Orphazyme A/S宣布其针对罕见疾病sIBM（散发性肌炎）的药物arimoclomol的II/III期临床试验已全面完成招募。该试验是一项在美国和英国11个卓越中心进行的150名患者的20个月随机双盲安慰剂对照试验。公司预计中期分析将在2020年上半年完成，试验结束在2020年底，结果预计在2021年上半年公布。CEO安德斯·欣斯比表示，他们对患者社区和临床医生对该试验的强烈支持感到非常高兴，这对于以令人印象深刻的速度完成招募至关重要。sIBM是一种无有效治疗方法的进行性肌肉萎缩疾病，公司急于完成试验以评估arimoclomol作为该疾病治疗潜力的可能性。此外，Orphazyme还启动了一项开放标签扩展试验，允许II/III期试验的患者加入并继续治疗。

BriaCell Therapeutics Corp.宣布，其针对晚期乳腺癌的靶向免疫疗法临床研究结果将被发表在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会论文集中，并将在芝加哥举行的ASCO年会上展示。公司总裁兼首席执行官Bill Williams博士将在波士顿的精准乳腺癌会议上发表演讲。BriaCell正在进行一项Bria-IMT™与KEYTRUDA®结合使用的I/IIa期临床试验，并计划在2019年下半年分享更多数据。研究结果表明，Bria-IMT™治疗安全且耐受性良好，在多个之前治疗失败的晚期乳腺癌患者中观察到肿瘤消退。此外，BriaCell的现货个性化免疫疗法Bria-OTS™和伴随诊断测试BriaDX™也将进一步开发。

Athersys公司宣布，其合作伙伴Healios在日本启动了ONE-BRIDGE研究，评估MultiStem细胞疗法治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的疗效和安全性。该临床试验将招募30名患者，其中20名接受细胞疗法治疗和标准护理，10名仅接受标准治疗。主要终点是通气无天数，即治疗后的28天内患者未使用呼吸机的天数。2018年6月，Healios与Athersys签订协议，扩大合作范围至其他治疗领域。2019年1月，Athersys宣布其探索性1/2期ARDS临床试验结果积极，证实了细胞疗法的耐受性和安全性，并显示出在死亡率、通气无天数和ICU无天数方面的潜在益处。MultiStem细胞疗法在动物模型中显示出减轻炎症、减少肺部液体潴留并恢复肺功能的能力。

TaiGen公司宣布启动了Furaprevir与Yimitasvir联合疗法治疗慢性丙型肝炎患者的III期临床试验。该联合疗法由2016年成立的合资企业东莞恒瑞泰格生物医药有限公司研发，旨在降低试验成本和缩短试验时间。试验方案已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。III期试验于4月20日在北京召开启动会，来自43个临床中心的200多名研究人员参加。研究采用单臂活性治疗设计，以SVR12（停止抗病毒治疗12周后的持续病毒学响应）为主要疗效终点。TaiGen公司董事长兼首席执行官黄国隆表示，目前中国的丙型肝炎治疗方法主要依赖进口，价格昂贵，给患者及其家庭以及医疗体系带来巨大经济负担。Furaprevir-Yimitasvir联合疗法在 Greater China 市场具有竞争力，东莞恒瑞泰格积极管理试验时间表，以尽快将这种新型治疗方法带给有需要的患者。预计III期试验将在2020年完成，TaiGen北京将在完成III期试验和NDA提交后获得两笔各500万美元的里程碑付款。

挪威生物制药公司BerGenBio宣布，将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其新型AXL激酶抑制剂bemcentinib在多个癌症适应症中的临床试验和生物标志物数据。bemcentinib是一种口服的、选择性的AXL抑制剂，目前正在进行广泛的II期临床试验。公司在会上将展示关于bemcentinib与pembrolizumab联合治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效数据，以及bemcentinib与LDAC或decitabine联合治疗急性髓系白血病（AML）患者的初步疗效数据。BerGenBio致力于开发针对AXL的药物，以治疗侵袭性癌症等疾病，并正在开发配套诊断测试以识别最有可能从bemcentinib治疗中受益的患者群体。

华领医药技术（上海）有限公司，一家专注于研发治疗全球2型糖尿病原创口服新药的中国生物技术公司，宣布其药物dorzagliatin与恩格列净的联合用药临床试验在美国启动，首位患者开始接受药物治疗。该试验旨在探索两种药物单独或联合使用时的药代动力学和药效学特性，以评估其安全性和耐受性。Dorzagliatin作为全球首创口服糖尿病治疗药物，有望重塑人体血糖稳态平衡，控制2型糖尿病的发展。华领医药致力于研发全球原创新药，汇聚全球高端人才和科技资源，成功实现了dorzagliatin在中国完成药品可开发性临床验证，并已在中国开展多个临床试验。

Forbius公司宣布，其在研生物制剂AVID100在针对三阴性乳腺癌（TNBC）的2a期临床试验中已对首位患者进行给药。AVID100是一种新型肿瘤特异性抗表皮生长因子受体（EGFR）抗体-药物偶联物（ADC），针对约20%的TNBC患者肿瘤高度过表达EGFR的情况。该多中心、剂量扩展的2a期试验旨在评估AVID100在晚期、EGFR过度表达的TNBC患者中的疗效、安全性和耐受性。这是继先前针对晚期鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）和头颈鳞状细胞癌（SCCHN）患者评估AVID100的队列之后启动的第三个队列。AVID100是一种高度有效的EGFR靶向ADC，旨在在不增加对皮肤和其他EGFR表达正常组织的毒性情况下实现增强的抗癌活性。在完成的一期临床试验中，AVID100的推荐剂量为220 mg/m²，这一剂量预计在临床前疗效研究中处于治疗活性范围内。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.宣布，美国军事医学研发部门（USAMMDA）将终止与该公司于2015年12月4日签订的关于开发治疗创伤后应激障碍（PTSD）药物Tonmya*（TNX-102 SL）的CRADA协议，终止日期为2019年4月29日。这一决定不会影响Tonix的财务状况或正在进行中的RECOVERY临床试验。由于CRADA协议的法定限制，该协议从未考虑或包含为Tonix或任何PTSD研究提供资金的规定。因此，这一行动对Tonix没有财务影响。CRADA协议的主要目标是让USAMMDA协助Tonix从军事治疗设施（MTFs）招募现役军人参与军事相关PTSD的Phase 2 AtEase和Phase 3 HONOR研究，但实际上USAMMDA并未从MTFs招募任何患者。Tonix的CEO Seth Lederman表示，尽管USAMMDA未提供任何财务资源或招募协助，但Tonix仍然与国防部和其他部门保持积极对话。目前，Tonix正在进行包括平民创伤在内的Phase 3 RECOVERY研究，预计大多数参与者将是平民，这将有助于招募工作。

Herantis Pharma Plc宣布了其Lymfactin基因疗法在乳腺癌相关淋巴水肿Phase 1临床试验12个月随访结果，数据显示该疗法安全且耐受性良好，无严重不良事件。Lymfactin旨在修复乳腺癌相关淋巴水肿患者的受损淋巴系统，目前正在进行瑞典和芬兰的多中心Phase 2 AdeLE临床试验。Herantis CEO Pekka Simula表示，这些数据令人鼓舞，期待在Phase 2 AdeLE研究中进一步评估Lymfactin的益处。研究主要研究者Anne Saarikko强调，解决这一未满足的医疗需求至关重要。Phase 1研究共纳入15名患者，Lymfactin在淋巴结手术后单次给药，安全性评估在治疗前后6个月和12个月进行。Herantis Pharma专注于再生医学和未满足的临床需求，其临床阶段资产CDNF和Lymfactin均基于全球领先的科学研究。

Ovoca Bio plc的子公司IVIX LLC启动了其药物候选Libicore（BP-101）的临床开发计划，旨在满足美国和欧盟地区的监管要求。该项目与经验丰富的美国合同研究组织Biorasi合作，由Biorasi的医学和科学事务团队主导，负责准备临床资料提交给德国联邦药品和医疗设备管理局（BfArM）以及美国食品药品监督管理局（FDA）。双方将审查Libicore的预临床和临床数据，以及生产运营情况，并收集监管机构的反馈。这将为Libicore在欧洲和美国的开发计划提供重要确认。Ovoca Bio plc和IVIX对与Biorasi的合作表示满意，并相信Libicore在临床试验中展现出的潜力。

IRRAS与南加州大学阿尔弗雷德·E·曼生物医学工程学院（AMI-USC）达成合作协议，通过收购与IRRAS核心神经重症监护业务相辅相成的创新医疗设备技术，获得相关资产和知识产权。此举旨在提升临床治疗效果和患者体验，并探索开发其他相关新技术和产品。IRRAS将获得与AMI-USC使命相符的医疗设备产品的独家知识产权，同时承诺在医疗设备市场领域成为行业领导者。IRRAS是一家专注于开发脑部手术创新解决方案的商业阶段医疗技术公司，其产品IRRAflow已获得FDA批准。

Wacker Biotech与PhaseBio Pharmaceuticals签署了生产抗体片段PB2452的许可协议，PhaseBio获得使用WACKER的ESETEC生产菌株和ESETEC技术制造和商业化该抗体片段的权利。ESETEC是WACKER开发的专利技术，用于高效合成药物蛋白，已在抗体片段生产中证明其有效性。PB2452是一种Fab抗体片段，作为ticagrelor（一种抑制血小板聚集的药物）的“逆转剂”，在临床1期试验中显示出对ticagrelor抗血小板活性的即时和持续逆转。Wacker Chemie已将其抗体片段的制造工艺许可给PhaseBio，PhaseBio将直接获得WACKER的ESETEC技术和E.coli菌株以生产PB2452。Wacker Biotech在阿姆斯特丹的工厂生产符合GMP标准的批次，该工厂于2018年成为WACKER集团的一部分。

Mereo BioPharma Group plc与OncoMed Pharmaceuticals, Inc.的合并于2019年4月23日完成，OncoMed成为Mereo的全资间接子公司。Mereo向Citibank, N.A.发行了24,783,320股新普通股，并将向前OncoMed股东交付4,956,664股美国存托股份。Michael Wyzga和Deepa Pakianathan博士被任命为Mereo的非执行董事。Mereo宣布其2018财年初步结果将于2019年4月29日发布。Mereo计划在2019年发布其两个罕见病产品的关键数据，并继续推进其产品管线。

UroGen Pharma与Janssen Research & Development达成协议，共同开展一项早期可行性评估，旨在治疗领域内满足共同兴趣。UroGen致力于开发针对泌尿科未满足需求的非手术治疗方法，专注于泌尿肿瘤学。公司开发的RTGel反向热水凝胶平台技术有望改善现有药物的疗效。UroGen的领先候选药物UGN-101和UGN-102分别针对低级别上尿路移行细胞癌和低级别非肌肉侵入性膀胱癌。该协议标志着UroGen与行业领导者Janssen的合作，旨在为患者带来创新治疗。

Fulcrum Therapeutics与GSK达成全球独家许可协议，共同开发及商业化实验性药物losmapimod，用于治疗罕见且破坏性的遗传疾病FSHD。losmapimod有望成为首个针对FSHD根本原因的治疗药物，有望减缓或停止肌肉无力的进展，显著提高患者的生活质量。Fulcrum将推进losmapimod进入2b期临床试验，GSK将获得Fulcrum优先股，并有权获得未来里程碑付款和版税。Fulcrum获得losmapimod的全球开发和商业化权利，以及用于临床试验的现有药物原料和药物产品材料。Fulcrum还获得了与losmapimod相关的专利和数据独家许可。

以色列Panaxia公司与Rafa制药公司合作，开展了一项针对医疗大麻舌下片的临床试验，旨在使医疗大麻以非吸烟方式更广泛地应用于患者治疗，确保准确和一致的治疗剂量。这项临床试验是首次注册，旨在研究医疗大麻舌下片的生物利用度和安全使用。由于80%的以色列成年人口不吸烟，这一新方法对许多不愿或无法吸烟的患者来说是个好消息。Panaxia公司计划今年与Rafa公司合作，在以色列推出新产品，通过临床试验和注册后，将医疗大麻产品提供给患有各种疾病的患者。

Biocartis集团与Covance达成全球战略合作，将Idylla平台及其现有的Idylla肿瘤检测菜单推广至Covance客户群。已在美中Covance站点部署数台Idylla仪器，支持全球肿瘤试验，并计划在全球范围内增加Idylla仪器的部署。Covance在市场领先的生物制药行业实验室网络中扮演重要角色，专注于精准医疗。随着靶向治疗市场迅速扩张，越来越多的制药公司在其药物开发管道中纳入生物标志物。2018年，美国有超过1100种癌症治疗方法处于开发中，其中42%的新批准疗法采用个性化医疗方法。Biocartis首席执行官Herman Verrelst表示，与Covance的合作是构建Idylla生态系统的重要一步，Idylla技术将在制药行业最大的实验室网络中应用。Covance首席科学官Steve Anderson认为，Idylla平台为Covance客户提供了广泛的好处，其标准化和自动化工作流程可提供快速周转时间，同时保证卓越的性能。