Incyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已延长了ruxolitinib（Jakafi）治疗对皮质类固醇反应不足的急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的补充新药申请（sNDA）的审查期，新的PDUFA目标行动日期为2019年5月24日。FDA延长了行动日期，以便有更多时间审查Incyte提交的额外数据。这些额外信息被FDA认定为对sNDA的重大修订，导致PDUFA目标日期延长三个月。Incyte表示对支持其sNDA提交的数据保持信心，并期待在整个审查过程中与FDA保持对话。ruxolitinib的sNDA于2018年8月提交，FDA已授予其优先审查和突破性疗法指定。此外，FDA还授予ruxolitinib针对GVHD的孤儿药指定。GVHD是一种在异基因干细胞移植后可能出现的疾病，捐赠的细胞会引发免疫反应并攻击受者器官，导致显著发病率和死亡率。Jakafi是一种JAK1/JAK2抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的骨髓纤维化（MF）患者。

Solid Biosciences宣布了其IGNITE DMD临床试验的初步结果，该试验评估了SGT-001微肌营养不良蛋白基因转移治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性和有效性。初步的三个月活检数据显示，在起始剂量下检测到微肌营养不良蛋白蛋白表达水平较低。公司正在与相关方合作，按计划尽快增加剂量。公司表示，SGT-001有望成为DMD患者的有效治疗，并相信他们有正确的方法来评估其在更高剂量下的潜力。Solid Biosciences计划在第一季度结束前通过其可扩展的制造过程，无需延迟地增加剂量。公司有足够的财务资源来执行计划，并期待在今年晚些时候传达更多数据。IGNITE DMD是一项随机、对照、开放标签的单剂量递增I/II期临床试验，旨在评估SGT-001在4至17岁行走的和非行走的DMD男性患者中的安全性、耐受性和疗效。

Ardelyx公司宣布其合作伙伴Kyowa Hakko Kirin在日本启动了针对透析患者的Tenapanor治疗高磷血症的二期临床试验，这标志着研发进程的重要里程碑，使得Ardelyx获得500万美元的付款。该研究是一项多中心、开放标签的单臂研究，评估从磷酸盐结合剂切换到Tenapanor治疗日本透析患者的血清磷水平。Kyowa Hakko Kirin是日本心血管和肾脏产品的领导者，与Ardelyx的理想合作伙伴。根据许可协议，Ardelyx已获得3000万美元的预付款，并有权获得高达5500万美元的开发里程碑和85亿日元的商业化里程碑。Ardelyx还计划在2019年初开始一项新的三期临床试验AMPLIFY，旨在评估Tenapanor与磷酸盐结合剂的联合使用。此外，Ardelyx预计将在今年第四季度报告其PHREEDOM试验的顶线结果，该试验是针对透析患者的ESRD患者的高磷血症的第二项三期临床试验。

Innovent Biologics宣布其重组人源双特异性抗体IBI318的IND申请获得国家药品监督管理局批准，将启动针对血液肿瘤和晚期实体瘤患者的临床试验。IBI318旨在同时阻断PD-1和肿瘤相关抗原的未知靶点，增强免疫突触形成，提高抗肿瘤活性。这一批准标志着Innovent在创新免疫肿瘤学领域取得的重大进展，并确认了其创新能力。Innovent致力于开发高质量的创新药物，其产品管线覆盖肿瘤、眼科、自身免疫和心血管疾病等领域，与多家国际药企合作，旨在推动中国生物制药行业发展，提高药物可及性，提升患者生活质量。

Alnylam制药公司宣布，其研发的givosiran，一种针对急性肝性卟啉症（AHP）的皮下RNA干扰疗法，在《新英格兰医学杂志》上发表了一项1期临床试验的结果。该研究显示，givosiran在降低ALAS1 mRNA、尿中ALA和PBG水平方面表现出显著效果，同时安全性良好。此外，givosiran在ENVISION 3期临床试验中显示出降低尿中ALA的积极结果，并已启动新药申请（NDA）的滚动提交。

Arch Oncology公司宣布启动AO-176的新一期1期临床试验，该试验针对部分实体瘤患者，并已开始给药。AO-176是一种具有同类最佳特性的抗CD47抗体，通过阻断“不要吃我”信号和直接杀死肿瘤细胞来发挥作用，优先与肿瘤细胞结合而非正常细胞。公司总裁兼首席执行官Julie M. Cherrington博士表示，为这项新试验的第一位患者给药是一个重要里程碑，AO-176有望成为癌症患者的新治疗手段。Sarah Cannon研究机构的临床运营总裁、首席医疗官和主要研究员Howard A. “Skip” Burris III博士表示，AO-176在临床前研究中显示出与其他抗CD47药物高度不同的机制，他们期待参与评估这种下一代抗CD47抗体的安全性和初步疗效。AO-176是一种人源化抗CD47 IgG2抗体，具有同类最佳特性，Arch Oncology的下一代抗CD47抗体旨在改善该类药物的安全性和疗效。AO-176在酸性微环境中（低pH）对肿瘤的亲和力更强，目前正在进行1期临床试验，用于治疗部分实体瘤患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Cablivi®（caplacizumab-yhdp），这是一种基于Nanobody®技术的药物，用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）。这是美国首次批准专门用于治疗aTTP的药物，aTTP是一种罕见的血液凝固疾病。Cablivi是Sanofi公司新成立的罕见血液疾病产品线中的首款药物。Cablivi针对血液中的vWF蛋白，旨在抑制vWF与血小板的相互作用。这是Sanofi公司在美国获得的首个Nanobody®-based药物的批准。Cablivi的临床试验结果显示，与单独使用血浆交换和免疫抑制疗法相比，Cablivi与血浆交换和免疫抑制疗法的联合治疗显著缩短了血小板计数恢复的时间，并降低了aTTP相关死亡、复发或主要血栓栓塞事件的发生率。Cablivi预计将在美国第一季度末上市，治疗一次典型aTTP病例的Cablivi的美国批发购买成本为27万美元。

法国Nantes和巴黎，2019年2月7日（全球新闻社）-- OSE免疫治疗公司（ISIN：FR0012127173；Mnémo：OSE）今日宣布，独立国际制药公司Servier已行使了关于OSE-127独家全球权益的两步期权协议的第一步。OSE-127是一种针对白介素-7受体（IL-7R）的差异化单克隆抗体拮抗剂，由OSE发现。根据许可协议，行使期权的第一步触发了Servier向OSE支付的1000万欧元里程碑付款，这是基于预定的基于数据的开发成就。OSE-127具有治疗自身免疫病和慢性炎症的潜力，目前正在一项1期临床试验中进行评估，该试验于2018年12月招募并给药了第一批健康志愿者。OSE免疫治疗公司首席执行官Alexis Peyroles表示，Servier对OSE-127作为潜在最佳类别的自身免疫病治疗的潜力表示承诺和坚定信念。OSE-127的开发与Servier的合作协议，Servier有权在完成溃疡性结肠炎（一种自身免疫性肠病）的2期临床试验之前，获得全球开发和商业化OSE-127的独家权利。OSE免疫治疗公司有权获得高达2.72亿欧元的开发、监管和销售里程碑付款。这些里程碑付款包括2017年初

Antidote Therapeutics与国家癌症研究所（NCI）合作，共同推进其领先化合物ATI-1013的研发，旨在成功提交新药临床试验申请（IND）。该合作涵盖ATI-1013的制造工艺开发、IND前药理学和毒理学研究以及临床试验用ATI-1013的生产。ATI-1013是一种人源单克隆抗体，能够将尼古丁隔离在血液中，降低尼古丁在脑中的水平，从而减少其成瘾性。该合作项目由NCI的癌症预防部管理，旨在帮助高风险吸烟者减少或停止吸烟，以降低吸烟引起的肺癌风险。合作将为ATI-1013的IND提交和临床试验提供路径。

Cannabics Pharmaceuticals与Wize Pharma达成协议，共同成立合资公司，致力于研发基于大麻素的眼科治疗药物。双方将投入现金和非现金资产，以支持新公司的运营。Cannabics Pharmaceuticals专注于个性化大麻素药物，而Wize Pharma在眼科疾病治疗领域已有显著进展，拥有治疗干眼症等眼科疾病的药物LO2A。此次合作旨在将大麻素治疗引入现代医学，为眼科疾病患者提供新的治疗方案。

Wize Pharma与Cannabics达成合作，成立合资公司，致力于研发治疗眼科疾病的植物大麻素配方。双方将共同研究、开发并推广相关产品。合作将根据30天内收到的专家意见生效，并涉及股票交换。Wize Pharma将发行90万股普通股给Cannabics，而Cannabics将发行226.4万股普通股给Wize Pharma。合资公司旨在利用Wize Pharma在眼科治疗领域的现有平台和专业知识，以及Cannabics在个性化大麻素医学方面的专长。双方对合作前景表示乐观，并期待共同推进项目。

UNION therapeutics与Ceva Santé Animale达成战略兽医合作伙伴关系，共同开发候选药物UNI836用于治疗犬类皮炎。犬类皮炎是宠物中最常见的疾病之一，对动物及其主人构成重大负担。UNION首席执行官Rasmus Toft-Kehler表示，与快速增长的兽医护理公司合作，扩大化合物类别的应用范围，他们感到非常高兴。首席科学官Morten Sommer补充说，与Ceva的合作突出了UNI836的独特作用机制，有望成为宠物及其主人治疗的新颖创新疗法。Ceva全球研发与创新副总裁Pascal Anjot表示，与UNION合作开发治疗犬类皮炎的新机会，符合Ceva在兽医医学中推广合理使用抗生素的宗旨。根据协议，Ceva将负责UNI836的进一步开发和全球商业化。UNION是一家专注于开发具有抗菌和免疫调节作用的分子的临床阶段制药公司，其领导团队已成功开发并推广了10多种获批的人用药物。Ceva是一家全球兽医健康公司，专注于宠物、家畜、猪和家禽的药品和疫苗的研究、开发、生产和营销。

Ligand Pharmaceuticals与瑞典生物技术公司Genagon Therapeutics达成全球OmniAb合作协议，Genagon获得OmniAb平台的全面使用权，包括OmniRat、OmniMouse、OmniFlic和OmniChicken，用于药物发现。Ligand获得前期付款，并有权获得与OmniAb抗体相关的开发里程碑付款和分级版税。Genagon将承担其项目相关费用。Genagon专注于免疫肿瘤领域，Ligand认为此次合作将有助于Genagon开发针对免疫肿瘤的新型抗体疗法。OmniAb平台是一种创新的抗体发现技术，可产生全人源抗体。Ligand致力于药物发现、早期阶段药物开发、产品改革和合作，与多家全球领先制药公司建立了合作关系。

ZYUS Life Sciences Inc.与Up Cannabis Inc.签署了一份供应协议，ZYUS将从Up Cannabis购买干散大麻作为原料，用于生产其新兴品牌的大麻素产品。该协议基于ZYUS在2019年上半年获得加拿大 cannabis 法和受控药物与物质法许可的前提下。ZYUS总裁兼首席执行官Brent Zettl表示，这一协议将有助于ZYUS在快速增长的医疗大麻市场中脱颖而出。Newstrike Brands Ltd.的CEO Jay Wilgar表示，该协议将有助于扩大和多元化Up的分销渠道。ZYUS致力于通过临床研究、先进制造、科学标准、领先教育和支持以及提高行业内的医疗需求意识，为全球患者提供高质量的大麻素产品。

Neurogene公司在第15届WORLDSymposium会议上展示了其针对罕见神经疾病AGU和CMT4J的AAV基因治疗初步数据，这些数据提供了支持未来临床试验的积极原理证据。该研究在老鼠身上进行，评估了基因治疗的安全性及疗效。Neurogene与UT Southwestern Medical Center合作，通过多个资助协议进行此项研究，旨在为受罕见神经疾病影响的病患和家庭带来改变生活的药物。AGU是一种由AGA基因功能障碍引起的神经退行性疾病，而CMT4J是一种由FIG4基因功能障碍引起的周围神经病变。这些研究为未来人类临床试验提供了希望，Neurogene致力于加速这些项目的进展，以帮助患者并推进遗传性神经疾病的药物管线。

Arch Biopartners Inc.宣布，国家研究委员会-工业研究援助计划（NRC-IRAP）批准了总计20万美元的资助，用于进一步开发其主打药物候选产品Metablok（LSALT肽）项目。Metablok旨在治疗急性肾损伤和其他由炎症引起的器官损伤。这笔资金将用于推进Arch公司正在形成的药物库，该库是Metablok初步开发的结果。Arch Biopartners专注于开发可能对医疗或商业产生重大影响的创新技术，其产品组合包括Metablok、AB569以及'Borg'肽涂层等。公司目前拥有58,532,302股流通股。所有未涉及历史事实的声明均为前瞻性声明，涉及风险和不确定性，包括但不限于公司未来计划和目标。实际结果和未来事件可能与预期存在重大差异。

CFN Media Group发布了一篇关于利用藻类生产大麻素的文章，指出藻类作为独特平台的优势，以及FSD Pharma与Solarvest BioEnergy Inc.达成的新协议如何融入其成为领先大麻生产商的计划。FSD Pharma近期与Solarvest签订意向书，应用Solarvest的藻类平台开发药级大麻素，有望大幅减少大麻种植的时间、空间和成本，特别是符合GMP认证标准的医疗大麻。藻类技术已成为从替代燃料到营养补充剂等多种产品的来源，藻类可以生产多种生物活性重组蛋白，用于创造各种分子，包括高价值的治疗分子。FSD Pharma和Solarvest计划开发一个研究项目，以证明藻类可以表达大麻素，一旦成功，将签订许可协议，Solarvest将获得全球独家权利生产针对神经系统疾病的处方药。FSD Pharma还计划将安大略省科堡的前卡夫食品工厂转变为世界领先的室内水培大麻种植设施，以成为全球最大的许可室内水培大麻生产商。