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  • Advaxis 宣布 ADXS-HOT 治疗非小细胞肺癌的 1/2 期试验纳入首例患者
    研发注册政策
    Advaxis 宣布 ADXS-HOT 治疗非小细胞肺癌的 1/2 期试验纳入首例患者
    Advaxis公司宣布启动了其ADXS-HOT免疫疗法项目中的ADXS-503 Phase 1/2临床试验，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC），并已招募首位患者。ADXS-HOT项目利用公司专有的Lm技术平台，针对特定癌症类型中常见的热点突变和其他肿瘤相关抗原。目前，已有超过10种药物候选人在ADXS-HOT项目下针对不同肿瘤类型进行设计。公司CEO Kenneth A. Berlin表示，ADXS-HOT药物构建在成本和可用性方面具有显著优势，并期待在临床试验中进一步研究这些构建。该临床试验旨在评估ADXS-503单独或与检查点抑制剂联合使用的推荐剂量、安全性、耐受性和临床活性，预计将在美国20个中心的约50名NSCLC患者中进行。
    Businesswire
    2019-02-14
  • Ultragenyx 和 Kyowa Kirin 宣布 Crysvita® （burosumab） 在 X 连锁低磷血症 （XLH） 儿童中的 3 期研究获得 64 周阳性结果
    研发注册政策
    Ultragenyx 和 Kyowa Kirin 宣布 Crysvita® （burosumab） 在 X 连锁低磷血症 （XLH） 儿童中的 3 期研究获得 64 周阳性结果
    Ultragenyx、Kyowa Hakko Kirin和Kyowa Kirin International宣布，Crysvita（burosumab）在治疗X连锁低磷血症（XLH）儿童方面的64周疗效和安全性分析结果显示，Crysvita在改善佝偻病严重程度、下肢畸形、生长和身体功能方面优于传统疗法，安全性良好。Crysvita是一种抗体，可阻断纤维母细胞生长因子23（FGF23），一种导致磷酸尿排泄过多和抑制肾脏活性维生素D生产的激素。这些数据表明，Crysvita是疾病修饰性的，而口服磷酸盐和活性维生素D不是这些儿童的充分治疗选择。基于这些令人信服的数据，Ultragenyx计划在2019年向美国FDA提交Crysvita在XLH方面的补充生物制品许可申请。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
  • Omeros Corporation 在与 FDA 会面后简化了 OMS721 在 HSCT-TMA 中的生物制品许可申请途径
    研发注册政策
    Omeros Corporation 在与 FDA 会面后简化了 OMS721 在 HSCT-TMA 中的生物制品许可申请途径
    Omeros公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议，公司简化了OMS721治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的生物制品许可申请（BLA）所需的工作，并进一步推进了准备工作。OMS721获得了FDA的突破性疗法指定以及FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。公司计划使用基于响应的分析作为主要终点，并收集现有单臂OMS721 HSCT-TMA试验的患者数据。FDA将考虑加速批准和常规（全面）批准OMS721在HSCT-TMA的申请。Omeros还计划与欧洲监管机构会面，并期望将OMS721在欧洲的上市许可申请（MAA）与美国BLA进行协调。此外，Omeros正在招募OMS721的3期临床试验，针对免疫球蛋白A（IgA）肾病和不典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
    Businesswire
    2019-02-14
  • Sarepta 宣布 FDA 接受 Golodirsen （SRP-4053） 新药申请，用于治疗适合跳过外显子 53 的杜氏肌营养不良症患者
    研发注册政策
    Sarepta 宣布 FDA 接受 Golodirsen （SRP-4053） 新药申请，用于治疗适合跳过外显子 53 的杜氏肌营养不良症患者
    Sarepta Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对golodirsen（SRP-4053）的新药申请（NDA），并设定了2019年8月19日为监管行动日期。golodirsen是一种针对Duchenne型肌肉萎缩症（Duchenne）患者设计的治疗药物，用于治疗约8%的Duchenne患者，即那些基因突变可跳过肌营养不良蛋白基因的第53外显子的患者。该药物已获得孤儿药资格认定，并在4053-101研究中显示出对提高肌营养不良蛋白表达和改善生物指标方面的积极效果。Sarepta Therapeutics公司还计划在ESSENCE研究中进一步评估golodirsen的安全性和有效性。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
  • DiaMedica Therapeutics 在 DM199 慢性肾病患者中的 1b 期临床研究中为首位患者给药
    研发注册政策
    DiaMedica Therapeutics 在 DM199 慢性肾病患者中的 1b 期临床研究中为首位患者给药
    DiaMedica Therapeutics Inc.宣布启动了一项针对慢性肾脏病（CKD）患者的Phase Ib临床试验，评估DM199的安全性、耐受性和药代动力学。该研究在美国的多中心、开放标签临床试验中，对32名患有中度和重度CKD的患者进行，旨在确定恢复患者正常KLK1蛋白水平的剂量，并为DM199治疗可能受益最多的CKD患者群体提供额外见解，以指导即将进行的Phase II研究设计。慢性肾脏病是一种全球性的健康问题，包括美国3000万人，其治疗目前没有治愈方法，主要是疾病管理。DM199是一种重组的KLK1蛋白，可能为CKD治疗提供一种新颖的方法，因为它在正常肾脏功能中起着至关重要的作用。KLK1蛋白可以促进保护性一氧化氮、前列环素和抗炎介质的产生，从而改善肾脏血流、支持肾脏结构完整性和激活上调T-regs、改善胰岛素敏感性和葡萄糖摄取的机制。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
  • 杨森宣布在转移性去势抵抗性前列腺癌和 DNA 修复途径缺陷 （DRD） 成人患者中开展 2 期 GALAHAD 研究的初步结果
    研发注册政策
    杨森宣布在转移性去势抵抗性前列腺癌和 DNA 修复途径缺陷 （DRD） 成人患者中开展 2 期 GALAHAD 研究的初步结果
    美国约翰逊与约翰逊公司旗下的杨森制药公司将在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO GU）上展示一项名为GALAHAD的II期临床试验的初步结果。该试验评估了PARP抑制剂尼拉帕利在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）和DNA修复途径缺陷（DRD）患者中的疗效。结果显示，约40%的BRCA1/2突变DRD患者在接受尼拉帕利（每日300毫克）治疗后表现出客观反应，复合反应率超过60%。这些初步结果表明，尼拉帕利可能对具有DNA修复基因突变的mCRPC患者具有重要作用。GALAHAD是一项开放标签的II期研究，目前已有120名患者入组，主要终点是客观反应率，关键次要终点是复合反应率。
    PRNewswire
    2019-02-14
  • Ocugen 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 NR2E3 突变相关视网膜退行性疾病的 OCU400 基因疗法
    研发注册政策
    Ocugen 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗 NR2E3 突变相关视网膜退行性疾病的 OCU400 基因疗法
    Ocugen公司宣布，其新型基因疗法OCU400获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗NR2E3突变相关的视网膜变性病。OCU400是一种含有人类NR2E3基因的腺相关病毒血清型5衣壳，是Ocugen基于其修饰基因疗法平台推出的首个项目。Ocugen计划将OCU400作为基因增强疗法，用于治疗NR2E3基因突变引起的视网膜变性病。此外，Ocugen还拥有其他孤儿药候选产品，包括OCU100用于视网膜色素变性，OCU300目前正在进行III期临床试验，用于治疗眼部移植物抗宿主病。FDA的孤儿药指定为罕见病或条件提供了各种发展激励措施，包括七年美国市场独家权、临床试验成本税收抵免等。Ocugen计划在2020年启动OCU400的I/IIa期临床试验。
    PRNewswire
    2019-02-14
  • Verastem Oncology 宣布在《临床肿瘤学杂志》上发表惰性非霍奇金淋巴瘤的 2 期 DYNAMO 研究结果
    研发注册政策
    Verastem Oncology 宣布在《临床肿瘤学杂志》上发表惰性非霍奇金淋巴瘤的 2 期 DYNAMO 研究结果
    Verastem公司宣布，其研发的COPIKTRA（duvelisib）胶囊在治疗难治性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者中显示出临床意义的活动和可管理的安全性。该研究结果显示，COPIKTRA在经过至少两种先前系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者中获得了加速批准。此外，COPIKTRA还被用于治疗经过至少两种先前治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞白血病（SLL）的成年患者。COPIKTRA是一种口服的PI3K抑制剂，对PI3K-delta和PI3K-gamma均有抑制作用。该研究的主要终点是独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），结果显示ORR为47%。该研究的结果已在线发表在《临床肿瘤学杂志》上。
    Businesswire
    2019-02-14
  • 默克公司加强对晚期前列腺癌的关注，通过三项新的 3 期试验扩大免疫肿瘤学项目
    研发注册政策
    默克公司加强对晚期前列腺癌的关注，通过三项新的 3 期试验扩大免疫肿瘤学项目
    默克公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA与多种药物联合治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的初步数据显示，在三个研究队列中均显示出抗肿瘤活性，且安全性良好。这些结果在2019年泌尿生殖系统癌症研讨会上公布。基于这些发现，默克公司正在启动三项新的关键性3期临床试验，以进一步评估KEYTRUDA联合治疗方案。这些研究包括KEYTRUDA与LYNPARZA、多西他赛和泼尼松以及恩杂鲁胺的联合使用。
    Businesswire
    2019-02-14
  • 勃林格殷格翰和礼来宣布 Tradjenta® 的 CAROLINA® 心血管结局试验达到了与格列美脲相比的非劣效性的主要终点
    研发注册政策
    勃林格殷格翰和礼来宣布 Tradjenta® 的 CAROLINA® 心血管结局试验达到了与格列美脲相比的非劣效性的主要终点
    Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布，CAROLINA研究达到了其主要终点，即Tradjenta（linagliptin）与glimepiride相比在心血管死亡、非致命性心肌梗死或非致命性中风（3P-MACE）首次发生时间上非劣效。CAROLINA是唯一一个针对二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂的活性对照心血管结局试验。该试验评估了Tradjenta（每日5毫克）在标准治疗基础上与磺酰脲类glimepiride相比的心血管安全性，涉及6033名患有2型糖尿病且心血管风险增加或已患有心血管疾病的成年人。该研究评估了Tradjenta在DPP-4抑制剂心血管结局试验中研究的最长时间内的安全性，中位随访时间超过6年。CAROLINA中Tradjenta的整体安全性特征与先前数据一致，未观察到新的安全性信号。这些数据为Tradjenta在治疗2型糖尿病成人中的安全性提供了进一步的信心。
    PRNewswire
    2019-02-14
    Eli Lilly & Co
  • RDD Pharma 的 RDD-0315 获得 FDA 的快速通道资格，用于治疗脊髓损伤患者的大便失禁
    研发注册政策
    RDD Pharma 的 RDD-0315 获得 FDA 的快速通道资格，用于治疗脊髓损伤患者的大便失禁
    RDD Pharma公司宣布，其研发的针对脊髓损伤患者治疗大便失禁的药物RDD-0315获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道审批。该药物是一种局部凝胶，含有α-受体激动剂，可收缩肛门括约肌平滑肌。RDD-0315在治疗脊髓损伤患者大便失禁的II期临床试验中显示出积极的安全性和有效性结果，显著减少了患者排便失禁的次数。RDD Pharma公司致力于开发针对肛门直肠疾病和下消化道疾病的治疗药物，目前RDD-0315正在美国进行临床试验，并计划今年晚些时候启动IIb期研究。此外，RDD Pharma公司还在探索其他针对肛门直肠和下消化道疾病的治疗方案。
    PRNewswire
    2019-02-14
  • Addex 和 Indivior 将加速其他 GABAB PAM 化合物的成瘾，因为 Indivior 选择停止开发 ADX71441
    研发注册政策
    Addex 和 Indivior 将加速其他 GABAB PAM 化合物的成瘾，因为 Indivior 选择停止开发 ADX71441
    Addex Therapeutics与Indivior PLC宣布加速优化和进一步开发针对治疗成瘾的GABAB正性调节剂（PAM）化合物。Indivior决定停止对主要候选药物ADX71441的进一步评估，并将未来研究转向协议中开发的替代PAM化合物。Addex将与其合作伙伴评估ADX71441的未来发展。根据2018年1月与Indivior签订的协议，Addex获得了500万美元的预付款和至少400万美元的研究资金，以发现新的GABAB PAM化合物。该公司可能获得高达3.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑以及双位数的分级版税。Addex保留从研究合作中选择化合物用于某些非成瘾适应症的权利，包括Charcot-Marie-Tooth 1a神经病（CMT1A）。GABAB激活与PAM激活的GABAB受体，一种C类G蛋白偶联受体家族，在临床和商业上得到验证。Addex的GABAB PAM项目获得了美国国家药物滥用研究所（NIDA）的530万美元拨款，以支持人体研究。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
    Addex Therapeutics L Indivior PLC
  • 立足于肿瘤早筛早检产品研发，「燃石医学」获8.5亿元C轮融资
    医药投融资
    立足于肿瘤早筛早检产品研发，「燃石医学」获8.5亿元C轮融资
    燃石医学于2019年2月14日宣布获得8.5亿人民币的C轮融资，由GIC等机构领投，用于肿瘤早筛早检产品研发和规模扩张。公司专注于肿瘤精准医疗，提供NGS产品和服务，拥有多种肿瘤检测产品及实验室。燃石医学市场策略包括覆盖多家医院、与制药公司合作，并构建基因组大数据生态圈。创始人汉雨生强调早筛早检对改善肿瘤患者生存质量的重要性，并指出肿瘤基因检测市场潜力巨大。公司团队在学术期刊发表多篇SCI文章，并与医院合作多个科研项目。
    36氪
    2019-02-14
    GIC/新加坡政府投资公司 招银国际 礼来亚洲基金 红杉中国 广州燃石医学检验所有限公司
  • 专注通用型肿瘤免疫产品（UCAR-T）开发及临床转化，「北恒生物」获1亿元A轮融资
    医药投融资
    专注通用型肿瘤免疫产品（UCAR-T）开发及临床转化，「北恒生物」获1亿元A轮融资
    细胞治疗研发企业北恒生物已完成1亿元A轮融资，由德诚资本独家投资，用于完善人才结构、GMP设施建设及推进通用型肿瘤免疫产品开发。北恒生物成立于2017年，总部位于南京，专注于细胞免疫疗法研发及转化，拥有多项肿瘤细胞免疫疗法相关专利，包括自主研发的UCAR-T（通用型CAR-T）。公司已建设1000平米GMP级别临床研发转化中心，主营业务涵盖免疫疗法、基因疗法研发及CRO服务。北恒生物利用基因编辑技术制备通用型CAR-T，降低治疗费用，提高药物可及性。此外，公司还在研发新型免疫治疗技术，如改善肿瘤微环境的抑制作用。基因治疗方面，北恒生物与合作团队开发了一种人工设计的具有Rnase抗性的闭锁截短的pre-tRNA样crRNA，可利用Lachnospiraceae细菌种属的Cpf1进行精确高效的基因编辑。创始人贺小宏博士专注于miRNA在肿瘤发生发展中功能机制研究，拥有3项肿瘤研究相关发明专利。德诚资本创始人崔相民表示看好免疫细胞治疗方向及通用型细胞免疫疗法的前景。
    36氪
    2019-02-14
    德诚资本
  • 信达生物宣布抗 OX40 抗体 I 期临床试验中出现首例患者给药
    研发注册政策
    信达生物宣布抗 OX40 抗体 I 期临床试验中出现首例患者给药
    苏州，2019年2月13日/美通社/ ——全球领先的生物制药公司Innovent Biologics（以下简称“Innovent”）今日宣布，其重组人源抗肿瘤坏死因子受体超家族成员4（anti-OX40）单克隆抗体IBI101的I期临床试验已开始给药，首名患者已接受治疗。该试验旨在评估IBI101作为单药或与Tyvyt®（sintilimab注射剂）联合使用的耐受性、安全性和主要疗效。Innovent致力于开发针对癌症、自身免疫等重大疾病的创新药物，此次临床试验的启动再次展现了公司的努力和承诺。IBI101的IND申请已于2018年12月5日获得美国FDA批准，其作用机制与抗PD-1抗体不同，通过激活OX40通路来增强抗肿瘤免疫反应。
    PRNewswire
    2019-02-14
  • Caladrius Biosciences 报告了 2a 期 Sanford 项目的顶线数据：CLBS03 针对近期发病的 1 型糖尿病的 T-REX 试验
    研发注册政策
    Caladrius Biosciences 报告了 2a 期 Sanford 项目的顶线数据：CLBS03 针对近期发病的 1 型糖尿病的 T-REX 试验
    Caladrius Biosciences宣布了其T-Rex研究的初步结果，这是一项针对青少年近期发病1型糖尿病的CLBS03治疗的IIa期临床试验。结果显示，CLBS03在测试剂量下耐受性良好，但在一年后与安慰剂相比，没有观察到C肽水平保持的改善。公司表示，将需要几个月的时间来分析所有数据，并认为这些数据将为T调节细胞在自身免疫疾病中的作用提供宝贵信息。Caladrius Biosciences的总裁兼首席执行官David J. Mazzo表示，他们期待与合作伙伴Sanford Research以及该领域的专家一起深入研究和理解这些数据。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
  • 诺华获得 FDA 批准 Egaten® 用于治疗片形吸虫病（一种被忽视的热带病）
    研发注册政策
    诺华获得 FDA 批准 Egaten® 用于治疗片形吸虫病（一种被忽视的热带病）
    美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司生产的Egaten（三氯苯达唑）用于治疗肝吸虫病，这是目前唯一获得FDA批准的用于治疗该病的药物。Egaten是世界卫生组织（WHO）推荐的唯一用于治疗肝吸虫病的药物，全球约有2400万人感染此病。诺华自2005年以来一直向WHO捐赠Egaten，帮助治疗超过30个国家的约200万患者。此次FDA的批准将有助于扩大Egaten在全球范围内的可及性，推动疾病消除工作。肝吸虫病是一种被忽视的热带病，由两种寄生虫吸虫引起，主要通过摄入受污染的水或食物中的幼虫感染人类。未经治疗，肝吸虫病可能导致严重的疼痛和不适，影响生活质量和工作效率。
    GlobeNewswire
    2019-02-14
    Novartis AG
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