OncoSec公司与杜克大学医学院达成合作研究协议，旨在评估其 proprietary TAVO™（增强型IL-12 DNA-plasmid）与HER2-plasmid疫苗结合或顺序使用的效果。该研究由杜克大学医学院的Herbert Kim Lyerly教授领导，旨在通过TAVO™和电穿孔技术提高DNA-plasmid的细胞转染率，以增强对HER2肿瘤的免疫反应。OncoSec将提供TAVO™和新型电穿孔设备APOLLO，杜克大学的研究人员将使用这些工具进行小鼠模型中的预临床研究，并探索IL-12递送对系统性免疫的影响。

ViewRay公司与澳大利亚和新西兰最大的独立分销商Device Technologies达成合作，将MRIdian MRI引导放射治疗系统引入该地区。Device Technologies将负责市场推广、销售和技术支持。MRIdian系统通过高清晰度MRI成像，帮助医生在治疗过程中精确定位和跟踪肿瘤，实现实时自适应治疗。Device Technologies致力于为澳大利亚和新西兰的医院及医疗专业人员提供尖端技术和服务，拥有超过250个国际知名品牌和850名专业员工。

Sygnature Discovery获得SilcsBio的SILCS和SSFEP软件使用权，将应用于药物发现项目。SILCS软件可识别蛋白质表面的结合位点热点，包括难以发现的“隐蔽口袋”，通过分子动力学模拟生成FragMaps，用于预测和优化配体结合，比传统方法更有效。SSFEP软件则能快速评估化合物与靶蛋白的结合亲和力，比FEP方法快1000倍。Sygnature过去六个月成功应用SilcsBio软件在多个项目中，相信这些新工具将为客户带来显著效益。SilcsBio与Sygnature的合作对双方都具有重要意义，SilcsBio CEO Ken Malone表示，Sygnature是优秀的合作伙伴，此次合作将开拓新市场。Sygnature Discovery的Bill Tatsis认为，SilcsBio软件提供了强大的计算化学算法和用户友好的界面，有助于结构基础药物设计领域快速验证新想法。

创新制药公司（Innovation Pharmaceuticals）宣布，其p53药物候选药物Kevetrin在白血病和与癌症免疫疗法结合使用方面的治疗潜力得到了进一步支持。Kevetrin已在晚期实体瘤的1期临床试验和晚期卵巢癌的2a期临床试验中成功评估。独立癌症研究人员在2017年欧洲血液学协会（EHA）年会上提出的数据表明，Kevetrin在急性髓系白血病（AML）患者治疗中具有前景，尤其是在TP53突变肿瘤中，通过不同的分子机制提供更多治疗选择。Kevetrin还被证明可以调节多个关键癌症相关基因，包括c-Myc的下调和对m-TOR的抑制。此外，Kevetrin的多重抗癌特性被认为使其非常适合与免疫肿瘤疗法结合使用，旨在提高整体治疗有效性和安全性。

NeoImmuneTech公司宣布，其T细胞增强剂Hyleukin-7获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗罕见病原发性CD4+淋巴细胞减少症（ICL）。Hyleukin-7同样在2017年获得了欧洲药品管理局的孤儿药资格认定，成为首个且唯一获得此资格认定的ICL治疗药物。ICL是一种罕见病，患者表现为持续低CD4+ T淋巴细胞计数，无HIV感染或其他免疫缺陷原因。目前尚无针对ICL的具体治疗方法。Hyleukin-7在健康受试者和癌症患者剂量递增试验中表现出良好的耐受性和CD4+和CD8+ T淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。NeoImmuneTech正在积极进行多项概念验证临床试验，以开发Hyleukin-7作为免疫肿瘤（IO）药物，与其他IO治疗药物联合使用。FDA授予孤儿药资格认定旨在加速和降低罕见病治疗药物的开发、审批和商业化成本。Hyleukin-7是一种免疫肿瘤药物，由合成的IL-7分子与专有的长效平台hyFc™生物融合而成，能够增强和恢复持续T细胞免疫力，为免疫肿瘤组合策略提供独特机会。NeoImmuneTech（NIT）是一家基于美国的公司，正在开发Hyleukin-

Acer Therapeutics Inc.近日宣布，其在《美国心脏病学会杂志》上发表了一篇关于COL3A1阳性血管性成骨不全症（vEDS）患者的长期数据研究。该研究由巴黎法国国家罕见血管疾病研究中心进行，涉及144名患者，平均随访5.3年，最长20年。结果显示，使用药物celiprolol的患者生存率显著提高，且Celiprolol的剂量与治疗效果相关。研究显示，Celiprolol的使用与患者临床结果显著改善有关。

BioTime公司宣布，其主导产品OpRegen®（一种用于治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的视网膜色素上皮细胞移植疗法）的I/IIa期临床试验的最新结果将在2019年ARVO年会上展示。OpRegen是一种视网膜色素上皮细胞移植疗法，目前正用于治疗AMD伴地理萎缩。此外，BioTime还将展示其视觉恢复计划的前期研究结果，该计划旨在开发从人类多能干细胞生成三维人视网膜组织的技术。这项技术有望通过视网膜组织修复策略解决多种严重的视网膜退行性疾病。

Relmada Therapeutics公司宣布，其NMDAR拮抗剂REL1017（右旋美沙酮）的单剂量和多剂量研究结果被同行评审期刊《临床精神药理学杂志》接受发表。REL1017是Relmada的主要产品候选药物，目前正在进行针对未对传统抗抑郁药产生反应的抑郁症患者的Phase 2研究。研究结果显示，REL1017在治疗抑郁症方面具有潜在的安全性和耐受性，且不会引起与ketamine及其立体异构体 esketamine相关的精神兴奋和分离性不良事件。Relmada期待在2019年上半年完成Phase 2试验，以进一步了解REL1017在治疗抑郁症方面的潜力。该研究旨在评估REL1017作为辅助治疗在治疗重度抑郁症患者中的安全性和耐受性，预计2019年中公布结果。

Aquestive Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA），针对新型 riluzole 口服薄膜（ROF）产品，并计划以Exservan™品牌进行市场推广。ROF是一种 riluzole 的新型配方，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。公司正在探索在美国和海外推广ROF的商业机会。Aquestive Therapeutics公司首席战略和开发官Daniel Barber表示，ROF对于吞咽困难的患者来说具有巨大潜力，同时公司还致力于推进Libervant产品的NDA申请。ROF的开发包括研究证明其与参考药物Rilutek®的生物等效性，以及评估患者吞咽ROF的能力。Aquestive Therapeutics公司致力于通过创新技术解决治疗难题，并推进其产品管线，以治疗中枢神经系统疾病并提供替代标准治疗方法的方案。

Cidara Therapeutics在阿姆斯特丹举行的第29届欧洲临床微生物学和感染病大会上展示了其领先候选药物rezafungin的新数据。rezafungin是一种每周一次的真菌感染治疗和预防药物。研究结果显示，rezafungin在治疗和预防难以治疗的真菌感染方面具有潜力，包括对Pneumocystis感染和腹腔内念珠菌感染的预防。Cidara还展示了STRIVE临床试验的新分析，该试验评估了rezafungin在治疗念珠菌血症和/或侵袭性念珠菌病方面的安全性和有效性。这些数据强调了rezafungin在治疗严重真菌感染方面的安全性和有效性，以及其在免疫抑制患者中的潜在应用价值。

Viracta Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其2期药物候选品nanatinostat的孤儿药资格，用于治疗移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）、浆细胞淋巴瘤和血管免疫母细胞T细胞淋巴瘤。该疗法结合抗病毒药物valganciclovir，在针对EB病毒（EBV）相关淋巴瘤的1b/2期临床试验中进行研究。Viracta首席执行官Ivor Royston表示，FDA对nanatinostat的孤儿药资格认定进一步验证了他们的治疗方法和加速新型病毒驱动癌症治疗的发展。该疗法基于Viracta的“Kick & Kill”治疗策略，旨在通过激活病毒或癌症中表观遗传抑制的基因来治疗病毒相关癌症。FDA对获得孤儿药资格的药物提供七年市场独占权、临床试验成本税收抵免、市场申请费减免以及药物开发过程中的FDA协助。Nanatinostat是一种口服组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，正在多种临床指征中进行研究。Viracta计划在美国和其他地区推进nanatinostat的注册试验，并探索治疗其他EBV相关指示的潜力。

美国宾夕法尼亚州费城的初创公司Panorama Medicine完成370万美元种子轮融资，由WI Harper Group领投，德联资本、真格基金等跟投。Panorama专注于RNA调控药物研发，利用核心技术建立药物筛选和大数据分析平台，加速研发进程。公司由多位顶尖科学家联合创立，邢毅教授和Douglas Black教授在RNA领域有开创性成果。Panorama研发的RNA调控药物有望为以前无法治愈的疾病提供新的治疗途径，目前已有成功案例获得FDA批准。投资方看好Panorama基于AI的药物发现平台及应用场景，认为RNA加工过程在靶点及药物研究上具有新切入点。

NanoViricides公司提交了其领先药物候选NV-HHV-101的IND前简报文件给美国FDA，该药物针对多种疱疹病毒，以带状疱疹作为首个适应症。NV-HHV-101是一种皮肤外用膏剂，旨在减少局部病毒载量，从而减少皮疹进展和进一步神经损伤。带状疱疹外用治疗市场潜力巨大，预计市场规模可达数亿美元。简报文件包含了药物开发数据，包括药物描述、潜在益处、研发理由、生产和质量保证摘要、体外和体外研究总结以及非GLP安全/毒理学研究总结。此外，还包括了GLP安全/毒理学研究计划和Phase I/II临床试验计划。公司还开发了针对HSV-1“口疮”和HSV-2“生殖器溃疡”的药物，目前均处于临床前优化阶段。NV-HHV-101在体外人皮肤器官培养模型中表现出对带状疱疹病毒的高效性，且非GLP安全/毒理学研究显示良好的安全性。

Mesoblast Limited宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意其提交关于其同种异体细胞疗法remestemcel-L治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的生物制品许可申请（BLA）。Mesoblast将分阶段提交BLA的各个模块，以便与FDA保持持续沟通，及时解决提出的问题。remestemcel-L已获得FDA的快速通道指定，并有望获得优先审查。SR-aGVHD是骨髓移植的严重并发症，主要影响治疗血液癌症的患者，其中约20%为儿童。目前，除日本外，儿童SR-aGVHD尚无批准的治疗产品。Mesoblast利用其专有的免疫调节细胞技术平台，开发了多种晚期同种异体产品候选，包括急性移植物抗宿主病、慢性心力衰竭和慢性腰痛等。

Cortexyme公司宣布启动GAIN临床试验，这是一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的国际2/3期临床试验，旨在评估其领先研究药物COR388的效果。该试验基于科学证据，表明与慢性牙周病相关的致病菌Porphyromonas gingivalis（牙龈卟啉单胞菌）可以感染大脑并导致阿尔茨海默病。COR388是一种口服研究药物，旨在通过灭活牙龈卟啉单胞菌释放的毒素蛋白（gingipains）来减缓或停止阿尔茨海默病的进展。GAIN试验是首个大型国际临床试验，旨在测试一种全新的阿尔茨海默病理解和治疗方法。该试验计划在美国和欧洲的90多个地点招募超过570名参与者。试验的主要终点是评估从基线到48周的平均阿尔茨海默病评估量表-认知亚量表11（ADAS-Cog 11）的变化。Cortexyme公司致力于开发针对阿尔茨海默病和其他退行性疾病的新型疾病修饰疗法。

Aprea Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗癌药物APR-246快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗携带TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）患者。APR-246是一种针对肿瘤抑制蛋白p53的新型抗癌疗法，该疗法有望解决MDS患者未满足的医疗需求。FDA的快速通道计划旨在加速治疗严重疾病的药物的开发、审查和潜在批准。此外，孤儿药资格为罕见病或影响美国少于20万人的疾病的治疗提供了发展激励措施。Aprea Therapeutics正在开展MDS的3期临床试验，并期待与FDA继续合作，尽快将APR-246带给患者。

新数据显示，与标准治疗方案相比，接受exebacase治疗的MRSA患者临床响应率在治疗过程中持续提高；在治疗结束和治愈测试时，exebacase治疗组的临床响应率均高于仅接受标准治疗的患者。在29届欧洲临床微生物学和感染性疾病大会上，ContraFect公司宣布了其针对金黄色葡萄球菌菌血症（包括心内膜炎）的exebacase Phase 2临床试验的新数据，结果显示exebacase在MRSA亚组中临床响应率显著提高，Day 7时响应率提高了22.9%，治愈测试时提高了16.9%。此外，对于复杂菌血症患者，exebacase治疗组的临床响应率也比仅接受标准治疗的患者高出20.3%。ContraFect公司表示，这些结果强烈表明exebacase在治疗MRSA菌血症方面具有潜在的临床益处，并计划将exebacase推进至III期临床试验。