英国细胞疗法公司Mogrify宣布获得英国创新机构Innovate UK的55.5万美元资金支持，用于将三种细胞疗法产品推进至临床前阶段，这些产品有望应用于伤口愈合和肿瘤免疫治疗。Mogrify将利用其专利的系统性大数据方法，通过下一代测序和基因调控网络，识别出对细胞直接转化起关键作用的转录因子或小分子。公司计划通过其创新的生物信息学平台，加速细胞疗法的发展，降低成本，并扩展到新的治疗领域，以应对全球价值300亿美元的细胞疗法市场。

GW Pharmaceuticals plc宣布，其子公司GW Research Ltd.已与买方达成协议，以1.05亿美元的价格出售其罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。该券是在美国食品药品监督管理局（FDA）的鼓励罕见儿科疾病治疗药物开发的计划下获得的，因为GW Research Ltd.的EPIDIOLEX（一种含有大麻二酚的药物）获得批准用于治疗与Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征相关的癫痫发作。这笔交易需满足常规的交割条件，包括反垄断审查。GW首席执行官Justin Gover表示，出售PRV为公司的管线发展提供了重要的非稀释性资本，并有助于继续在美国和欧洲推广EPIDIOLEX的商业化。GW是一家专注于发现、开发和商业化从其专有的大麻素产品平台中提取的新型治疗药物的生物制药公司，其产品涵盖广泛的疾病领域。

Biohaven公司购买了一项美国食品和药物管理局（FDA）的优先审评券（PRV），以加速其Rimegepant Zydis ODT新药申请的审批流程。这项交易预计将在2019年第二季度提交申请，并享有6个月的加速审评期。公司CEO Vlad Coric表示，这一举措旨在加快针对罕见儿童疾病的治疗方法开发，并加快潜在重磅疗法的批准。此外，Biohaven还与Royalty Pharma达成协议，通过出售优先股筹集高达2亿美元的资金，用于购买PRV和一般企业用途。Rimegepant是一种口服的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂，用于治疗偏头痛。该药物在多项临床试验中显示出良好的疗效和安全性。

Cellesce与Hubrecht Organoid Technology（HUB）签署了许可协议，旨在利用Cellesce的专利生物处理技术和HUB的器官技术扩大乳腺器官的规模。该项目由Innovate UK资助，旨在通过结合HUB器官技术和Cellesce的生物处理技术，确认乳腺癌器官在遗传和表型上保持稳定，并忠实反映原始肿瘤的特征。项目旨在支持器官扩大规模的商业化，以满足药物发现项目对器官的需求。Cellesce首席执行官Dr Mark Treherne表示，通过与HUB合作，Cellesce将能够提供综合的药物发现解决方案，包括大规模供应器官，这将增加器官模型对癌症研究界的影响。HUB总经理Dr Rob Vries补充说，HUB器官技术将从Cellesce的创新技术中受益，以扩大大量器官，如乳腺癌器官。Cellesce位于英国卡迪夫，是一家专注于标准化和表征良好的癌症器官的合同研究组织。HUB是荷兰皇家科学院和乌得勒支大学医学中心共同创立的组织，利用Hans Clevers教授的先驱工作，从患者组织培养出人类“迷你器官”（HUB器官）。HUB提供其专利HUB器官技术的许可，用于药物筛选和获取HUB生物

诺和诺德与特瓦制药在美国针对 Victoza（利拉鲁肽）专利诉讼达成和解，特瓦制药获得授权于2023年12月22日推出仿制药，可能提前至2023年3月22日，前提是专利失效或市场已有其他仿制药。若诺和诺德获得六个月儿童用药扩展，所有时间表将延长六个月。协议内容保密，需美国联邦贸易委员会和美国司法部审查。诺和诺德将继续捍卫其创新药物知识产权。诺和诺德是一家全球医疗保健公司，拥有95年糖尿病护理创新和领导经验，总部位于丹麦，在全球80个国家拥有约43,200名员工，产品在170多个国家销售。

Myomo公司宣布与意大利的Progettiamo Autonomia Robotics（PAR）达成协议，旨在将MyoPro产品引入意大利市场。PAR是Progettiamo Autonomia的子公司，总部位于意大利雷焦艾米利亚，并在全国拥有17个办事处。PAR专注于神经病理学，提供矫形康复辅助设备和与临床医生合作，帮助患者恢复功能。Myomo的MyoPro产品线旨在为患有神经系统疾病和上肢瘫痪的人提供增强的功能。该产品通过非侵入式传感器检测患者的EMG信号，恢复患者日常生活活动的能力。此次合作将有助于Myomo在欧洲市场的扩张，并有望与PAR共同构建全球业务。

Apollo Endosurgery公司于2019年3月18日宣布了截至2018年12月31日的第四季度和全年财务报告。报告显示，第四季度Endo-bariatric产品收入为1080万美元，同比增长10%，全年收入为4110万美元，同比增长15%。第四季度总营收为1520万美元，同比下降6%，全年总营收为6090万美元，同比下降5%。第四季度Endoscopic Suturing System（ESS）产品销售额增长46%，达到690万美元，全年销售额为2340万美元，同比增长42%。第四季度Intragastric Balloon（IGB）产品销售额为390万美元，同比下降23%。公司CEO Todd Newton表示，公司将专注于Endo-bariatric产品线的增长机会。此外，公司已完成与Solar Capital的新信贷协议，借款3500万美元，用于偿还之前的信贷设施。公司将于3月18日举行电话会议，讨论第四季度和全年运营结果。

日本制药研发公司大塚制药和人工智能生物制药公司twoXAR宣布，双方签署了药物发现研究合作协议，共同针对特定神经系统疾病开发新型有效治疗药物。twoXAR将利用其专有的AI技术识别具有新颖作用机制的先导化合物，并由大塚制药进一步优化为潜在药物候选者。双方将选择数个化合物及其假设进行进一步验证研究。大塚制药将保留在全球范围内开发及商业化合作所得化合物的独家权利，而twoXAR将从大塚制药获得研究及许可费用以及开发与销售里程碑奖金。twoXAR表示，通过与有经验的药物开发团队合作，公司正在扩展其药物发现项目组合，并与日本总部的大塚制药建立了合作关系。大塚制药表示，与twoXAR的合作有助于加快和增加发现及开发创新一类药物的几率，以扩大其神经系统疾病药物管线。

TGen与Luxembourg的Advanced Biological Laboratories（ABL）签署了许可协议，以推广和分销TGen的专利下一代测序结核病检测技术。这项名为DeepChek-TB的测试目前仅限研究用途，旨在缩短检测时间，从目前的6-9周缩短至2-3天，并能识别混合感染中的耐药结核病。该测试有望帮助医生为患者提供更精确的治疗方案，减缓或阻止多药耐药结核病的全球威胁。DeepChek-TB测试是WHO“结束结核病战略”的一部分，旨在到2035年将结核病死亡人数减少95%，新病例减少90%。

Clovis Oncology宣布，将在2019年3月16日至19日在夏威夷檀香山举行的妇科肿瘤学会2019年大会上展示Rubraca药物在ARIEL3 III期临床试验中的数据。这些数据将强调Rubraca在不同患者群体中的安全性和有效性，包括年龄和有害的基因突变状态。研究结果显示，Rubraca在所有年龄组中均能改善无进展生存期并降低疾病进展风险，安全性特征在各年龄组中保持一致。此外，Rubraca在携带有害基因突变和未携带有害基因突变的患者亚组中均显著改善了无进展生存期，安全性特征与之前报道的整体安全性特征一致。这些数据进一步强调了维持治疗在复发性卵巢癌患者中的重要性。

Acucela公司与太空健康转化研究所（TRISH）签署协议，共同研发适用于NASA深空任务的紧凑型OCT设备。该设备旨在解决长期太空飞行中航天员出现的空间飞行相关神经眼病（SANS）问题，如视神经盘水肿、眼球变平、脉络膜皱褶等。目前国际空间站使用的商业OCT设备不适用于月球、火星等探险性太空旅行，而Acucela公司利用独特方法研发的固态OCT设备将提供高分辨率图像，满足NASA对小型航天器中使用的需求。Acucela公司致力于通过其技术为航天员提供便携式OCT设备，以保障航天员健康。

Amgen宣布将开展名为VESALIUS-CV的多国临床试验，旨在研究Repatha（依洛尤单抗）对高风险心血管事件患者的长期影响。该研究将涉及全球至少13,000名患者，这些患者尽管接受了降脂治疗，但仍有发生心血管事件的高风险。研究将持续至少四年，由Brigham and Women's Hospital的TIMI研究小组合作进行。Amgen和TIMI此前曾合作进行Repatha心血管结局研究（FOURIER），证实了Repatha在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平和降低高风险患者主要心血管事件相对风险方面的疗效。VESALIUS-CV是Amgen的PROFICIO（降低LDL-C和心血管结局的PCSK9抑制在不同人群中的程序）计划的一部分，该计划旨在通过多国临床试验研究Repatha对心血管疾病的影响。

GenSight Biologics公司宣布，其针对视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法GS010的72周临床试验结果将在2019年3月16日至21日在拉斯维加斯举行的第45届北美神经眼科年会（NANOS）上由Dr. Nancy J. Newman进行展示。Dr. Newman是REVERSE临床试验的国际主要研究员和现场主要研究员，也是LHON领域的权威专家。GS010是一种针对LHON的基因疗法，通过其专有的MTS技术平台，旨在通过单次眼内注射恢复患者的视力。LHON是一种罕见的遗传性疾病，会导致青少年和年轻成人失明。REVERSE和RESCUE临床试验旨在评估GS010在LHON患者中的疗效，预计2019年将公布96周的结果。

Actelion制药公司宣布，其药物OPSUMIT（macitentan）在治疗肺动脉高压（PAH）患者中显示出改善右心室（RV）功能和逆转RV重塑的效果，包括降低肺血管阻力（PVR）。这些数据在2019年美国心脏病学会的年度科学会议上展示。REPAIR研究是一项为期52周的多中心研究，评估OPSUMIT对RV重塑和功能的影响，结果显示OPSUMIT治疗与RVSV（右心室每搏输出量）显著增加和PVR显著降低相关。研究还表明，OPSUMIT治疗与右心室功能改善相关，有助于监测PAH患者的治疗效果。

Sutro Biopharma宣布开始进行STRO-002的临床试验，这是一种针对卵巢和子宫内膜癌的抗体-药物偶联物（ADC）。该试验是一项多中心、开放标签、剂量递增和剂量扩展的I期临床试验，旨在评估STRO-002的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。STRO-002是Sutro的XpressCF+™技术平台产生的第二个候选产品，旨在针对卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白FoIRα。该研究计划招募最多160名患有晚期复发和/或进展性卵巢、输卵管、原发性腹膜或子宫内膜癌的女性。STRO-002在临床前研究中表现出对卵巢癌细胞系的强大体外细胞毒性，并在多个卵巢癌异种移植模型中显著抑制肿瘤生长。Sutro首席执行官Bill Newell表示，将第二个产品候选者推进到人体临床试验是Sutro从技术平台公司向临床阶段公司转变的重要里程碑。Sutro首席医疗官Arturo Molina博士指出，STRO-002有潜力克服传统ADCs的临床设置中的剂量限制因素，包括眼部毒性。Sutro的ADC有潜力成为治疗卵巢和子宫内膜癌的又一重要治疗选择。

Adlai Nortye Ltd.在第七届国际头颈肿瘤创新方法会议上发布了Buparlisib（AN2025）的动物模型数据，显示该药物可能成为治疗对PD-1抗体产生耐药的肿瘤的新选择。头颈鳞状细胞癌（HNSCC）是全球最常见的癌症之一，尽管PD-1抗体已获批准用于治疗复发性、难治性HNSCC，但nivolumab和pembrolizumab的响应率均低于20%。Buparlisib是一种口服的泛PI3K抑制剂，针对所有I类PI3K同型，对血液恶性肿瘤和实体瘤均有效。动物模型研究表明，Buparlisib显著抑制肿瘤生长，并在抗PD-1耐药肿瘤携带小鼠中显示出剂量反应趋势。Adlai Nortye正在进行一项III期临床试验，评估Buparlisib（AN2025）与紫杉醇联合使用与单独使用紫杉醇在耐药、复发或转移性HNSCC患者中的疗效。Adlai Nortye致力于将Buparlisib推向市场，以满足HNSCC未满足的医疗需求，并实现将癌症转变为慢性疾病甚至治愈癌症的使命。

Karyopharm Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将selinexor新药申请（NDA）的PDUFA行动日期延长三个月至2019年7月6日。该NDA正在接受FDA的优先审查，寻求加速批准selinexor与地塞米松联合使用，用于治疗至少接受过三种先前治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体耐药的复发性难治性多发性骨髓瘤患者。FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）建议在做出最终决定之前等待Karyopharm的随机、开放标签、3期BOSTON研究的成果。Karyopharm已向FDA提交了额外的临床信息作为NDA的修订，这允许FDA将PDUFA行动日期延长三个月。Selinexor是一种首创的口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，通过抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1）来发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中的积累，从而重新启动并增强其肿瘤抑制功能，并认为会导致癌细胞选择性凋亡，同时主要保护正常细胞。