美国肌肉萎缩症协会（MDA）向Tivorsan制药公司授予100万美元，以加速其针对TVN-102（一种重组人源化的大分子蛋白）作为治疗肌萎缩症的潜在药物的关键临床前研究。这项研究旨在治疗杜氏肌萎缩症（DMD），通过上调肌肉细胞膜周围的蛋白质utrophin，以补偿疾病引起的dystrophin缺乏。TVN-102基于大分子蛋白，在标准DMD小鼠模型中，大分子蛋白减少了肌肉损伤、降低了肌肉退化并改善了肌肉功能。MDA自1996年以来一直在utrophin相关研究中发挥先驱作用，投资近1600万美元以开发这一有希望的疗法途径。Tivorsan制药公司专注于治疗严重的神经肌肉疾病，包括DMD和贝克肌萎缩症（BMD），其方法基于布朗大学Fallon实验室25年的基础科学研究。

AMRI与BioPontis Alliance LLC签署了优先供应商协议，旨在支持BioPontis将学术界和其他研究实体发现和开发的技术与早期研究连接起来的使命。AMRI将为BioPontis的药物发现研究项目提供小分子发现、开发和制造服务。该协议还支持当前制药公司许可环境中所需的证明概念数据。BioPontis Alliance的目标是识别有前景的早期产品机会，并利用优选的CRO和领先研究公司的网络，将这些机会发展到足以吸引制药公司许可合作伙伴的程度。BioPontis Alliance已与包括纽约大学、哥伦比亚大学、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、宾夕法尼亚大学、北卡罗来纳大学（夏洛特）、弗吉尼亚大学、堪萨斯大学、俄勒冈健康与科学大学、托马斯·杰斐逊大学和佛罗里达大学在内的多家顶尖大学和研究机构建立了研究联盟。此外，BioPontis还与包括强生旗下的杨森生物技术、辉瑞和默克在内的领先制药公司达成了优先合作伙伴关系。

量子基因组学公司在法国马西宣布，其领先化合物QGC001的人体首次临床试验获得“Comité de Protection des Personnes (Ile de France VIII)”批准，预计2012年开始。QGC001是一种新型药物，旨在治疗高血压。临床试验将评估QGC001在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。同时进行的探索性研究旨在识别支持临床开发下一阶段的生物标志物。这一批准标志着QGC001开发的重要一步，强化了其良好的临床前结果。QGC001有望为特定患者群体，尤其是那些通常难以控制血压或对多种药物有严重副作用的患者带来希望。量子基因组学期待在2012年上半年开始临床试验，一旦获得法国卫生产品安全局（AFSSAPS）的批准。

EyeGate Pharma宣布其领先产品EGP-437（用于治疗炎症性眼病的后期资产）的III期关键研究已招募首位患者，该研究旨在治疗前葡萄膜炎。该研究采用随机双盲阳性对照非劣效性设计，将在20多个美国地点招募多达200名受试者，以评估EGP-437与局部应用的醋酸泼尼松龙眼药水相比的有效性。EGP-437将通过EyeGate II药物输送系统进行非侵入性离子导入药物输送。Phase II研究结果显示，约三分之二的患者在28天内达到前房细胞评分为零，仅接受一次离子导入治疗。EyeGate Pharma计划最早于2013年底商业化推出EGP-437，并已获得FDA和EMA的孤儿药指定。

Celtaxsys公司宣布收购Estrellita Pharmaceuticals的CTX-4430（前称EP-501）药物，该药物处于临床阶段，能够抑制促炎酶LTA4H，在动物模型中显示出减少慢性炎症进展的能力。LTA4H是产生主要促炎介质LTB4的关键酶，其在多种人类肺部疾病如囊性纤维化、哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）中水平升高，同时在多发性硬化症（MS）患者的脑部活动性脱髓鞘病变中也有发现。CTX-4430有潜力成为首个针对多种未满足临床需求的口服治疗药物。Celtaxsys首席执行官Michael R. Hanley表示，此次收购与公司核心业务——调节先天免疫以治疗慢性炎症性疾病——完美契合。Estrellita总裁William Guilford表示，很高兴与Celtaxsys达成交易，后者将继续推进CTX-4430的研发。

FORMA Therapeutics与Boehringer Ingelheim达成研发合作，共同开发针对癌症的新型药物。合作将聚焦于发现针对肿瘤相关蛋白-蛋白相互作用的的小分子药物。FORMA将获得6500万美元的前期付款和研究资金，用于筛选和优化针对多个肿瘤靶点的化合物。合作成果若达到预商业里程碑，FORMA可能获得高达7.5亿美元的里程碑奖金。该合作将利用FORMA的创新药物发现技术和肿瘤学专业知识，开发具有明确细胞作用机制的的小分子药物候选物，以构建强大的癌症治疗产品管线。

Boulder Diagnostics公司与荷兰尼美根拉德布罗伊特大学医学中心（RUNMC）的内科医学系达成一项许可和合作协议，共同推广RUNMC研发的创新性莱姆病诊断测试。根据协议，Boulder公司将资助内科医学系的研究，RUNMC将享有该技术未来销售的版税。该新测试特别适用于检测慢性莱姆病感染，通过读取独特的生物反应，实现前所未有的特异性，无需进行侵入性活检程序，避免了传统血清学测试的低准确性。Boulder Diagnostics公司CEO沃尔夫冈·皮肯表示，他们期待与RUNMC内科医学系合作，将这一变革性的可靠莱姆病测试尽快推向市场。RUNMC实验医学副教授利奥·约osten评论说，与Boulder Diagnostics的合作使他们能够将创新诊断技术的益处扩展到其机构之外。实验医学教授米哈伊·内特亚补充说，这项检测有望显著减少慢性伯氏螺旋体感染的误诊。Boulder Diagnostics公司提供针对未被充分重视或表现不佳的疾病诊断领域的创新诊断解决方案，目前市场上有针对寄生虫感染的新型特异性抗体试剂。RUNMC是一个研究医疗保健中心，拥有近万名员工和3000名学生，致力于医疗保健和医学科学的未来

Hatteras Venture Partners领投了眼科初创公司Clearside Biomedical的400万美元A轮融资，用于其眼部微注射平台初期开发和主要产品针对黄斑水肿和视网膜静脉阻塞的临床试验。Clearside Biomedical的专有眼部微注射平台旨在非手术地将药物输送到眼部的脉络膜下空间，为治疗眼后段组织和视网膜提供了一种新的给药方式。Clearside Biomedical将由经验丰富的眼科企业家Daniel White和Ben Yerxa领导，他们都有丰富的眼科产品开发和商业化经验。Hatteras Venture Partners的Hatteras Discovery是该轮融资的第二笔投资，Clearside Biomedical的平台技术基于创新科学，其领先产品预计将在18个月内开始美国临床试验。Clearside Biomedical的运营总部将位于乔治亚州的亚特兰大，同时将在北卡罗来纳州的研究三角公园地区拥有临床和临床前开发的显著存在。

Galena Biopharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行一项关于NeuVax（E75加GM-CSF）与赫赛汀（曲妥珠单抗）联合治疗的II期临床试验，该试验将在2012年第一季度开始，涉及300名乳腺癌患者。这项临床试验由Galena Biopharma和Genentech/Roche资助，旨在评估NeuVax与赫赛汀联合治疗在辅助治疗中的作用，与单独使用赫赛汀相比，以降低HER2低表达乳腺癌患者的复发率。NeuVax是一种针对HER2表达细胞的疫苗，旨在刺激特异性T细胞攻击这些细胞。该试验将在全球20个地点进行，由COL George E. Peoples，M.D.领导。

Oncodesign与Ipsen达成一项研究合作协议，旨在发现和开发针对帕金森病的创新性LRRK2激酶抑制剂，并可能应用于其他治疗领域。Oncodesign的Nanocyclix技术提供了一种合成强效且高度选择性的小分子激酶抑制剂的方法，该公司已识别出针对多种激酶（特别是LRRK2项目）的Nanocyclix先导化合物。Ipsen将利用其在药物研发和转化科学方面的专业知识，同时利用其在神经科学领域的学术和医学领导者网络。根据协议，Ipsen获得两项独家许可权，在成功达到临床概念验证后，独家许可Oncodesign的LRRK2抑制剂项目，包括全球开发、生产和商业化权利。Oncodesign有权获得技术接入费、项目研究及早期开发活动的资金，以及行使许可权后的选择权费和额外的开发、监管和商业里程碑付款，总额可能高达1.15亿欧元。

Ultragenyx公司从圣路易斯大学引进了一种针对罕见遗传病MPS 7（粘多糖病7型）的酶替代疗法项目。这种疾病由β-葡萄糖苷酶（GUS）酶缺乏引起，被称为Sly综合征，由世界著名的遗传病研究者William S. Sly, MD于1973年首次发现。Ultragenyx首席执行官Emil D. Kakkis表示，他们很高兴有机会开发这种长期处于研究阶段的疗法，并期待与Sly博士和MPS社区合作。MPS 7是一种罕见的遗传代谢疾病，由于缺乏β-葡萄糖苷酶，导致多种组织中的糖胺聚糖（GAG）积累，引起多系统疾病。Ultragenyx致力于为罕见和超罕见遗传病开发治疗药物，其领先项目UX001正在评估作为GNE肌病（遗传性包涵体肌病）的潜在治疗方法。

Aeterna Zentaris公司与Ventana Medical Systems公司合作开发AEZS-108的伴随诊断工具，用于检测LHRH受体表达，以治疗多种癌症。AEZS-108是一种针对LHRH受体的抗癌化合物，已在子宫内膜癌和卵巢癌的二期临床试验中取得积极成果。合作将有助于提高临床试验效率，并推动AEZS-108在多种LHRH表达癌症中的成功开发。Ventana公司专注于癌症诊断工具的开发和商业化，其先进的伴随诊断工具将有助于患者选择治疗。AEZS-108是一种创新的抗癌药物，已获得FDA和EMA的孤儿药资格，并在美国进行多项临床试验。

Syndax Pharmaceuticals与Ventana Medical Systems达成协议，共同开发针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者使用厄洛替尼和Syndax公司专有药物Entinostat的伴随诊断测试。Syndax计划在即将进行的确认性研究中选择肿瘤表达高水平的E-钙粘蛋白的病人。Ventana计划在其内部认证实验室验证该测试，并可能作为Syndax临床试验的中心实验室。Entinostat是一种新型口服小分子组蛋白脱乙酰酶抑制剂，已在600多名癌症患者中进行了研究，显示出在实体瘤和血液恶性肿瘤中的客观肿瘤反应。Syndax是一家位于马萨诸塞州沃尔瑟姆的晚期肿瘤学制药公司，致力于开发新型肿瘤疗法，以优化、机制驱动的联合治疗方案，延长和改善患者的生命。Ventana Medical Systems是罗氏集团的一部分，专注于创新和制造用于癌症诊断的仪器和试剂。

Clinigen Healthcare与PCAS签订长期全球供应协议，由PCAS生产Foscavir药物活性成分，Clinigen Healthcare利用自身基础设施和全球合作伙伴网络向全球医院供应药物。Clinigen Healthcare拥有16个市场的Foscavir销售许可，包括HIV/AIDS相关CMV感染和带状疱疹，以及日本的骨髓移植。公司正与药品监管机构合作，争取在美国等更多市场获得Foscavir销售许可。Anton Jenkins表示，PCAS在API制造领域拥有良好记录，是Clinigen的理想合作伙伴。Didier Combis表示，PCAS很高兴与Clinigen合作，其高效结构符合低量、专业供应药物业务的需求。 Clinigen Healthcare是Clinigen Group的产品部门，专注于医院产品的开发与商业化。PCAS是一家专注于生命科学客户的专业化学品和API生产商。Foscavir用于治疗CMV视网膜炎和HSV感染。

Tetragenetics公司宣布，其研发的基于纳米颗粒的流感疫苗在预防高致病性H5N1禽流感病毒方面表现出显著效果。该疫苗由犹他州立大学抗病毒研究所的科学家与Tetragenetics合作研发，并由美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所资助。疫苗候选物由病毒血凝素与一种名为G-SOME的纳米颗粒结合而成，能在40-60纳米范围内形成均一的纳米颗粒。实验结果显示，在致命剂量的流感病毒挑战下，接受疫苗免疫的90%受试者存活。Tetragenetics计划利用这一技术快速推进多个疫苗项目进入临床试验，并与制药和疫苗公司合作。该技术基于一种名为四膜虫的微生物，能够开发出更有效的多价疫苗，解决人类和动物健康面临的长期和新兴威胁。

Catalyst Biosciences宣布，其研发的FVIIa血友病药物候选PF-05280602已进入Pfizer公司发起的1期临床试验。PF-05280602是一种经过工程改造的重组人凝血因子VIIa，旨在为A型和B型血友病患者提供更有效的急性预防和治疗。此外，Catalyst Biosciences在独立研发下一代重组人凝血因子IX和Xa变体，以治疗急性预防和出血性疾病。Catalyst与Pfizer的子公司Wyeth LLC以及AstraZeneca的子公司MedImmune建立了研发和许可协议，合作总金额可能超过5亿美元。Catalyst专注于开发针对血友病、非血友病出血和补体驱动的疾病的治疗药物。

Kedem Pharmaceuticals Inc.宣布与符合FDA标准的GMP制药公司Corealis Pharma Inc.签订合同，用于生产其第二项主要治疗药物KDM-1102的临床试验材料。KDM-1102是一种新的舌下给药的普萘洛尔制剂，其研发已完成，可大规模生产。Kedem专注于舌下药物递送技术，其产品线包括男性性功能增强药物X-Excite以及针对焦虑、骨质疏松、睡眠障碍、止痛药、偏头痛、抗过敏药物、心血管疾病、肺部药物和成瘾替代疗法的多种药物。Corealis Pharma Inc.是一家蒙特利尔的私营公司，专门从事药品口服固体制剂的合同开发和临床试验供应制造。