Evotec AG和Galapagos NV于2019年2月7日宣布在全球范围内合作，针对纤维化及其他疾病开展一项新型小分子药物研发项目。该项目利用Evotec的专有平台对纤维化疾病和NASH进行靶点识别和验证，Evotec利用其内部检测和药物筛选能力确定了针对该靶点的小分子调节剂。Evotec获得Galapagos的全球商业化权利，并收取预付款，以及可能达到的里程碑和版税支付。Galapagos将负责该项目的进一步开发，并有权使用Evotec的特定筛选格式以支持最终的临床前开发。双方均表示对此次合作充满期待，并强调了对创新药物研发的承诺。

FSD Pharma Inc. 完成对 Pharmastrip Corp. 的150万美元战略投资，并签署了合作与利润分成协议。FSD 将在安大略省科博恩的工厂安装 Pharmastrip 的专有设备，用于生产有机医疗大麻口香薄膜条。Pharmastrip 授予 FSD 在加拿大独家、永久制造和销售口香薄膜条的许可。FSD 将提交申请以获得加拿大卫生部的生产销售许可证，并承担所有相关费用。双方将平分产品销售利润。FSD Pharma 致力于开发高品质室内种植的药用级大麻，并研究开发针对中枢神经系统疾病的创新治疗方法。

Biocept公司与Agiomix FZ-LLC签订协议，将验证Biocept的液体活检技术，并在阿联酋的实验室进行肿瘤生物标志物检测。Agiomix将购买Biocept的液体活检试剂盒用于测试来自中东、非洲和亚洲的样本。此协议旨在支持全球生物制药公司在新兴市场推广精准癌症疗法，并推动Biocept液体活检解决方案的应用。Agiomix致力于为全球生物制药公司提供肿瘤生物标志物测试服务，而Biocept则计划在全球范围内推广其液体活检技术，成为行业领先品牌。

一项由美国国立卫生研究院资助的临床试验正在南非地区对青少年女孩和年轻女性进行，旨在评估两种HIV预防工具——口服暴露前预防（PrEP）和阴道环——的安全性和使用效果。该试验名为REACH，旨在为受HIV疫情影响严重的年轻女性提供安全、有效且受欢迎的预防方法选择。试验将招募300名16至21岁的女性，在肯尼亚、南非、乌干达和津巴布韦的五个地点进行。研究中的阴道环每月更换一次，持续释放抗HIV药物达派维林。PrEP则涉及每日服用含有两种抗HIV药物——替诺福韦和恩曲他滨——的口服片剂。参与者使用六个月后，可以选择继续使用其中一种方法或两种都不使用，再进行六个月。研究人员将评估产品的安全性、使用程度以及参与者对每种产品的喜好程度。该研究由国立过敏和传染病研究所、尤妮斯·肯尼迪·施拉弗国家儿童健康和人类发展研究所以及国立精神健康研究所共同资助，由国立卫生研究院资助的微生物避孕剂试验网络（MTN）实施。Gilead Sciences公司提供PrEP的口服片剂，国际避孕剂伙伴关系（IPM）提供达派维林阴道环。世界卫生组织建议将口服PrEP作为预防选择，供有较高HIV感染风险的人群使用，作为组合HIV预防方法的一部分。达派

Mayfield Pharmaceuticals，一家专注于女性健康药物开发的子公司，宣布将通过505(b)(2)审批途径寻求美国食品药品监督管理局（FDA）对MAY-44治疗性药物候选产品的批准。MAY-44是一种用于治疗性交疼痛（即女性在性交过程中经历的疼痛）的药物。Mayfield从Elle Pharmaceutical，LLC收购了MAY-44的药物配方资产和知识产权，包括三项最近颁发的专利。MAY-44是一种非雌激素的局部镇痛凝胶，含有3.75%的利多卡因和其他必要的赋形剂，专为黏膜表面使用。如果获得FDA批准，MAY-44将成为首个针对这一大型未满足医疗需求的非雌激素类局部产品。据估计，美国有3200万女性患有中度至重度性交疼痛，6400万绝经后女性性交疼痛较为常见。Harrow Health，Inc.（纳斯达克：HROW）拥有包括Mayfield在内的多个医疗保健业务，该公司计划通过投资和扩大业务，为患者提供更好的医疗服务。

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AVROBIO公司宣布了其基因疗法AVR-RD-01在治疗法布里的临床试验的最新进展。AVR-RD-01是一种旨在通过插入GLA基因来治疗法布里的基因疗法，该基因编码功能性的α-半乳糖苷酶A（AGA），这种酶在法布里病患者中是缺乏的。临床数据显示，AVR-RD-01在所有接受治疗的病人中均表现出AGA酶活性，且在三个月或更长时间的数据分析中，AGA活性保持在诊断范围之上。此外，接受AVR-RD-01治疗的病人中，底物和代谢物水平有所降低，表明该疗法可能对法布里病患者产生积极效果。AVROBIO公司还介绍了其plato™平台，这是一个用于CD34+细胞疗法的向量系统和自动化、封闭的细胞制造解决方案，旨在支持其基因疗法的全球商业化。

CytRx公司宣布，其合作伙伴Orphazyme A/S在NPC（尼曼匹克病C型）患者中使用arimoclomol的Phase 2/3临床试验结果显示，与安慰剂相比，疾病进展减少了74%，生物标志物结果显示治疗有统计学意义的生物反应。Orphazyme计划尽快将arimoclomol推向市场，并计划在2019年中旬与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）会面，讨论审批途径。CytRx首席执行官表示，如果arimoclomol在美国和欧洲获得NPC的批准，CytRx将获得1000万美元的里程碑付款以及版税。此外，该药物在临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。

Perrigo公司宣布获得美国食品药品监督管理局最终批准，其与Sol-Gel Technologies Ltd.合作开发的Zovirax®乳膏5%（阿昔洛韦乳膏，5%）的简化新药申请。预计该产品将在本月上市。2018年12月结束的12个月市场销售额约为9200万美元。Perrigo公司表示，这是对新产品长期投资、团队出色执行能力和与SolGel稳固合作的又一例证，公司致力于为患者提供重要的外用治疗类别中的经济实惠的治疗方案。

Eyenovia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于MicroPine药物的IND申请，以启动CHAPERONE研究——一项针对儿童近视进展的MicroPine Phase III注册试验。MicroPine是一种利用公司专利的压电打印递送技术的微剂量疗法。目前，美国尚无批准的疗法来减缓近视的进展，而近视如果不加控制，可能导致严重的病理变化，如视网膜萎缩、黄斑变性、视网膜脱落和视力障碍。美国约有9%的儿童患有近视，潜在的市场规模约为50亿美元。Eyenovia计划在2019年上半年开始招募患者，并预计MicroPine在亚洲市场的潜力更大，高达80%的儿童在开始时就有近视。该研究是一项在美国进行的、多中心的、随机双盲试验，将招募400多名5至12岁的儿童，随机分配到两种MicroPine治疗浓度组或安慰剂对照组。Eyenovia的MicroPine项目旨在通过其OpteJet™高精度压电打印微剂量技术，改变近视进展的几率。

Corvus Pharmaceuticals在纽约举办的免疫肿瘤360°会议上展示了其针对腺苷途径的两个主要项目CPI-444和CPI-006的最新生物标志物和临床结果。CPI-444是一种腺苷A2A受体拮抗剂，CPI-006是一种抗CD73抗体。数据显示，CPI-444在肾细胞癌患者中表现出与血管生成基因表达数据的相关性，提示高AdenoSig表达的患者可能对CPI-444治疗有更好的反应。CPI-006作为单药治疗在多种晚期癌症患者中显示出免疫刺激作用，并与CD73结合以阻断腺苷的产生。Corvus计划在2019年第一季度开始CPI-818的1/1b期临床试验。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，欧洲和日本专利局已批准授予针对治疗乙型肝炎delta病毒（HDV）感染的新药lonafarnib与利托那韦联合用药方案的专利。这一专利在美国已于2018年获得批准。随着这些新专利的获得，lonafarnib与利托那韦的联合用药在包括美国、欧洲和日本在内的主要医药市场获得了专利保护。这些专利将在2035年到期。同时，类似专利申请在中国和韩国正在等待审批。Lonafarnib是一种针对HDV感染的创新口服药物，目前处于3期临床试验阶段。Eiger公司正在全球范围内推进该药物的注册工作。

BioVie公司宣布已完成一项针对BIV201（连续输注特利加压素）的2a期开放标签临床试验的招募工作，该试验针对的是晚期肝硬化导致的难治性腹水患者。BIV201是一种新型药物候选，具有孤儿药资格、FDA快速通道地位和美国专利保护。这项中期（2a期）研究旨在评估连续输注特利加压素28天在肝硬化患者中的安全性和耐受性，并确定在这些患者中通过连续低剂量输注特利加压素及其活性代谢物的药代动力学。此外，试验还评估了BIV201治疗对腹水积聚减少和肾功能改善的潜在疗效。BIV201旨在为患有腹水、肝肾综合征和其他由肝炎、非酒精性脂肪性肝炎和酒精性肝硬化引起的晚期肝硬化生命威胁性并发症的患者提供新的治疗选择。

Oryzon Genomics公司宣布，美国科学家在《科学信号》杂志上发表了一篇新论文，描述了其药物Iadademstat（ory-1001）如何通过激活NOTCH通路，抑制SCLC肿瘤的发生。该研究由Fred Hutchinson癌症研究中心和华盛顿大学基因组科学系进行，揭示了LSD1抑制剂的药理剂量下，Iadademstat可以重新激活肿瘤抑制基因Notch，导致转录因子ASCL1的抑制，从而抑制SCLC肿瘤的发生。这一发现为SCLC的治疗提供了新的思路，并支持了LSD1抑制剂作为SCLC潜在新疗法的可能性。Oryzon正在进行一项名为CLEPSIDRA的IIa期临床试验，评估Iadademstat与铂类/依托泊苷联合治疗SCLC患者的安全性和耐受性，以及临床效果。

Orphan Technologies公司宣布，其新型重组酶疗法OT-58在治疗罕见疾病经典高同型半胱氨酸尿症（HCU）的1/2期临床试验中已开始治疗首例病人。HCU是一种代谢性疾病，会导致严重的眼科、骨骼、心血管和神经认知系统副作用。目前的治疗标准不充分，且已有数十年历史。OT-58旨在降低血浆和组织中的同型半胱氨酸水平。Orphan Technologies致力于开发新型疗法，以显著改善患有罕见疾病同型半胱氨酸尿症患者的生命质量。该公司的领先药物开发候选者OT-58已优化以降低同型半胱氨酸水平，主要用于治疗经典HCU。

Capricor Therapeutics宣布恢复其治疗杜氏肌营养不良症的新颖细胞疗法CAP-1002的HOPE-2临床试验的给药。由于一名患者在试验中发生严重过敏反应，该公司曾在12月暂停给药。为降低未来风险，Capricor采取了预防措施并获得了FDA和DSMB的批准。该公司还缩减了员工规模以节省开支，并探索战略替代方案。CAP-1002是一种由心脏祖细胞制成的细胞疗法，旨在治疗杜氏肌营养不良症。

Axsome Therapeutics与FDA就AXS-07（MoSEIC™ meloxicam和rizatriptan）用于治疗偏头痛的MOMENTUM Phase 3临床试验的设计、终点和统计方法达成协议。该试验将仅招募对先前偏头痛治疗反应不足的患者。基于FDA的反馈，Axsome相信可能只需要一个Phase 3试验即可获得AXS-07的批准。Axsome预计将在2019年第一季度开始MOMENTUM试验，预计一年内获得主要结果。AXS-07是一种新型口服药物，旨在提供快速、有效和持久的偏头痛缓解，与现有疗法相比，症状复发率更低。MOMENTUM研究是一项随机、双盲、多中心、对照试验，旨在评估AXS-07在急性治疗偏头痛中的疗效和安全性。