Sernova公司与不列颠哥伦比亚大学Sam Wiseman博士合作，利用细胞疗法治疗甲状腺功能减退症，获得不列颠哥伦比亚移植研究基金会资助的创业基金。该项目旨在通过移植甲状腺细胞到Sernova的血管化细胞袋中，以避免终身服用甲状腺药物，并可能改善患者的生活质量。这项研究有望为甲状腺切除术后患者提供一种新的治疗选择，并进一步验证Sernova的细胞袋平台技术在治疗慢性疾病方面的潜力。

Kinetic River Corp.获得美国国家卫生研究院（NIH）下属国家普通医学科学研究所（NIGMS）的Phase II SBIR项目资助，用于其“Arno”细胞分析技术的商业化。该项目旨在开发一款无需补偿的14参数流式细胞仪，用于生物医学研究和制药研发。该技术通过时间分辨荧光特征，显著减少交叉通道光谱污染，并减少所需激光器和检测器的数量。Arno技术使用标准荧光素和成熟的流式细胞术工作流程，兼容分选。Kinetic River计划通过后续开发多参数流式细胞仪，进一步扩展Arno技术平台。

全球领先的制药公司Allergan和基因编辑公司Editas Medicine宣布了关于利伯先天性黑蒙症10型（LCA10）的自然病史研究初步数据。LCA10是一种由CEP290基因突变引起的罕见盲症。这项研究旨在评估患者的疾病进程，并确定眼科评估的可重复性和稳定性，为AGN-151587（EDIT-101）的1/2期临床试验设计提供依据。该实验性CRISPR基因编辑药物正在研究用于治疗LCA10。马萨诸塞州眼耳医院是七个招募患者的自然病史研究之一。初步数据显示，多项临床评估将有助于计划中的1/2期干预性临床试验。AGN-151587预计将成为第一种在体内使用的CRISPR药物。Allergan和Editas Medicine计划在2019年下半年开始患者筛选和给药，在美国和欧洲招募10-20名患者。

PTC Therapeutics公司宣布，其药物Translarna（ataluren）获得巴西国家卫生监督局（ANVISA）的批准，用于治疗由无义突变引起的Duchenne肌肉萎缩症的五岁以上儿童。此批准将加速许多等待治疗的患者获得Translarna的机会。Duchenne肌肉萎缩症是一种罕见、不可逆且致命的遗传疾病，主要影响男性，导致从儿童早期开始肌肉逐渐无力，并在二十多岁时因心脏和呼吸衰竭而死亡。Translarna是一种蛋白质恢复疗法，旨在使患者体内形成功能蛋白，适用于由无义突变引起的遗传疾病。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病治疗的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

CytRx公司宣布，其合作伙伴Orphazyme A/S已完成针对arimoclomol治疗散发性肌炎（sIBM）的Phase 2/3临床试验的招募工作。Orphazyme正在开发arimoclomol治疗包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、尼曼匹克病C型（NPC）、戈谢病和sIBM在内的四种不同适应症。CytRx总裁兼首席运营官Eric Curtis表示，对合作伙伴Orphazyme在arimoclomol临床开发方面的进展感到自豪，并期待未来可能收到的版税支付。该临床试验是一项150名患者、20个月、随机、双盲、安慰剂对照试验，在美国和英国共12个中心进行。Orphazyme预计在2020年上半年进行中期分析，并在2020年底完成研究，预计2021年上半年公布结果。此外，Orphazyme还启动了一项开放标签扩展试验，允许来自Phase 2/3试验的患者参加。sIBM是一种进行性肌肉萎缩疾病，目前尚无批准的治疗方法。Arimoclomol已被授予孤儿药资格（欧盟和美国）。

Catalyst Biosciences和Mosaic Biosciences宣布，在2019年ARVO年会上，他们展示了关于pegylated CB 2782（CB 2782-PEG）的新数据，这是一种针对地理萎缩（GA）相关干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的预临床抗C3候选药物。数据表明，CB 2782-PEG能够有效抑制补体因子3（C3），且效果持久，有望成为同类最佳疗法。该药物通过单次玻璃体注射125 μg即可实现超过99%的C3抑制，且无需频繁注射，每三到四个月注射一次即可。这一发现为干性AMD患者带来了新的治疗希望。

三星生物仿制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物仿制药ETICOVO™（依那西普-ykro）在美国上市，用于治疗类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、银屑病关节炎和多关节幼年特发性关节炎。ETICOVO™是三星生物仿制药在美国的第二款抗TNF生物仿制药。此外，ETICOVO™已在38个国家获得上市批准，包括28个欧盟成员国、挪威、冰岛和列支敦士登等欧洲经济区成员国，以及瑞士、加拿大、巴西、澳大利亚、新西兰、以色列和韩国。在一项为期52周的III期临床试验中，ETICOVO™在安全性及疗效上与依那西普参照产品（ENBREL®）相当。ETICOVO™在美国的批准，进一步丰富了三星生物仿制药在美国的抗TNF药物组合，公司致力于通过不断的技术创新和对质量的坚定承诺，推动其生物仿制药管线的发展。

奥利安公司和拜耳公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）进行审查，并授予Darolutamide（一种用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的药物）优先审查地位。这一决定基于Phase III ARAMIS试验的数据，Darolutamide是一种非甾体类雄激素受体（AR）拮抗剂，具有独特的化学结构，能够与受体高亲和力结合，抑制前列腺癌细胞生长。Darolutamide在nmCRPC患者群体中表现出高度有效性，副作用少，与安慰剂相似。拜耳公司已向欧洲药品管理局和日本厚生劳动省提交了申请，并与其他卫生当局进行了讨论。奥利安公司和拜耳公司共同开发Darolutamide。该药物正在接受Phase III临床试验，包括在nmCRPC和转移性激素敏感性前列腺癌（ARASENS）患者中的研究。

Sesen Bio公司宣布将于2019年5月13日召开电话会议和网络直播，讨论截至2019年3月31日的第一季度运营结果，并更新Vicinium（商品名）在治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的Phase 3 VISTA临床试验的初步主要和新的次要终点数据。Vicinium是一种局部给药的靶向融合蛋白，用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌。会议参与者可拨打指定电话号码并输入会议ID加入电话会议，网络直播可通过公司网站投资者关系部分观看，会议回放将在会议后60天内提供。Sesen Bio是一家致力于开发针对癌症患者的靶向融合蛋白疗法的临床后期公司。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Dova制药公司（NASDAQ: DOVA）的DOPTELET®治疗严重血小板减少症（ITP）的积极意见，该药物用于接受侵入性手术的慢性肝病（CLD）成人患者。Dova制药公司总裁兼首席执行官David Zaccardelli表示，CHMP的积极意见是Dova的重要成就，标志着将DOPTELET扩大到全球ITP和CLD患者的关键步骤。DOPTELET的上市申请得到了来自两个全球性3期、双盲、安慰剂对照试验（ADAPT-1和ADAPT-2）的安全性和有效性数据支持，这些试验在血小板计数低于50,000/µL的CLD成人患者中进行。DOPTELET在两个试验中均显示出优于安慰剂的效果，包括在手术7天内减少患者输血或抢救程序的需求比例，以及达到或超过50,000/µL的血小板计数比例。DOPTELET是一种第二代口服给药的促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已于2018年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗计划进行手术的CLD成人ITP患者。

miRagen Therapeutics公司宣布，其研发的remlarsen，一种microRNA-29的替代品，在预防角膜损伤后的疤痕和混浊方面可能具有新的治疗作用。一项针对大鼠角膜溃疡的预临床研究表明，remlarsen可以加速角膜损伤的愈合，减少角膜混浊和疤痕的形成。该研究的数据在2019年ARVO年会上公布。角膜损伤后的疤痕是全球导致失明的主要原因之一，目前尚无批准的药物治疗该疾病。miRagen正在进行remlarsen的Phase 2临床试验，以评估其在预防或减少疤痕形成方面的安全性和耐受性。

AVROBIO公司宣布其基因疗法AVR-RD-01获得美国FDA的IND批准，用于治疗法布瑞病。公司计划在美国进行FAB-201 Phase 2临床试验，并采用plato™平台。AVR-RD-01是一种单剂量基因疗法，旨在为法布瑞病患者提供持久和可能终身的治疗效益。该疗法利用最新的慢病毒载体系统，将功能性GLA基因整合到患者的干细胞中。此外，公司还计划在加拿大和澳大利亚进行AVR-RD-02（GAU-201）的Phase 1/2临床试验。

Titan Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局的药品委员会（CHMP）对Sixmo（Probuphine品牌名，一种布托啡诺植入剂）在欧盟的营销授权给予了积极意见。Sixmo用于治疗临床稳定的成年患者，其剂量不超过每天8毫克的舌下布托啡诺。CHMP的积极意见将转交给欧洲委员会，预计将在2019年6月底前对欧盟所有28个成员国发布决定。Titan与Molteni & C. dei F.lli Alitti Società di Esercizio S.p.A.达成协议，Molteni获得了Probuphine在欧洲以及某些独联体国家、中东和北非的独家商业化权利。Titan的总裁兼首席执行官Sunil Bhonsle表示，获得CHMP的积极意见是向欧洲的鸦片类药物依赖患者提供这种独特的六个月布托啡诺治疗的重要一步。Probuphine已在美国和加拿大获得批准并上市。Titan鼓励报告处方药的负面副作用给FDA。

Finch Therapeutics Group公司宣布，其Full-Spectrum Microbiota®（FSM®）疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗自闭症谱系障碍（ASD）儿童。研究表明，ASD患者常伴有胃肠道症状，如便秘、腹泻和腹痛。一项开放标签研究表明，FSM疗法在治疗后8周内显著改善了77%的胃肠道症状和24%的核心ASD症状。Finch计划进行随机、对照的临床试验，以全面评估FSM疗法治疗ASD儿童的安全性和有效性。此外，Finch还支持一项评估FSM疗法在成人ASD患者中的安全性和有效性的II期研究，并计划开展一项针对儿童ASD患者的随机、安慰剂对照II期临床研究。

美国一家小型制药公司Moleculin（纳斯达克：MBRX）正在加速其抗癌药物的临床试验进程，通过在波兰开展临床试验来加快患者招募和数据收集。该公司在波兰6周内招募了3名患者，而在美国则需要整整一年。目前，Moleculin在波兰有两项临床试验正在进行，其中一项针对Annamycin化合物的一期/二期临床试验已显示出积极结果，一名急性髓系白血病（AML）患者的病情已进入缓解期。Moleculin的CEO Walter Klemp表示，与波兰的医疗机构合作，患者招募和访问更加容易和快速，这有助于加快药物的研发进程。波兰的临床试验还为Moleculin提供了更多患者安全数据，有助于美国食品药品监督管理局（FDA）对心脏安全性的审查。

ObsEva公司宣布，其口服药物nolasiban在IMPLANT2 Phase 3临床试验中，对接受IVF手术的患者进行的新生儿和婴儿随访结果显示，该药物在孕期及产后一个月内的安全性良好。IMPLANT2试验数据显示，nolasiban组的活产率较安慰剂组提高了25%，在单胚胎移植组中提高了35%。安全性随访显示，nolasiban组和安慰剂组在新生儿和婴儿的出生后28天内及6个月后的发育情况无显著差异。ObsEva计划在2019年第四季度完成欧洲IMPLANT4 Phase 3临床试验，并提交上市申请。

Orpharma Pty Ltd和Cycle Pharmaceuticals Ltd宣布，从2019年5月1日起，NITYR（nitisinone）片剂被列入澳大利亚生命拯救药物计划（LSDP），用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）。该药物于2018年6月获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）批准，与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸结合使用。NITYR是首个在LSDP上列出的nitisinone通用制剂，将使所有确诊患者能够方便地获得该药物。同时，新西兰药品管理署（PHARMAC）罕见病小组委员会最近决定优先推荐资助nitisinone。NITYR已获得多个监管机构的批准，并在包括美国和加拿大在内的多个司法管辖区上市。HT-1是一种罕见的遗传性疾病，可导致肝、肾和神经并发症，如未治疗，疾病通常是致命的。目前，澳大利亚约有20名患者患有此病。NITYR由Cycle Pharmaceuticals Ltd开发，经过多年的研发，旨在寻找ORFADIN*（nitisinone）胶囊的替代配方。NITYR的临床试验证明与ORFADIN生物等效，具有改进的配方，可在室温下储存，并可随食物或无食物服用。NITYR片剂小巧无味，便