Ligand Pharmaceuticals于2011年12月31日发布了2011年全年及第四季度的财务报告，并回顾了2011年第四季度及2012年初的业务亮点。公司2011年总收入为3000万美元，同比增长29%，主要得益于Captisol的销售、版税收入增加以及一次性许可和里程碑收入增加。2011年净利润为1020万美元，每股收益为0.52美元。公司宣布了一系列业务和项目亮点，包括与Eli Lilly、Hospira和SAGE Therapeutics等公司签订的Captisol许可和供应协议，以及与Pfizer、Rib-X Pharmaceuticals、Onyx Pharmaceuticals和The Medicines Company等公司的合作进展。公司预计2012年总收入约为3000万美元，其中约一半来自版税，四分之一来自材料销售，四分之一来自许可支付。

Amicus Therapeutics获得来自肌萎缩侧索硬化症协会的18.6万美元资助，用于评估药物共配体AT2220对庞贝症治疗药物ERT-相关免疫原性的影响。研究旨在通过减轻免疫原性来改善庞贝症患者的治疗效果，因为抗体形成会降低药物疗效。MDA资助的这项研究将基于正在进行的开放标签2期药物相互作用研究的数据，评估AT2220与ERT联合使用的效果。Amicus Therapeutics致力于开发针对罕见和孤儿疾病的治疗方法，其研究项目旨在诊断和治疗神经肌肉疾病。

Pieris AG获得德国联邦教育与研究部（BMBF）的100万欧元资助，用于支持其自主研发的PRS-110化合物针对c-Met受体的研发，该受体在癌细胞生长和转移中发挥关键作用。资助的研究旨在确定早期临床开发的生物标志物策略，并促进PRS-110个性化医疗方法的进展。Pieris首席执行官Stephen Yoder表示，这一资助是对PRS-110作为强大靶向癌症治疗药物的认可，并肯定了公司推进项目向临床阶段迈进的努力。此外，Pieris被邀请在即将于2012年3月31日至4月4日举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示PRS-110的预临床研究结果。该资助由BMBF的领先集群项目提供，旨在通过提供资金并鼓励领先公司及该领域科学家之间的合作，推动创新的成功。Pieris是一家独立的临床阶段生物技术公司，致力于利用其专有的Anticalin技术创建更安全、更有效的差异化药物。

Orphagen Pharmaceuticals获得NIH SBIR项目220,839美元资助，用于研究新型分子——SF-1拮抗剂，以探索其在子宫内膜异位症治疗中的应用。该研究旨在通过分析子宫内膜异位组织中的SF-1表达情况，评估其调节类固醇合成和其他病理事件的能力。Orphagen在药物研发领域取得重要进展，已成功识别潜在药物配体，并在多个项目中获得领先地位，包括SF-1。公司计划与具有互补能力的合作伙伴共同推进药物开发，并利用其知识产权优势，寻求外部资金支持。

Del Mar Pharmaceuticals宣布将在2012年4月1日美国癌症研究协会年会上展示关于VAL-083新型N7烷基化剂的新临床前数据，该药物在多项国家癌症研究所资助的临床研究中被评估，可能对包括多形性胶质母细胞瘤在内的多种肿瘤类型有效。VAL-083是一种“首次上市”的小分子化疗药物，其独特机制和抗肿瘤活性不受MGMT相关耐药性的影响，为治疗难治性多形性胶质母细胞瘤提供了新的治疗选择。Del Mar Pharma正在进行一项针对复发多形性胶质母细胞瘤患者的VAL-083 Phase I/II临床试验，预计今年晚些时候公布数据。此外，VAL-083已被美国食品药品监督管理局孤儿药品办公室指定为治疗胶质瘤的孤儿药，享有市场独家权、申请费减免和临床试验费用税收抵免等优惠。

美国基于的非营利组织——线粒体研究基金会，向荷兰教授Jan Smeitink颁发了5万美元的奖金，用于其研究新小分子化合物以治疗线粒体功能障碍。Smeitink的三年研究项目旨在开发针对莱伊病、MELAS、LHON和弗里希共济失调等线粒体疾病的创新疗法。该研究项目得到线粒体医学基金会和欧洲EUREKA计划的支持，旨在通过Khondrion公司开发的细胞线粒体疾病模型，发现新的药物靶点，并测试新化合物在细胞和体内模型中的疗效。最终，Smeitink团队计划将表现最佳的新化合物用于临床测试，并与潜在制药公司进一步开发这些化合物。基金会还支持了2010年的FDA批准的药物试验和今年在乔治亚州立大学/乔治亚理工学院高级脑成像中心的功能性MRI研究。

Acorda Therapeutics与Watson Pharma合作推出授权仿制药Tizanidine hydrochloride capsules，用于治疗痉挛。Acorda将根据产品销售获得版税，同时继续开发针对多发性硬化症、脊髓损伤等神经疾病的新疗法，并研究AMPYRA、AC105、GGF2等药物。公司面临市场竞争、研发风险和监管审批等挑战。

Sistemic公司宣布其专有技术SistemQC被选为比利时TiGenix领导的多国合作项目REGENER-AR的关键部分，该项目旨在将干细胞疗法治疗产品Cx611用于治疗类风湿性关节炎。SistemQC将提供基于miRNA的干细胞表征和质量控制工具包，为TiGenix的细胞疗法产品提供过程优化和QC测试的重要见解。该项目由欧洲第七框架计划资助，旨在开发一种基于人类间充质干细胞的治疗方案。Sistemic将与TiGenix及其西班牙子公司Cellerix以及其他欧洲合作伙伴合作，提供Cx611临床试验中的深入产品表征数据，以支持产品的开发和生产过程。

Rib-X Pharmaceuticals获得来自Sanofi的300万美元里程碑付款，这是双方自2011年7月签署全球研究合作和许可协议以来的第四次里程碑付款。该协议旨在开发针对细菌核糖体的新型抗生素，以治疗耐药性革兰氏阴性和革兰氏阳性病原体。Rib-X的RX-04项目在此过程中取得了进展，Sanofi有权许可无限数量的产品候选，而Rib-X则保留其专有药物发现平台的所有权利。截至目前，Rib-X已从合作中获得2200万美元的前期和里程碑付款，可能获得高达8600万美元的产品研发和监管里程碑付款，以及高达1亿美元的产品商业化里程碑付款。此外，Rib-X还拥有与美国Sanofi共同商业化其选择的RX-04产品的权利。

Aeolus Pharmaceuticals公司宣布，其研发的AEOL 11207化合物在治疗癫痫方面取得显著成果。该化合物能够显著减少自发癫痫发作的频率和持续时间，并提高平均寿命，同时保护神经元免受死亡。研究数据发表在《神经病学疾病》杂志上，由美国科罗拉多大学、斯坦福大学和VA帕洛阿尔托医疗保健系统的研究人员共同完成。该研究使用了一种具有锰中心的金属卟啉催化抗氧化剂，能够有效清除多种活性氧和脂质过氧化物自由基。AEOL 11207在治疗Sod2基因缺陷小鼠的癫痫发作方面表现出显著效果，降低了发作频率和持续时间，且未观察到任何不良事件。这些研究结果为治疗与线粒体功能障碍相关的癫痫提供了新的治疗策略，并可能对线粒体脑病、线粒体肌病、脑病、乳酸酸中毒和卒中等疾病具有潜在影响。

Benitec Biopharma和Medistem公司宣布，利用Benitec Biopharma的专利基因沉默技术，成功治疗了关节炎的预临床模型。这项研究由韦平·明博士领导，发表在《转化医学杂志》上。该技术通过“沉默”特定基因，能够在体外调节干细胞，赋予它们新的治疗活性。Medistem公司正在开发基于干细胞的细胞疗法，以治疗关节炎和其他慢性疾病。

Mylan公司宣布成功收购了Valeant制药公司的两款皮肤科产品，包括克林霉素磷酸酯/苯甲酰过氧化物凝胶（BenzaClin的通用名）和氟尿嘧啶5% USP软膏（Efudex的独家授权通用名）。这两款产品在2011年12月31日前的12个月内，美国销售额分别约为2.05亿美元和7900万美元。此次收购反映了Mylan公司通过增加在关键治疗领域和剂型中的地位，以及扩大其难以制造或竞争有限的产品组合的战略。Mylan公司是全球领先的仿制药和特殊制药公司之一，向150多个国家和地区提供产品。

Valeant Pharmaceuticals International Inc. 完成了将1%克林霉素和5%苯甲酰过氧化物凝胶（IDP-111），一种Benzaclin的通用版本，以及5%氟尿嘧啶乳膏（5-FU），一种Efudex的授权通用版本，出售给Mylan Inc.。这一举措是联邦贸易委员会（FTC）在2011年12月完成收购Sanofi旗下的皮肤科部门Dermik时发布的同意令的要求。Valeant是一家跨国专业制药公司，主要在神经学、皮肤科和品牌通用药物领域开发和销售广泛的药品。

Sobi与Biogen Idec就长效重组凝血因子VIII和IX的血友病项目开发与商业化达成新协议，该协议于2010年2月重组。根据新协议，Biogen Idec承担全部开发责任和成本，以及制造权。Sobi将拥有欧洲、俄罗斯、土耳其及中东部分国家的商业权，而Biogen Idec则拥有北美及欧洲、俄罗斯、土耳其和中东以外的全球市场商业权。Sobi有权在Biogen Idec提交营销授权申请后，以每项计划1000万美元的成本接管Sobi地区的最终监管批准、上市前和商业化活动。EMA批准后，Sobi需偿还Biogen Idec自2009年10月1日起至Sobi注册为营销授权持有人日期止的所有制造和开发费用的一半，以及专门为Sobi地区产生的某些开发费用的全部。如Sobi行使其选择权，相关款项将按新协议规定支付。如Sobi不行使选择权或终止协议，Biogen Idec将获得受影响项目的全球开发和商业化权利，并需向Sobi支付根据重组合作协议定义的条款的版税。

BioLineRx与Genoscience和RFS Pharma签署了全球独家许可协议，共同开发和商业化BL-8030，这是一种口服治疗丙型肝炎的药物。BL-8030是一种高效的第二代NS3蛋白酶抑制剂，对多种丙型肝炎病毒基因型具有优异的抗病毒活性，并展现出良好的耐药性、低毒性和减少药物相互作用的特点。该药物由Genoscience的Philippe Halfon教授团队发明，并与RFS Pharma合作开发。BL-8030的研发旨在满足丙型肝炎治疗领域的巨大未满足医疗需求，并有望成为丙型肝炎联合疗法的重要组成部分。

Cipher Pharmaceuticals Inc.宣布其产品Lipofen®的销售达到一个里程碑，基于过去12个月的销售额表现，这一成就反映了过去一个季度新处方的稳步增长。这一成就将触发来自其美国营销和分销合作伙伴Kowa Pharmaceuticals America, Inc.的100万美元付款。Cipher的50%份额将在2012财年第一季度的财务结果中体现。Cipher是一家专注于商业化成功分子的新型配方的专业制药公司，其战略是许可具有明显差异化的产品，通过临床试验和监管批准阶段，然后将其许可给国际营销合作伙伴。

Synchroneuron Inc.完成A轮融资，获得Morningside Technology Ventures Ltd.的600万美元投资。该公司专注于开发治疗迟发性运动障碍（TD）和其他相关运动障碍的新疗法。Synchroneuron由神经学家Barry Fogel博士和Accellient Partners的负责人共同创立，Accellient Partners由具有丰富药物开发经验的William Kerns博士领导。Synchroneuron正在开发一种新型药物疗法，该疗法同时影响兴奋性和抑制性通路。公司预计将在2012年开始进行1期临床试验。Morningside的全球网络和其在生命科学公司开发阶段的经验将为Synchroneuron带来更多价值。