vTv Therapeutics公司首席科学官Carmen Valcarce将在葡萄牙里斯本举行的第14届国际阿尔茨海默病与帕金森病大会上发表演讲，内容涉及其在2型糖尿病和轻度阿尔茨海默病患者中进行的azeliragon Phase 3研究STEADFAST的数据分析。研究结果显示，azeliragon治疗可能改善认知并保护功能，与安慰剂组相比，azeliragon治疗组的全脑萎缩、脑室扩大和葡萄糖摄取减少情况均有所改善。此外，炎症标志物分析显示，azeliragon可能具有抑制RAGE的功能，表明其在患者群体中具有药理活性。

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics宣布，在同行评审期刊《神经病学年鉴》上发表了VY-AADC基因治疗帕金森病的1b期临床试验的初步结果。该研究显示，通过磁共振成像引导下的新型技术，将VY-AADC基因治疗剂注入大脑的纹状体，可以促进靶向递送，并导致AADC酶表达增加和临床指标改善。这些结果基于对试验患者长达三年的随访数据。基于这些结果，Voyager Therapeutics启动了RESTORE-1临床试验，以评估VY-AADC在帕金森病患者中的安全性和有效性。此外，Neurocrine和Biosciences宣布了一项战略合作，专注于开发基因治疗项目，包括VY-AADC用于帕金森病和VY-FXN01用于弗里德赖希共济失调。

Orion Biotechnology Canada Ltd.宣布将在2019年7月于墨西哥城举行的第10届IAS HIV科学会议上展示其CCR5拮抗剂OB-002的数据，该药物正在开发中，用于HIV预防和肿瘤学应用。OB-002是RANTES/CCL5的类似物，一种CCR5 HIV共受体的配体。CCR5共受体在HIV感染中起关键作用。OB-002在非人灵长类动物模型中显示出预防SHIV1623P阴道传播的高效性，而maraviroc的效果则更为多变。通过比较一系列CCR5拮抗剂的抑制效力，OB-002的体外活性与其它CCR5拮抗剂相比将得到评估，这将为OB-002微乳剂凝胶的Phase 1直肠和阴道安全性研究提供支持，这些研究计划于2019年第三季度开始。这些研究也可能有助于解释OB-002与maraviroc在动物模型中病毒挑战的疗效差异。Orion Biotechnology Canada Ltd.是一家专注于治疗和预防严重慢性疾病和致命疾病的私营制药公司，其产品基于全球不同地区的创新配方。

Ultivue与Definiens宣布合作，将Definiens的标准化IO-Panel能力扩展至IF，提供标准化和可扩展的解决方案，以实现IF多重免疫组化（IHC）检测的访问。该合作将结合Ultivue的UltiMapper I/O试剂盒和服务与Definiens的领先数字图像分析，利用Tissue Phenomics和先进的机器学习技术，全面满足临床研究和转化医学市场的需求。合作将首先基于UltiMapper I/O PD-L1和PD-1试剂盒面板，并进一步扩展至共同开发的8-plex IF免疫肿瘤学面板。Ultivue和Definiens的科学家团队将在2019年3月29日至4月3日在乔治亚州亚特兰大的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示他们的产品。

Celgene公司与Lotus Pharmaceutical和Alvogen就REVLIMID（来那度胺）专利诉讼达成和解，双方将向新泽西州地方法院提交同意判决，禁止Alvogen在专利到期前销售仿制药。作为和解的一部分，Celgene同意在2022年3月后某个保密日期开始，向Alvogen提供制造和销售有限量仿制药的专利许可。从该日期起至2026年1月31日，Alvogen销售的仿制药数量不得超过双方商定的百分比，这些百分比在最后一个限制期将不超过个位数百分比。此外，Celgene同意从2026年1月31日起，向Alvogen提供制造和销售不限量仿制药的专利许可，前提是Alvogen获得新药申请的批准。Celgene是一家全球性制药公司，专注于癌症和炎症性疾病的治疗。

Moberg Pharma AB (publ)已完成对其非处方业务（OTC）的出售，交易金额为1.55亿美元，买家为RoundTable Healthcare Partners和Signet Healthcare Partners。出售后，Moberg Pharma的业务将专注于新药产品的研发和商业化，特别是其MOB-015项目。公司将利用所得资金赎回其未偿还债券，并向股东分配约43-45瑞典克朗的股息。交易完成后，Moberg Pharma的股价预计将在78-80瑞典克朗之间。此外，买家为公司的剩余业务提供了500万美元的融资。

Actinium成功完成与阿斯利康的第二阶段合作研究项目，并启动了第三阶段。Actinium利用其抗体战头启用（AWE）技术平台，将阿斯利康拥有的靶向剂与强效α粒子发射体锕-225（Ac-225）结合，进行由阿斯利康资助的预临床研究。Actinium在Ac-225基于的疗法领域处于领先地位，拥有广泛的专利、专有技术和商业秘密。Actinium的AWE平台通过其抗体辐射偶联物（ARC）开发临床管线，推动研发工作，包括与阿斯利康的合作。Actinium的知识产权组合包括111项已颁发和待批的专利，涉及28个专利家族，涵盖ARC生成、物质组成、制剂、固体和液体癌症的给药方法以及放射性同位素制造。Actinium的AWE技术平台基于其丰富的临床经验、超过110项专利的知识产权组合、技术知识和商业秘密，能够创建抗体辐射偶联物（ARC），将生物分子靶向剂稳定地标记上强效的Ac-225有效载荷，以增强靶向细胞杀伤。

瑞士施利伦，2019年3月29日，临床阶段生物技术公司Molecular Partners AG宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）2019年年度会议上展示其免疫肿瘤学和DARPin靶向药物递送（DDC）平台的新颖临床前数据。公司利用创新的免疫肿瘤学工具箱，设计了一种靶向激活肿瘤微环境中的CD40的方法，旨在提高疗效并降低全身毒性。预临床数据显示，公司的多特异性FAP x CD40 DARPin分子诱导了B细胞、树突状细胞和巨噬细胞的FAP依赖性激活。此外，DARPin药物结合物（DDCs）在表达EGFR的细胞系中显示出抗原特异性活性。Molecular Partners的DARPin平台在多特异性生物制剂领域展现了创新实力。会议中，公司将展示关于CD40和DDC的研究成果。Molecular Partners致力于开发针对严重疾病的DARPin疗法，包括眼科、肿瘤学和免疫肿瘤学。

Puma Biotechnology公司在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上发布了关于neratinib的研究摘要。会议于3月29日至4月3日在乔治亚州亚特兰大的乔治亚世界会议中心举行。摘要涉及neratinib在多种癌症治疗中的应用，包括ERBB2突变激素受体阳性乳腺癌、HER2突变实体瘤、ERBB2突变HER2非扩增转移性乳腺癌等。研究结果显示neratinib在治疗这些癌症中显示出积极效果，并揭示了neratinib与其他药物联合使用的协同作用。Puma Biotechnology是一家专注于开发创新癌症治疗产品的生物制药公司，其产品NERLYNX已在美国和欧洲获得批准用于特定癌症的治疗。

Sarepta Therapeutics公司宣布，其在ESSENCE研究中对casimersen治疗肌营养不良症Duchenne型（DMD）患者的肌肉活检结果进行了中期分析，结果显示与安慰剂组相比，casimersen治疗组的参与者肌肉中肌蛋白 dystrophin的表达显著增加。这一发现支持了公司计划在2019年中提交casimersen的新药申请（NDA）。ESSENCE研究是一项全球性的、随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估casimersen和golodirsen在可跳过外显子45或53的患者中的疗效和安全性。中期分析显示，接受casimersen治疗的患者中，肌蛋白 dystrophin的平均表达量从基线的0.925%增加到1.736%，显示出统计学上的显著差异。这一结果进一步验证了Sarepta Therapeutics的RNA剪接平台在治疗DMD患者中的潜力。

创新药物公司Innovation Pharmaceuticals宣布，欧洲药品管理局（EMA）已同意与公司欧洲子公司IPIX Pharma Ltd.会面，讨论Brilacidin口腔冲洗剂用于减少头颈癌（HNC）患者化疗放疗后严重口腔黏膜炎（SOM）发生率的研究计划。此次会议旨在获得EMA关于药物开发计划的适当测试和研究指导，以确保与欧洲健康当局达成一致，支持未来的市场授权申请。此外，Brilacidin在治疗严重口腔黏膜炎的II期临床试验中表现出良好的疗效，显著降低了SOM的发生率，并缩短了SOM的持续时间。公司计划将Brilacidin推进至III期临床试验。

Imbrium Therapeutics和Mundipharma EDO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物tinostamustine孤儿药资格，用于治疗T细胞前淋巴细胞白血病（T-PLL）。T-PLL是一种罕见且侵袭性强的T细胞白血病，目前治疗选择有限。该药物正在早期临床试验中研究，有望成为首个同类药物。FDA授予孤儿药资格旨在促进罕见病药物的开发，并为药物开发者提供激励。T-PLL是一种罕见且通常侵袭性强的血液癌症，由于罕见，可能会被误诊，导致患者预后不佳。Tinostamustine是一种新型多作用疗法，正在开发用于多种罕见和难以治疗的血液癌症和晚期实体瘤。Imbrium Therapeutics致力于通过开发新的药理和生物疗法来推进医学科学。

Velicept Therapeutics宣布其新一代β-3肾上腺素能受体激动剂solabegron在针对过度活跃膀胱（OAB）患者的Phase 2b研究VEL-2002中达到了主要终点。该研究显示，每日两次服用solabegron与安慰剂相比，在12周时显著改善了每日排尿次数，同时多个次要终点，如尿失禁次数减少百分比、干燥率和尿急发作次数，也显示出统计学意义上的改善。研究共纳入了435名18至80岁的女性患者，solabegron总体耐受性良好，不良事件发生率低。Velicept计划将研究数据提交给即将到来的科学会议。公司还开发了一种新型每日一次的solabegron配方，正在进行的Phase 2b研究（VEL-2001）中评估，预计今年第二季度将公布初步结果。Solabegron是一种针对OAB和肠易激综合症（IBS）的高度有效和选择性的β-3肾上腺素能受体激动剂。

强生旗下杨森制药公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），寻求批准其药物INVOKANA（卡格列净）的新适应症，用于降低2型糖尿病（T2D）和慢性肾病（CKD）成人患者发生终末期肾病（ESKD）、血清肌酐翻倍以及肾或心血管（CV）死亡的风险。这一申请基于3期CREDENCE研究的成果，该研究评估了INVOKANA与安慰剂在标准治疗基础上对高风险患者群体的疗效和安全性。如果获得批准，INVOKANA将成为首个针对T2D和CKD患者的糖尿病药物。该研究将在国际肾脏病学会（ISN）世界肾脏病大会（WCN）上公布。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，其二期临床试验ReCLAIM-2已开始进行，该试验旨在评估elamipretide对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的疗效。该疾病导致患者视力下降，尤其是夜间和低光条件下。由于目前尚无针对干性AMD的批准疗法，公司对elamipretide的潜力表示期待。美国食品药品监督管理局已授予elamipretide针对干性AMD的快速通道认定。AMD是美国超过1000万人受影响的疾病，是发达国家老年人失明的主要原因。Stealth BioTherapeutics致力于发现、开发和商业化针对线粒体功能障碍的新疗法，其产品elamipretide正在研究用于治疗多种线粒体疾病，包括干性AMD。

SPN-812治疗ADHD的二期III期临床试验P304结果显示，400mg剂量与安慰剂相比达到统计学上的显著性，与之前III期研究一致。该研究是SPN-812的第四个III期临床试验，前三个临床试验均取得积极结果。SPN-812在100mg、200mg和400mg剂量下表现出良好的安全性和耐受性，不良事件发生率低，停药率低。公司正在准备新药申请（NDA），预计2019年下半年提交。

Molecular Templates公司宣布启动一项针对复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的单药Phase II临床试验，研究药物为CD20靶向的ETB MT-3724。该研究将招募最多100名已接受至少两种标准治疗方案的患者。公司CEO兼CSO Eric Poma表示，该研究有望为这一难治性患者群体提供有意义的治疗效果。Phase II研究将在美国、加拿大和欧洲的多个中心进行，主要终点为肿瘤反应，次要终点包括安全性和其他疗效指标。MT-3724的剂量为50 mcg/kg静脉注射，最大剂量限制为6,000 mcg。