Imbrium Therapeutics L.P.与Mundipharma EDO GmbH合作，宣布其新型拓扑异构酶II抑制剂etoposide toniribate获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗复发难治性胆管癌。胆管癌是一种罕见的癌症，每年约有8000名美国人被诊断出患有此病。etoposide toniribate在II期临床试验中显示出令人鼓舞的数据，预计将在2020年启动针对难治性胆管癌患者的III期临床试验。FDA的孤儿药指定旨在促进罕见病的药物开发，并为药物开发者提供市场独占权和税收抵免等激励措施。

2018年，Momenta Pharmaceuticals公司专注于发现和开发治疗罕见免疫介导疾病的创新生物疗法，取得了重要进展。公司启动了M281（抗FcRn抗体）在重症肌无力（MG）和胎儿及新生儿溶血病（HDFN）的二期临床试验，并在免疫性血小板减少症（ITP）的I/II期临床试验中为首位健康志愿者进行了剂量。此外，公司继续从Glatopa产品线中获得收入，并与Mylan合作推进M710（EYLEA的生物类似物）的III期临床试验。2018年第四季度，公司总收入为4280万美元，较2017年同期下降34.5%，主要由于Glatopa产品收入下降。公司现金余额为4.49亿美元，较2018年9月30日的2.82亿美元有所增加。

IDRI与南非生物技术初创公司Afrigen Biologics及其生产合作伙伴Biovac Institute合作，共同研发针对结核病的疫苗。该疫苗名为ID93 + GLA-SE，由重组融合蛋白抗原ID93和IDRI专有的佐剂GLA-SE组成。2018年，IDRI在南非进行的一项2a期临床试验显示，该疫苗耐受性良好，安全性可接受，并能引发特定的免疫反应，支持进一步的开发和临床试验。目前，该疫苗候选品正在与Wellcome Trust、欧盟和印度生物技术部合作，进行治疗应用的开发。全球有17亿人已感染结核病，因此，一种能阻止结核病从潜伏感染阶段发展到活动性疾病的疫苗至关重要。每年，超过1000万人患上结核病，170万人死于结核病。在非洲当地生产疫苗具有许多潜在优势，如提高当地对疫苗接种的信任度、增强对疾病爆发的应对能力、降低生产成本和加快当地监管审查。Afrigen Biologics是非洲首个佐剂配方实验室，已获得ID93在非洲的制造和分销权。Biovac获得了南非监管机构的制造许可，正在向生产疫苗迈出一步。IDRI已将生产ID93 + GLA-SE的技术转让给Afrigen Biologics和Biova

Nexus Pharmaceuticals宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，推出10mg/2mL装Prochlorperazine Edisylate Injection。该药物主要用于控制严重恶心和呕吐，以及治疗精神分裂症。Nexus表示，此批准扩展了其注射剂产品线，并体现了其对满足市场对通用注射剂需求的承诺。产品已上市，每盒包含10支装有10mg Prochlorperazine Edisylate的注射剂。此外，Nexus强调其产品的高质量及对未满足医疗需求的关注，并确保药物在关键时刻提供可靠的治疗选择。同时，Nexus提醒，Prochlorperazine Edisylate Injection不适用于治疗与痴呆相关的精神错乱患者，并警告老年痴呆症患者使用抗精神病药物可能增加死亡风险。

Amgen、Cytokinetics和Servier宣布，新型心脏肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil的第二项三期临床试验METEORIC-HF已开放招募。该试验旨在评估omecamtiv mecarbil治疗对患有射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者的运动能力的影响。Cytokinetics与Amgen合作进行该试验，并得到Servier的资金和战略支持。试验设计为随机、安慰剂对照、双盲、多中心临床试验，主要终点是20周治疗后患者峰值摄氧量（pVO2）的变化。Omecamtiv mecarbil是一种选择性心脏肌球蛋白激活剂，旨在治疗HFrEF。Amgen正在与Cytokinetics合作开发omecamtiv mecarbil，Servier提供资金和战略支持。

Magenta Therapeutics公司在TCT年会上展示了其MGTA-145产品候选人的新临床前研究，该产品旨在通过单日动员大量造血干细胞，为骨髓移植提供一线治疗方案。MGTA-145与另一种干细胞动员产品plerixafor协同作用，可快速动员大量干细胞。研究显示，MGTA-145与plerixafor的联合注射在非人灵长类动物中，比标准治疗药物G-CSF五天的疗程动员的干细胞数量多两到三倍，并允许同日动员和收集。此外，MGTA-145联合pleixafor动员的高剂量干细胞在非人灵长类动物自体移植后迅速植入。公司计划在2019年2月23日进一步展示MGTA-145联合pleixafor动员的免疫抑制性单核细胞的研究结果，这些单核细胞在临床前模型中已被证明可以抑制移植物抗宿主病（GvHD）。基于这些积极结果，Magenta Therapeutics正在完成MGTA-145的IND启动工作，并计划在今年上半年将该项目推进到临床试验阶段。

Complexa公司宣布其主打候选药物CXA-10的Phase 2临床试验PRIMEx开始进行，旨在评估该药物对肺动脉高压（PAH）的安全性和有效性。PAH是一种罕见且进展性的疾病，会导致心脏右心室到肺部的血管血压升高，可能损害心脏的正常功能。该疾病在美国影响约3万人，每年有近1000个新病例。CXA-10是首个研发用于治疗PAH的新型口服化合物nitrated fatty acids（NFAs）。该临床试验将招募约115名18至80岁的PAH患者，随机分为三组，分别接受安慰剂或CXA-10的75mg或150mg剂量，每日一次。主要疗效指标包括右心室射血分数（RVEF）、肺血管阻力（PVR）和6分钟步行距离（6MWD）的变化。PRIMEx试验预计将在美国和欧洲的约45个临床试验中心进行。CXA-10在五项Phase 1临床试验中显示出针对特定剂量靶点的药物作用，并在超过100名受试者中显示出可耐受和安全性。Complexa公司专注于开发治疗纤维化疾病和炎症疾病的创新药物，其研发的NFAs类分子在多种疾病中具有广泛的潜在疗效。

Zosano Pharma宣布完成Qtrypta长效安全性研究的第二阶段，结果显示Qtrypta在一年内治疗偏头痛患者表现出良好的耐受性和疗效。Qtrypta是一种使用专利技术通过皮肤递送zolmitriptan的药物，其创新微针贴片技术可快速缓解疼痛。公司预计将在2019年第四季度向FDA提交Qtrypta的新药申请，并期待Qtrypta成为治疗未有效管理偏头痛疾病患者的重要选择。

Gamida Cell Ltd.在2019年美国血液和骨髓移植协会及国际血液和骨髓移植研究中心的会议上公布了其NAM-NK和NiCord®项目的新数据。NAM-NK是一种针对非霍奇金淋巴瘤和骨髓瘤的细胞免疫疗法，初步结果显示其在治疗这两种癌症方面具有高度活性。此外，NiCord，一种旨在增强和扩展造血干细胞移植益处的先进细胞疗法，在治疗严重再生障碍性贫血的初步研究中显示出良好的前景。Gamida Cell计划在2020年启动NAM-NK的多中心1/2期临床试验。

汇众医疗，一家基于AI的医疗产业投资平台，已完成数千万元Pre-A轮融资，由汇信资本领投，商鹊网跟投。公司成立于2018年，致力于利用自然语言处理、神经网络机器翻译等技术，为医疗健康领域的一级、二级市场和产业投资者提供智能化资产管理服务。汇众医疗CEO余攀强调，AI技术可重构金融投资的信息、研究、交易和管理方式，通过深度学习实现资讯检索、数据整合、投资逻辑学习等功能。公司数据库覆盖医疗投资领域，提供多语言智能技术支持，并计划未来进行商业化运营，包括数据销售、投资决策模型、研究报告及投资顾问服务等。

杭州尚健生物技术有限公司已完成数千万元A+轮融资，由中国生物技术股份有限公司独家投资，资金将用于拓宽研发管线和推进重点品种。尚健生物成立于2015年，专注于肿瘤等重大疾病治疗的创新抗体药物研发和商业化，已建立北京和杭州的研发中心，具备独立的新药研发平台。公司自主研发的重组抗PD-l全人源单克隆抗体注射液（SG001）已获得临床试验批件，有望成为未来肿瘤治疗的基础用药。抗体药物市场体量达千亿美元，抗肿瘤抗体药已成为制药领域最大的细分市场。尚健生物团队由吕明博士领衔，拥有丰富的抗体研发和产业化经验。

五洲医药技术公司宣布，其临床阶段的生物技术公司已开始在一项名为FPA150的1b期剂量扩展临床试验中对患者进行给药。FPA150是一种针对B7-H4的首次免疫肿瘤抗体，B7-H4在PD-L1等检查点抑制剂的同一家族中，并在乳腺癌和妇科癌症中过度表达。该试验旨在评估FPA150在乳腺癌、卵巢癌和子宫内膜癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和潜在的临床益处。该试验的一部分患者将接受活检以评估FPA150对肿瘤和肿瘤微环境的影响。

Sarepta Therapeutics将于2019年2月27日宣布MYO-101基因治疗药物在治疗肢体肌营养不良症2E型（β- sarcoglycanopathy）的初步临床试验结果，并举行电话会议。同日，公司还将发布2018年第四季度及全年财务报告，并举行电话会议讨论财务结果和公司动态。会议将通过Sarepta官方网站进行直播，并保留90天。Sarepta Therapeutics专注于罕见遗传病精准治疗，拥有20多种处于不同研发阶段的疗法，包括RNA、基因治疗和基因编辑。

爱尔兰Dublin的Valitacell公司和英国Bournemouth的Solentim公司于2019年2月21日宣布建立新的合作关系，旨在通过Valitacell的创新在线分析技术和数据驱动/机器学习方法，以及Solentim的图像驱动液体处理和细胞测量技术，共同推动生物候选药物的早期识别和突破性药物的开发。这一合作将优化药物发现过程，通过结合双方在生物治疗和细胞疗法方面的专业知识，为加速稳定细胞系开发工作流程提供有力支持，并有望为患者带来更多挽救生命的药物。

瑞士生物技术公司NLS-1 Pharma与巴西制药公司Eurofarma达成独家许可协议，共同开发并商业化NLS-1 Pharma的ADHD治疗药物Nolazol（Mazindol CR）在拉丁美洲市场。Nolazol是一种非安非他命类刺激剂，具有类似安非他命的疗效，且安全性更高。该协议未披露具体条款，Eurofarma将负责寻求监管批准并在各国获得批准后商业化Nolazol。NLS-1 Pharma计划在美国进行Nolazol的III期临床试验，预计最早于2022年进入美国市场。在巴西，只有10%的ADHD儿童接受正确治疗，主要原因是家长对使用受控药物存在担忧。

POA Pharma Scandinavia AB与Primex Pharmaceuticals AG达成战略协议，将在丹麦、芬兰、挪威和瑞典四国推出OZALIN口服溶液。该药物旨在解决儿童麻醉前用药或手术过程中镇静缺乏可接受批准药物的问题。Primex Pharmaceuticals AG致力于将OZALIN推广至欧盟所有成员国，而POA Pharma则期待在北欧市场推出该新药，以提升儿童医疗护理水平。

City of Hope获得国家癌症研究所（NCI）的第三项淋巴瘤专项研究卓越（SPORE）资助，总额达1250万美元，为期五年。该资助将支持包括CAR T疗法和疫苗组合治疗非霍奇金淋巴瘤、针对复发/难治性霍奇金淋巴瘤的两种临床试验、针对非霍奇金淋巴瘤中STAT3的治疗以及了解霍奇金淋巴瘤患者自体干细胞移植后严重并发症的研究。City of Hope致力于开发创新的治疗方法，以改善淋巴瘤患者的预后。