2019年5月1日，生物技术公司Kiyatec宣布完成300万美元B+轮融资。 本轮融资由VentureSouth领投，LabCorp®跟投。融资所得将用于KIYATEC正在进行的临床研究3D-PREDICT，以验证KIYATEC的专有检测方法。KIYATEC作为针对实体肿瘤的癌症治疗反应的患者特异性预测因子。

以色列的Panaxia制药公司和Rafa制药公司与加拿大以色列的医疗大麻公司PlantEXT达成合作协议，共同研发针对炎症性肠病（IBD，克罗恩病和结肠炎）患者的首个医疗大麻栓剂。该治疗由含有大麻植物中精确活性成分的专有组合构成，旨在减少肠道炎症。这是首次开发针对克罗恩病和结肠炎患者的医疗大麻产品，采用传统药物递送系统，提高生物利用度，快速产生疗效。Panaxia首席执行官Dadi Segal表示，此次合作是推动以色列医疗大麻可及性革命的重要里程碑，旨在让更多符合条件的患者受益。PlantEXT的研究员Hinanit Koltai强调，针对不同医疗指征，应从大麻植物中分离出最有效的活性成分，并通过栓剂直接递送到作用部位。

Smithers Avanza毒理学服务业务单元将被Bioanalytical Systems, Inc.（BASi）收购，此次收购不包括其生物分析服务业务。Smithers Avanza毒理学服务业务单元的收购旨在扩大BASi的服务范围和规模，增强其科学专长，并提高运营效率。Smithers Avanza毒理学服务团队的专业技能和声誉得到了认可，预计将实现无缝过渡。BASi的收购将支持其战略增长，增加空间和人才，同时保持灵活性和响应速度。Smithers Group致力于提供科学、技术和商业专长相结合的解决方案，专注于特定市场，并承诺提供准确、及时的服务。此次剥离不包括大型分子生物分析服务部门Smithers Avanza Bioanalytical Services, LLC。

Tmunity Therapeutics与加州大学旧金山分校（UCSF）达成独家许可和研究合作，旨在推进针对罕见且死亡率高的儿童疾病的新型工程化T细胞受体（TCR）疗法。初期研究将聚焦于弥漫性内生性脑干胶质瘤（DIPG），这是一种罕见且高度侵袭性的脑干肿瘤。Tmunity将与神经肿瘤基因治疗领域的世界级专家Hideho Okada博士合作，他发现并工程化了一种针对H3.3K27M新抗原的TCR。动物研究表明，这种TCR在治疗动物中表现出抗肿瘤活性且毒性有限。Tmunity将负责该疗法的开发、制造和商业化，并计划迅速推进IND试验和临床试验。

StemoniX公司与NIH的NCATS达成研究合作协议，利用microBrain 3D平台筛选神经元信号和鸦片化合物，以推进解决鸦片危机的科研工作。这项合作旨在通过3D人脑生理相关体外测试平台，提高神经药物发现和神经毒性研究的成果。NCATS和StemoniX将筛选鸦片化合物，以检测鸦片反应特征，并为药物候选人的预筛选提供依据。StemoniX的microBrain 3D平台能够反映人脑组织的关键结构和功能，有助于快速发现更安全有效的药物。

B. Braun Medical Inc.与Nexus Medical, LLC签署了长期分销协议，引进TKO-6P（动力注射）Luer激活抗反流装置。该装置旨在提供24/7的静脉导管通畅性，对药物和液体的输注至关重要。Nexus的TKO技术通过消除肝素冲洗来降低阻塞率。B. Braun致力于消除可预防的治疗错误，提高患者、医护人员和环境保护的安全性。Nexus Medical致力于解决可预防的导管内血栓形成阻塞问题，其TKO产品提供全天候的血液反流防护。

Organogenesis Holdings Inc.宣布获得Vizient Inc.的创新技术合同，该合同基于医院专家委员会的推荐，涵盖了其先进的伤口护理、外科和运动医学产品组合。产品组合包括PuraPly AM、Apligraf、Dermagraft、FiberOS、NuCel、NuShield、OCMP和ReNu等，旨在提高临床护理和患者安全。Vizient是美国最大的医疗保健绩效改进公司，拥有超过3,100家医院和卫生系统成员，其创新技术项目旨在审查可能具有创新性的产品。Organogenesis总裁兼首席执行官Gary S. Gillheeney表示，公司荣幸获得这一合同，并期待向Vizient的成员提供创新产品，以支持其向价值型护理的转变。

Medicenna Therapeutics Corp.获得来自德克萨斯癌症预防与研究中心（CPRIT）的757,940美元非稀释性拨款，用于MDNA55 Phase 2b临床试验，该试验旨在治疗复发性胶质母细胞瘤，这是最常见的脑癌。这笔款项是1400万美元总拨款的一部分，将用于偿还与产品商业销售相关的未来收入。Medicenna专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶以及第一类增强型细胞因子（ECs），用于治疗多种癌症。其子公司Medicenna BioPharma专注于靶向IL-4受体（IL4R），该受体在至少20种癌症中过度表达，影响每年超过一百万的新癌症患者。MDNA55在五项临床试验中用于132名患者，包括112名复发性胶质母细胞瘤成人患者，显示出令人信服的疗效，并获得了FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。

Digipath与哥伦比亚的One World Pharma达成协议，将为后者提供符合国际标准的药典级分析和测试服务。此次合作标志着Digipath在哥伦比亚市场的首次商业客户，同时One World Pharma也将成为Digipath在哥伦比亚的独家测试实验室。根据协议，Digipath将在哥伦比亚设立测试实验室，并计划为One World Pharma提供土壤和水测试、遗传测试、田间测试、生产过程和收获后质量保证等服务。One World Pharma是哥伦比亚一家获得许可的医用和工业用大麻和亚麻植物原料生产商，拥有13种不同大麻品种的种植许可。Digipath首席执行官Todd Denkin表示，与One World Pharma的合作是公司发展的重要机遇，旨在成为大麻测试和质量控制的领先品牌。One World Pharma首席运营官Brian Moore则认为，Digipath是公司在哥伦比亚快速扩展运营的理想合作伙伴。

Allegro Ophthalmics公司宣布，其新型抗整合素疗法药物ALG-1007在治疗干眼症的临床试验中取得积极成果。该试验在美国以外的地区进行，结果显示ALG-1007在改善干眼症症状方面表现出剂量反应性，且在两周内即可看到改善效果。最高剂量（0.6%）的ALG-1007在几乎所有评估中均显示出显著疗效，且作用起效速度优于最低剂量（0.125%）。ALG-1007具有良好的耐受性，即使在最高剂量下也没有出现药物相关的不良事件，且未出现视力模糊或眼部刺激。Allegro Ophthalmics正在开展更大规模的二期临床试验，预计将在2019年下半年公布结果。

Cerevance公司成功完成了其首个针对帕金森病的口服药物CVN424的1期临床试验，该试验在64名健康志愿者中进行了单剂量或每日七次剂量，结果显示药物安全性良好，无严重不良反应。CVN424通过作用于基底神经节中控制运动的神经元特有的非多巴胺能靶蛋白，具有选择性地调节D2依赖的间接通路，旨在产生现有治疗方法的积极疗效，同时避免多巴胺能疗法相关的副作用。Cerevance计划在今年晚些时候启动CVN424的2期临床试验，以进一步证明其临床效益。

MyoKardia公司开发的Mavacamten药物在治疗常见的心脏病——肥厚型心肌病（HCM）方面取得显著进展。该药物通过抑制导致HCM的心肌过度收缩的肌球蛋白-肌动蛋白交联形成，有效缓解了左心室流出道（LVOT）的阻塞，改善了患者的症状和功能。在为期12周的治疗中，Mavacamten显著降低了LVOT压力梯度，改善了患者的纽约心脏协会（NYHA）功能分类和运动能力，并减少了呼吸困难等症状。这些结果在PIONEER-HCM研究的开放标签扩展研究中得到进一步证实。目前，Mavacamten正在进行一项名为EXPLORER-HCM的关键性3期临床试验，旨在评估其对症状性梗阻性HCM患者的疗效。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其药物KALYDECO（ivacaftor）用于治疗患有囊性纤维化（CF）的6个月至不足12个月大的婴儿，这些婴儿至少有一个CFTR基因突变，该突变对KALYDECO有反应。KALYDECO已在美、加和欧盟获得批准，用于治疗12个月及以上年龄的CF患者。这项批准基于一项为期24周的三期开放标签安全性队列研究（ARRIVAL），其中11名患有CF的婴儿接受了治疗。研究显示，KALYDECO在安全性方面与之前针对较大儿童和成人的三期研究相似，大多数不良事件为轻微或中度，没有患者因不良事件而停药。KALYDECO自2012年首次在美国获得批准，现已在40多个国家上市，超过5000名患者正在接受治疗。

EMD Serono，默克集团旗下的生物制药业务，宣布将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经病学年会（AAN）上展示其多发性硬化症（MS）产品组合的数据。公司将展示20篇摘要，包括关于MAVENCLAD（cladribine）片剂、研究性疗法evobrutinib（一种口服选择性Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）和Rebif（干扰素β-1a）的数据。公司还宣布推出新的MS研究网络“MS-LINK”，旨在通过建立一个科学基础，实现MS护理的可持续转型，共同提高患者的生活质量。MAVENCLAD已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个和唯一一种用于治疗成人复发缓解型疾病（RRMS）和活动性继发性进展性疾病（SPMS）的短疗程口服疗法。Evobrutinib正在临床研究中，用于调查其作为MS、类风湿性关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）治疗的可能性。Rebif（干扰素β-1a）用于治疗MS的复发形式，以减少复发频率并延迟某些常见于MS患者的身体残疾的发生。

Xencor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除对XmAb14045 Phase 1临床试验的部分临床暂停。XmAb14045是一种CD123 x CD3双特异性抗体分子，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。该决定是在与FDA讨论并同意修改研究方案后做出的，包括关于细胞因子释放综合征的监测和临床管理指导。Xencor正在与调查机构合作，根据修改后的方案恢复入组，以增强参与研究的患者安全性。XmAb14045是一种肿瘤靶向抗体，包含CD123结合域和细胞毒性T细胞结合域（CD3），用于治疗急性髓系白血病（AML）和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。Xencor是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于治疗癌症、自身免疫性疾病、哮喘和过敏疾病的工程化单克隆抗体。

凤凰组织修复公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的蛋白质替代疗法PTR-01快速通道认定，该疗法旨在治疗罕见的遗传性疾病RDEB。RDEB是一种与严重皮肤水疱相关的疾病，目前的治疗手段仅限于姑息治疗。快速通道程序旨在加速治疗严重疾病且未满足医疗需求的药物的开发和审查。凤凰组织修复公司已开始招募第二阶段的成人RDEB（PTR-01-001试验）临床试验，旨在评估PTR-01的安全性和耐受性，并评估其生物活性。此外，该公司还获得了PTR-01的孤儿药认定。

Aldeyra Therapeutics公司宣布，其SOLACE Phase 3临床试验的最后一位患者已完成用药。该试验评估了0.5%局部眼部用药reproxalap在非感染性前葡萄膜炎患者中的疗效。非感染性前葡萄膜炎是一种罕见但严重的眼部炎症疾病，患者常出现疼痛、畏光和视力丧失。目前标准治疗为皮质类固醇，但长期使用可能导致严重的眼部毒性。reproxalap作为一种新型化合物，有望治疗患者而无需承受皮质类固醇的毒性。SOLACE试验是一项随机、多中心、双盲、平行组、对照的Phase 3临床试验，主要结果指标为无需救援疗法的治愈时间。预计将在2019年下半年公布试验结果。Aldeyra Therapeutics致力于开发针对免疫介导疾病的下一代药物，其领先产品reproxalap正在后期开发阶段，用于治疗干眼症、过敏性结膜炎、非感染性前葡萄膜炎和Sjögren-Larsson综合征。