Torque公司宣布，其首个Deep-Primed™ T细胞疗法TRQ-1501在Phase 1临床试验中已开始治疗首位患者，旨在评估其在复发或难治性实体瘤和淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。TRQ-1501是首个进入临床试验的Deep-Primed T细胞产品候选者，由患者自身的T细胞制备，经过预处理以靶向多种肿瘤相关抗原，并加载了锚定在T细胞表面的Deep IL-15（IL-15细胞因子的多聚体）。该疗法旨在克服细胞免疫疗法的主要挑战，如靶向异质性肿瘤、克服肿瘤微环境中的免疫抑制以及作为门诊治疗。Torque的Phase 1临床试验是一项首次在人类中进行的、开放标签、多中心的剂量递增研究，旨在确定TRQ-1501在晚期复发或难治性实体瘤或淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。研究包括剂量递增阶段和扩展阶段，预计将招募约80名患者。

Inovio Pharmaceuticals与Wistar研究所和宾夕法尼亚大学合作，宣布启动了首个针对其DNA编码单克隆抗体（dMAb™）技术的临床试验，旨在评估dMAb（INO-A002）预防或治疗寨卡病毒感染的能力。该试验由比尔及梅琳达·盖茨基金会全额资助。Inovio的dMAb技术能够将遗传编码直接输入人体细胞，使其成为生产治疗性抗体的工厂，这标志着抗体技术的重大进步。Inovio总裁兼首席执行官J. Joseph Kim博士表示，这一临床试验可能为DNA编码产品在体内制造复杂治疗蛋白提供重要信息，并可能推动针对传染病、癌症免疫疗法、炎症以及心血管疾病等领域的dMAb产品开发。Inovio最近还报告了针对PD-1免疫检查点分子的优化dMAb的成功开发，并展示了其在动物模型中的抗肿瘤效果。该临床试验由宾夕法尼亚大学医院医学教授Pablo Tebas领导，预计将招募多达24名健康志愿者，接受多达四次INO-A002剂量的治疗。

AzurRx BioPharma公司宣布，其Phase II OPTION研究已开始为囊性纤维化（CF）患者中的外分泌胰腺功能不全（EPI）使用MS1819-SD进行剂量。该研究旨在评估MS1819-SD与目前猪酶替代疗法标准的疗效和安全性。研究预计将包括约30名CF患者，结果预计在2019年中旬公布。此外，该研究在美国的五个临床试验中心进行，并已获得波兰卫生部的批准，可扩大到欧洲患者。

Sangamo Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其基因疗法候选药物ST-920的IND申请，用于治疗成人的罕见遗传代谢疾病法布瑞病。目前治疗该病的标准疗法是终身定期注射酶替代疗法（ERT）。ST-920是一种携带GLA基因构建的AAV载体，旨在使患者的肝脏产生持久的α-Gal A酶。Sangamo计划开展一项1/2期临床试验，以评估ST-920在法布瑞病患者中的安全性、耐受性和疗效。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ARCA生物制药公司针对Gencaro（一种用于治疗特定类型心力衰竭患者心房颤动的药物）进行的Precision-AF III期临床试验的设计方案，该方案旨在评估Gencaro的安全性和有效性。这一协议为Gencaro在特定基因型心力衰竭患者中的预防心房颤动提供了明确的监管途径。如果试验成功，Gencaro有望成为首个针对心房颤动的基因靶向治疗药物，并可能为美国、欧洲和日本主要市场的约250万中射血分数心力衰竭患者提供新的治疗标准。

Clearside Biomedical公司宣布，其针对黄斑水肿的新药XIPERE（曲安奈德眼药水）的新药申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的审查批准。该药针对与葡萄膜炎相关的黄斑水肿，有望成为首个针对此病症的治疗药物。XIPERE基于PEACHTREE III期临床试验的数据，该试验显示XIPERE在改善患者视力方面具有显著效果。此外，该药在降低炎症方面也显示出积极效果。Clearside表示，如果XIPERE获得批准，将有助于治疗葡萄膜炎患者中常见的视力丧失问题。

Mallinckrodt公司宣布其赞助的III期临床试验中期分析结果，评估UVADEX（甲氧沙仑）溶液与THERAKOS CELLEX光疗系统联合治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）的疗效。结果显示，总体响应率超过预定目标，因此公司决定不再招募更多患者。UVADEX溶液在美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于与THERAKOS UVAR XTS或CELLEX光疗系统联合治疗对其他治疗无反应的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的皮肤表现。中期分析显示，总体响应率为74%，12周分析显示为48%。研究期间报告了11例严重不良事件，导致2名患者退出和2名死亡，但均未认为与UVADEX光疗有关。Mallinckrodt公司对能够与儿科移植社区合作表示满意，并相信研究的中期分析结果将对相关疾病的数据库做出重要贡献。

Xencor公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其CD123 x CD3双特异性抗体XmAb14045的1期临床试验实施了部分临床暂停。该药物用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和其他CD123表达的血液恶性肿瘤。暂停原因包括近期提交给FDA的两例死亡病例，至少可能与XmAb14045有关。Xencor将与FDA紧密合作，审查这些事件并解决部分临床暂停问题。Xencor总裁兼首席执行官Bassil Dahiyat表示，患者安全是Xencor的最高关切。Xencor的其他CD3双特异性抗体研究不受影响。

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予默克公司（NYSE:MRK）的KEYTRUDA（抗PD-1疗法）新补充生物制品许可申请（sBLA）优先审查，用于治疗经过两线或更多先前治疗进展的晚期小细胞肺癌（SCLC）患者。该sBLA寻求加速批准这一新适应症，基于KEYNOTE-158和KEYNOTE-028试验中的SCLC队列数据。FDA设定了2019年6月17日的处方药用户费法案（PDUFA）或目标行动日期。默克公司表示，KEYTRUDA已被确立为许多晚期非小细胞肺癌患者的重要治疗选择，这一批准为可能使更多患者受益提供了机会。这是KEYTRUDA在美国SCLC领域的首个申请，展示了默克公司致力于为历史上难以治疗的癌症患者，如SCLC患者，提供新的治疗选择。作为肺癌广泛临床研究的一部分，KEYTRUDA正在KEYNOTE-604 III期试验中与化疗联合用于新诊断的广泛期SCLC患者。

在名为PHOENIX的2期临床试验中，Reata Pharmaceuticals公司宣布了针对罕见慢性肾病（CKD）患者使用bardoxolone甲基（bardoxolone）治疗的积极最终结果。该研究主要针对局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）患者，结果显示，与基线相比，bardoxolone在12周治疗后显著改善了患者的肾功能，通过估计肾小球滤过率（eGFR）的测量，其中eGFR的改善是研究的首要终点。接受bardoxolone治疗的患者在12周时eGFR平均提高了7.8 mL/min/1.73 m²（n=18；p=0.003）。此外，bardoxolone在所有四个队列的患者中均显著降低了血压，并且耐受性良好。该研究还包括了其他三种罕见的CKD形式的患者，结果显示bardoxolone在所有四组中均显著提高了eGFR，并降低了血压。Reata公司计划于2019年2月20日召开电话会议和网络直播，讨论这些结果。

DelMar Pharmaceuticals宣布其针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者的VAL-083 Phase 2临床试验已达到一半的入组点。该试验旨在招募最多30名患者，是一项单臂、开放标签研究，测试VAL-083与标准放疗联合使用在GBM患者中的效果，这些患者具有未甲基化的甲基化鸟嘌呤DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子。该研究自2017年2月开始，在中国广州中山大学肿瘤中心（SYSUCC）进行，由广西梧州制药公司合作。目前已有15名患者入组，其中11名已完成MRI扫描和肿瘤进展评估，5名患者被评估为“完全缓解”，6名患者被评估为“疾病稳定”。公司表示，30 mg/m²/天的VAL-083与放疗联合使用在该试验中通常是安全和耐受的。此外，该研究将在2019年3月29日至4月3日举行的美国癌症研究协会年会上提供更多详细信息。

Moderna公司宣布在《自然通讯》杂志上发表了关于VEGF-A mRNA编码作为再生疗法的Phase 1a/b研究，该研究显示VEGF-A mRNA有望刺激新血管生长，改善受限组织的血流。该研究由Moderna与阿斯利康合作进行，是一项在欧洲对2型糖尿病男性进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。研究达到了主要目标，即描述安全性、耐受性，以及次要目标，即蛋白质生产和注射后局部血流的变化。研究结果显示，注射AZD8601后VEGF-A蛋白水平显著提高，且注射部位的生物活性VEGF-A蛋白在注射后7天内观察到血流增加。Moderna首席医疗官Tal Zaks表示，这些初步数据支持AZD8601产生VEGF-A蛋白的能力，可能在未来为缺血性心血管疾病患者再生血管。阿斯利康高级副总裁Regina Fritsche Danielson表示，基于这些结果，阿斯利康将AZD8601推进至Phase 2a研究，以调查该药物候选人在冠状动脉旁路移植手术患者中进行心外膜注射后的安全性和耐受性。

佑道医生集团，国内较早成立的减重代谢外科团队，已完成数千万元人民币A轮融资，投资方为风和资本。集团自2009年起在国内开展糖尿病手术，并实现全腹腔镜下糖尿病手术，2016年成立健康管理部，提供系统化诊疗，保障手术长期效果。集团擅长全腹腔镜下胃旁路术、袖状胃切除术等减重代谢手术，针对肥胖症及2型糖尿病患者。中国成人中糖尿病患者比例为10.6%，约1.139亿人，其中65%超重或肥胖。风和投资创始合伙人吴炯指出，中国符合手术治疗标准的糖尿病患者超过4000万，而美国每年手术量达18万-20万例，中国仅为不到1万例，市场潜力巨大。佑道医生集团联合创始人戴晓江在减重及糖尿病外科领域有十余年经验，擅长相关手术。

Vical公司宣布终止2018年第一季度启动的VL-2397 Phase 2临床试验，原因是公司决定在追求战略替代审查过程中节约现金资源，以及患者招募率低。VL-2397临床试验旨在评估其作为侵袭性曲霉病免疫抑制成人急性白血病或异基因造血干细胞移植受者的一线治疗潜力。Vical公司表示，尽管相信VL-2397的潜力，但已做出战略决策停止当前的开发活动并节约现金。Vical公司还计划进行重组，包括适当减少员工人数，并在2019年第一季度产生重组相关费用。此外，公司报告了2018年第四季度的财务和运营结果，净亏损为360万美元，或每股亏损0.17美元，而2017年第四季度净亏损为370万美元，或每股亏损0.21美元。Vical公司表示，将不会提供额外的现金指导，直到战略审查过程完成。

贝灵哲公司宣布，其研发的BTK抑制剂zanubrutinib在治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤的全球二期临床试验中，首名患者已开始接受治疗。该试验被称为MAGNOLIA试验，旨在评估zanubrutinib在治疗此类患者中的潜力。zanubrutinib由贝灵哲科学家发现，目前正作为单药和联合其他疗法治疗多种血液恶性肿瘤。此外，贝灵哲计划在2019年或2020年初向美国食品药品监督管理局（FDA）提交zanubrutinib的初步新药申请（NDA）。在中国，贝灵哲已提交了R/R MCL和R/R CLL/SLL的NDA，并已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA联合最佳支持治疗用于治疗既往接受过系统性治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的关键性3期KEYNOTE-240试验未达到其主要终点，即总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。尽管与安慰剂加最佳支持治疗相比，KEYTRUDA治疗组的OS有所改善，但未达到统计学上的显著性。PFS结果也显示出方向性有利，但同样未达到统计学上的显著性。KEYTRUDA的安全性特征与先前报道的研究一致。结果将在即将举行的医学会议上公布，并已与美国食品药品监督管理局（FDA）分享以供讨论。Merck表示，尽管KEYNOTE-240试验未达到其主要终点，但OS、PFS和客观缓解率（ORR）的结果与先前2期KEYNOTE-224研究的发现基本一致，该研究导致了KEYTRUDA在治疗既往接受过索拉非尼治疗的HCC患者方面的加速批准。Merck致力于帮助被诊断为这种常见且难以治疗的肝癌类型的患者。KEYTRUDA正在多个治疗设置和HCC的治疗线中进行研究，包括由Merck或合作发起的10项临床试验。

Torque公司与默克公司宣布进行临床试验合作，评估其Deep IL-15 Primed T细胞（TRQ-1501）作为单一药物和与默克抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用的效果。这项1/2期临床试验将在多种实体瘤适应症中进行，旨在评估TRQ-1501与KEYTRUDA联合使用在黑色素瘤、非小细胞肺癌、膀胱癌、肾细胞癌、头颈癌等复发或难治性肿瘤患者中的安全性、耐受性、免疫生物标志物和总缓解率。Torque公司利用其Deep-Priming技术开发多靶点、抗原预处理的T细胞，旨在克服细胞疗法在肿瘤学中的关键挑战，包括靶向多种异质性抗原的能力、克服免疫抑制微环境的能力以及需要门诊治疗并确保高安全边际的需求。