日本大塚安田制药公司宣布，ELIMINATE-AF研究结果显示，在经历导管消融术的房颤患者中，不间断口服每日一次的依度沙班（商品名利赛那）60毫克与不间断的维生素K拮抗剂（VKA）相比，在预防血栓栓塞和出血事件方面具有低事件发生率。该研究在葡萄牙里斯本的欧洲心律学会2019年年会上公布，主要目的是比较依度沙班组和VKA组在导管消融术后至治疗结束期间的主要出血事件发生率，结果显示依度沙班组的出血事件发生率为0.3%，而VKA组为2.0%。依度沙班治疗依从性良好（>97%），VKA治疗管理得当。该研究为导管消融术治疗房颤患者提供了新的治疗选择，有助于降低血栓栓塞风险。

在宣告-TIMI 58三期临床试验的预先指定亚组分析中，FARXIGA（达格列净）在患有2型糖尿病（T2D）且既往有心肌梗死的患者中，与安慰剂相比，降低了16%的主要不良心血管事件（MACE）的相对风险。另一项预先指定的亚组分析显示，FARXIGA与安慰剂相比，在T2D患者中，无论其射血分数（EF）状态如何，均降低了心衰住院率。FARXIGA在患有心衰降低射血分数（HFrEF）的患者中降低了36%的心衰住院率，在无HFrEF的患者中降低了24%的住院率。这些数据在美国心脏病学会（ACC）第68届科学会议上公布，并发表在《循环》杂志上。这些亚组分析的结果为心血管医生及其患者提供了重要且具有临床意义的见解。FARXIGA是一种辅助饮食和运动以改善2型糖尿病成人血糖控制的药物，但并不推荐用于1型糖尿病或治疗糖尿病酮症酸中毒。

Zenith Epigenetics宣布，美国FDA已批准其针对三阴性乳腺癌的新药ZEN-3694的试验申请，并与辉瑞公司合作进行一项针对三阴性乳腺癌的1b/2期临床试验，预计2019年4月首次给药。同时，Zenith将在2019年AACR年会上展示其mCRPC临床研究数据，这是首次在大型科学会议上发布BET抑制剂的临床组合数据。Zenith Capital Corp.是一家生物技术投资公司，Zenith Epigenetics是其全资子公司，专注于开发治疗癌症和其他重大未满足医疗需求的创新药物。

Innovate Biopharmaceuticals与SDS Capital Partners II LLC及其他投资者达成协议，以每股2.33美元的价格出售最多4,291,845股普通股，并提供最多6,866,952股普通股的认股权证，用于资助其首个针对乳糜泻的药物INN-202的第三期临床试验，以及一般运营资金。认股权证可在发行后六个月开始行使，具体行权价格取决于股票的市场价格。公司计划将净收益用于资助研发和一般公司用途。

Alligator Bioscience宣布将在2019年3月18日至22日在伦敦举行的第四届欧洲免疫肿瘤学峰会上展示其药物候选物ATOR-1017的初步临床数据。ATOR-1017是一种用于治疗转移性癌症的单克隆抗体，能够激活4-1BB共刺激受体并依赖与免疫细胞上的Fc-γ受体交联来发挥免疫刺激功能。新数据显示，ATOR-1017在结肠癌（MC38）的实验模型中表现出强大的抗肿瘤效果，并诱导剂量依赖性的肿瘤生长抑制和生存效果。已有数据表明，ATOR-1017可刺激自然杀伤（NK）细胞和T细胞，两者均有助于有效介导的肿瘤细胞杀伤。ATOR-1017旨在通过其肿瘤靶向特性实现卓越的安全性和有效性，最新数据支持将其定位为同类最佳4-1BB抗体，具有减少副作用并产生强大和持久免疫反应的潜力。Alligator Bioscience预计将在今年晚些时候开始癌症患者的临床试验。

Puma Biotechnology宣布，其合作伙伴Specialised Therapeutics Asia（STA）已获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）的批准，可在澳大利亚商业化NERLYNX（neratinib）用于早期HER2过度表达/扩增乳腺癌患者的辅助治疗。STA已提交在新加坡引入NERLYNX的监管申请，并计划在东南亚其他国家和地区，包括马来西亚、文莱、越南和泰国提交更多申请。TGA的批准基于ExteNET试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估neratinib在辅助trastuzumab治疗后的疗效。试验结果显示，接受neratinib治疗的患者在两年随访后的无侵袭性疾病生存率（iDFS）为94.2%，而接受安慰剂的患者为91.9%。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、腹痛、疲劳、呕吐、皮疹、口腔炎、食欲下降、肌肉痉挛、消化不良、AST或ALT升高、指甲病变、皮肤干燥、腹部膨胀、体重减轻和尿路感染。NERLYNX的上市将为澳大利亚女性提供一种新的辅助治疗机会，以降低疾病复发的风险。Puma Biotechnology首席执行官Alan H. Auerbach表示，他们致力于继续扩

Radius Health公司在ENDO 2019会议上将展示TYMLOS（阿巴洛帕拉德）注射剂的数据，包括对绝经后骨质疏松症和骨关节炎女性患者的后置分析以及预临床研究，解释了在ACTIVE试验中阿巴洛帕拉德治疗患者观察到的净骨量增加。此外，公司还将展示针对年轻绝经后骨质疏松症女性（代表有骨折高风险的受保商业保险参保人）的阿巴洛帕拉德影响的研究。Radius Health首席医疗官Charles Morris博士表示，公司将继续探索ACTIVE试验中不同患者群体的数据，并期待在此次重要会议上与医疗保健专业人士分享分析结果。

Aimmune Therapeutics宣布其针对花生过敏的药物AR101的生物制品许可申请（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。这是该公司的一个重要里程碑，意味着AR101有望为患有花生过敏症的孩子、青少年及其家庭提供治疗，以降低意外接触花生后发生过敏性休克的危险。AR101是一种旨在减少花生过敏患者对花生意外暴露反应风险的药物，已于2015年6月获得FDA突破性疗法认定，并在2014年9月获得快速通道认定，以加快新药和生物制品的审查。Aimmune正在与FDA讨论AR101 BLA的审查时间表，预计审查期可能持续到2020年1月。AR101的临床试验数据表明，该药物可以显著提高患者对花生蛋白的耐受量，减少和减轻意外花生暴露的反应。

AzurRx BioPharma公司在2019年消化疾病周会议上宣布，其研发的重组脂肪酶MS1819-SD在治疗慢性胰腺炎患者的外分泌胰腺功能不全方面取得了积极的数据。公司CEO Thijs Spoor表示，他们很高兴在此次会议上展示这些积极的数据，并计划继续推进慢性胰腺炎和囊性纤维化患者的临床试验。MS1819-SD是一种口服非系统性生物制剂，由yarrowia lipolytica脂肪酶衍生而来，不含任何动物产品。该药物在慢性胰腺炎患者的II期临床试验中显示出良好的安全性和疗效，目前正在进行囊性纤维化患者的II期临床试验。

Alkahest公司宣布在与其合作伙伴Grifols的协作下，开始了一项针对严重阿尔茨海默病的Phase 2临床试验，使用GRF6019治疗。该公司还计划进行一项针对轻度至中度阿尔茨海默病的GRF6019 Phase 2研究，并正在研究第二选定的血浆组分GRF6021用于帕金森病伴认知障碍。Alkahest的首席执行官Karoly Nikolich博士指出，目前的治疗方法未能充分解决阿尔茨海默病的复杂病理，而Alkahest利用对血浆蛋白质组的深入理解，确定了特定的蛋白质组因素作为潜在治疗的基础。这项研究将评估GRF6019输注在严重阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和潜在的功能性益处，预计将纳入约20名患者，接受GRF6019或安慰剂治疗五天，并在9周内进行监测。Alkahest与Grifols合作开发的GRF6019和GRF6021是专有的血浆组分，在动物模型中表现出增强神经发生、改善与年龄相关的学习和记忆缺陷以及减少神经炎症的效果。

Kiniksa公司发布了一项开放标签的2期临床试验的额外中期数据，该试验评估了rilonacept在反复性心包炎患者中的疗效和安全性。rilonacept是一种每周皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。试验结果显示，rilonacept在治疗期间显著降低了炎症和报告的疼痛。目前，Kiniksa正在进行关键性的3期临床试验RHAPSODY，以进一步评估rilonacept在反复性心包炎患者中的疗效和安全性。

Arrowhead Pharmaceuticals公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其第二代皮下注射RNA干扰（RNAi）疗法ARO-AAT的IND申请，该疗法旨在治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。公司首席运营官兼研发部门负责人Bruce Given表示，与FDA的讨论富有成效，有助于确定2/3期临床试验的设计和合适的替代终点。公司计划在2019年第二季度开始在美国多个地点进行ARO-AAT的2/3期研究，随后在欧洲的多个国际地点进行，前提是获得监管部门的批准。研究的主要目标是评估安全性、药代动力学剂量反应以及疗效，即AATD相关肝病的组织学分级改善，以及基于Ishak评分的肝纤维化无恶化。

Enanta Pharmaceuticals完成两项二期临床试验的招募。一项针对呼吸道合胞病毒（RSV）的EDP-938研究，是一项随机、双盲、安慰剂对照的人体挑战研究，预计2019年中旬公布数据。另一项ARGON-1研究针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH），评估EDP-305的安全性和疗效，预计2019年第三季度末公布数据。EDP-938是针对RSV感染的N蛋白抑制剂，EDP-305是针对NASH和PBC的FXR激动剂。Enanta致力于开发针对病毒感染和肝脏疾病的药物，其研发活动由与AbbVie合作开发的丙型肝炎（HCV）产品产生的版税资助。

resTORbio公司宣布计划在2019年第二季度开始招募患者进行RTB101的第三阶段临床试验。该公司基于两项已招募超过900名患者的第二阶段临床试验数据，支持了第三阶段临床试验的设计。第三阶段临床试验将评估RTB101与安慰剂相比，是否能降低具有与呼吸道感染（RTI）一致的临床症状的受试者比例，无论是否有病原体实验室确认。FDA与公司在第三阶段临床试验的关键要素上达成一致，包括两个随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段临床试验。这些试验将评估RTB101在老年人群体中的疗效和安全性，旨在改善老年免疫系统的功能，减少呼吸道疾病的负担。

Dermira公司宣布，其研发的lebrikizumab在治疗中度至重度特应性皮炎的Phase 2b剂量研究中取得积极成果。所有三种剂量的lebrikizumab均达到主要终点，与安慰剂相比，EASI评分显著改善。该药物的安全性与先前研究一致。基于这些数据，Dermira计划在2019年底前推进lebrikizumab进入Phase 3临床试验。研究显示，接受250毫克剂量的患者，无论是每周一次还是每两周一次，在皮肤病变清除率、EASI评分降低等方面均显著优于安慰剂组。最常见的不良事件包括上呼吸道感染、鼻咽炎、头痛和注射部位疼痛，大多数为轻微至中度，很少导致治疗中断。Dermira首席执行官Tom Wiggans表示，lebrikizumab有潜力成为治疗特应性皮炎的最佳药物，并计划迅速推进Phase 3临床试验。

Anavex Life Sciences Corp.宣布在美国启动ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的Phase 2双盲、随机、安慰剂对照安全性及疗效试验，该药物已获得FDA孤儿药资格。试验旨在评估ANAVEX®2-73在治疗Rett综合征方面的安全性和有效性，并纳入基因组精准医学生物标志物。此外，Anavex还进行着ANAVEX®2-73治疗阿尔茨海默病和帕金森病痴呆的临床开发项目。Rett综合征是一种罕见的神经发育性疾病，主要影响女孩，导致严重的功能障碍。ANAVEX®2-73通过激活Sigma-1受体来恢复细胞稳态，在阿尔茨海默病研究中显示出认知和日常活动改善的潜力。

Aerpio Pharmaceuticals宣布TIME-2b临床试验结果，该试验旨在评估其领先候选药物AKB-9778治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的疗效和安全性。结果显示，AKB-9778每日两次给药未能达到主要终点，即与安慰剂相比，改善两个或更多步骤的患者比例在研究眼糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）中。尽管如此，AKB-9778在多个关键次要终点上显示出鼓舞人心的数据，包括尿液白蛋白-肌酐比（UACR）和眼内压（IOP）的变化。公司计划推进AKB-9778的局部滴眼液配方进入临床开发，并计划在2019年第二季度启动一项1b期研究。AKB-9778在48周每日两次给药期间显示出安全性和良好的耐受性。