AVEO公司宣布，其研发的药物tivozanib（FOTIVDA®）在治疗难治性晚期或转移性肾细胞癌（RCC）的3期TIVO-3临床试验中表现出显著疗效。该研究由克利夫兰诊所的Brian Rini博士在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）泌尿生殖系统（GU）癌症研讨会上口头报告。tivozanib与索拉非尼相比，在无进展生存期（PFS）方面显示出显著改善，中位PFS为5.6个月，而索拉非尼为3.9个月。此外，接受过免疫疗法的患者中，tivozanib的中位PFS为7.3个月，而索拉非尼为5.1个月。AVEO公司表示，期待在2019年第四季度报告更成熟的OS结果，并计划在OS结果成熟后决定是否提交新药申请。

AKL Research & Development的骨关节炎药物APPA获得Innovate UK颁发的创新奖，资助金额为675,000英镑，用于其二期临床试验。APPA是一种由两种植物来源的合成次级代谢物组成的组合，有望成为治疗骨关节炎的新口服药物。该药物在动物模型中表现出缓解疼痛、改善功能并减缓软骨破坏的效果。Innovate UK认为APPA具有颠覆性创新潜力，AKLRD通过了严格的评估流程。该奖项将有助于AKLRD推动APPA的研发，为目前治疗选择有限的骨关节炎患者提供新的希望。

Calithera Biosciences宣布，将在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上展示其新型小分子药物telaglenastat在晚期肾细胞癌患者中的临床试验数据。该药物是一种谷氨酰胺酶抑制剂，与标准治疗药物卡博替尼联合使用，在临床试验中显示出良好的抗肿瘤效果。Calithera正在全球范围内进行一项名为CANTATA的随机、双盲临床试验，旨在评估telaglenastat与卡博替尼联合使用的安全性和有效性。试验的主要终点是无进展生存期，关键次要终点是总生存期。

Denali Therapeutics宣布开始对DNL747进行Phase 1b临床试验，针对阿尔茨海默病患者。这是基于DNL747在健康志愿者中的安全性、中枢神经系统渗透性和靶点结合的数据。试验旨在收集阿尔茨海默病患者中的安全性、生物标志物数据以支持剂量选择。DNL747是一种针对RIPK1的分子，Denali与Sanofi合作，正在研究其在多种疾病中的应用。此外，Denali还宣布了针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的DNL747 Phase 1b临床试验的启动。

Humanigen公司的研究显示，使用其专有的Humaneered®抗GM-CSF单克隆抗体lenzilumab与CAR-T细胞疗法结合，可以显著提高CAR-T细胞的增殖，增强抗肿瘤活性，改善整体生存率，并有效减少神经炎症和细胞因子释放综合征。该研究在《Blood》杂志上发表，并被选为期刊封面，表明其重要性和影响力。研究通过动物实验证明，lenzilumab能够预防神经炎症和细胞因子释放综合征，并在治疗后至少持续35天控制白血病。此外，lenzilumab的使用还导致CAR-T细胞增殖增加，抗肿瘤活性增强，并改善了整体生存率。这些发现为CAR-T疗法的优化提供了新的策略，有望提高疗效和安全性。

美国默克公司（Merck）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予其抗PD-1疗法KEYTRUDA与酪氨酸激酶抑制剂Inlyta联合用于晚期肾细胞癌（RCC）一线治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审查。这一申请基于KEYNOTE-426 III期临床试验的结果，该试验显示，与sunitinib相比，KEYTRUDA与axitinib的联合治疗显著改善了晚期RCC患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。相关数据将于2019年2月16日在旧金山举行的2019年泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上公布。FDA已设定处方药用户费用法案（PDUFA）或目标行动日期为2019年6月20日。默克公司正在全球范围内向监管机构提交KEYNOTE-426的数据，并正在推进多个潜在注册性研究，包括KEYNOTE-564和KEYNOTE-581。

Bristol-Myers Squibb公司宣布了Opdivo（nivolumab）与Yervoy（ipilimumab）联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的数据。CheckMate -650试验的初步分析结果显示，在32名无症状或轻度症状的患者中，其疾病在第二代激素治疗后进展且未接受化疗（队列1），中位随访11.9个月，客观缓解率（ORR）为25%。在30名疾病在基于紫杉烷的化疗后进展的患者中（队列2），中位随访13.5个月，ORR为10%。在两个队列中，某些患者亚组，包括肿瘤突变负荷高（高于中位数）的患者和同源重组缺陷的患者，观察到更高的缓解率。整体安全性特征与Opdivo与Yervoy联合使用此剂量方案的先前研究一致。队列1中42%的患者和队列2中53%的患者发生了三级至五级治疗相关不良事件。这项研究的数据在旧金山举行的2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上进行了口头报告。

拜耳公司已行使与洛克斯奥尼科公司合作协议中的变更控制条款，获得全球开发和商业化抗癌药物Vitrakvi®（larotrectinib）和BAY 2731954（LOXO-195）的独家许可权。这两种药物正在全球范围内开发，用于治疗携带NTRK基因融合的晚期实体瘤的成年和儿童患者。这一决定是在艾利利利公司收购洛克斯奥尼科公司后生效的，拜耳将负责这两种药物在美国的联合推广协议转为全面商业化。拜耳致力于通过推进癌症护理的未来和加强在该领域的领导地位，继续在精准肿瘤学领域拓展其产品组合。

Cambrooke Therapeutics与Trovita Health Science宣布就ENU Nutrition营养代餐奶昔进行联合营销和开发合作。ENU Nutrition产品由美国顶尖学术和社区癌症中心的注册营养师共同研发，旨在为寻求高营养、更自然、非转基因的营养补充饮料的消费者提供帮助。Trovita自2014年推出ENU以来，已有超过两百万份产品被广泛消费者消费，包括有肿瘤营养需求的人、囊性纤维化患者甚至精英运动员。Cambrooke收购ENU品牌并与Trovita建立战略联盟，将使更多患者受益于ENU。Cambrooke将在其Ayer制造工厂生产ENU，而Trovita Health Science将继续营销和分销ENU。此次战略合作伙伴关系包括由Cambrooke母公司Ajinomoto全球营养研发实力指导的新产品开发。

Decipher Biosciences与Dendreon制药公司合作，利用Decipher®检测和GRID®软件进行基因组肿瘤分析，旨在识别可能从sipuleucel-T治疗中获益的前列腺癌患者。该合作将评估sipuleucel-T在前列腺癌患者中的治疗效果，并利用Decipher的基因组技术来预测治疗反应。Dendreon将提供肿瘤样本，而Decipher将使用其基因组分析工具来评估肿瘤的生物学行为和基因表达特征。这一合作旨在加速基因组解决方案的发现和开发，以帮助治疗和管理前列腺癌。

荷兰阿姆斯特丹，2019年2月15日，VSY生物技术公司和卡尔蔡司医疗技术公司共同宣布，双方就Tri-ED 611项目的法律和专利纠纷达成和解。两家公司同意不对和解条款进行公开。

Oncoinvent公司与挪威能源技术研究所（IFE）达成协议，将Radspherin（一种研究性药物）分配给临床试验中的机构和地点。该协议被视为公司未来基础设施的关键部分，确保了临床试验参与者和患者能够及时、可预测地获得Radspherin，不受地理限制。Radspherin是一种新型α发射放射性微球悬浮液，用于治疗身体腔室的转移性癌症。基于镭-224的治疗性Radspherin在临床前研究中显示出强烈的抗癌活性，剂量几乎无毒。Oncoinvent是一家位于挪威奥斯陆的私营公司，致力于开发创新产品，为癌症患者提供更好的治疗方案。公司自2010年起成立，通过应用已知的新型材料物理和化学原理，旨在最大化其医疗效益并最小化潜在的安全问题。

Trovagene公司于2019年2月14日在旧金山举行的泌尿生殖系统癌症会议上介绍了其正在进行的2期临床试验，评估Onvansertib与Zytiga®（阿比特龙醋酸酯）/泼尼松联合治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的安全性。该研究显示Onvansertib与Zytiga®联合使用具有良好的安全性和耐受性。此外，计划进行第二个阶段，目标是通过将剂量时间从目前的21天缩短到14天来最大化临床活性。Trovagene公司首席执行官兼董事长托马斯·亚当斯表示，该试验旨在通过Onvansertib与Zytiga®的联合使用降低或稳定前列腺特异性抗原（PSA）水平，为这些患者提供新的治疗选择。该研究将在贝斯以色列女执事医疗中心、达纳-法伯癌症研究所和麻省总医院进行。

Vertex制药公司宣布了一项在欧洲和澳大利亚进行的3期临床试验结果，该试验评估了tezacaftor与ivacaftor联合治疗6至11岁囊性纤维化（CF）儿童的效果。研究达到了主要终点，即治疗8周后肺清除指数（LCI 2.5）的绝对变化，显示tezacaftor/ivacaftor治疗组的LCI 2.5显著改善。该方案总体上耐受性良好，安全性数据与先前tezacaftor/ivacaftor研究中的数据一致。Vertex计划在2019年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交申请，以扩展tezacaftor/ivacaftor在该患者群体中的适应症。此外，Vertex还计划在美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），基于之前在美国和加拿大进行的3期安全性研究。

两项全球III期临床试验评估了brexpiprazole治疗与双相I型障碍相关的急性躁狂发作（包括混合特征）患者的安全性和有效性，但未达到主要终点。试验未在第三周通过Young Mania Rating Scale（YMRS）评估的统计分离从安慰剂中分离出来。研究中的最常见不良反应为不安腿（6.5%）和头痛（5%），没有其他不良反应发生率超过3%。两家公司将对研究结果进行彻底分析，以确定下一步行动。这些结果不影响brexpiprazole作为治疗重度抑郁症（MDD）和 schizophrenia的辅助疗法的批准适应症。

瑞士Debiopharm International SA公司宣布启动名为FUZE的临床II期研究，旨在评估Debio 1347在治疗携带FGFR融合的实体瘤中的疗效。Debio 1347是一种针对FGFR的强力选择性抑制剂，该研究旨在招募具有FGFR1、FGFR2或FGFR3基因融合的晚期或转移性肿瘤患者。该试验旨在证明Debio 1347能为携带FGFR融合的肿瘤患者带来临床益处。这一基于肿瘤遗传改变的试验设计，旨在为具有罕见遗传改变的癌症患者提供新的治疗途径。Debio 1347是一种新型口服小分子，对FGFR 1、2、3具有高度选择性，临床试验结果表明其对具有FGFR激活改变的实体瘤患者有益。Debiopharm International SA致力于开发针对未满足医疗需求的处方药，并与全球合作伙伴合作，为患者提供广泛的治疗选择。

Squarex公司发布了一项临床试验数据，该试验研究了其研发的局部免疫调节剂SQX770在频繁、偶尔或无复发性唇疱疹患者中的效果。研究发表在《免疫、炎症与疾病》期刊上，发现良好免疫控制的HSV-1感染患者表现出特定的免疫相关基因特征，包括更高的干扰素-γ（IFNG）和其他免疫相关基因表达，以及更低的IL5和其他免疫相关基因表达。SQX770（SADBE）的应用使频繁发作的患者基因特征更接近于发作较少的患者，显示出对HSV-1的免疫反应改善。此外，研究还发现，SADBE治疗改善了HSV-1感染控制不佳患者的免疫细胞增殖。Squarex公司创始人兼总裁表示，这些结果令人鼓舞，期待开始关键性试验并与美国食品药品监督管理局分享结果。