Enzyvant公司宣布，其研发的酶替代疗法RVT-801获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病和快速通道资格认定。RVT-801此前已被FDA和欧洲药品管理局授予孤儿药资格，目前正用于Farber病的临床试验，Farber病是一种罕见病，目前尚无批准的治疗方法。这些认定强调了治疗Farber病的重大需求，并使RVT-801有望在成功开发计划后尽快为患者提供。Farber病是一种罕见病，可能导致关节挛缩、皮下结节、声音嘶哑等症状，严重者可能影响认知发展、肺部、肝脏和骨骼。RVT-801是一种重组的人酸性鞘氨醇酶（rhAC），有望成为Farber病的潜在酶替代疗法。Enzyvant公司致力于为罕见病患者开发变革性疗法，目前正致力于治疗其他罕见病和条件。

Aura Biosciences宣布，其在眼癌领域开发的新型靶向疗法，光激活AU-011的临床试验中期数据将在2019年3月22日至26日在洛杉矶举行的国际眼癌学会（ISOO）年会上进行口头报告。这些18个月的安全性和有效性数据显示，光激活AU-011具有良好的耐受性，包括多次给药，并显示出初步的肿瘤控制和视力保持的证据，即使在肿瘤靠近黄斑和视神经盘的高风险患者中也是如此。光激活AU-011继续显示出令人信服的肿瘤控制、耐受性和视力保护，作为小脉络膜黑色素瘤和不定形病变患者的潜在一线治疗选择。该开放标签的多中心试验旨在调查光激活AU-011的单次和多次递增剂量，在约52名临床诊断为原发性脉络膜黑色素瘤的成年受试者中。AU-011是一种针对脉络膜黑色素瘤的首个靶向疗法，由病毒样颗粒生物结合物（VPB）组成，可被眼科激光激活。该疗法由美国国家癌症研究所（NCI）的约翰·席勒博士原创技术衍生而来，并获得了孤儿药和快速通道指定。

Aerie Pharmaceuticals宣布在日本启动了一项针对开角型青光眼的Netarsudil眼科溶液的Phase 2临床试验，以支持在日本提交潜在监管申请。该试验旨在评估Netarsudil眼科溶液三种浓度的降眼压效果和安全性。试验将在日本进行，预计将有约208名患者参与，随机分配到四个治疗组。Aerie表示，这项试验是基于之前在美国进行的Phase 2试点研究结果，并预计在2019年底前完成招募，随后准备Netarsudil的Phase 3临床试验。

Adlai Nortye公司宣布，其创新药物Pelareorep（AN1004）在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，可进行针对晚期/转移性乳腺癌患者的全球III期临床试验。Pelareorep是一种新型免疫肿瘤病毒，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。临床试验数据表明，Pelareorep在激素受体阳性（ER+PR+/HER2-）的转移性乳腺癌患者中，将总生存期延长了一倍。Adlai Nortye公司致力于开发创新癌症治疗方法，与全球合作伙伴Oncolytics Biotech Inc.共同推进临床试验。该药物已获得FDA的快速通道和特殊方案评估协议，用于治疗转移性乳腺癌。

Modra Pharmaceuticals宣布开始其针对HER-2阴性乳腺癌患者的IIa期临床试验，该试验旨在评估其主打产品ModraDoc006/r的疗效与安全性。ModraDoc006/r是一种基于标准静脉注射紫杉烷化疗药物多西他赛的口服治疗药物，旨在让患者在家中接受化疗，同时减少毒性并提高治疗效果。ModraDoc006/r已成功完成针对实体瘤患者的I期临床试验，并计划进行针对去势抵抗性前列腺癌的IIb期临床试验。该国际多中心IIa期研究将评估ModraDoc006/r在复发或转移性HER-2阴性乳腺癌患者中的疗效和耐受性，主要终点为根据实体瘤反应评估标准（RECIST）的客观缓解率，次要终点包括无进展生存期和安全性评估。

三星生物仿制药公司宣布了一项为期三年的研究，比较其生物类似物ONTRUZANT®（曲妥珠单抗）与参考药物曲妥珠单抗在早期或局部晚期HER2阳性乳腺癌患者中的疗效。数据显示，两种药物在总生存率和心脏安全性方面相当，这些数据在奥地利维也纳举行的第16届圣加仑国际乳腺癌会议上公布。研究参与者接受了生物类似物曲妥珠单抗或参考药物的八周期治疗，并在手术后接受额外的十周期治疗。结果显示，生物类似物曲妥珠单抗组的总生存率为97%，而参考药物组为93.6%，无事件生存率分别为92.5%和86.3%。在三年随访期间，两组心脏事件发生率都很低，没有报告症状性充血性心力衰竭、心脏死亡或其他重大心脏状况。ONTRUZANT®（曲妥珠单抗）150 mg已于2017年11月获得欧洲委员会的营销授权，并于2019年1月获得美国食品药品监督管理局的批准。

BiondVax Pharmaceuticals Ltd.宣布，其M-001通用流感疫苗候选产品在由美国国立卫生研究院下属国家过敏和传染病研究所资助的II期临床试验中，所有参与者已完成最终访问。试验在德克萨斯州休斯顿贝勒医学院、爱荷华州爱荷华城的爱荷华大学和俄亥俄州辛辛那提的辛辛那提儿童医院医学中心进行，共有120名18至49岁的参与者被随机分配接受M-001或安慰剂。所有参与者均在2018/19流感季节开始时接种了目前市场上销售的四价季节性流感疫苗。安全性及免疫原性将在M-001组和安慰剂组之间进行比较。实验室分析将在贝勒医学院、圣路易斯大学和以色列BiondVax制药公司进行。预计结果将在2019年底前公布。同时，BiondVax在欧洲进行的III期关键性临床试验正在按计划进行，旨在评估M-001在减少50岁及以上成年人流感疾病和严重程度方面的安全性和有效性，预计结果将在2020年底前公布。

Neovacs公司宣布将在2019年3月24日至27日在美国加州太浩湖举行的Keystone过敏会议上展示其新型IL-4/IL-13 Kinoid治疗性疫苗的初步研究结果。这项研究由Neovacs与巴斯德研究所的研究团队合作完成，在过敏性哮喘模型中，IL-4/IL-13 Kinoid治疗增强了多克隆抗体的产生，这些抗体能够中和目标细胞因子IL-4和IL-13，两者均为过敏性哮喘的发展因子，从而避免了症状的发生。Neovacs是一家专注于主动免疫疗法的生物技术公司，其技术平台（Kinoids）应用于自身免疫和/或炎症性疾病。Neovacs在Euronext Growth上市，致力于开发针对狼疮、皮肌炎和1型糖尿病的IFNα-Kinoid免疫疗法，并正在进行其他治疗性疫苗在自身免疫疾病、肿瘤学和过敏领域的临床前开发工作。

MatriSys Bioscience公司宣布，其研发的针对五大皮肤病的理性设计微生物组疗法已成功完成美国食品药品监督管理局（FDA）的IND（新药临床试验申请）预审。FDA对MSB-01（MatriSys主打微生物组候选药物）治疗特应性皮炎（AD）的临床试验计划给予了积极反馈。MatriSys计划开展一项针对150名患者的12周治疗期的II期临床试验，使用MSB-01进行特应性皮炎的安全、耐受性和疗效研究。MSB-01是一种含有稳定冻干剂型的Staphylococcus hominis，通用菌株A9（Sh-A9）的专利局部细菌配方，可应用于患者皮肤，冻干细菌Sh-A9恢复活性并杀死金黄色葡萄球菌。MatriSys首席执行官Mark S. Wilson表示，FDA的积极反馈令人鼓舞，为IND申请和II期临床试验的提交铺平了道路。

Innovent Biologics宣布，其研发的重组人源抗PCSK9单克隆抗体IBI306在治疗高胆固醇血症的IIa期临床试验中已成功给药首位患者。该试验在中国进行，是一项随机、双盲、安慰剂对照的多剂量递增临床试验，旨在评估IBI306在不同剂量下治疗高胆固醇血症患者的疗效、安全性、耐受性以及药代动力学和药效学特征。由于中国高胆固醇血症问题严重，IBI306有望为心血管疾病患者提供更好的治疗选择。IBI306在I期临床试验中表现出良好的耐受性和安全性，并能以剂量依赖性降低血液脂质水平。Innovent致力于开发高质量的创新药物，以改善患者的生活质量。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Jazz Pharmaceuticals公司研发的Sunosi（索利瑞阿法酮）药物，用于改善患有嗜睡症或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的成年患者的日间过度嗜睡症状。Sunosi是一种每日一次的药物，有75毫克和150毫克两种剂量，针对嗜睡症患者；对于OSA患者，则有37.5毫克、75毫克和150毫克三种剂量。Sunosi是首个获准用于治疗成人嗜睡症或OSA相关日间过度嗜睡的双作用多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI）。该药物预计在美国上市，需等待美国食品药品监督管理局（DEA）的最终调度决定，通常在FDA批准后90天内完成。Sunosi的批准基于TONES III期临床试验的数据，该试验包括四项随机对照研究，证明了Sunosi相对于安慰剂的优势。常见的不良反应包括头痛、恶心、食欲下降和焦虑。Jazz Pharmaceuticals公司表示，Sunosi将为医生提供必要的信息，以适当管理大多数OSA和嗜睡症患者。

Dynavax公司宣布，其新型TLR9激动剂DV281与nivolumab联合治疗在经过大量治疗的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中表现出良好的耐受性，并在所有剂量水平观察到目标结合和抗肿瘤效果。该研究在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示。研究显示，吸入DV281与nivolumab联合使用在重治疗患者中耐受性良好，未出现免疫相关不良事件，如肺炎。在所有剂量水平上，DV281的吸入导致剂量依赖性的目标结合，同时观察到抗肿瘤活性，包括肿瘤缩小和肿瘤生长放缓。

Medifirst Solutions宣布与Guatemala的Dimex公司达成拉丁美洲红外激光分销协议，涵盖Guatemala、El Salvador、Honduras、Nicaragua、Costa Rica、Dominican Republic和Panama等国家。Medifirst的Time Machine激光器是一款FDA批准的、用于疼痛缓解的便携式红外激光设备，预计将在拉丁美洲市场带来强劲增长。Medifirst总裁Bruce J. Schoengood表示，公司已完成各国注册流程分析，并计划首先在Guatemala和El Salvador进行注册。Dimex的Sonia和Craig Van Sickle表示，他们看好Time Machine激光器在这些新兴市场的潜力，并期待为受疼痛困扰的人们提供新的解决方案。Medifirst承诺致力于治疗急性疼痛和慢性疼痛的患者，以应对全球阿片类药物滥用危机。

Blackfynn公司与迈克尔·J·福克斯基金会扩大合作，加入Fox Insight研究，旨在通过分析超过30,000名帕金森病患者和对照者的数据，理解疾病进展和风险因素。同时，Blackfynn与罗切斯特大学合作，利用其庞大的临床数据集开发疾病进展模型和识别生物标志物。此外，Blackfynn宣布加入其临床领导团队的新成员，神经学家Karl Kieburtz博士，他将负责推动公司构建全球领先的神经退行性疾病临床数据库，并利用Blackfynn的数据平台来识别生物标志物、实现患者分层和驱动目标选择。

比利时根特大学的科学家利用Neoteryx公司提供的Volumetric Absorptive Microsampling（VAMS™）技术中的Mitra®微采样设备，测量了酒精滥用的新型生物标志物磷脂乙醇（PEth）。这一研究有助于区分不饮酒者、社交饮酒者和过量饮酒者，对器官移植、驾照重新发放等领域具有重要意义。Mitra微采样设备操作简便，参与者可在家自行采集血液样本。Neoteryx公司CEO Fasha Mahjoor表示，这项研究将揭示对医疗、政府和选择饮酒或戒酒的个人具有重要信息，并为类似项目开辟了新的前景。

Lead Pharma宣布与Sanofi的合作协议下，其创新药物SAR441169进入I期临床试验，达到第四个里程碑，获得一笔未公开的里程碑付款。SAR441169是一种新型RORγt核激素受体反向激动剂，旨在治疗免疫学和肿瘤学指示。这是Lead Pharma首个进入临床试验的化合物，标志着公司成长雄心的重大进展。Sanofi的I期研究将评估SAR441169在健康成人中的耐受性、安全性和药代动力学，并旨在获得治疗中度至重度银屑病患者的早期有效性证据。该研究有助于推进银屑病治疗，并可能对其他慢性自身免疫性疾病患者带来希望。Lead Pharma专注于自身免疫性疾病和癌症的创新药物发现和开发，与Sanofi的合作协议旨在发现、开发和商业化针对RORγt的小分子疗法。

Ligand Pharmaceuticals获得300万美元里程碑付款，因美国食品药品监督管理局（FDA）批准Sage Therapeutics的ZULRESSO（brexanolone）注射剂治疗产后抑郁症（PPD）。ZULRESSO是首个且唯一被批准治疗PPD的药物，预计将在6月底上市。PPD是产后最常见的医疗并发症，影响约九分之一的美国产妇。Ligand的Captisol技术在ZULRESSO的配方中使用。Ligand还可能从ZULRESSO在美国的销售中获得版税。产后抑郁症可能导致严重后果，包括功能损害、抑郁情绪、对新生儿的兴趣丧失、自杀风险等。Captisol是一种专利保护的化学修饰环糊精，旨在优化药物的溶解性和稳定性。Ligand是一家专注于开发或收购帮助制药公司发现和开发药物技术的生物制药公司。