瑞士日内瓦，2019年2月14日——领先的基于别构调节的药物发现和开发公司Addex Therapeutics（SIX: ADXN）和Indivior PLC（LON: INDV）宣布，根据他们签订的全球开发和商业化协议，将加速优化和进一步开发额外的GABAB正性别构调节剂（PAM）化合物，用于治疗成瘾。在内部评估后，Indivior决定停止对主要候选药物ADX71441的进一步评估，并将未来研究重点转向协议内开发的针对GABAB的替代PAM化合物。Addex将与合作伙伴一起评估ADX71441的未来发展。Addex CEO Tim Dyer表示，他们坚信GABAB PAM方法，并在发现新型GABAB PAM化合物的研究项目中取得了显著进展。Addex在2018年1月与Indivior签订的协议中，获得了500万美元的预付款和至少400万美元的研究资金，用于发现新型GABAB PAM化合物。公司可能获得高达3.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑以及双位数梯度的版税。Addex保留从研究合作中选择化合物用于某些非成瘾适应症的权利，包括Charcot-Marie-Tooth 1a神经病（CMT1A）。GABAB激

Codexis公司宣布，其新型口服酶CDX-6114获得全球开发和商业化许可，用于治疗苯丙酮尿症（PKU），这是一种罕见代谢性疾病。Nestlé Health Science行使了2017年与Codexis签订的开发、选择和许可协议中的选择权，承担了CDX-6114未来的临床试验和商业化责任，并触发300万美元的里程碑付款。CDX-6114是Codexis首个内部开发的生物治疗产品候选，有望为PKU患者提供口服和方便的治疗选择。PKU是一种由于缺乏将苯丙氨酸转化为酪氨酸的酶而导致的代谢性疾病，如果不治疗，可能导致智力障碍、癫痫和认知及行为障碍。Nestlé Health Science致力于通过营养科学改善人们的健康，提供从预防到治疗的全方面健康解决方案。

Arvelle Therapeutics与SK Biopharmaceuticals达成独家许可协议，Arvelle将开发并商业化cenobamate在欧洲市场。SK Biopharmaceuticals将获得1亿美元的前期付款，并在达到特定监管和商业里程碑后，最多可再获得4.3亿美元。Arvelle Therapeutics是一家专注于中枢神经系统（CNS）的新公司，获得了包括NovaQuest、LSP、BRV Capital Management、Andera Partners和H.I.G. BioHealth Partners在内的全球投资者的大额初始融资承诺。Mark Altmeyer被任命为Arvelle的总裁兼首席执行官，他拥有超过30年的全球生物制药经验。Arvelle计划基于SK Biopharmaceuticals全球临床试验项目产生的数据，为成人部分性发作癫痫患者提交cenobamate的上市许可申请。

IntelGenx宣布，蒙特利尔的Douglas Mental Health University Institute将参与其Montelukast VersaFilm Phase 2a临床试验，该试验针对患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者。世界著名的神经学家和临床研究员Serge Gauthier博士将担任该试验的首席研究员。Gauthier博士是麦吉尔大学神经病学、神经外科、精神病学和医学系的教授，同时也是Douglas医院老年病学中心阿尔茨海默病和相关疾病研究单元的主任。IntelGenx的Montelukast VersaFilm是一种口服薄膜制剂，旨在治疗神经退行性疾病。该Phase 2a临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的“概念验证”研究，预计将招募约70名受试者，评估Montelukast VersaFilm在26周每日给药后的安全性、可行性、耐受性和疗效。

Leiters与Mobius Therapeutics达成全国销售和营销协议，共同推广Mitosol®，这是唯一获得FDA批准的含有眼部适应症的mitomycin-c制剂。Leiters作为一家信誉良好的FDA注册503B外包服务提供商，长期为顾客提供高质眼的药品和医院服务，但由于无法复配批准产品的副本，为了减少供应中断并继续为顾客提供优质服务，Leiters与Mobius Therapeutics合作供应Mitosol®。Mitosol®（0.2mg/支的mitomycin溶液）作为眼科使用套装的一部分提供，套装包含0.2mg的mitomycin-c药瓶以及便于安全、方便、合规获取、储存和处理mitomycin-c的配件。Leiters首席执行官Robin Smith Hoke表示，与Mobius Therapeutics合作确保眼科客户能够获得他们需要的优质药品。Mobius Therapeutics首席执行官Ed Timm表示，Leiters的决定为患者和提供者创造了双重胜利，并希望此类合作能成为常态。

Forbius公司与Icahn School of Medicine at Mount Sinai和Myeloproliferative Neoplasm Research Consortium（MPN-RC）达成合作，开展一项评估AVID200（一种强效且选择性的TGF-β抑制剂）作为骨髓纤维化（MF）潜在治疗方法的临床试验。该试验由MPN-RC赞助，并得到NIH资助，预计2019年第一季度开始。AVID200是一种针对TGF-β1和3的抑制剂，这两种TGF-β亚型是纤维化疾病（包括MF）发病机制和进展中的关键调节因子。Forbius正在评估AVID200在1期临床试验中的免疫肿瘤和抗纤维化效果，并支持通过提供药物、科学支持和转化研究合作来扩大AVID200的临床开发计划。MPN-RC是一个专注于开发MF和其他骨髓增殖性肿瘤（MPN）新型治疗策略的独立、多中心、国际科学家和临床医生联盟。

美国基因技术公司（AGT）与国家过敏和传染病研究所（NIAID）签署了研究合作协议，共同研究AGT的针对HIV/AIDS的细胞和基因疗法。AGT利用其专有的基因改造自体细胞产品（AGT103-T）来重建对HIV的免疫反应，目标是减少持续病毒库并实现感染者在没有抗逆转录病毒治疗的情况下实现病毒学缓解。在合作协议下，NIAID研究人员将研究AGT103-T的作用机制，以确定其对HIV疾病可能产生的影响。AGT将提供在细胞产品开发过程中创造的基因改造T细胞，这些细胞产品富含针对HIV的CD4 T细胞，并通过AGT的专有慢病毒载体进行修改，以保护细胞免受HIV介导的耗竭。这些合作研究将有助于表征这些富集的细胞产品并确定它们对抗病毒免疫的影响。AGT先前的研究表明，其AGT103-T自体细胞产品中HIV特异性CD4 T细胞的富集可以提供增加的辅助和效应活性，能够减少HIV负担并改善治疗。新协议将允许AGT和NIAID科学家共同工作，进行实验研究，以研究AGT103-T的作用机制及其对HIV疾病可能产生的影响。

Minomic International Ltd与Cirrus Dx达成协议，允许美国临床医生和患者提前使用其新型前列腺癌检测产品MiCheck。该协议使Cirrus Dx能够在完成内部验证后，在位于美国马里兰州洛克维尔的实验室作为实验室开发测试（LDT）执行MiCheck。此举标志着MiCheck在全球最大医疗市场商业化的关键一步。Minomic首席执行官Brad Walsh表示，通过与Cirrus Dx的合作，MiCheck作为LDT提供，将为公司带来三个重要成果：收集“真实世界数据”、验证MiCheck及其临床效用，以及获得版税收入。Cirrus Dx总裁William M. Nelson强调MiCheck在改善前列腺癌诊断、特别是减少不必要的活检方面的突破性作用，并期待与Minomic合作将这一重要改进引入美国市场。预计内部验证研究将在2019年第一季度末完成，美国泌尿科医生及其患者将很快获得MiCheck测试。已确定合适的报销代码，两家公司相信将可获得适当的报销。协议的商业细节将保持保密。Minomic International Ltd是一家专注于实体肿瘤（包括前列腺、膀胱和胰腺）诊断开发的澳大

AbCellera与Novartis达成一项多目标和多年合作协议，将利用其抗体发现技术和单细胞筛选技术，为Novartis推进最多十个临床相关疾病目标的研发项目。该合作标志着AbCellera从基于目标的合作向长期关系和扩展技术访问权的交易结构转变。AbCellera在过去三年中成功完成了超过三十个抗体发现项目，并与多家全球制药公司及顶尖的公立和风险投资支持的生物技术公司达成交易。根据与Novartis的协议，AbCellera有资格获得技术访问、研究资金、下游里程碑付款和产品净销售额的版税。AbCellera专注于发现和开发下一代治疗性抗体，其单细胞平台通过结合专利免疫、微流控、高通量成像、基因组学、计算和实验室自动化等技术，实现了从端到端的治疗性抗体发现能力。

MDxHealth公司与LifeLabs签订独家分销协议，将非侵入性液体活检前列腺癌测试SelectMDx引入加拿大市场。LifeLabs是加拿大领先的实验室检测公司，每年进行超过1亿项检测，支持1900万患者就诊。SelectMDx通过检测尿液中的RNA生物标志物，能够识别出有较高风险患侵袭性前列腺癌的患者，有助于减少不必要的侵入性活检。此合作旨在提高前列腺癌诊断质量，并为加拿大患者提供更健康的诊断结果。

Eyenovia公司确认其MicroProst项目（微剂量拉坦前列腺素与Optejet™输送系统）的III期临床试验将针对广泛的病患群体，包括慢性闭角型青光眼（CACG）、开角型青光眼（OAG）和眼压升高（OHT）患者，美国潜在患者总数约为400万。公司CEO兼CMO Dr. Sean Ianchulev表示，如果获得批准，MicroProst将成为具有最广泛适应症的IOP降低疗法之一，并可能是首个针对慢性闭角型青光眼的FDA批准药物。MicroProst有望在降低眼压方面与拉坦前列腺素滴眼液相比具有相似的疗效，同时改善耐受性。此外，MicroProst可能为无法使用当前眼药水治疗的患者提供新的选择。Eyenovia公司正在开发一系列基于其专利的压电打印输送技术的微剂量治疗药物，包括用于散瞳、近视进展、青光眼和其他眼病的药物。

Sojournix公司宣布其新型神经激肽-3（NK3）拮抗剂SJX-653在首次人体一期临床试验中取得积极结果。SJX-653是一种每日一次的非激素疗法，用于治疗更年期潮热症状。该研究显示SJX-653在男性受试者中显著降低了促黄体生成素（LH）和睾酮（T）水平，表明其有效性和安全性。Sojournix计划在即将进行的二期临床试验中进一步评估SJX-653的疗效。

Summit Therapeutics公司宣布开始全球三期临床试验，测试其针对艰难梭菌感染的精准口服抗生素ridinilazole的效果。该试验旨在证明ridinilazole相较于标准治疗药物万古霉素在持续临床反应（SCR）方面的优越性。ridinilazole在二期临床试验中已显示出优于万古霉素的SCR效果。三期临床试验包括两个全球随机双盲对照试验，预计招募约680名患者。试验的主要终点是评估ridinilazole在SCR方面的优越性，即治疗结束时治愈且治疗后30天内无复发。此外，还将评估ridinilazole和万古霉素对肠道菌群的影响，并包括健康经济结果指标，以支持ridinilazole的商业化。预计2021年下半年将公布三期临床试验的初步数据。

深圳麦普奇医疗科技有限公司获得千万元人民币A轮融资，投资方为达晨财智，用于团队扩大、产品布局完善、核心产品产业化、创新研发及市场布局。公司成立于2015年，专注于高端介入医疗器械研发、生产和销售，拥有深圳和日本研发中心，产品包括全系列导丝和导管，其中“亲水涂层导丝”已获欧盟CE认证。外周血管介入导丝等高端耗材国内市场主要被跨国公司占据，但麦普奇医疗的产品具有更强支撑和扭曲性能，满足国内市场需求。董事长徐克为知名专家，团队拥有丰富经验。投资方达晨财智看好介入医学赛道，认为麦普奇医疗产品具有高技术壁垒和临床应用价值。

浙江道尔生物科技有限公司已完成数千万元人民币A轮融资，由凯泰资本和杭州佰锐共同投资。公司成立于2014年，专注于生物大分子药研发，聚焦多结构域生物药物开发，拥有自主开发的xLONGylation®、MultiBody®和AccuBody®三项技术平台。道尔生物的长效平台xLONGylation具有高水化半径、低免疫原性等特性，能显著增加水化半径，提高药物稳定性和半衰期。公司产品涵盖眼科、肿瘤等多个领域，如DR10619和DR30121分别针对非酒精性脂肪性肝炎和老年性黄斑变性。道尔生物创始人和CEO黄岩山博士拥有丰富的生物医药研发和产业化经验。

Sensorion公司宣布在ARO年会上展示三项新数据，涉及其药物候选物SENS-401对内耳毛细胞的保护作用、不同物种中药物暴露情况以及无线惯性测量在动物模型中的应用。这些数据表明SENS-401能够通过内外凋亡途径减少毛细胞死亡，且在多种动物模型中均能实现高浓度的局部暴露，显示出其作为耳保护剂的潜力。此外，无线惯性测量在评估急性前庭功能丧失的长期影响方面显示出其临床相关性。Sensorion致力于开发治疗内耳疾病的新疗法，包括听力损失、眩晕和耳鸣，并已与巴斯德研究所就基因治疗项目进行独家谈判。

Harmony Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其新药申请（NDA），并给予优先审评。该新药名为pitolisant，是一种新颖机制作用的药物，主要用于治疗成人嗜睡症患者的过度日间嗜睡和/或睡眠瘫痪。如果获得批准，pitolisant将成为15年来美国治疗嗜睡症患者的第一种新疗法。该药基于超过300名患者的临床试验数据，旨在为嗜睡症患者提供新的治疗选择。