Tarveda Therapeutics公司在2019年美国癌症研究协会年会上将展示其新型药物PEN-221的非临床数据，该药物是一种针对多种实体瘤的微型药物偶联物，对SSTR2受体具有高度选择性。研究显示，PEN-221与组蛋白去乙酰化酶抑制剂联合使用，可提高肿瘤中SSTR2的表达，增强治疗效果。此外，Tarveda Therapeutics还在开发HSP90结合药物偶联物平台，其中PEN-866是主要候选药物，目前正在进行临床试验以评估其在癌症患者中的安全性和有效性。

Lipella Pharmaceuticals Inc.宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将开展一项针对癌症幸存者多中心、双盲、安慰剂对照的临床研究，以评估LP-10治疗由盆腔放疗和/或全身化疗引起的出血性膀胱炎的安全性和有效性。LP-10是一种用于治疗出血性膀胱炎的脂质体他克莫司制剂，目前尚未获得任何批准的疗法。该研究将允许剂量递增，并设有脂质载体对照组。Lipella Pharmaceuticals Inc.是一家专注于为癌症幸存者提供支持性护理的私营生物技术公司，致力于改善出血性膀胱炎患者的治疗和过渡细胞癌患者的监测与成像。

Promedior公司宣布，其新型抗纤维化免疫调节剂PRM-151获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法指定（BTD），用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该指定旨在加速针对严重或危及生命疾病未满足需求的药物的开发和监管审查。PRM-151是一种重组人五聚蛋白-2蛋白，在组织损伤部位具有特异性活性，作为巨噬细胞极化因子，防止和可能逆转纤维化。在IPF患者中进行的2期临床试验显示，PRM-151在改善肺功能方面显示出积极结果。此外，PRM-151还被用于治疗其他纤维化疾病，如肺纤维化、骨髓纤维化、急性肾小球肾炎、慢性肾小球肾炎、肝纤维化和年龄相关性黄斑变性。

Moleculin Biotech公司宣布了其药物Annamycin在两个正在进行的一期/二期临床试验中的积极中期安全性和有效性数据。美国和波兰的试验中，Annamycin在治疗高度耐药肿瘤方面显示出良好的效果，且未出现与药物相关的严重不良事件。美国试验中，患者完成100 mg/m²剂量的治疗后，研究将进入更高剂量120 mg/m²。波兰试验中，患者接受120 mg/m²剂量后，骨髓原始细胞显著减少，患者有望接受骨髓移植。Moleculin公司计划继续推进Annamycin的临床研究，以支持其在美欧的监管批准。

IMV公司宣布DECIDE临床试验2期队列的初步数据，其中6名接受DPX-Survivac单药治疗和间歇性低剂量环磷酰胺（mCPA）的患者在首次CT扫描评估中，83%的患者（5名中的6名）显示疾病稳定，包括2名肿瘤缩小。这些数据支持DPX-Survivac作为单药治疗的潜力以及患者的筛选策略。此外，在试验的早期阶段，有持久的临床反应在140天后发生，并持续了20个月以上。IMV正在加快推进该计划，目标是为晚期卵巢癌患者提供额外的治疗选择。

瑞士拉绍德封，2019年3月26日（全球新闻社）——Rhizen Pharmaceuticals S.A.宣布在胃肠道癌症的预临床模型中展示新型首创CRAC通道抑制剂RP4010的成果。海报亮点包括：RP4010单独治疗胃肠道癌细胞系可降低细胞生长；RP4010与吉西他滨和纳布替尼在胰腺导管腺癌中协同作用；RP4010与纳布替尼在胃癌中协同作用；RP4010显著增强了依维莫司在胰腺神经内分泌瘤中的作用。RP4010是一种新型首创口服小分子抑制剂，可抑制钙释放激活钙（CRAC）通道通路，在多种癌症的预临床研究中显示出活性。通过阻断CRAC通道抑制储存操作钙进入（SOCE），可以抑制肿瘤生长，包括抑制NFAT去磷酸化以及Akt/NF-kB和ERK 1/2途径的钙依赖性激活。目前，一项多中心I/II期剂量递增试验正在美国和澳大利亚进行，以评估RP4010在复发或难治性淋巴瘤患者中的安全性和有效性（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03119467）。海报展示详细信息：海报标题为“RP4010，一种钙释放激活钙（CRAC）通道抑制剂在胃肠道癌症预临床模型中的疗效”，类别为实验和分子治疗，标题为“新型抗

Can-Fite BioPharma Ltd.宣布其针对晚期肝癌的Phase II临床试验未达到整体生存期的主要终点，但在CPB7亚组中显示出优越的生存率，并在次要终点中表现出积极结果。研究显示，Namodenoson治疗组的患者中位总生存期较安慰剂组延长，且安全性良好。公司计划继续推进Namodenoson的Phase III研究，并已向美国临床肿瘤学会（ASCO）提交摘要。此外，公司还将举办电话会议讨论试验结果，并展望未来产品开发计划。

BriaCell公司宣布，将在2019年4月3日的美国癌症研究协会（AACR）年会上公布其领先候选药物Bria-IMT™与KEYTRUDA®（由默克公司生产）联合治疗晚期乳腺癌的初步疗效数据。该联合研究于2018年10月开始，目前正在进行中，将发布前六位患者的初步疗效数据。研究主要评估这种联合疗法对肿瘤消退和生物反应的协同作用。到目前为止，Bria-IMT™与KEYTRUDA®在晚期乳腺癌患者中的联合使用表现出良好的安全性。BriaCell计划在4月3日早上8:30发布这些数据，并在同一天在AACR年会上进行海报展示。这项研究是基于KEYTRUDA®阻断PD-L1活性，从而“唤醒”免疫系统的概念，旨在增强Bria-IMT™的免疫激活作用。BriaCell的CEO Bill Williams表示，这项研究对于BriaCell来说是一个重要里程碑，有助于了解其新型免疫疗法的机制，并有助于评估Bria-IMT™与其他药物，包括其他检查点抑制剂的联合使用。

Autolus Therapeutics公司计划在纽约举办首次研发日，展示其针对肿瘤防御机制的科学见解和新型程序化T细胞疗法。公司将重点介绍其AUTO3项目，该疗法针对儿童急性淋巴细胞白血病（pALL）和复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），并展示AUTO3在pALL患者中的临床试验数据，显示100%的患者在最高剂量下达到最小残留病（MRD）阴性完全缓解，且67%的患者持续缓解长达10个月。AUTO3疗法在临床试验中表现出良好的耐受性。此外，Autolus将报告其多个研发项目和市场机会，并计划在2019年将两个项目推进到注册性试验阶段。研发日还将包括公司高层和专家的演讲，以及AUTO3疗法的临床研究详情。

Hansa Biopharma AB宣布获得伦理委员会和监管机构的批准，开始其关于imlifidase在急性抗体介导的排斥反应（AMR）治疗中的二期临床试验。该试验将在法国、瑞典、奥地利、澳大利亚和美国八个临床试验中心招募约30名患者。急性AMR是肾脏移植后最具有挑战性的不良事件之一，发生率为10-15%，是移植物功能障碍的主要原因。imlifidase是一种新型酶，能有效灭活IgG，有望治疗急性AMR并预防移植肾脏的严重损失。此外，Hansa已向欧洲药品管理局（EMA）提交了IDEFIRIX™（INN：imlifidase）的上市许可申请，用于治疗高度敏感的患者以实现肾脏移植。

Nanobiotix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其头颈癌治疗药物NBTXR3的审批路径已明确。公司将开展一项基于总生存期（OS）的随机、事件驱动型II/III期临床试验，预计将有约600名患者参与。FDA已批准使用公司欧洲I期临床试验中老年和虚弱患者的剂量递增阶段数据以及当前的CMC（化学、制造与控制）开发计划。NBTXR3是一种新型放射性增强剂，旨在通过放射治疗激活来破坏肿瘤和转移。Nanobiotix正在全球范围内开展7项临床试验，包括头颈癌、软组织肉瘤、肝细胞癌、直肠癌、前列腺腺癌等。

上海钛米机器人科技有限公司在2019年第一季度成功完成B+轮融资，投资方包括上海浦东科创集团有限公司旗下多家投资公司及杭州创徒创业投资合伙企业，具体融资金额未公开。此轮融资旨在加速公司在高端医疗机器人研发和智慧医院应用拓展等方面的进展。钛米机器人专注于医疗市场，提供智能化机器人产品和解决方案，自成立以来已研发十款医疗机器人产品，并在近百家医院落地。公司此前在2018年完成2亿人民币的B轮融资，成为当时医疗服务机器人市场最大单笔融资。钛米机器人将继续利用在手术机器人领域的优势，在研发和应用上进一步布局。

Breath Therapeutics公司宣布启动了L-CsA-i治疗支气管闭塞性综合征（BOS）的3期临床试验BOSTON。L-CsA-i是一种专有的环孢素A脂质体吸入制剂，通过特定药物的研究性eFlow®雾化器（PARI Pharma）给药。该药物已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药资格。全球同步的随机对照研究将评估L-CsA-i在单肺（BOSTON-1）或双肺（BOSTON-2）移植后BOS患者的疗效和安全性。主要终点是基线至第48周的平均FEV1（mL）变化，关键次要终点是平均FEV1/FVC变化和BOS进展时间。每个研究将在八个国家的领先肺移植专科中心招募110名参与者。完成48周研究后，所有参与者将符合参加计划的BOSTON-3，一个开放标签扩展试验的资格。

Celgene公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请，寻求批准其新药ozanimod用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成人患者。ozanimod是一种口服的鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，能选择性地与S1P亚型1（S1P 1）和5（S1P 5）结合。该申请基于SUNBEAM™和RADIANCE™Part B的3期临床试验数据，这些试验评估了ozanimod在不同剂量下与干扰素β-1a（Avonex®）相比的疗效和安全性。Celgene同时也在欧盟提交了市场授权申请。ozanimod是一种研究性药物，目前尚未在任何国家获得批准。SUNBEAM™和RADIANCE™Part B试验均显示ozanimod在治疗RMS方面具有积极效果。Celgene期待通过监管审查流程，在2020年为RMS患者提供新的治疗选择。

瑞士生物制药公司Therachon在2019年3月25日公布了其针对健康志愿者的1期临床试验中apraglutide（FE 203799）的结果，同时展示了与其它GLP-2类似物相比的PK特性和肠促生长效应的头对头临床前研究。CEO Luca Santarelli表示，apraglutide有望成为每周一次的最佳治疗方案，改善短肠综合征（SBS）患者的护理。1期临床试验中，apraglutide被证明具有良好的耐受性和安全性。临床前研究显示，apraglutide在PK和肠促生长效应方面优于其他GLP-2类似物。Therachon正在推进apraglutide在SBS患者中的2期临床试验。

Eiger BioPharmaceuticals公司在ENDO 2019会议上公布了其针对术后低血糖症（PBH）的药物avexitide的Phase 2 PREVENT研究结果。该研究是一项多中心、安慰剂对照的门诊研究，旨在评估28天皮下注射avexitide的安全性及持久性。avexitide是一种针对GLP-1受体的靶向性GLP-1拮抗剂，用于治疗PBH。结果显示，avexitide在改善餐后血糖水平方面表现出显著效果，减少了需要血糖救援的患者数量，且avexitide的耐受性良好，未出现严重不良事件。Eiger公司计划与监管机构讨论下一步推进这一急需治疗的方案。

Breath Diagnostics公司与Mayo Clinic Laboratories宣布合作，共同开发一种基于患者呼出气体检测肺癌的新型临床诊断测试。该测试利用Breath Diagnostics的专利OneBreath微反应器技术，可捕捉特定癌症生物标志物，无需接触辐射，24小时内即可提供结果。此举旨在为肺癌早期诊断提供一种非侵入性、可靠、快速且低成本的替代方案，以降低成本并提高患者生存率。Mayo Clinic Laboratories将提供质谱分析服务以验证测试。