Proteon Therapeutics宣布其针对慢性肾脏病（CKD）患者进行放射头静脉造瘘术以进行血液透析的Phase 3临床试验PATENCY-2未达到其主要终点。该试验评估了单剂量研究性药物vonapanitase在CKD患者中的安全性和有效性，但未显示出与安慰剂相比的统计学显著差异。尽管如此，不良事件与安慰剂相似，与先前临床试验一致。PATENCY-2试验在美国和加拿大39个医疗中心治疗了603名患者，并持续随访至一年。尽管vonapanitase治疗的患者的初级无辅助通畅率较安慰剂组有所提高，但这一结果并不具有统计学意义。Proteon Therapeutics表示对结果感到失望，并计划在接下来的几周和几个月内审查完整数据集并评估战略选择。

BiondVax Pharmaceuticals Ltd.将在苏格兰爱丁堡举办的“流感疫苗世界大会”上展示其M-001通用流感疫苗候选产品的进展。公司业务发展主管Joshua Phillipson将介绍公司的成就和计划，包括正在进行的关键性、临床疗效的3期临床试验。该疫苗旨在提供对当前和未来季节性及大流行性流感的多株和跨季节保护。BiondVax的专有技术利用了一种独特的保守和常见流感病毒肽的组合，旨在刺激免疫系统两臂以实现交叉保护和持久效果。在6项已完成1/2期和2期临床试验中，该疫苗已被证明是安全、耐受性良好且免疫原性的。目前进行的3期临床试验旨在评估M-001在减少流感疾病和严重程度方面的安全性和有效性。

IFM Therapeutics宣布其子公司IFM Tre的领先项目IFM-2427进入一期临床试验，这是首个针对NLRP3（NOD-, LRR-和pyrin结构域含有3）的系统性拮抗剂，有望阻断多种严重疾病的炎症反应。IFM-2427是一种新型小分子，旨在通过直接结合NLRP3蛋白来抑制其活性，从而阻止促炎细胞因子IL-1、IL-18的成熟和细胞焦亡的发生。该临床试验预计在2019年第四季度完成。IFM Tre致力于开发针对NLRP3途径的不适当炎症反应的小分子拮抗剂，以治疗代谢、纤维化、自身免疫、自身炎症和神经退行性疾病等多种疾病。IFM Therapeutics是一家专注于开发调节先天免疫系统中新型靶点的疗法的生物制药公司，拥有多个子公司，致力于开发针对不同炎症途径的药物。

Anavex Life Sciences Corp.在2019年ASENT年度会议上宣布，其针对阿尔茨海默病的药物ANAVEX® 2-73的长期扩展研究显示，在较高药物浓度下，患者的日常生活活动评分（ADCS-ADL）保持稳定，认知能力下降（MMSE）减少，并证实了精准医疗患者选择生物标志物的作用。同时，公司首席医疗官Walter E. Kaufmann, M.D.宣布，正在进行中的ANAVEX® 2-73阿尔茨海默病2a期扩展研究1中患者的肠道微生物群数据已分析，将在即将举行的医学会议上进行口头报告。Anavex Life Sciences Corp.是一家致力于开发治疗神经退行性和神经发育性疾病、疼痛以及各种类型癌症的差异化疗法的临床阶段生物制药公司。

TCR 2 Therapeutics公司宣布，其领先实体瘤项目TC-210和领先血液癌项目TC-110的预临床数据将在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。TC-210是一种针对间皮素特异性T细胞受体（TCR）融合构建（TRuC™）T细胞，用于治疗实体瘤；TC-110是一种针对CD19特异性TCR融合构建（TRuC™）T细胞，用于治疗血液恶性肿瘤。这些数据将在4月1日的会议上进行展示。TCR 2 Therapeutics是一家临床阶段的免疫疗法公司，专注于开发新型T细胞疗法，其TRuC™-T细胞能够特异性识别并杀死癌细胞，表现出比嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）更优越的抗肿瘤活性，同时释放的细胞因子水平较低。TC-210目前正在进行针对间皮素阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、卵巢癌、恶性胸膜/腹膜间皮瘤和胆管癌的1/2期临床试验。

Madrigal Pharmaceuticals宣布启动了其每日一次口服甲状腺激素受体β选择性激动剂MGL-3196（resmetirom）的NASH Phase 3临床试验。该双盲、安慰剂对照研究将在全球150多个地点进行，招募约2000名患有活检证实为2或3期纤维化的NASH患者。主要终点是52周活检时，与安慰剂相比，接受resmetirom治疗的患者中达到NASH缓解的比例。次要终点包括降低LDL-胆固醇和纤维化阶段的改善。Phase 2研究表明，resmetirom在减少肝脏脂肪、改善NASH和降低纤维化标志物方面显示出积极效果，且具有良好的耐受性。Madrigal期望resmetirom在NASH治疗中显示出有利的风险效益比。

OBI Pharma公司在2019年3月28日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其针对Globo系列抗原（Globo H、SSEA-3和SSEA-4）的Glycosphingolipid免疫肿瘤治疗药物OBI-888（Globo H mAb）和OBI-999（Globo H ADC）的作用机制、抗肿瘤疗效和药代动力学数据。OBI-888是一种新型的人源化抗Globo H抗体，能够通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）、抗体依赖性细胞介导的吞噬作用（ADCP）和补体依赖性细胞毒性（CDC）诱导肿瘤杀伤，目前正在进行一期临床试验。OBI-999是一种抗体-药物偶联物（ADC）治疗，通过特异性抗体释放小分子化疗药物，直接在目标癌细胞处实施细胞毒性治疗，已显示出在多种癌症类型中的显著和持久抗肿瘤活性。OBI Pharma致力于开发针对癌症的新药，包括Globo系列、AKR1C3等靶点。

Seattle Genetics和Astellas Pharma宣布，在EV-201关键性2期单臂临床试验的第一队列中，enfortumab vedotin治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的初步结果积极。该队列评估了接受过铂类化疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者的疗效，结果显示客观缓解率（ORR）为44%。该结果与之前1期研究（EV-101）中报告的缓解持续时间一致。enfortumab vedotin是一种针对Nectin-4的抗体-药物偶联物（ADC），Nectin-4在多种实体瘤中高度表达，包括尿路上皮癌。基于初步1期试验结果，enfortumab vedotin已获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定。两家公司计划基于EV-201试验结果提交生物制品许可申请（BLA）。此外，正在进行一项全球随机3期临床试验（EV-301），旨在支持全球注册并作为enfortumab vedotin治疗患者的确认性随机试验。

瑞士Pratteln，2019年3月28日——Santhera Pharmaceuticals公司宣布计划向欧洲药品管理局（EMA）提交Puldysa®（idebenone）的临时市场授权（CMA）申请，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能障碍。公司在获得欧盟监管机构的科学建议后，预计将在2019年第二季度完成并提交CMA申请。Santhera公司通过新增临床数据、对先前提交数据的重新分析以及新的全面自然病史数据，对其先前提交的监管文件进行了扩展和证实，这些新数据表明idebenone治疗DMD患者具有临床相关的好处和持续的治疗效果，治疗时间长达六年。Puldysa的初始适应症是治疗未使用糖皮质激素的DMD患者的呼吸功能障碍。提交的申请将基于Santhera的II期（DELPHI）研究、长期DELPHI-Extension研究、关键的III期（DELOS）研究和最近完成的SYROS研究的数据。这些关键数据表明idebenone在治疗DMD患者的呼吸功能障碍方面具有治疗潜力，其长期数据支持idebenone有可能改变呼吸功能下降的进程并推迟疾病进展的关键里程碑时间。

荷兰皇家飞利浦完成对远程放射学公司Direct Radiology的收购，以扩展远程放射服务领域，Direct Radiology的云RIS/PACS组合将为飞利浦提供技术支持。飞利浦作为健康科技领导者，拥有广泛的业务范围和全球影响力，而Direct Radiology的远程放射学系统获得多项认证，具备高安全性和可靠性。此次合作旨在应对全球卫生系统成本上升和护理资源减少的挑战，通过创新技术提升放射科服务效率和准确性。

Tricida公司宣布将于明天早上7:15发布其40周扩展试验TRCA-301E的结果，并将在8:00举行电话会议和网络直播讨论临床试验结果、财务状况及其他业务进展。该公司专注于开发治疗慢性肾病患者的代谢性酸中毒药物TRC101，预计将在2019年下半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请，寻求加速批准。会议和直播可通过特定网站和电话号码接入，直播将在会议结束后两小时内在公司网站上提供，并保留90天。

Neuren Pharmaceuticals Limited与ACADIA Pharmaceuticals Inc.及Rettsyndrome.org宣布，一项评估trofinetide在女性Rett综合症（RTT）患者中安全性和有效性的Phase 2研究已发表在《神经学》杂志上。该研究显示，在最高剂量下，trofinetide在三个症状特异性疗效指标上与安慰剂相比有显著改善，且耐受性良好。ACADIA计划在2019年下半年启动一项12周的Phase 3研究，以进一步评估trofinetide在Rett综合症治疗中的疗效和安全性。

Resverlogix公司宣布，其Phase 3临床试验BETonMACE的安全审查委员会完成第九次安全审查，建议继续进行试验，未发现安全担忧。该试验旨在评估apabetalone（RVX-208）对高风险心血管疾病患者的疗效。试验预计在2019年上半年完成，需至少发生250起主要不良心血管事件（MACE）。Resverlogix正在开发apabetalone，这是一种针对BET蛋白第二溴结构域（BD2）的选择性小分子抑制剂，有望治疗多种疾病。

BIO-CAT Microbials LLC与南非的OMNIA Holdings Limited达成独家合作协议，共同开发微生物菌株，用于OMNIA的作物科学产品组合。该项目旨在加速双方在全球农业领域的合作，以改善土壤生物群落，提高作物产量和抗逆性。BIO-CAT Microbials LLC自2004年成立以来，专注于发现土壤中的独特细菌菌株，并通过接种有益细菌来恢复根际微生物平衡。双方认为，这种生物增强方法有助于实现可持续农业，并能让种植者、消费者和环境受益。

VolitionRx Limited与上海复星长征医疗科学有限公司（Fosun Long March）签署了一份非约束性谅解备忘录，旨在推动其Nu.Q平台进入中国市场。双方计划在中国开展三项临床试验，涉及结直肠癌、肺癌和卵巢癌。Fosun Long March作为复星医药集团的全资子公司，在体外诊断领域具有制造、营销和研发实力。VolitionRx的CEO表示，双方将共同探索利用Fosun的LUMIART-II系统开发Nu.Q检测，以拓展中国市场。VolitionRx的CEO还强调，亚洲市场，尤其是中国的肺癌市场，对VolitionRx至关重要。

Jubilant Biosys成为印度首家引进ForteBio最新SPR系统的公司，用于片段筛选和先导化合物的表征。该系统采用ForteBio的Biologics业务单元Molecular Devices的Pioneer FE系统，这是下一代无标记生物分子表征的SPR仪器。Pioneer系统使用独特的OneStep®梯度注射技术，可快速进行片段筛选，并具备测量高亲和力和共价结合事件的能力。该系统能在24小时内分析多达768个片段，并在初步筛选中获得动力学数据，无需额外筛选。Jubilant Biosys的Pioneer系统是印度首个此类系统，是该公司对支持创新客户需求的新技术的持续投资的一部分。Jubilant Biosys总裁Marcel Velterop表示，该系统的加入将显著提升和加速他们针对新型靶类的小分子发现引擎。Molecular Devices总裁Greg Milosevich表示，对Jubilant Biosys采用Pioneer平台感到高兴，并期待支持他们和客户在快速推进小分子药物发现项目上的目标。

Biokin Pharmaceutical公司选择Cryoport的全面温度控制解决方案来支持其在美国和中国进行的即将进行的I期和II期临床试验。Biokin Pharma是一家位于中国的生物制药公司，专注于通过开发新型治疗性抗体和抗体-药物偶联物（ADC）来治疗癌症。该公司利用多个技术平台开发世界级的抗体类药物疗法。Cryoport是全球领先的温度控制物流公司，为生命科学行业提供全面的服务。通过这次合作，Biokin Pharma和SystImmune将能够利用Cryoport的全套温度控制物流解决方案，支持其全球范围内的药物制造过程。