欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）批准了Celgene公司基于其专有IMiD药物REVLIMID（lenalidomide）和IMNOVID（pomalidomide）的两种三联治疗方案。CHMP建议批准REVLIMID与硼替佐米和地塞米松（RVd）联合治疗未经治疗的成年多发性骨髓瘤患者，这些患者不适合移植。委员会还建议批准IMNOVID与硼替佐米和地塞米松（PVd）联合治疗至少接受过一种包括lenalidomide在内的先前治疗方案的多发性骨髓瘤成年患者。预计欧洲委员会将在大约两个月内做出最终决定。这些新三联治疗方案有望在欧洲为多发性骨髓瘤患者提供更多治疗选择，以改善患者在不同疾病阶段的预后。

Seattle Genetics公司宣布完成innovativeTV 204临床试验的入组工作，该试验旨在评估tisotumab vedotin作为单药治疗复发和/或转移性宫颈癌患者的疗效、安全性和耐受性。tisotumab vedotin是一种抗体-药物偶联物(ADC)，旨在靶向癌细胞上的组织因子抗原，并直接将细胞杀伤剂单甲基澳瑞他汀E(MMAE)递送到癌细胞内部。该试验的完成是评估tisotumab vedotin在先前接受治疗的复发和/或转移性宫颈癌女性患者中的重要一步。试验的主要终点是客观缓解率，关键次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

Selecta Biosciences宣布启动一项名为COMPARE的头对头临床试验，旨在评估其领先产品候选药物SEL-212（ImmTOR + Pegadricase）与KRYSTEXXA在治疗慢性难治性痛风患者中的有效性和安全性。同时，公司任命Elona Kogan为总法律顾问和公司秘书，Horacio Plotkin为临床开发负责人，以加强管理团队和临床开发团队。COMPARE试验预计将招募100至150名患者，主要终点是维持血清尿酸水平低于6mg/dL。Elona Kogan拥有丰富的生物制药行业经验，曾在多家制药公司担任高级职位。Horacio Plotkin拥有20年的临床儿科经验和12年的生物技术经验，曾担任Moderna Therapeutics的临床开发负责人。

Krystal Biotech宣布其研发的KB103（bercolagene telserpavec）获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME（优先药品）方案资格，该药物是一种治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的创新基因疗法。这一资格是基于正在进行中的GEM-1 Phase 1/2研究的临床和非临床数据。PRIME资格允许Krystal与EMA进行频繁和早期的互动，以支持加速评估和批准。该方案旨在优化开发计划并加快审查和批准过程，以便这些药物能尽早惠及患者。Krystal Biotech的创始人兼首席运营官Suma Krishnan表示，获得PRIME资格不仅验证了治疗DEB的真正变革性治疗的重要性，还允许他们与EMA紧密合作，优化开发计划，尽快将KB103带给患者。

Celltrion Healthcare宣布，其生物类似物CT-P13（英夫利昔单抗生物类似物）在克罗恩病（CD）治疗中的III期临床试验数据已由《柳叶刀》杂志发表。结果显示，CT-P13在生物治疗初治的CD中度至重度患者中，与参照药物英夫利昔单抗相比，具有非劣效性。CT-P13已在80多个国家包括美国、加拿大、日本和欧洲等地获得批准，用于治疗包括CD在内的八种自身免疫性疾病。该药物的批准基于其在临床研究中与参照药物英夫利昔单抗的生物相似性证明，包括在强直性脊柱炎和类风湿性关节炎患者中的药代动力学和疗效等效性，以及安全性和免疫原性可比性。这项新研究进一步证实了CT-P13在治疗CD中的疗效，并支持了其在非风湿性适应症中的批准。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对bluebird bio公司研发的基因疗法ZYNTEGLO（原名LentiGlobin™）给予积极评价，建议有条件批准其上市。ZYNTEGLO用于治疗12岁以上依赖输血治疗的β-地中海贫血（TDT）患者，这些患者没有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞移植，但找不到HLA匹配的亲属供体。ZYNTEGLO有望成为首个治疗TDT的基因疗法。该积极评价将提交欧洲委员会（EC）审批，预计2019年第二季度将作出最终决定。ZYNTEGLO通过向患者自身的造血干细胞（HSCs）添加β-珠蛋白基因的功能性副本，使患者能够产生足够的血红蛋白，从而减少或消除对输血的需求。该疗法在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。

Antibe Therapeutics公司宣布其针对疼痛和炎症的药物ATB-346的Phase 2B剂量范围疗效研究正式开始，旨在验证ATB-346在减轻骨关节炎疼痛方面的疗效并确定用于Phase 3开发的剂量。该研究将涉及360名患有膝关节骨关节炎的患者，随机分配至安慰剂或ATB-346的三个剂量组（150mg、200mg或250mg），每日一次。研究由Veristat公司负责，在加拿大约35个临床中心进行，预计今年夏季公布主要数据。ATB-346是一种氢硫化物释放型萘普生衍生物，旨在为骨关节炎等疾病提供一种更安全、非成瘾性、对胃肠道无损伤的消炎/镇痛药物。

Axovant Gene Therapies Ltd.今日宣布了AXO-AAV-GM2和AXO-Lenti-PD项目的新数据和计划，这些将在公司的研发日上向投资者和分析师展示。AXO-AAV-GM2针对Tay-Sachs病，近期报告了三月份的数据，显示在首个接受AXO-AAV-GM2基因疗法的婴儿Tay-Sachs病患者中，CSF中的GM2神经节苷脂在三个月结束时下降了约25%。AXO-Lenti-PD针对帕金森病，SUNRISE-PD第一阶段研究的结果显示，该产品在低剂量下总体耐受性良好，未报告严重不良事件。研发日将于3月29日8:30am ET通过Axovant网站进行网络直播。

Dicerna™ Pharmaceuticals公司宣布，其PHYOX™1 Phase 1临床试验的更新数据显示，DCR-PHXC（公司领先GalXC™产品候选）在治疗原发性高草酸尿症（PH1和PH2）的成年和青少年患者中，降低了24小时尿草酸水平。研究显示，DCR-PHXC单剂量治疗使大多数受试者的尿草酸水平恢复正常或接近正常，且总体耐受性良好。这些数据在德国儿科肾病学会第50届年会上进行展示。研究的主要目标是评估DCR-PHXC单剂量递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。次要终点包括基线24小时尿草酸排泄量的变化。DCR-PHXC是一种利用Dicerna的GalXC™技术开发的用于治疗所有类型原发性高草酸尿症的实验性药物。

IDEAYA Biosciences宣布，诺华公司将展示IDE196（由诺华编码为LXS196）作为单一疗法治疗转移性脉络膜黑色素瘤（MUM）的耐受性和初步临床活性数据。IDE196是一种强效的小分子蛋白激酶C（PKC）抑制剂，IDEAYA计划开发用于治疗GNAQ和GNA11突变的癌症。大约90%的转移性脉络膜黑色素瘤患者存在GNA11或GNAQ的激活突变。诺华正在进行一项名为“A Phase I, multi-center, open-label, study of LXS196, an oral protein kinase C inhibitor, in patients with metastatic uveal melanoma”的I期临床试验。IDE196在该试验中作为单一疗法和与HDM201（诺华的人双分钟2抑制剂）联合治疗进行研究。IDE196的海报将于2019年4月1日在乔治亚世界会议中心展馆B的展板17号展出。IDEAYA拥有IDE196的进一步临床开发和全球商业化权利。IDEAYA是一家专注于肿瘤学的精准医疗公司，致力于发现和开发针对特定患者群体的靶向疗法。

ASLAN Pharmaceuticals宣布完成了针对其创新抗体药物ASLAN004的首次单剂量递增研究，该药物用于治疗特应性皮炎。研究在新加坡进行，结果显示ASLAN004在健康志愿者中静脉注射时安全且耐受性良好，没有导致停药的不良事件。分析表明，药物在给药后一小时完全抑制了STAT6磷酸化，这种关键的过敏性炎症介质，并在29天内持续抑制，暗示每月一次的给药可能实现。公司计划在2019年下半年开始针对中重度特应性皮炎患者的多剂量递增研究。ASLAN004是首个针对IL-13Rα1受体的抗体，能够有效阻断IL-4和IL-13的信号传导，这两种细胞因子是触发特应性皮炎症状的关键。

Chi-Med启动了一项注册性IIb/III期临床试验，比较surufatinib（HMPL-012或sulfatinib）与卡培他滨在一线化疗后疾病进展的晚期胆管癌（BTC）患者中的疗效。该研究是一项随机、开放标签、活性对照、多中心研究，旨在评估surufatinib（一种口服小分子血管-免疫激酶抑制剂，可同时阻断肿瘤血管生成和免疫逃逸）与化疗药物卡培他滨作为不可切除或转移性BTC患者的二线疗法的疗效。主要终点是总生存期（OS），次要终点包括肿瘤控制措施如无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和缓解持续时间（DOR），生活质量，肿瘤生物标志物和安全。该研究的首席调查员是中国解放军总医院第五医学中心胃肠肿瘤科的李建明教授。此外，surufatinib还在美国和中国进行概念验证临床试验，以及在美国和欧洲进行免疫疗法组合研究。Chi-Med是一家创新生物制药公司，专注于发现、开发、生产和销售针对肿瘤和自身免疫疾病的靶向治疗和免疫疗法。

Luye Pharma集团宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其研发的Rykindo®（LY03004）——一种用于治疗精神分裂症和双相情感障碍的每周一次肌肉注射的利培酮缓释微球注射剂。这是中国首个有望获得美国FDA批准上市的创新药物。Rykindo®的研发标志着公司长期投入的长效和缓释技术平台研发取得重大进展，也是公司全球化战略的关键一步。该药物通过临床研究证明，与现有市场产品相比，Rykindo®在药代动力学和安全性方面具有优势，可提高患者用药依从性。Luye Pharma计划在2019-2020年期间首先在美国和中国推出Rykindo®，并积极推进其在欧洲和其他新兴市场的注册进程。公司还在中枢神经系统（CNS）治疗领域拥有多个在研项目，致力于为全球患者提供更多高质量和创新药物。

肿瘤诊断和治疗软件产品和技术服务提供商大图医疗获得1500万元A轮融资，投资方为雅惠精准医疗，资金将用于产品线和市场推广。大图医疗成立于2012年，主要业务是为放疗机构提供精准放疗解决方案，产品包括医生工作站、患者大数据管理系统和远程协作平台。创始人李晓亮认为，本土研发具有自主知识产权的先进放疗软件产品有市场机会，并制定了三步走战略：第一步研发放疗相关产品线，第二步研发消融及微创介入软件产品线，第三步拓展诊断业务。大图医疗预计今年第四季度启动新一轮融资，为海外市场推广做准备。

UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将CIMZIA（certolizumab pegol）的标签扩展，包括治疗活动性非放射学性脊柱关节炎（nr-axSpA）成人的新适应症，这些患者具有客观炎症迹象。这使得CIMZIA成为首个也是唯一获得FDA批准用于nr-axSpA的治疗药物。nr-axSpA是一种慢性炎症性疾病，主要影响脊柱和骶髂关节，常被误诊和不当治疗。这项批准将使CIMZIA成为治疗nr-axSpA的首选药物，有助于改善患者的生活质量。FDA的批准基于C-AXSPAND研究的资料，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的52周三期临床试验，结果显示，接受CIMZIA治疗的患者在52周时，47.2%的患者在Ankylosing Spondylitis Disease Activity Score（ASDAS-MI）方面表现出显著改善，而接受安慰剂治疗的患者中只有7.0%的患者表现出改善。

Gilead Sciences和Galapagos NV宣布了FINCH 3研究的第24周结果，该研究是一项针对中度至重度活动性类风湿性关节炎成人患者的III期临床试验，评估了filgotinib（一种口服选择性JAK1抑制剂）的疗效。研究结果显示，与单独使用MTX相比，filgotinib与MTX联合使用在达到ACR20、ACR50、ACR70和临床缓解（DAS28(CRP) < 2.6）的比例上均显著提高，同时filgotinib在改善HAQ-DI和抑制结构损伤方面也显示出优势。此外，filgotinib的安全性特征与之前的研究一致。这些数据为filgotinib在类风湿性关节炎治疗中的潜力提供了更多证据。

ESSA Pharma宣布将EPI-7386作为治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的首选临床候选药物。EPI-7386是一种新型药物，能抑制雄激素受体的N端结构域，对多种前列腺癌细胞模型有效，包括对当前抗雄激素无效的模型。与ESSA的第一代化合物ralaniten acetate相比，EPI-7386在预临床研究中显示出更高的效力、代谢稳定性和有效性。EPI-7386在所有动物研究中均表现出良好的耐受性。目前正在进行IND使能研究，预计EPI-7386将在2020年第一季度进入临床试验。EPI-7386在体外细胞实验中对雄激素受体表现出与主要抗雄激素相似的功效，并能在AR-V7变异体驱动的抗雄激素耐药性模型中发挥作用。