Alterity Therapeutics Limited（原名Prana Biotechnology Limited）宣布完成Life Biosciences LLC（Life）的初始战略投资，投资额为750万美元。公司向Life发行了269,905,533股普通股和539,811,066份两股一权的认股权证。此外，公司还完成了23,430,949股普通股的配售，筹集了913,807澳元。公司名称已变更为“Alterity Therapeutics Limited”，并计划在不久的将来宣布新的股票代码。资金将用于产品候选人和其他化合物的研发。Life获得了公司31.35%的投票权，如果行使认股权证，其持股比例将增至57.81%。公司还获得了33.51%的投票权，如果Life在托管和锁定期间行使认股权证，其持股比例将增至59.14%。

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Audentes Therapeutics宣布扩展其科学平台和产品线，专注于开发针对杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的向量化反义寡核苷酸（ASO）治疗。公司已与全美儿童医院合作，利用遗传医学领域的专家Kevin M. Flanigan, M.D.和Nicolas S. Wein, Ph.D.的专长。Audentes正在开发AT702，一种旨在通过AAV载体递送反义序列以诱导外显子2跳跃的候选药物，用于治疗DMD。此外，公司还在进行AT751和AT753的预临床研究，这两种药物旨在治疗DMD患者。Audentes计划利用其AAV基因治疗技术平台，包括从矢量构建工程到先进的大规模cGMP制造，以快速推进这些项目。

Audentes Therapeutics与全国儿童医院达成合作协议，共同开发针对杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性肌营养不良症1型（DM1）的向量化反义治疗。双方合作研发的AT702是一种AAV-反义疗法候选药物，旨在通过跳过DMD基因中第2外显子的方式治疗DMD。此外，Audentes还进行AT751和AT753的研发，这两种药物也是向量化外显子跳跃候选药物，用于治疗DMD患者。Audentes计划利用其向量化外显子跳跃平台，开发出足够的产品，以治疗高达80%的DMD患者。此外，Audentes和全国儿童医院还在评估向量化RNA敲低和向量化外显子跳跃在DM1治疗中的应用。这些合作标志着基因治疗进入主流药物开发领域。

诺华公司于2019年4月9日完成了对爱尔康眼科护理设备业务的分拆，通过实物股息分配给持有诺华股票和ADR（美国存托凭证）的股东，每位股东每持有5股诺华股票或ADR即可获得1股爱尔康股票。此举使诺华能够集中资本分配和管理注意力在药品上，并使其财务状况更接近制药行业同行，包括更高的集团利润率。诺华计划在2022年将创新药品的核心利润率提高到30%以上。诺华首席执行官瓦斯·纳拉辛汉表示，这对诺华和爱尔康都是一个激动人心的日子，爱尔康展示了持续的增长，并从强大的地位进入市场。诺华拥有行业领先的、充满催化剂的管线，预计未来两年将有10个潜在重磅炸弹药物上市，另有20个潜在重磅炸弹药物在望。诺华重申了其纪律性的股东关注资本分配方法，包括继续支付强劲且不断增长的年度股息，并计划继续进行股票回购以创造股东价值。爱尔康的股票将在瑞士交易所（SIX）和纽约证券交易所（NYSE）上市交易。诺华计划在2019年5月22日至23日在马萨诸塞州剑桥举行的年度“与诺华管理层会面”活动中向投资者和分析师提供更多关于其战略重点和前景的信息。

Azitra公司与杰克逊实验室合作，成功将共生菌金黄色葡萄球菌基因工程改造，使其能产生高水平的LEKTI蛋白，用于治疗皮肤疾病。该公司的研究成果显示，改造后的菌株AZT-02能有效定植于皮肤，并有望用于治疗Netherton综合征等严重遗传性皮肤疾病。该研究将在2019年4月10日于德国汉诺威举行的Keystone会议上发表。Azitra公司计划进一步研究AZT-02对Netherton综合征的疗效，并探索其他皮肤疾病的治疗应用。

Centene公司与华盛顿大学医学院宣布合作，旨在加速针对阿尔茨海默病、乳腺癌、糖尿病和肥胖症等常见疾病的个性化医疗研究。Centene公司将投资高达1亿美元，为期10年，用于华盛顿大学的研究项目。该合作将推动医学院个性化医疗倡议的发展，旨在为患者提供定制化的疾病治疗和预防方案。创新成果将通过医学院与Centene公司共同成立的ARCH个性化医疗倡议进行商业化。双方共同致力于通过研究、教育和定制治疗来改善慢性病患者的健康状况，并期望在5至7年内开发出更精确的疗法。该投资将利用大学尖端的研究和生物医学能力，包括CRISPR等先进技术，以及在国际上知名的科学家团队。

2019年4月8日，德国生物技术公司Medigene AG将其非核心业务产品Veregen的剩余权利及其相应活性药物成分（API）的完整库存出售给德国制药公司Aresus Pharma GmbH。Medigene通过此次交易完成了向纯免疫疗法公司的转型。Aresus Pharma计划将Veregen进一步商业化并拓展至新的适应症和市场。Medigene将从Aresus获得约775万欧元的款项，其中包括300,000欧元的预付款和从2021年开始的基于收入的年度收益分成。Medigene的EBITDA将因非现金有效损失而受到影响，但预计未来将因利息收入而得到补偿。交易预计于4月中旬完成。Aresus Pharma由经验丰富的皮肤病学产品和临床试验专家领导，专注于Veregen的全球商业化和临床开发。

I-Mab Biopharma和江苏南华药业与Biodextris和波士顿一家领先的学术医疗中心达成战略合作，共同开发针对神经退行性疾病的免疫刺激疗法。合作将结合各方在基础科学、转化研究、临床开发、制造和商业化方面的资源和专业知识，加速创新免疫疗法的临床转化。Brigham团队负责临床前开发，Biodextris负责CMC开发和临床材料制造，I-Mab和南华提供财务、技术、监管和商业支持。该合作旨在利用免疫系统的自然力量，开发一种新型鼻用免疫调节剂，以治疗某些神经退行性疾病。

Hope Medicine与Bayer AG签署全球独家许可协议，共同推进针对PRL受体的单克隆抗体研发和商业化，用于治疗男性及女性型脱发、子宫内膜异位症等PRL信号失调的慢性疾病。该抗体基于Bayer的知识产权，Hope Medicine将负责开发和全球商业化。Bayer将获得前期付款、开发及商业化里程碑付款以及分级版税。同时，Hope Medicine完成A轮融资，Trustbridge Partners和Qi Rui You Kang分别投资美元和人民币支持抗体全球开发。Hope Medicine致力于研发创新药物，改善影响男女的常见疾病患者的生活质量。

Celgene公司和Acceleron Pharma公司宣布，Celgene已提交了关于luspatercept的生物制品许可申请（BLA），用于治疗极低至中风险骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血的成年患者，这些患者有环形铁粒幼细胞并需要红细胞（RBC）输血，以及治疗需要RBC输血的β-地中海贫血的成年患者。这一提交基于关键性3期研究MEDALIST和BELIEVE的安全性和有效性结果，这些结果最近在美国血液学会年会上展示。Celgene的首席医疗官Jay Backstrom表示，对于患有MDS或β-地中海贫血并遭受疾病相关贫血影响的病人，目前的主要治疗选项是慢性输血红细胞，这可能导致铁过载等并发症。Acceleron的总裁兼首席执行官Habib Dable表示，BLA提交是Acceleron的关键里程碑，也是与Celgene长期合作的证明。两家公司还计划在2019年第二季度向欧洲药品管理局提交营销申请。Luspatercept是一种研究性疗法，目前在任何国家都没有获得任何适应症的批准。

UroGen Pharma Ltd.宣布将在2019年5月5日美国泌尿外科协会年会上展示UGN-101（美托咪酸凝胶）在关键性3期OLYMPUS试验中的新成果。该试验旨在评估UGN-101对低级别上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）患者的治疗效果，包括无法手术切除的肿瘤。UGN-101是一种利用RTGel™技术平台的创新药物，旨在通过非手术方式治疗LG UTUC。UroGen Pharma Ltd.已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了UGN-101的新药申请（NDA），并获得了孤儿药、快速通道和突破性疗法指定。UGN-101有望成为首个获批的非手术疗法，改善LG UTUC患者的治疗标准。

Clover Health是一家成立于2013年的美国Insurtech健康险企业，专注于为65岁以上老年人提供Medicare Advantage健康保险。公司通过慢病管理服务，将被动治疗转变为主动预防，通过数据分析技术识别风险并提前干预，降低慢性病医疗费用。六年时间完成6次大额融资，估值达到12亿美元。尽管业绩表现不佳，但大资本仍看好其发展前景。Clover Health的竞争对手包括Oscar Health、Bright Health和Devoted Health等，这些公司都在探索如何利用大数据实现控费与盈利。

AnGes公司宣布获得日本厚生劳动省有条件批准其HGF plasmid基因疗法用于治疗严重疾病，该疗法针对慢性动脉闭塞症（动脉硬化闭塞病和布加尔格病）引起的重症肢体缺血（CLI）患者。这是日本首个获批准的基因疗法产品，旨在改善对标准药物治疗反应不足且难以进行再血管化的患者的溃疡。AnGes基于在日本进行的随机、双盲三期临床试验和研究者主导的临床研究申请了市场批准。HGF plasmid是首个获批准用于治疗非遗传性疾病且具有慢性、进展性症状的基因疗法产品。根据批准条件，AnGes将对接受HGF plasmid治疗的所有患者进行确认性研究，并在五年内提交解除条件申请。AnGes已授予三菱田边制药公司在日本和美国市场销售HGF plasmid治疗包括CLI在内的周围动脉疾病的权利，三菱田边制药负责产品的销售和营销。CLI是一种由动脉硬化引起的下肢动脉血流量减少的疾病，每年约有50万新患者在美国受到影响，CLI可导致严重疼痛和/或溃疡，如果没有其他治疗选择，往往会引起肢体截肢，从而严重影响患者的生活质量。HGF plasmid是一种编码人肝细胞生长因子（HGF）基因的DNA质粒，是一种促血管生成因子，通过肌肉注射到下

Merrimack Pharmaceuticals宣布停止开发MM-310，这是一种针对实体瘤的抗体导向纳米治疗药物。这一决定是基于对1期临床试验中可用安全数据的全面审查。公司得出结论，由于近期临床方案修订后的新数据，该研究无法达到MM-310的理想治疗指数。Merrimack已终止研究，并计划进行人员精简，以反映其缩小的临床前管线和先前的成本削减措施。尽管修订了试验方案，但新数据显示，每四周一次的MM-310治疗仍会导致显著的累积性周围神经病变，这阻碍了研究达到MM-310的理想治疗指数。Merrimack计划迅速完成临床活动并实施相关成本削减措施，并预计将在2019年第一季度财务报告中提供这些努力的更新。同时，鉴于其持续的战略流程，公司继续谨慎推进其临床前免疫肿瘤管线：MM-401和MM-201。

Acceleron Pharma Inc.宣布停止开发ACE-2494，这是一种用于治疗神经肌肉疾病的系统性肌肉药物，公司曾对其进行了1期健康志愿者试验。尽管ACE-2494在最近完成的1期试验中显示出对靶点的早期积极迹象，但参与者中观察到的抗药抗体（ADAs）频率导致公司决定终止该计划。ADAs的形成与任何不良事件无关，但该ADAs特征与Acceleron希望推进的临床项目不符。公司对参与试验的人员表示感激，并计划利用临床试验数据来帮助指导未来神经肌肉疾病药物发现工作。Acceleron是一家专注于治疗严重和罕见疾病的临床阶段生物制药公司，专注于血液学、神经肌肉和肺部疾病的研究和开发。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了IBRANCE（palbociclib）的补充新药申请，扩大其适应症，包括激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌男性患者。这一批准基于来自三个数据库的电子健康记录和上市后报告的数据，包括IQVIA保险数据库、Flatiron Health乳腺癌数据库和辉瑞全球安全数据库。IBRANCE现在被批准用于成人患者，与芳香酶抑制剂联合作为绝经后女性或男性的初始内分泌治疗，或与fulvestrant联合用于内分泌治疗后疾病进展的患者。IBRANCE是美国首个和唯一一个与芳香酶抑制剂联合用于HR+、HER2-转移性乳腺癌男性患者的CDK 4/6抑制剂。