ExCellThera预计随着ECT-001的临床开发进入最后阶段，将需要大规模增加生产。此次与NYBC的合作将增加其在加拿大蒙特利尔现有制造设施的生产能力，同时提供冗余，缓解跨境问题，并进一步提供战略合作机会。纽约血液中心与ExCellThera的合作旨在为患有血液疾病的患者创造突破性的治愈治疗方法，并有望显著增加需要干细胞的患者获得干细胞的机会。ECT-001技术结合了小分子UM171和优化培养系统，可在短短七天内指数级增加干细胞和免疫细胞的数量，用于治疗血液恶性肿瘤和其他疾病的新型治愈性血液移植疗法。FDA已授予ECT-001孤儿药资格用于预防移植物抗宿主病，以及再生医学高级治疗资

Clovis Oncology公司发布2019年第一季度财务报告，报告期内Rubraca产品收入为3318万美元，同比增长79%。公司现金及现金等价物和可供出售证券总计4.07亿美元。Rubraca在欧洲获批用于铂敏感复发性高级上皮性卵巢癌的维持治疗，并在德国和英国上市。公司正在进行Rubraca在多种肿瘤类型的临床试验，包括卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌等。此外，Clovis Oncology还计划在2019年底提交针对BRCA突变型晚期前列腺癌的补充新药申请。

MyoKardia公司宣布通过其MyoSeeds研究资助计划，向三个创新研究项目各授予75万美元，以支持对心肌病的生物学和潜在机制以及精准心脏病治疗的研究。该项目旨在支持原创、独立的研究，并促进对心肌病的理解和治疗。在超过50个申请者中，三个项目被选中，分别由来自爱荷华大学、加州大学旧金山分校和辛辛那提大学的研究人员负责，他们将分别研究心脏衰竭的细胞内质网应激、肥厚型心肌病的能量代谢变化以及南亚裔人群中的肥厚型心肌病。MyoKardia计划在2019年下半年启动2020年的MyoSeeds研究资助计划，并专注于心脏的基本生物学和心肌病的研究。

ivWatch公司与加拿大蒙特利尔的医疗设备分销商Roxon medi-tech达成独家分销协议，将ivWatch Model 400生物传感器技术引入加拿大市场，旨在提高患者安全性和静脉治疗的效率。该设备是全球唯一获得批准的早期检测渗漏/外渗的设备。ivWatch公司表示，此举加强了其国际影响力，并强调了其核心优先事项。Roxon公司计划利用其行业网络教育医疗人员关于静脉治疗失败和监测监测的重要性。ivWatch公司已获得加拿大卫生部的医疗设备许可证和ISO 13485认证，旨在解决全球每年超过10亿个静脉导管销售中由渗漏和外渗引起的药物递送错误问题。

以色列MediWound公司宣布与Vericel公司签订独家许可和供应协议，在北美商业化NexoBrid产品。NexoBrid是一种局部使用的生物制品，用于治疗深度部分和全层热烧伤患者的焦痂。该产品已在欧盟和其他国际市场获得批准。MediWound将负责NexoBrid在美国的上市前开发活动，并获得FDA的批准，同时负责生产和供应。Vericel将向MediWound支付1750万美元的前期费用，以及基于美国BLA批准和年度销售里程碑的7500万美元和最高1.25亿美元的付款。MediWound保留在北美以外地区的NexoBrid的商业权利。

FSD Pharma与Solarvest BioEnergy签署了合作协议，共同研发利用藻类表达技术生产医药级大麻素。双方将投资对方，FSD Pharma有权获得项目部分产品的独家许可权及全部产品的版税权。Solarvest将进行一项研究项目，利用其藻类表达系统开发能够表达医药级大麻素的证明概念。双方将共同设立一个科学审查委员会，评估项目进度。成功开发证明概念后，双方将签订许可协议，FSD Pharma将获得全球独家许可权，并支付版税。此外，双方还进行了相互投资，包括FSD Pharma向Solarvest发行B类次级投票股份、Solarvest向FSD Pharma发行单位以及可转换债券。FSD Pharma表示，这一合作将有助于寻找革命性的大麻生产方法，并为股东创造价值。

标题：VolitionRx Limited与台湾大学合作开展肺癌临床试验 内容摘要： - VolitionRx Limited（纳斯达克：VNRX）宣布与台湾大学合作，开展其首个大规模肺癌研究。 - 该研究将在台湾大学医学院外科系陈金声教授的监督下进行，包括1200名接受低剂量CT扫描的受试者，其中1000名患有肺癌。 - 研究将使用VolitionRx的Nu.Q™技术平台，旨在开发一种非侵入性早期肺癌检测或改善低剂量CT扫描特异性的分级测试。 - 该研究预计将在2020年第一季度发布初步数据。 - VolitionRx还宣布与上海复星长征医学科学有限公司签订非约束性谅解备忘录，计划在中国进行三项小型临床试验，其中包括肺癌试验。 - VolitionRx致力于通过其基于Nucleosomics™技术的血液检测帮助诊断各种癌症和其他疾病。

2019年5月6日，医疗器械公司SamanTree Medical宣布完成950万瑞士法郎A轮融资。本轮融资由Panakès Partners、Sioux Tech Fund共同领投，BOM Brabant Ventures和btov Partners跟投。融资资金将用于推进该公司旗下医疗成像设备Histolog Scanner的商业化进程，以便该设备能够在手术中精准切除肿瘤组织。

欧洲委员会批准了BioMarin制药公司开发的Palynziq（pegvaliase注射剂）上市，用于治疗16岁及以上患有苯丙酮尿症（PKU）且血液苯丙氨酸（Phe）浓度控制不佳的患者。Palynziq是一种针对PKU根本原因的酶替代疗法，有助于分解Phe。该药物在欧洲的批准是基于3期临床试验和扩展研究的数据，显示Palynziq能够有效降低血液Phe水平，并可能改善患者的注意力不集中和情绪症状。BioMarin制药公司表示，Palynziq的批准是其对PKU社区承诺的又一里程碑，公司将继续致力于提高这种严重罕见病的治疗标准。

AMO Pharma公司宣布了其针对自闭症谱系障碍（ASD）治疗的AMO-02药物在Phase 2临床试验中的统计分析结果。该公司首席医疗官Joseph Horrigan在加拿大蒙特利尔的国际自闭症研究学会（INSAR）2019年年度会议上进行了海报展示。分析结果显示，AMO-02在社交退缩、重复行为、日常生活技能、记忆和睡眠质量等方面优于安慰剂。这些结果进一步证实了GSK3beta作为ASD新型治疗药物分子靶点的有效性。研究采用了逐步综合分析和一致趋势分析，以验证七个预先指定的结果指标。这些结果为AMO-02的临床开发提供了更多信心，并有望为未来的临床研究提供关键见解。

Blue Earth Diagnostics公司在2019年美国泌尿外科协会年会上公布了LOCATE临床试验的额外分析结果。该试验是一项前瞻性、多中心、开放标签研究，旨在评估18F-氟氯洛芬PET/CT成像对生化复发性前列腺癌患者管理的影响。研究结果显示，18F-氟氯洛芬PET/CT在检测疑似复发性前列腺癌的部位方面具有显著效果，尤其是在盆腔淋巴结、腹膜后淋巴结和骨骼中。25%的患者被诊断为寡转移性疾病，其中38%的患者PSA水平低于或等于1.0 ng/mL。研究还发现，18F-氟氯洛芬PET/CT的整体检测率为57%，且与扫描前的PSA水平呈正比。Blue Earth Diagnostics首席执行官表示，这些结果有助于医生为复发性前列腺癌患者提供更有效的治疗方案。