Rexahn Pharmaceuticals与BioSense Global达成合作与许可协议，共同推进RX-3117在胰腺癌及其他癌症在中国大陆的开发和商业化。Rexahn将获得前期付款，并有望获得高达2.26亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及按年度净销售额的个位数到两位数之间的分层版税。双方将合作开发RX-3117，BioSense将资助RX-3117在中国大陆的开发和商业化活动，并启动一项二期临床试验，评估该药物候选人在最多三个未由Rexahn研究的新适应症中的效果。

英国生物技术公司Oxitec与合作伙伴签订了一项新的多年期开发协议，利用第二代技术控制美洲地区破坏性农业害虫豆类夜蛾。豆类夜蛾对多种作物构成威胁，传统控制手段因害虫抗药性增强而难以控制。Oxitec的自限性豆类夜蛾技术将利用其第二代技术的优势，旨在推进全球针对性强、安全的害虫管理新标准。随着农业生产力需求的增加，Oxitec的创新方法有望对抗害虫对现有和新控制方法的抗药性。

New Mountain Capital宣布，其附属公司同意收购ACETO Corporation的化学业务，即Aceto公司。Aceto是一家总部位于纽约的领先虚拟制造商，专注于全球超过1100种化学产品的研发、营销、销售和分销。Aceto在生命科学和特种材料领域享有盛誉，拥有25年全球运营经验，擅长寻找稀有产品并确保高质量和可靠性。New Mountain Capital将提供财务和战略资源支持Aceto的未来增长，并帮助其实现其增长潜力。此次收购是New Mountain Capital持续支持生命科学和特种材料领域领先平台的一部分。

Atomwise公司与DNDi组织合作，利用人工智能技术发现治疗查加斯病的创新药物。通过Atomwise的AIMS项目，双方共同筛选出具有潜力的药物化合物，有望为查加斯病患者提供新的治疗方案。该项目旨在解决查加斯病这一全球公共卫生问题，目前已有约6-7百万患者受到影响，其中约30%的患者会发展为威胁生命的疾病。Atomwise的AI技术帮助DNDi筛选出数百万种化合物，并预测其与疾病相关蛋白的结合能力，为后续药物开发奠定基础。双方的合作展示了新技术在治疗被忽视疾病药物发现中的潜力。

Virpax Pharmaceuticals与Nanomerics Ltd.签订了一项技术许可协议，获得全球独家使用Nanomerics纳米技术来递送一种用于治疗慢性疼痛的代谢不稳定的鼻内肽的权利。该产品NES100是首个通过鼻内给药增强脑内内啡肽运输的研究性产品配方，采用预组装设备和弹仓将内啡肽配方通过嗅觉神经推进至大脑。NES100利用Nanomerics的分子包裹技术（MET）将药物运送到大脑，迅速缓解疼痛，具有镇痛潜力，无需担忧阿片类药物的耐受性、戒断、呼吸抑制、欣快或成瘾等问题。Virpax计划在2019年第二季度末向美国食品药品监督管理局（FDA）提交NES100的初步调查新药申请（Pre-IND）会议请求。NES100基于一种纳米技术，通过工业相关设备和工艺（高压均质化和喷雾干燥）制造，其纳米颗粒在鼻内给药的剂量下具有良好的耐受性。NES100在所有动物疼痛模型中显示出与吗啡相当的预临床活性，而没有阿片类药物的寻求和耐受性。Virpax相信，从Nanomerics Ltd.许可的鼻内啡肽产品将是一个重大进步。

BioAtla子公司Himalaya Therapeutics获得独家许可，将在中国大陆、香港、澳门和台湾市场开发及商业化CAB产品。Himalaya Therapeutics的产品线包括两种CAB候选产品，CAB-AXL-ADC和CAB-ROR2-ADC，目前正处于美国进行的1/2期临床试验中。此外，Himalaya Therapeutics将参与BioAtla与 BeiGene Ltd.就CAB-CTLA-4（BA3071）的开发、制造和商业化达成的全球合作与开发协议。Himalaya Therapeutics将支持BioAtla在更大中国地区的全球临床试验。此次合作将加速BioAtla产品组合在全球的开发和潜在商业化，有效满足具有强大增长潜力和高未满足医疗需求的市场。

美国北卡罗来纳州雷利，国家一般医学科学研究所（NIGMS）向Collaborations Pharmaceuticals, Inc.（CPI）授予21万美元，以在亚利桑那大学医学院启动一个项目，旨在开发一套针对人类摄取转运蛋白的机器学习模型——MegaTrans。该项目旨在预测药物与重要的人体药物转运蛋白的相互作用，以避免产生不希望的副作用。CPI计划测试1000多种药物，并使用这些数据来校准和验证机器学习模型，开发一个基于网络的软件工具MegaTrans，允许科学家输入分子结构并预测其与转运蛋白的相互作用可能性。CPI与亚利桑那大学医学院生理学系的Stephen Wright教授实验室有着长期的合作关系，并已开发、验证和发表了多个机器学习模型。该项目旨在生成更多人类相关转运蛋白的数据集，以改善对分子-转运蛋白相互作用的了解。CPI专注于研究肾脏如何运输有毒化合物，并已将研究重点放在几个临床相关的人体药物转运蛋白上。

加拿大Aurora Cannabis公司宣布收购Hempco Food and Fiber Inc.剩余股份，以加强其在全球大麻和CBD战略的执行。Aurora将以每股1.04加元的价格，使用Aurora普通股支付，总估值约为6340万加元。Hempco作为大麻食品、纤维和营养补充品的生产商，拥有多个国际分销渠道，并在全球范围内销售。此次收购将使Aurora获得Hempco的先进设施和品牌，进一步扩大其在大麻和CBD产品领域的市场份额。交易预计将在2019年第二季度完成。

Adverum Biotechnologies在OPTIC Phase 1临床试验中对其新型单次给药基因疗法ADVM-022进行了更新。该试验针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者。公司已完成第一队列（6名患者）的入组和给药，独立数据监测委员会（DMC）决定第二队列的患者入组和给药可以继续，因为初步安全性数据显示第一队列患者在接受ADVM-022首次剂量（6 x 10^11 vg/眼）的单次玻璃体注射后没有出现严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性（DLTs）。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）要求公司提供额外的CMC信息，并要求对ADVM-022的生产工艺进行审查，因此暂停了IND。公司正在与FDA紧密合作，一旦审查完成，临床暂停解除后，将恢复患者给药。公司计划在2019年下半年科学会议上展示第一队列患者的24周主要和次要结果。

Cassava Sciences公司完成了一项针对阿尔茨海默病患者使用其研究性药物PTI-125的安全性临床试验的患者招募。这项由美国国立卫生研究院支持的IIa期研究旨在评估PTI-125在阿尔茨海默病患者中的安全性、药代动力学和生物标志物的影响。PTI-125是一种小分子药物，其作用机制独特，旨在稳定大脑中的关键蛋白，而非清除脑中的淀粉样蛋白。该研究预计在2019年下半年公布结果。Cassava Sciences还在开发一种名为PTI-125Dx的简单血液检测生物标志物/诊断方法，以检测阿尔茨海默病。

Microbion公司宣布将在欧洲临床微生物学和感染性疾病大会上展示其新型抗菌剂BisEDT的广谱活性数据。BisEDT是Microbion治疗配方MBN-101的有效成分。研究显示，BisEDT对多种常见细菌菌株，包括革兰氏阳性菌和阴性菌以及厌氧菌具有强大的广谱抗菌活性，且对多种多药耐药菌株也有效。这些结果突出了BisEDT作为局部治疗药物在治疗需要广谱覆盖的感染中的潜力。Microbion是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，正在开发MBN-101，这是一种BisEDT的水性悬浮液配方，用于治疗耐药和难以治疗的感染。此外，BisEDT的吸入剂型也在开发中，用于治疗慢性呼吸道感染。FDA已授予BisEDT的快速通道资格，用于治疗糖尿病足感染、囊性纤维化相关肺感染和术后骨科植入物感染。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布获得美国食品药品监督管理局批准，可进行ARO-AAT的适应性2/3期临床试验，ARO-AAT是该公司的第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。公司计划在2019年第二季度在美国多个地点开始这项适应性设计的研究，随后在欧洲的多个国际地点进行，前提是完成监管提交和审查。主要目标是评估安全性、药代动力学剂量反应以及疗效，即AATD相关肝病组织学分级改善，以及根据Ishak评分在研究结束时活检中肝脏纤维化无恶化。公司计划在研究启动后提供更多研究细节。Arrowhead Pharmaceuticals专注于开发通过沉默导致疾病的基因来治疗难治性疾病。

Conatus Pharmaceuticals Inc.在2019年4月10日至14日在奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上，其关于Emricasan治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）肝硬化合并严重门静脉高压的IIb期临床试验ENCORE-PH的口头报告被选入“最佳ILC”总结幻灯片集中。该报告由耶鲁大学医学院消化疾病系教授、耶鲁肝脏中心临床转化核心主任、康涅狄格州退伍军人管理局-健康护理系统消化疾病科主任Guadalupe Garcia-Tsao博士于4月13日下午4点（中欧时间）进行。Conatus是一家专注于开发治疗慢性疾病的创新药物的公司，与诺华合作开发Emricasan治疗NASH相关慢性肝病，同时独立开发CTS-2090治疗涉及炎症小体途径的慢性疾病。

Alnylam制药公司宣布启动ILLUMINATE-B全球III期儿科研究，评估其RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的效果。研究将招募约8名6岁以下PH1患者，主要终点是6个月时尿草酸水平的降幅。公司预计将在2020年中报告ILLUMINATE-B的初步结果。此外，公司还公布了lumasiran的II期开放标签扩展（OLE）研究的新积极疗效结果，这些结果在2019年4月13日至16日在澳大利亚墨尔本举行的国际肾脏病学会（ISN）年会上公布。Alnylam表示，对开始ILLUMINATE-B儿科试验感到高兴，这是评估lumasiran在PH1患者中安全性和疗效的重要一步。同时，公司还报告了II期OLE研究的新结果，对尿草酸持续降低和lumasiran的整体安全性表示鼓舞。

FibroGen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗CTGF抗体pamrevlumab孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这项决定是基于正在进行的一项2期临床试验，其中所有21名非行走DMD患者已完成了一年的治疗。pamrevlumab旨在针对DMD患者未满足的医疗需求，特别是那些非行走患者。FibroGen是一家专注于发现和开发创新疗法的生物制药公司，其产品线包括针对贫血、纤维化疾病和癌症的药物。

Axsome Therapeutics宣布，Duke大学已完成其关于AXS-05用于戒烟治疗的二期临床试验的顶线分析。结果显示，AXS-05在减少每日吸烟量方面显著优于活性对照药物布普瑞酮，达到了预设的主要终点。该试验是在Duke戒烟中心进行的，由Axsome与Duke大学合作进行。AXS-05组在3周期间平均每天吸烟量减少了25%，比布普瑞酮组（平均减少8.49和6.79支/天）多。AXS-05组中，有52.0%的吸烟者比布普瑞酮组（30.4%）的吸烟者CO呼出水平减少了50%以上。AXS-05组的受试者在用药当天比未用药的受试者少抽1.0支烟，第二天少抽1.2支烟。AXS-05组的药物依从性与布普瑞酮组相似，且AXS-05在试验中安全且耐受性良好，未出现严重不良事件。AXS-05是一种新型的口服NMDA受体拮抗剂，由右美沙芬和布普瑞酮组成，利用Axsome的代谢抑制技术增加右美沙芬的生物利用度。

TLC公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）结束II期临床试验会议，讨论了TLC599（一种用于治疗膝骨关节炎的磷酸地塞米松脂质体制剂）在美国的审批途径。双方同意，一项全球性的关键III期临床试验足以支持新药申请（NDA）的提交。TLC计划在2019年中开始III期试验。该试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂和活性对照研究，旨在评估TLC599在膝骨关节炎患者中的安全性和有效性。TLC599在II期临床试验中表现出良好的耐受性和显著的疼痛缓解效果。