Cellectis公司在即将于2019年4月29日至5月2日在华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上宣布了多项展示。这些展示包括关于UCARTCS1A作为多发性骨髓瘤治疗方法的口头报告，以及Cellectis在异基因CAR T细胞制造方面的专业知识展示。Cellectis副总裁Julianne Smith将在基因编辑研讨会和科学研讨会上发表演讲，而首席科学官Philippe Duchateau将在科学研讨会上发表关于通用基因编辑CAR T细胞免疫疗法的演讲。此外，Cellectis还将在会议网站上提供摘要，并在会议后在其网站上发布口头和海报展示的摘要。Cellectis是一家专注于开发基于基因编辑T细胞的癌症免疫疗法的临床阶段生物制药公司，其目标是利用其基因编辑技术和电穿孔系统PulseAgile来创造创新产品。

Kiniksa Pharmaceuticals在77届美国皮肤病学年会（SID）上展示了其研发的针对OSMRβ的完全人源化单克隆抗体KPL-716的临床和临床前数据。KPL-716旨在治疗慢性瘙痒性疾病，如特应性皮炎，通过抑制IL-31和OSM两种关键细胞因子，这两个因子与瘙痒、炎症和纤维化有关。该公司认为KPL-716是唯一同时针对这两个途径的单克隆抗体。会议中，包括KPL-716在特应性皮炎中减少瘙痒、OSM诱导的MCP-1在人类表皮角质形成细胞中的抑制、OSMRβ轴在结节性痒疹中的识别以及KPL-716在猕猴中减少IL-31诱导的抓挠行为等研究内容。Kiniksa计划在《调查性皮肤病学杂志》（JID）发布摘要后，通过其投资者和媒体部分在其网站上提供。

HitGen Inc.宣布与默克公司（MSD）在发现联盟中取得重要里程碑，成功识别符合预设标准的候选药物，这是双方第三个实现这一里程碑的发现项目。这一成就使HitGen有权根据2017年3月14日宣布的研究合作协议获得一笔未公开的款项。HitGen是一家快速成长的生物技术公司，总部和主要研究设施位于中国成都，并在美国设有子公司。公司围绕DNA编码化学库（DELs）的设计、组装和测试建立了小分子药物平台，DELs包含近4000亿个新颖、多样化的药物类小分子和环状化合物。HitGen正与北美、欧洲、亚洲和非洲的制药、生物技术、化学公司、基金会和科研机构合作，发现和开发新型药物和农化解决方案。

Nitto Denko Corporation与大阪国际癌症研究所合作成立了一个针对新核酸药物研发的研究部门，旨在开发针对难治性和罕见癌症的新型分子靶向疗法和免疫疗法。该研究部门的核心技术是siRNA药物，这种新型核酸药物能够进入细胞，作用于mRNA，从而抑制疾病蛋白的产生。双方将结合大阪国际癌症研究所的临床经验和Nitto的核酸药物及药物递送系统技术，共同研发针对难治性和罕见癌症的革命性siRNA分子靶向疗法和免疫疗法。此次合作旨在消除基础研究与临床应用之间的障碍，发现患者期待已久的革命性癌症治疗方法，以改善日本乃至全球的癌症治疗效果。大阪国际癌症研究所成立于1959年，是日本首个成人疾病中心，现已成为负责大阪府癌症治疗的指定核心医院。Nitto致力于在生命科学领域开发治疗药物，如针对肝硬化、特发性肺纤维化和KRAS突变癌症的药物。

Enlivex Therapeutics Ltd.宣布，其针对预防与败血症相关的细胞因子风暴和器官功能障碍的临床项目获得以色列创新局（IIA）约100万美元的非稀释性资助。Enlivex有资格在2020年和2021年获得额外的资助，前提是满足特定条款和条件。截至目前，Enlivex已从IIA获得约420万美元的资助。Enlivex正在计划开展一项针对预防与败血症相关的细胞因子风暴和器官功能障碍的ALLOCETRATM Phase II临床试验，并计划在2020年初开展一项针对预防骨髓移植后并发症的ALLOCETRATM Phase II/III临床试验。Enlivex正在开发一种新型免疫疗法候选药物，其独特的作用机制针对被定义为“危及生命、未满足的医疗需求”的临床指标，如预防或治疗与骨髓移植相关的并发症、败血症（美国第三大死因，仅次于心血管和癌症疾病）以及通过免疫检查点重编程治疗实体瘤，可能增加CAR-T、TCR和其他抗癌疗法的疗效。

Talaris Therapeutics公司宣布其FCR001细胞疗法在活体供体肾脏移植受者中的Phase 2临床试验结果显示，70%的患者建立了持久的免疫耐受。这些结果支持公司在今年晚些时候启动Phase 3注册研究。FCR001是一种专利的异基因细胞疗法，旨在通过建立由供体和受者细胞组成的稳定嵌合免疫系统来诱导或恢复患者的免疫耐受。临床试验显示，FCR001有望在移植后12个月内使大量活体供体肾脏移植受者摆脱所有慢性免疫抑制治疗，而不会排斥移植器官。此外，公司已完成1亿美元的A轮融资。

美国肌肉萎缩症家长项目（PPMD）向全美儿童医院颁发10万美元的补助金，以进一步探索GALGT2基因疗法治疗杜氏肌营养不良症。该研究由保罗·马丁和凯文·弗拉尼根博士领导，旨在通过基因疗法引入肌肉稳定蛋白GALGT2，以补偿缺失的肌营养不良蛋白。这项研究是PPMD基因治疗倡议的一部分，旨在资助多种基因治疗和相关方法的研究。杜氏肌营养不良症是一种常见的儿童遗传性疾病，GALGT2疗法如成功，可适用于任何杜氏肌营养不良症患者，无论其突变类型，并可能与其他治疗策略结合使用。

ViewRay公司宣布与加拿大领先的医疗设备分销商Minogue Medical Inc.达成独家分销协议，将MRIdian MRI引导的放射治疗系统引入加拿大市场。Minogue Medical将负责在加拿大销售、推广和支持该系统。MRIdian系统通过高清晰度MRI成像，在放射治疗过程中提供软组织连续高对比度成像，帮助医生定位患者、追踪肿瘤和器官运动，实现精准治疗。该系统还能进行床旁自适应治疗，实时调整治疗计划，提高治疗精度。Minogue Medical公司总部位于加拿大魁北克省蒙特利尔市，拥有30多年的医疗设备分销经验，致力于提供高品质的医疗产品和服务。双方合作旨在提高加拿大放射治疗的质量和效率，确保患者获得更好的治疗效果。

俄勒冈健康与科学大学（OHSU）的研究人员发现了一种化合物，能够刺激大脑和脊髓中神经细胞保护性鞘的修复，为患有多发性硬化症（MS）的数百万人带来了新的希望。这种名为索贝托罗米的化合物在模拟MS的基因工程小鼠模型中显示出促进髓鞘再生的效果，且没有甲状腺激素疗法的严重副作用。该研究发表在《JCI Insight》杂志上。这一突破有望成为治疗MS的“总游戏规则改变者”，研究人员已经将这项技术许可给Llama Therapeutics公司，以推进其进入人类临床试验。

比利时列日，2019年4月18日——Mithra公司，一家专注于女性健康领域的企业，今日宣布与总部位于都柏林的Generic Speciality Pharma（GSP）达成一项新协议，共同开发和供应无菌激素注射产品。GSP是Alter Pharma集团的一部分，该集团是一家专注于开发和生产特殊领域、复杂领域和高附加值产品的比利时制药巨头。此次合作是基于2017年双方首次合作开发四种注射产品，体现了GSP对Mithra CDMO在该复杂领域的专业技术信心。此外，Mithra自2018年起一直与德国Midas Pharma集团合作开发无菌注射产品。得益于生产能力的提升和新设备的收购，Mithra CDMO正在扩展其服务范围，包括注射剂分部和其它复杂治疗解决方案。Mithra Women's Health首席执行官François Fornieri表示，新合同证实了与GSP的良好关系，并展现了对方对Mithra专业知识和技术的信任。为满足合作伙伴不断增长的需求，Mithra已增加生产能力，并持续加强研发和生产团队，以确保整个开发过程中的服务质量。Mithra致力于提供创新和选择，专注于避孕和更年期领域，其目标是开

TB联盟和非营利药物开发商Mylan宣布全球合作，将实验性药物pretomanid用于两种治疗肺结核的药物方案中。该合作旨在提高pretomanid的可用性，以应对结核病日益严重的耐药性问题。pretomanid是一种新型化学实体，属于硝基咪唑氧杂环类化合物。TB联盟自2002年开始研发pretomanid，并在14个国家对超过1200人进行了临床试验。合作双方正在开发两种基于pretomanid的药物方案：针对广泛耐药性结核病和多药耐药性结核病，包括口服六至九个月的治疗方案（BPaL方案）和针对药物敏感型结核病和多药耐药性结核病的口服四个月和六个月治疗方案（BPaMZ方案）。Mylan预计将成为第一个获得许可在特定低收入和中等收入国家商业化pretomanid的公司，并承诺确保新结核病治疗的可负担性和可持续性。

哥伦比亚大学与Project ALS宣布推出首个针对ALS治疗药物的新筛选平台，该平台是一个为期三年、耗资630万美元的倡议，旨在为ALS患者提供首个有效的治疗方案。该平台是全球首个由顶尖学术机构与专注于ALS药物研发的非营利组织合作的项目，旨在全面推进ALS药物研发、临床前评估和临床试验。该项目由哥伦比亚大学的Serge Przedborski、Neil Shneider和Hynek Wichterle等科学家领导，旨在整合学术实验室和行业产生的药物候选者，与Eleanor和Lou Gehrig ALS中心的临床研究相结合。该平台的目标是提高临床试验的质量，并为ALS患者提供有效的治疗。该平台已产生一种新型药物，并与制药公司合作评估了数十种商业化合物。该平台基于Project ALS资助的二十年来在全世界领先研究机构取得的突破，旨在将ALS研究的进展转化为实际的治疗方案。

Innovus Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其与Akorn公司签订的Fluticasone Propionate鼻喷剂ANDA申请，并已达成销售里程碑，每天通过多种销售渠道销售至少1000个FlutiCare单位。FlutiCare是一种提供24小时临时缓解季节性和常年性鼻炎症状的鼻喷剂，其销售在亚马逊上排名第二，并在多个类别中名列前茅。Innovus Pharma还计划在未来继续推出更多OTC药物和医疗设备，如GluocoGorx血糖仪。

TAU BIO-LOGIC公司与英国LifeArc团队合作，成功将针对tauC3蛋白的单克隆抗体（TBL-100）进行人源化改造。TBL-100旨在治疗阿尔茨海默病（AD）和进行性核上性麻痹（PSP）。该抗体对tauC3的亲和力为13pM，特异性比全长tau（FLT）高1000倍，有望提高疗效和安全性。tauC3在AD早期形成，与认知能力下降相关，是tau传播的主要驱动因素。TBL-100在AD和PSP中显示出阻断tau传播的潜力。此次人源化改造标志着TBL-100开发的重要里程碑，该公司计划加速推进这一有前景的治疗剂，以帮助AD和PSP患者。

研究人员在贝尔法斯特女王大学和剑桥大学合作下，与Almac诊断服务公司共同验证了一种测试，该测试首次使临床医生能够决定早期食管癌最合适的化疗方案。这种个性化医疗方法，根据个体定制治疗方案，可能导致更多患者的肿瘤被成功切除，改善他们的预后和生活质量。目前治疗食管癌的方法包括一疗程标准化疗，旨在在手术切除肿瘤之前缩小肿瘤大小。只有大约20%的肿瘤在接受标准化疗后能够缩小。对于肿瘤学家来说，在手术前确定最有效的化疗方案以缩小食管肿瘤是一个挑战。这项研究是OCCAMS联盟的一部分，由剑桥大学医学研究中心的Rebecca Fitzgerald教授领导，并获得英国癌症研究基金会资助。该研究已发表在顶级胃肠病学期刊《Gut》上。

Inovio Pharmaceuticals宣布其免疫疗法VGX-3100在华盛顿特区举办的全球疫苗大会上荣获“最佳治疗性疫苗”奖项。VGX-3100是一种针对宫颈癌前病变的Phase 3免疫疗法，有望为HPV相关的前癌患者提供非手术治疗方法。Inovio的CEO表示，他们感谢世界疫苗大会对Inovio突破性免疫疗法的认可，并强调VGX-3100在治疗HPV相关疾病方面的潜力。VGX-3100是一种基于DNA的免疫疗法，旨在刺激人体免疫系统对HPV-16和HPV-18产生特定免疫反应，从而破坏前癌细胞。Inovio是一家专注于开发基于DNA的免疫疗法和疫苗的生物技术公司，其产品线还包括针对HPV相关癌症、膀胱癌和胶质母细胞瘤的免疫疗法，以及针对乙型肝炎、寨卡、埃博拉、MERS和HIV的平台开发项目。

Intensity Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发项目快速通道资格，用于评估其 proprietary 疗效剂INT230-6治疗复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的效果，这些患者至少接受了两种先前治疗方案。这一资格认可了INT230-6作为单一疗法治疗TNBC患者的潜力。TNBC是一种侵袭性更强、预后更差的乳腺癌类型，因为针对这种癌症的靶向药物较少。据《临床肿瘤学杂志》发表的研究，接受两种TNBC治疗方案失败的患者通常在九周内进展，而接受三种治疗方案失败的患者在四周内进展。FDA的快速通道计划旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。此外，INT230-6在临床试验中表现出对多种晚期实体瘤的治疗潜力，包括TNBC，并显示出与检查点阻断剂的协同作用。