瑞典孤儿生物制药公司（Sobi）发布2019年第一季度财报，总收入为32.65亿瑞典克朗，同比增长66%，EBITA增长96%至15.09亿瑞典克朗，调整后EBITA增长91%至14.71亿瑞典克朗。公司完成对Synagis的收购，并整合其业务。Gamifant在美国市场表现积极。财务展望保持不变，CEO Guido Oelkers表示公司第一季度表现强劲，Synagis收购完成，血液病产品线增长强劲。

丹麦ViroGates A/S公司宣布，丹麦阿迈尔医院已与其签订协议，成为使用suPARnostic TurbiLatex进行临床常规实践的客户，以对急性临床患者进行分类和严重程度评估。阿迈尔医院由首都地区运营，每年治疗约5万名患者，其中约1.6万名需住院治疗。该医院拥有自己的急性临床部门，与Hvidovre医院共同管理。ViroGates首席执行官Jakob Knudsen表示，阿迈尔医院将成为首个在其临床生化实验室使用新开发的suPARnostic TurbiLatex产品的客户。ViroGates公司致力于开发销售用于医疗保健领域的预测性产品，其产品可帮助医院在急诊服务中做出住院或出院的临床决策，提高临床决策质量，加快患者出院，优化医疗资源。

英国波恩茅斯和福德林布里奇，2019年4月25日 / Sciad新闻社 / 全球细胞系开发（CLD）成像仪器领导者Solentim与领先的动物成分无细胞培养试剂供应商SAL Scientific宣布建立新的战略合作伙伴关系。该合作旨在通过提供新型补充剂进一步优化CLD工作流程，显著提高细胞生长。Solentim将成为SAL Scientific“Insti”产品系列的独家分销商。在化学定义、无动物成分的培养基中生长的细胞可能对生长和活力受损，尤其是在受到压力时。SAL“Insti”系列细胞培养培养基补充剂已被证明能改善细胞生长、集落形成和克隆效率。这些补充剂适用于CHO和HEK细胞。Solentim首席商务官Ian Taylor博士表示，很高兴与SAL Scientific合作，并成为其全球市场渠道。在细胞系开发中，单细胞克隆及其后续扩展的存活率和恢复力是公认的可以显著改进的领域。Taylor博士补充说，结合使用VIPS单细胞克隆系统的温和、高效率播种和SAL InstiGRO补充剂，将确保克隆板上的更多孔成功产生集落。这一内在价值巨大，意味着潜在的“黄金”克隆有更大的生存和被挑选的机会。SAL Scient

马里兰州罗克维尔，2019年4月25日——生物科学与生物技术研究所（IBBR）的研究人员获得国家卫生研究院（NIH）350万美元资助，旨在研究免疫系统产生高度专业抗体过程的复杂性，并设计测试新型疫苗候选者以增强对HIV-1的保护性抗体反应。IBBR研究员李宇星博士（马里兰大学医学院微生物学与免疫学副教授）是该项目的负责人。研究团队将利用结构生物学和计算生物学设计并生产Env的新变体，以引导免疫系统沿着产生有效抗体的途径。新疫苗候选者将在多个模型系统中进行测试，并与斯克里普斯研究所的David Nemazee教授合作。该项目有望为改进疫苗设计和疫苗方案提供对Env复杂免疫反应的见解，并可能成为寻找有效HIV-1疫苗的关键里程碑。

ImmunoPrecise Antibodies Ltd.的子公司U-Protein Express获得斯坦福大学独家许可，有权制造和销售新型蛋白Wnt surrogate Fc，该蛋白是Wnt蛋白的替代品。Wnt蛋白在细胞分裂和发育中起关键作用，Wnt surrogate Fc可用作细胞培养介质中的生长因子，用于培养类器官。这一独家许可确保了ImmunoPrecise Antibodies Ltd.成为全球唯一制造商和供应商。该公司专注于下一代抗体发现，提供从靶标分析到临床前研究的抗体服务，包括抗体发现、杂交瘤生产、B细胞服务、噬菌体展示平台等。ImmunoPrecise Antibodies Ltd.在全球范围内运营，提供抗体相关研究开发的广泛服务。

Henry Schein Medical与MindChild Medical签署了独家分销和供应协议，推广MERIDIAN M110胎儿监护系统。该系统可测量并显示胎儿心率、母体心率和子宫收缩，旨在为美国产科医生和儿科心脏病专家提供产品。MindChild Medical的CEO William Edelman表示，与Henry Schein Medical的合作将有助于将MERIDIAN胎儿监护系统推向市场。该系统通过母体和胎儿的电生理图（ECG）和子宫收缩信号进行监测，这些信号通过母亲腹部的电极捕获。MERIDIAN M110适用于怀孕37周以上、正在分娩的妇女，仅限于医疗保健专业人员在临床环境中使用。Henry Schein的US Medical Group总裁Brad Connett认为，这一合作将有助于改善数百万妇女和新生儿的治疗。MindChild的CMO Adam Wolfberg补充说，MERIDIAN M110的上市将带来新的诊断能力，为胎儿管理提供新的见解。

Gencove宣布获得国家人类基因组研究所在国家卫生研究院SBIR计划下的第一阶段SBIR资助，用于验证从低通量测序数据中准确计算多基因风险分数的方法，以实现大规模人群筛查应用，首个应用是冠状动脉疾病。随着对疾病多基因风险筛查益处的临床证据不断积累，将需要一种可扩展且灵活的检测方法来测量这些分数。Gencove的低通量基因组测序结合其推断算法能够解决技术挑战，提供一种可以扩展到整个医疗系统的、对种族群体高度准确的多基因风险分数估计方法。Gencove首席执行官Joe Pickrell表示，低通量测序的灵活性、运营效率、成本效益和对种族群体的无偏见特性使其成为大规模计算多基因风险分数的理想选择。Gencove最近获得由Spero Ventures领投的320万美元投资，Alexandria Venture Investments和Burst Capital也参与了这一轮投资，还有现有投资者Third Kind Venture Capital和Version One Ventures。Gencove是一家从纽约基因组中心剥离出来的公司，致力于通过开发分子和计算工具使基因组数据更加易于访问和解读。Gencove的旗

Salix制药公司与三菱田边制药签署独家许可协议，共同开发及商业化用于治疗炎症性肠病（IBD）的晚期研究性S1P调节剂MT-1303。该药物有望为IBD患者提供口服、非免疫原性治疗选择，作为生物制剂和其他现有疗法的替代。Salix制药公司是专注于胃肠道疾病预防和治疗的全球领先制药公司，而三菱田边制药则拥有MT-1303在全球（除日本及亚洲部分地区外）的开发和商业化权利。根据协议，Bausch Health将向MTPC支付一次性前期费用、基于开发和监管的里程碑付款以及基于销售额的特许权使用费。

Valens GroWorks与HEXO Corp签署了一项为期多年的大麻和亚麻提取服务协议，协议规定HEXO将向Valens提供年度最低30,000公斤的大麻和亚麻生物质，Valens将使用其专有的提取方法加工这些材料，生产高品质树脂和蒸馏物。协议有效期为两年，HEXO在第一年提供30,000公斤，第二年提供50,000公斤。此协议允许在一年后终止，Valens预计将在2019年第三季度初收到HEXO的首批货物并开始加工。HEXO表示，与Valens的合作将使公司能够扩大产品线，推出创新产品，为消费者提供卓越的大麻体验。Valens GroWorks的CEO Tyler Robson表示，很高兴与HEXO等业界领导者合作，共同推动高质量、创新产品的市场发展。

Tiziana Life Sciences公司宣布，其针对晚期肝细胞癌（HCC）的Milciclib药物在独立数据监测委员会（IDMC）的初步安全性审查中表现出良好的安全性，未出现意外的毒性信号。该药物在多中心临床试验中表现出良好的耐受性和可控的药物相关毒性，且与之前在胸腺癌、胸腺瘤和其他实体瘤中的长期安全性和临床活性一致。此外，部分患者已获得伦理委员会批准，在同情使用下继续接受治疗。公司CEO兼CSO Kunwar Shailubhai表示，这一安全性及临床活性的证明是推进Milciclib进一步临床开发的重要里程碑，包括作为单一药物或与FDA批准的HCC治疗药物联合使用。

Belite Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对干性年龄相关性黄斑变性（干AMD）和Stargardt病的创新口服疗法LBS-008（BPN-14967）的IND申请。LBS-008将成为首个从美国国立卫生研究院（NIH）蓝图神经治疗网络（Blueprint Program）资助的药物，该网络自LBS-008的发现和开发以来一直提供支持和资金。LBS-008有望为数百万人带来希望，他们正遭受无法治疗的黄斑变性形式。Belite Bio公司计划继续与合作伙伴紧密合作，实现下一阶段的临床试验和监管里程碑。LBS-008是一种首创的口服疗法，可防止眼睛中毒素（A2E）的积累，这些毒素导致Stargardt病并加剧干性年龄相关性黄斑变性。Belite Bio拥有LBS-008的全球独家权利，并获得了美国和欧盟的孤儿药指定（ODD）以及FDA的罕见儿科疾病指定（RPD）。

Eisai公司将在美国神经病学学会（AAN）年会上展示其神经学产品组合的成果，包括癫痫和睡眠-觉醒障碍的研究数据。会议将于2019年5月4日至10日在费城举行。Eisai将展示三项关于lemorexant（一种用于治疗失眠的药物）的临床研究结果，并讨论其在睡眠科学和治疗更新会议中的效果。此外，Eisai还将展示关于FYCOMPA（用于治疗癫痫的药物）的三个海报，包括其在儿童患者中的应用和与抗癫痫药物相比的效果。Eisai还将介绍Embrace2设备，这是一种用于癫痫监测的腕戴式可穿戴设备。Eisai公司强调，这些数据展示了其在神经学领域的研究进展，并期待与全球科学界分享最新研究成果。

La Jolla Pharmaceutical Company宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药LJPC-0118突破性疗法认定，用于治疗严重疟疾。LJPC-0118是一种针对严重疟疾的实验性药物，其活性成分在两项随机、对照的临床研究中显示出优于奎宁的降低死亡率效果。La Jolla计划在2019年第四季度向FDA提交LJPC-0118的新药申请（NDA）。突破性疗法认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查。LJPC-0118的突破性疗法认定是对严重疟疾患者治疗手段的重大进展，该疾病目前没有FDA批准的治疗方法。

Magenta Therapeutics公司宣布开始进行MGTA-145药物的Phase 1临床试验，该药物旨在通过单日动员大量干细胞来治疗自身免疫疾病、血液癌症和遗传疾病。MGTA-145是一种生物化学趋化因子，与现有标准治疗G-CSF相比，它能够在不使用G-CSF的情况下实现单日干细胞动员。该药物与另一种干细胞动员产品plerixafor协同作用，旨在提高干细胞动员效率。Phase 1研究将评估MGTA-145单独使用和与plerixafor联合使用的安全性、耐受性，并确定推荐用于Phase 2研究的剂量。研究还将测量给药后血液中的造血干细胞数量。Magenta Therapeutics首席医疗官John Davis表示，MGTA-145有望成为干细胞动员的新一线标准治疗，改善更多患者和供体的干细胞收集。

Purdue Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物纳美芬盐酸（HCl）注射剂竞争性通用疗法（CGT）认定，用于治疗已知或疑似阿片类药物过量。这一认定紧随FDA上月宣布的纳美芬HCl快速通道认定之后。CGT认定旨在加速对竞争不足的药物通用版本的审查，以促进通用药物及时进入市场。FDA的CGT和快速通道认定对于应对阿片类药物过量死亡率的持续上升具有重要意义，尤其是非法制造芬太尼及其类似物等强效且持久的合成阿片类药物。Purdue Pharma总裁兼首席执行官克雷格·兰道乌表示，公司认识到治疗与阿片类药物滥用和成瘾相关的潜在致命过量的紧迫性，并承诺尽可能广泛和快速地提供这种可能救命的治疗。纳美芬HCl注射剂的持续时间比目前用于治疗已知或疑似阿片类药物过量的另一种阿片类药物拮抗剂纳洛酮更长，如果获得批准，其作用持续时间可能成为治疗阿片类药物过量的重要替代品。

Cavion公司宣布，其针对原发性震颤的领先化合物CX-8998的二期临床试验结果将在2019年5月4日至10日在费城举行的美国神经学学会第71届年会上进行平台展示。CX-8998是一种新型T型钙通道调节剂，旨在调节中枢神经系统的T型钙通道活性，帮助恢复大脑的自然节律。该研究名为T-CALM，是一项在美国25个地点进行的双盲、安慰剂对照的临床试验，共有95名原发性震颤患者参与。结果显示，大多数患者（64%）在标准抗颤药物治疗的基础上接受了CX-8998治疗。Cavion公司表示，他们期待在年会上讨论CX-8998的临床路径，以解决这一严重影响患者生活质量的疾病，该疾病已有30多年没有新的药物被批准。

Aclaris Therapeutics宣布获得美国专利局颁发的专利，该专利覆盖使用鲁索替尼或其同位素形式治疗斑秃的方法。该专利是哥伦比亚大学信托人独家授权给Aclaris的一系列专利中的最新一个，涉及Aclaris的JAK抑制剂项目。该专利基于哥伦比亚大学Angela Christiano博士团队的研究成果。Concert Pharmaceuticals正在进行CTP-543（鲁索替尼的氘代形式）的二期临床试验。Aclaris表示，拥有该专利组合对于任何打算商业化鲁索替尼、氘代鲁索替尼和其他JAK抑制剂以治疗斑秃的公司至关重要。Aclaris的JAK抑制剂专利组合还包括其他美国、欧洲、日本和韩国的专利。