Codexis公司与KYORIN制药公司达成一项为期多年的独家供应协议，将为生产贝沃片（一种治疗过度活跃膀胱的新型每日一次药物）的活性成分维贝隆提供专有酶。该产品已于2018年11月在日本上市。Codexis公司利用其CodeEvolver技术，设计出一种酶，可以消除多个制造步骤并在高pH环境下工作，这将简化维贝隆的制造过程。这一协议体现了Codexis技术在研发到商业规模制造中开发高性能、增值酶的重要价值。

一项由瑞典卡罗琳医学院的研究人员参与的临床试验显示，一种新的药物候选物可以预防急性间歇性卟啉症患者发作。这种名为givosiran的药物由Alnylam Pharmaceuticals开发，在40名患者中进行的I期临床试验中显示出良好的效果，减少了急性发作的次数，并降低了患者对含血红素的治疗的需求。该药物基于RNA干扰技术，能够抑制肝脏中血红素合成途径的关键调节因子ALAS1，减少有毒代谢物的积累，并具有至少一个月的持久效果。该药物候选物已获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的优先审评和突破性设计认定，有望在2020年初上市。

Moderna公司宣布开始一项1期临床试验，评估mRNA-1944在健康成人中的安全性和耐受性。这是首个通过静脉注射给予的人用mRNA编码的单克隆抗体，也是公司系统治疗模式的首个开发候选药物。mRNA-1944编码一种完全人源化的IgG抗体，最初从具有对奇昆病毒感染有强大免疫力的患者的B细胞中分离出来。该抗体由两个mRNA编码，分别编码该抗奇昆病毒抗体的重链和轻链，并使用Moderna专有的脂质纳米颗粒（LNP）技术。该研究旨在评估mRNA-1944四个递增剂量水平（0.1、0.3、0.6、1 mg/kg，每组8名受试者）的安全性，并确定其药代动力学，包括血清抗体表达和产生的抗体是否足够活跃以中和奇昆病毒感染。Moderna正在开发一系列基于mRNA的药物，包括用于传染病、免疫肿瘤学、罕见遗传病和心血管疾病的药物。

Actinium Pharmaceuticals宣布启动了Actimab-A和venetoclax的Phase 1/2组合临床试验，旨在治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）。该试验由UCLA医学中心的Gary Schiller博士担任主要研究者。试验将招募曾接受venetoclax治疗和未接受venetoclax治疗的AML患者。venetoclax是一种BCL-2抑制剂，而Actimab-A是一种靶向Actinium-225的放射性药物，旨在通过选择性靶向表达CD33的AML细胞来耗尽MCL-1水平，从而去除AML细胞的耐药机制。Actinium在临床前研究中展示了Actimab-A与venetoclax结合的协同效应，导致癌细胞死亡增加。Actinium的CEO和CMO都对这一试验表示兴奋，并希望它将验证他们的临床前研究，并改善患者预后。Actinium是一家专注于改善细胞疗法如骨髓移植和CAR-T的访问和结果的生物制药公司，其产品线包括多种针对不同血液恶性肿瘤的靶向药物。

日本大塚制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对成人多发性骨关节炎（TGCT）患者的药物pexidartinib的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。TGCT是一种非恶性肿瘤，可能导致严重病残或功能障碍，目前尚无批准的系统治疗方法。pexidartinib是一种新型口服小分子药物，能够有效抑制CSF1R（集落刺激因子-1受体），这是导致TGCT的滑膜异常细胞的主要生长驱动因素。FDA已将pexidartinib指定为突破性疗法，用于治疗PVNS或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS）患者，手术切除可能导致功能限制恶化或严重病残。此外，pexidartinib还获得了孤儿药资格。该药物基于ENLIVEN研究的成果，该研究是一项关键的3期临床试验，评估了pexidartinib在TGCT患者中的疗效和安全性。

Moleculin Biotech宣布其药物WP1066获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗胶质母细胞瘤，这是一种最恶性的脑肿瘤。WP1066被归类为“免疫/转导调节剂”，在动物实验中显示出刺激自然免疫反应和直接攻击肿瘤细胞的能力。公司正在MD Anderson癌症中心进行WP1066的临床试验，并已引起包括埃默里大学和梅奥诊所在内的其他研究者的兴趣，用于治疗儿童脑肿瘤和其他多种耐药性肿瘤。FDA的孤儿药资格旨在促进罕见病药物的开发，并为药物开发者提供税收抵免、免收某些FDA申请费和市场独家权等好处。Moleculin Biotech专注于开发基于MD Anderson癌症中心发现的抗癌药物，包括Annamycin和WP1066。

BioCryst Pharmaceuticals公司宣布将在美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）即将召开的年度会议上展示一项名为ZENITH-1的研究摘要，该研究评估了口服血浆激肽释放酶抑制剂BCX7353在治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性和有效性。会议将于2019年2月22日至25日在旧金山举行，摘要将在2月23日上午9:45（太平洋时间）在Moscone中心南馆展览层B厅进行口头报告和海报展示。BioCryst是一家专注于发现和开发治疗罕见疾病的口服小分子药物的公司，目前拥有多个在研项目，包括针对HAE的BCX7353、针对Marburg病毒病和黄热病的galidesivir，以及用于治疗纤维性骨炎的口服ALK-2抑制剂。此外，该公司首个获批产品RAPIVAB（帕拉米韦注射剂）用于治疗流感，已在多个国家和地区获得监管批准。

Exicure公司宣布了其AST-008药物Phase 1b/2临床试验的四个初始试验地点，旨在评估该药物与Keytruda联合治疗实体瘤的效果。CEO David Giljohann表示，公司对Phase 1临床试验的结果感到鼓舞，该试验显示药物耐受性良好，并能激活关键免疫细胞和信号。该开放标签试验将首先进行剂量发现阶段的Phase 1b，随后进入Phase 2扩展阶段。试验将招募患有表浅注射性肿瘤的患者，优先考虑梅克尔细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和头颈鳞状细胞癌患者。初步数据预计在2019年底公布。试验地点包括达纳-法伯癌症研究所、霍尔德综合癌症中心、约翰·韦恩癌症研究所和西尔维斯特综合癌症中心。AST-008是一种TLR9激动剂，由Exicure开发。KEYTRUDA是一种抗PD-1疗法，可增强人体免疫系统检测和对抗肿瘤细胞的能力。Exicure是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发一类针对验证靶点的免疫调节和基因调节药物。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受两项抗菌药物监管文件的审查。这些文件包括：一是针对由某些易感革兰氏阴性菌引起的复杂尿路感染（cUTI）和复杂腹腔感染（cIAI）的成年患者，默克公司研发的β-内酰胺酶抑制剂relebactam与imipenem/cilastatin（MK-7655A，IMI/REL）组合疗法的上市申请，已获得优先审评；二是针对医院获得性肺炎（包括由某些易感革兰氏阴性微生物引起的呼吸机相关性肺炎）的成年患者，默克公司ZERBAXA（ceftolozane和tazobactam）的补充新药申请也已获得优先审评。默克公司计划在未来的科学会议上展示ASPECT-NP研究的成果。这两个药物的欧洲药品管理局（EMA）申请也正在审查中。

MaaT Pharma宣布，其独立数据安全监测委员会（DSMB）已完成对正在进行II期HERACLES研究的首次安全性评估，该研究使用主要生物制剂MaaT013治疗对糖皮质激素抵抗的胃肠道为主的急性移植物抗宿主病（SR GI aGvHD）。DSMB确认，从试验开始到五名患者接受首次安全性评估里程碑期间，试验中未出现安全问题的迹象。法国和波兰的招募按计划进行，预计2019年初将在其他三个欧洲国家的额外地点开始招募。MaaT013是MaaT Pharma微生物组修复生物制剂（MMRB）平台推出的第一个全生态系统、现成生物制剂，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。MaaT013旨在恢复功能性的肠道微生物组，重建细菌-宿主交流和免疫系统稳态，是一种非常有前景的新治疗途径。HERACLES研究是一项多中心、单臂、开放标签研究，旨在评估MaaT Pharma的主要微生物组修复药物候选物MaaT013在糖皮质激素抵抗的aGvHD患者中的安全性和有效性。

罗氏公司已完成补充生物制品许可申请的提交，申请内容为Kadcyla（曲妥珠单抗衍生物）用于治疗HER2阳性早期乳腺癌患者，该患者在接受新辅助治疗后仍有残留疾病。该申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）的实时肿瘤学审查和评估辅助试点项目下进行审查，旨在探索更高效的审查流程，以确保安全有效的治疗尽早提供给患者。Kadcyla因此申请获得了突破性疗法指定，旨在加快治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查。该申请基于KATHERINE III期研究的结果，显示Kadcyla与赫赛汀相比，显著降低了侵袭性乳腺癌复发或任何原因导致的死亡风险（侵袭性疾病无病生存期；iDFS）达50%。Kadcyla是一种抗体-药物偶联物（ADC），旨在将强效化疗直接递送到HER2阳性癌细胞，可能减少对健康组织的损害。

Genentech公司宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请，申请将Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）用于辅助治疗HER2阳性早期乳腺癌（EBC）患者，这些患者在术前新辅助治疗后仍有残留疾病。该申请是在FDA的实时肿瘤学审查和评估辅助计划下进行的，旨在探索更高效的审查流程，以确保安全有效的治疗尽早提供给患者。Kadcyla为此适应症还获得了突破性疗法指定，旨在加速治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查。Kadcyla的申请基于KATHERINE III期研究的成果，该研究显示与赫赛汀相比，Kadcyla显著降低了侵袭性乳腺癌复发或任何原因导致的死亡风险（侵袭性疾病无病生存期；iDFS）降低了50%（HR=0.50，95% CI 0.39-0.64，p

瑞士Idorsia公司宣布，其REACT三期临床试验已纳入首位患者，旨在评估静脉注射药物clazosentan在预防动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）患者因血管痉挛相关迟发性脑缺血导致的临床恶化方面的有效性和安全性。该研究基于clazosentan在先前临床试验中的学习，确定了最佳治疗剂量，并针对可能从该治疗中受益的患者群体进行了研究。研究预计将招募400名患者，来自15个国家的100个试验点，随机分配到15mg/h的clazosentan或安慰剂组，治疗期最长14天。

Isatuximab三期临床试验成功达到主要终点，延长了复发/难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。这是首个评估在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中添加单克隆抗体到泊马度胺和地塞米松治疗中益处的随机三期临床试验。Isatuximab作为一种研究性药物，正在进行多项三期临床试验，包括新诊断和复发/难治性多发性骨髓瘤患者。该试验名为ICARIA-MM，在全球24个国家96个中心的307名患者中开展，所有患者都接受了至少两种先前抗骨髓瘤疗法。Isatuximab与泊马度胺和低剂量地塞米松联合使用，结果显示出良好的安全性和有效性。Isatuximab针对CD38特定表位，具有多种机制促进肿瘤细胞死亡和免疫调节活性。Sanofi公司对这一结果表示兴奋，并期待与监管机构合作，尽快将这一潜在新疗法带给患者。

德国默克公司和葛兰素史克宣布全球合作开发并商业化新型免疫疗法M7824，该疗法针对多种难以治疗的癌症，目前正处于临床试验阶段。M7824是一种双功能融合蛋白免疫疗法，旨在同时靶向两种免疫抑制途径，即TGF-陷阱和抗PD-L1，这两种途径是癌细胞常用的逃避免疫系统的手段。默克公司将获得3000万欧元的前期付款，以及高达5亿欧元的潜在开发里程碑付款。两家公司将共同进行开发和商业化，全球范围内的利润和成本将平分。

瑞典LIDDS AB公司获得丹麦药品管理局批准，开展其NZ-DTX-001临床试验的I期研究。该研究旨在评估NanoZolid与多西他赛（一种用于癌症治疗的已知细胞毒药物）的肿瘤内注射的耐受性和安全性。此研究将在丹麦进行，并补充在卡罗琳斯卡大学医院进行的I期研究。LIDDS计划在2019年第一季度开始招募患者。公司CEO Monica Wallter表示，此研究旨在证明肿瘤内注射细胞毒药物的安全性，并期望研究后会出现多种不同指示和NanoZolid与化疗药物组合。LIDDS将启动与丹麦一家合格的I期临床研究机构的合作。NZ-DTX-001研究是一项针对新型NanoZolid-多西他赛缓释制剂（NZ-DTX Depot）的多中心剂量递增和剂量扩展研究，用于晚期实体瘤患者的肿瘤内注射。LIDDS是一家基于瑞典的制药公司，拥有独特的NanoZolid药物递送技术，该技术能够提供长达六个月的药物活性物质的控制和持续释放。

Hisamitsu Pharmaceutical与Kyowa Hakko Kirin达成协议，授予Kyowa Hakko Kirin在日本商业化HP-3000（通用名：罗匹尼罗盐酸，以下简称“产品”）的独家权利。根据协议，Hisamitsu Pharmaceutical在日本获得产品生产和营销批准后，Kyowa Hakko Kirin将负责产品的商业化。Hisamitsu Pharmaceutical将获得前期付款和基于监管批准和销售额的里程碑付款。该产品是由Hisamitsu Pharmaceutical的TDDS（经皮给药系统）技术开发的系统性经皮Parkinson's疾病治疗贴片。Hisamitsu Pharmaceutical预计通过维持稳定的血药浓度来实现其长效作用，并期望该产品成为治疗Parkinson's疾病的新选择。Hisamitsu Pharmaceutical在2018年2月向患者提交了产品的新药申请，预计将于2020年2月获得批准。Hisamitsu Pharmaceutical在TDDS技术平台具有竞争优势，致力于开发各种领域的局部和系统性经皮贴片，以改善全球人们的QOL。Kyowa