Alnylam Pharmaceuticals宣布向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了临床试验授权（CTA）申请，以启动针对高血压患者的ALN-AGT Phase 1研究。ALN-AGT是一种针对血管紧张素原（AGT）的RNAi疗法，旨在治疗有高度未满足需求的高血压患者，包括难治性高血压、慢性肾病或心力衰竭患者。该公司计划在2019年中旬获得MHRA批准后启动该研究。Alnylam表示，RNAi疗法有望为高血压患者提供有效且持久的血压控制。ALN-AGT利用Alnylam的ESC+ GalNAc-偶联技术，可实现皮下给药，并具有更高的选择性和广泛的疗效指数。高血压是一种复杂的疾病，美国约有47%的成年人患有高血压，尽管有抗高血压药物可用，但仍有未满足的医疗需求。RNAi是一种自然细胞过程，通过沉默mRNA来抑制疾病蛋白的产生，从而预防疾病的发生。Alnylam致力于将RNAi疗法转化为创新药物，以治疗遗传、代谢、肝脏、感染和中枢神经系统/眼科疾病。

江苏耀海生物制药有限公司成功完成超5000万元A轮融资，投资方包括武汉人福生物医药产业投资基金中心和泰州诚海生物技术合伙企业。本轮融资将用于扩建和提升耀海生物的技术平台，增强细菌表达体系大分子药物的生产能力。耀海生物作为一家CDMO平台企业，提供定制研发和生产服务，自2016年起服务于国内CDMO市场。公司现有生产线年生产能力达1500万支冻干粉针剂，服务范围涵盖临床前及各期临床研究。新生产线投运后，将提供不同发酵规模的原液CDMO服务及年生产能力达1000万的西林瓶水针和冻干粉针制剂CDMO服务。CDMO模式因其一体化服务优势，成为制药企业的长期战略选择，并受到政策支持，相关公司如甲贝生物和迈百瑞已在2019年第一季度完成融资。

ASLAN Pharmaceuticals与BioGenetics Co Ltd扩大了战略合作，双方将共同商业化ASLAN003，涵盖所有韩国市场。ASLAN将授予BioGenetics在韩国独家商业化ASLAN003的权利，以换取100万美元的预付款和最高8000万美元的销售和开发里程碑款项。ASLAN还可能获得从高个位数到中个位数的分级双位数净销售额提成。BioGenetics将承担ASLAN003在急性髓系白血病（AML）临床开发中的全球研发成本，并负责获得ASLAN003在韩国的初始和所有后续监管批准。ASLAN003是一种口服活性、强效的人二氢叶酸脱氢酶（DHODH）抑制剂，有望成为AML领域的首创药物。ASLAN正在进行ASLAN003在AML中的2a期剂量优化研究，预计将在2019年上半年完成。

Cellectis S.A.公布了2018年第四季度及全年财务报告，宣布将于2019年3月12日举行投资者电话会议，讨论第四季度及全年财务结果。公司重点发展基于基因编辑的异基因CAR T细胞（UCART）的免疫疗法。2018年，Cellectis完成了UCART123和UCART22两个领先项目的GMP生产，并计划在2020年启用位于巴黎的SMART设施，2021年启用位于北卡罗来纳州雷利的IMPACT商业规模制造设施。公司在AML、B-ALL和MM患者中推进UCART123、UCART22和UCARTCS1的临床研究，同时合作伙伴Servier和Allogene在ASH年会上展示了UCART19的积极进展。Cellectis与Allogene合作开发ALLO-715和ALLO-819，并有望获得高达28亿美元的里程碑付款和销售提成。Cellectis和Calyxt合并财务报表显示，截至2018年12月31日，公司拥有4.52亿美元现金及现金等价物，预计足以支持到2021年的运营。2018年净亏损为7900万美元，较2017年减少2000万美元，主要得益于净金融收益的大幅增加。

Sinclair Research与Turner Scientific达成独家合作，提供GLP听觉测试服务，以评估化合物和设备在IND/IDE批准和临床试验中的有效性和潜在耳毒性。Turner Scientific创始人兼首席科学官Jeremy Turner指出，由于约三分之一的FDA批准药物与听力损失或耳鸣有关，耳毒性问题亟待解决。Sinclair Research总裁Guy Bouchard表示，通过此次合作，Sinclair Research可为赞助商提供GLP耳毒性研究和评估耳药疗效的能力，同时所有数据将使用Xybion的Pristima Suite软件平台收集。Sinclair Research是一家提供动物疗效模型、IND启动和特殊毒理学服务的合同研究组织，拥有超过50年的经验。Turner Scientific是一家专注于听觉研究的领先合同研究组织，提供非GLP和GLP研究服务，帮助赞助商推进化合物和设备向IND/IDE批准和临床试验阶段。

aTyr Pharma与全球生物制药领导者CSL Behring达成研究合作与选择权协议，共同开发基于aTyr临床前管线中四种tRNA合成酶的产品候选。CSL Behring将资助所有相关研发活动，并支付高达425万美元的合成酶项目选择权费用。aTyr将授予CSL Behring就每个IND候选产品进行全球许可谈判的权利。CSL Behring专注于免疫学、血液病学和其他罕见及严重医疗条件，而aTyr致力于基于tRNA合成酶的新型免疫学疗法研发。

Elanco Animal Health Inc.今日宣布，已完成与母公司Eli Lilly and Company的股权交换，成为一家完全独立的动物健康公司。这一里程碑标志着Elanco自2017年开始探索潜在战略选择以来的历程。股权交换的参与度高达7.6倍。Elanco总裁兼首席执行官Jeff Simmons表示，这是Elanco历史上的重要一天，反映了团队过去两年的辛勤工作和成功执行战略的信心。Elanco自IPO以来不到六个月的时间内完成了股权交换，当时向公众出售了19.8%的股份。自那时起，Elanco作为独立公司已报告了两个季度的财务和运营结果，并继续展示其战略的强大，2018年全年收入增长6%，达到31亿美元。

艾利·利利公司宣布，其针对股东提出的以利利普通股交换艾兰科动物健康公司股票的交换要约已超额认购。要约于2019年3月8日午夜结束，根据初步结果，有4.95亿股利利普通股被有效提交，其中65,000,775股将被用于交换利利持有的2.93亿股艾兰科普通股。由于要约超额认购，利利将按比例接受部分提交的股票。预计约13.2%的提交股票将被交换，最终比例将在3月13日确定。未接受的股票将退还给股东，而艾兰科普通股将以书面对账形式分配给有效提交的股东。交换完成后，利利预计2019年全年加权平均摊薄股本约为9.38亿股（按GAAP计算）和9.24亿股（按非GAAP计算）。

Rocket Pharmaceuticals宣布与UCLA合作，由Donald B. Kohn博士领导，推进其基于LVV的基因疗法在LAD-I和IMO疾病领域的临床试验。Rocket的LVV基因疗法RP-L201正在欧洲合作伙伴CIEMAT进行LAD-I的临床开发，而RP-L401在瑞典的Lund大学进行IMO的预临床研究。Rocket计划在接下来的几个月内启动LAD-I的首个临床试验，并在2020年推进IMO项目进入临床试验阶段。Rocket的IND申请已获得FDA批准，预计2019年第二季度开始进行1/2期临床试验。LAD-I是一种罕见的儿童疾病，由ITGB2基因突变引起，导致白细胞粘附缺陷；IMO是一种严重的骨硬化症，由TCIRG1基因突变引起，影响破骨细胞功能。Rocket致力于开发针对罕见疾病的基因疗法治疗选项。

Bridge Medicines与Weill Cornell Medicine达成协议，共同开发新型S1P受体调节剂。该小分子项目由Timothy Hla博士的实验室发起，在Tri-I TDI（Tri-Institutional Therapeutics Discovery Institute）的支持下取得进展。S1P是一种生物活性脂质，调节多种生理和病理过程，如自身免疫疾病、动脉粥样硬化、糖尿病和癌症。Hla团队专注于S1PR2受体亚型，研究受体拮抗剂在脑、肝、肺等器官中预防血管渗漏和纤维化的能力。Bridge Medicines将完成先导化合物的优化和临床前开发，目标是将该药物推向临床试验。Bridge Medicines成立于2016年，旨在将学术机构的创新技术从概念验证推进到临床开发。

Emmaus Life Sciences与Express Scripts签订协议，确保其治疗镰状细胞性疾病的药物Endari在患者中可及。Endari旨在减少五岁以上成人和儿童镰状细胞性疾病的急性并发症。此次合作补充了Emmaus与OptumRx等其他PBMs以及全国最大药品批发商和分销商的协议，旨在帮助患者获得Endari。Emmaus首席执行官Niihara表示，这一合作将帮助将Endari带给饱受痛苦和频繁住院的镰状细胞性疾病患者。Emmaus致力于消除患者获得Endari的障碍，并使医生更容易开具处方。Endari的安全性和有效性在五岁以下儿童中尚未得到证实。

Stemline Therapeutics公司宣布与CRT Pioneer Fund LP独家许可全球开发及商业化一种新型口服RET激酶抑制剂，该抑制剂由英国曼彻斯特大学癌症研究所科学家设计。该抑制剂名为SL-1001，预计将于2020年进入临床试验。RET激酶基因变异在多种癌症中均有发现，SL-1001在体外和体内实验中均显示出对RET驱动肿瘤模型的强大、选择性抗癌活性。Stemline Therapeutics公司CEO Ivan Bergstein表示，SL-1001与公司的战略目标相符，公司计划迅速推进其临床和监管进程。Sixth Element Capital的Managing Partner Robert James表示，他们相信Stemline Therapeutics的技能和资源将使项目迅速前进，为RET激酶驱动的癌症患者提供替代治疗方案。

UCB Japan与Otsuka Pharmaceutical宣布，双方关于在日本共同开发和推广“E Keppra（左乙拉西坦）”的协议将在2020年9月合同到期后不再续签。UCB Japan将承担E Keppra的开发、销售、分销、推广及其他支持活动的全部责任。根据2008年6月签订的合同，Otsuka Pharmaceutical将继续从UCB获得固定期限的版税。UCB和Otsuka Pharmaceutical将继续致力于为日本癫痫患者提供价值，数百名患者从E Keppra及其支持的项目中受益。两家公司将紧密合作，确保E Keppra的顺利转让，在日本市场的E Keppra供应将保持不变。E Keppra由比利时UCB S.A.于20世纪80年代初开发，是一种中枢作用的抗癫痫疗法，其作用机制与任何传统抗癫痫药物不同。在日本，自2010年9月起，通过Otsuka Pharmaceutical和UCB Japan的联合开发和商业化联盟，E Keppra被用作成人部分性发作的辅助治疗药物。联合开发还增加了部分性发作的单药治疗、全身性发作的辅助治疗以及4岁及以上的儿童适应症。此外，还包括干糖浆和静脉输液等新剂型

Q BioMed公司宣布获得独家许可，使用华盛顿大学圣路易斯分校发现的GDF15生物标志物，通过检测生长分化因子15（GDF15）的表达水平来诊断青光眼的严重程度。这一突破性的生物标志物有望成为首个能够准确预测疾病进展的单一检查方法，有助于青光眼患者的治疗决策。目前，没有单一的检查或诊断测试能够准确预测疾病进展，而准确监测疾病进展对于保护青光眼患者的视力至关重要。GDF15由华盛顿大学医学院眼科学和视觉科学保罗·A·西比斯杰出教授拉詹德拉·阿佩特发现，具有早期检测、超越传统临床测试的优点，并有可能成为首个同类诊断测试。Q BioMed与合作伙伴Mannin Research Inc.正在开发MAN-01，这是一种具有新颖作用机制的分子治疗药物，用于治疗原发性开角型青光眼。通过提供诊断和治疗方案，Q BioMed旨在满足患者和医生的需求，并为全球青光眼市场带来创新。

MRI Interventions与Voyager Therapeutics合作设计、制造和供应V-TAG神经外科设备，用于Voyager的RESTORE-1 Phase 2临床试验。MRI Interventions将负责V-TAG设备的商业和生产，同时提供ClearPoint系统作为神经外科医生的选择。V-TAG是一种用于神经外科手术的510(k)认证医疗设备，旨在辅助立体定向引导、放置和固定手术器械或设备。该合作旨在将基因治疗精确地输送到大脑特定区域，以提高患者的成功率。

Daré Bioscience获得来自美国国立卫生研究院下属的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所的第二笔研究资助，金额为982,851美元，这是总计1,900万美元资助计划的一部分，用于支持Ovaprene的研究。这笔资助是基于对第一阶段工作成果的审查，并将用于支持Ovaprene的临床开发工作。Ovaprene是一种潜在的首个非激素避孕产品，旨在提供多周的避孕保护。Daré计划在2019年下半年完成一项临床研究，并计划在2020年向美国食品药品监督管理局提交新药申请，以启动Ovaprene的关键性避孕研究。

美国德克萨斯州再生医学公司SpinalCyte近日宣布，其在美国和日本获得了新的专利，专注于使用人真皮成纤维细胞（HDFs）进行椎间盘再生。公司目前的专利组合包括39项美国和国际专利，还有100多项专利正在申请中，专注于纤维母细胞在临床上的应用。SpinalCyte于去年11月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，继续进行其领先纤维母细胞细胞疗法产品CybroCell在治疗退行性椎间盘疾病方面的临床试验。新获得的美国专利号为10,206,954，名为“用于软骨细胞应用的脂肪细胞”，日本专利号为6456826，名为“体外从成纤维细胞生成软骨”，描述了使用模具塑造组织以替换受损软骨的方法。退行性椎间盘疾病（DDD）是一种椎间盘退化的疾病，据估计，50岁以上的人中有85%有椎间盘退化的证据，每年有超过130万例手术用于治疗此病。CybroCell是首个现成的同种异体人真皮成纤维细胞（HDF）产品，用于治疗退行性椎间盘疾病。SpinalCyte的1/2期临床试验表明，接受CybroCell注射的患者在12个月后疼痛缓解和背部活动性增加方面持续改善。