Wellcome基金会承诺投入超过1000万英镑支持非营利性研发机构DNDi，共同研发治疗利什曼病的全新口服药物。该合作项目为期三年，旨在开发全新化学实体组合，通过联合策略整合制药、生物技术、学术界和产品开发伙伴的优势。利什曼病是一种严重的寄生虫病，全球超过10亿人面临感染风险，每年有50,000至90,000例新病例和近30,000人死亡。目前的治疗方法存在毒副作用大、疗程长、成本高等问题。该项目将评估10种药物候选者，目标是选择两种全新口服药物进行二期临床试验。

Dianomi Therapeutics获得Ligand Pharmaceuticals的300万美元投资，双方合作基于Dianomi从威斯康星大学麦迪逊分校授权的专有Mineral Coated Microparticle（MCM）技术。该技术由威斯康星大学麦迪逊分校的威廉·墨菲博士研发，旨在通过模拟矿物质组织（如骨骼、牙齿）的自然特性，延长生物药物的治疗寿命。Dianomi拥有这项技术的全球独家许可，并计划将其应用于治疗骨关节炎和疼痛的产品开发。Dianomi的CEO巴里·黑鲁卡表示，这项技术有望为面临专利到期或竞争加剧的产品带来新的治疗方案。据CDC统计，美国有超过3000万骨关节炎患者，市场潜力巨大。

Foundation Medicine与美国退伍军人事务部国家精准肿瘤学计划签订全国性合同，为患有晚期癌症的合格退伍军人提供全面的基因组分析（CGP）。合同涵盖了Foundation Medicine的所有可用测试，包括针对实体瘤的FoundationOneCDx和FoundationOneLiquid，以及针对血液恶性肿瘤的FoundationOneHeme。这些CGP测试提供有关临床相关基因组改变的信息，以帮助匹配患者到靶向疗法、免疫疗法和临床试验。Foundation Medicine首席执行官Cindy Perettie表示，公司荣幸获得美国退伍军人事务部的合同，为患有晚期癌症的退伍军人提供全面基因组分析，并强调每个晚期癌症患者都有权获得这些信息。此外，美国退伍军人事务部的决定以及2018年初医疗保险国家覆盖决定，标志着个性化癌症护理获得重要进展。Foundation Medicine致力于通过深入了解导致每位患者独特癌症的基因组变化，在癌症护理中实现转变。

Eisai公司与Purdue Pharma公司宣布了为期六个月的SUNRISE 2临床试验结果，该试验评估了治疗失眠药物lemborexant的疗效和安全性。研究显示，lemborexant在减少入睡时间和提高睡眠效率方面优于安慰剂，且大多数不良事件为轻微至中度，严重不良事件发生率低。Eisai和Purdue Pharma正在开发lemborexant治疗多种睡眠-觉醒障碍，包括失眠，并计划提交新药申请。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，其针对罕见病开发的治疗方案在ENDO 2019会议上将展示一项名为PREVENT的二期临床试验结果。该试验评估了皮下注射avexitide（前称exendin 9-39）对经历术后低血糖症（PBH）的减肥手术患者的安全性和疗效。avexitide是一种GLP-1拮抗剂，旨在治疗PBH，目前尚未获得批准或商业化。PBH是一种罕见病，患者术后血糖水平过低，目前尚无批准的药物治疗。Eiger公司还专注于其他罕见病治疗药物的开发，如lonafarnib，用于治疗丙型肝炎Delta病毒感染和Hutchinson-Gilford早老症。

Verseon公司正在进行一项针对健康志愿者的1期临床试验，旨在评估其新型口服抗凝剂PROACs（精准口服抗凝剂）的安全性、耐受性和止血效果。这些药物在临床试验中显示出与现有抗凝剂相似的疗效，但出血风险显著降低，尤其适用于需要长期抗凝和抗血小板治疗的冠心病患者。VE-1902作为VE-2851之前的研究药物，在临床试验中表现出良好的耐受性和低肾清除率，有望成为治疗心脏病患者的新标准。Verseon公司利用其独特的计算药物发现平台，正在开发针对多种疾病的新药，包括糖尿病黄斑水肿、遗传性血管性水肿和肿瘤学。

Enzyvant公司宣布，将在2019年世界溶酶体疾病研讨会上展示其针对Farber病的研究进展，包括RVT-801项目的开发情况。RVT-801是一种重组人酸性鞘氨醇酶（rhAC），旨在作为酸性鞘氨醇酶缺乏症（表现为Farber病）的酶替代疗法。Farber病是一种罕见病，通常被误诊为幼年特发性关节炎（JIA），其特征是关节挛缩、皮下结节、声音嘶哑等症状，严重者可能伴有认知发育障碍、肺部、肝脏和骨骼损伤。目前，Farber病尚无特异性治疗方法，Enzyvant公司致力于开发针对罕见病的创新疗法，并已向FDA提交了RVT-802的生物制品许可申请，同时推进RVT-801的临床前研究。

Biohaven制药公司宣布，其新型CGRP受体拮抗剂BHV-3500在1期临床试验中通过鼻内给药达到预期治疗效果，并将进入2期临床试验以评估其对偏头痛急性治疗的疗效。BHV-3500是一种第三代CGRP受体拮抗剂，与公司领先的偏头痛药物rimegepant互补，后者已在3项3期临床试验中显示出疗效和安全性。BHV-3500采用Aptar Pharma Unit Dose System（UDS）系统，这是一种无需注射或由医疗专业人员给药的给药系统。BHV-3500是Biohaven第二个进入临床试验的CGRP受体拮抗剂，旨在为偏头痛患者提供非侵入性的治疗选择。

SK Life Science宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对新型抗癫痫药物cenobamate的新药申请（NDA）。cenobamate是一种用于治疗成人部分性发作癫痫的实验性药物，是韩国制药公司首次从研发到NDA提交的全过程独立发现和开发的药物。SK Life Science计划独立商业化cenobamate。该NDA基于关键试验数据，这些数据评估了cenobamate的疗效和安全性，并在美国神经病学学会（AAN）和美国癫痫学会（AES）年度会议上展示。尽管已有许多新的抗癫痫药物，但癫痫患者的整体治疗效果20年来并未改善，近60%的癫痫患者仍在经历发作，显示出患者及其家庭对治疗的巨大需求。SK Life Science正在开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的八种化合物，包括癫痫、睡眠障碍和注意力缺陷多动障碍等。

Calithera Biosciences公司宣布已完成正在进行中的2期ENTRATA临床试验的患者招募。ENTRATA是一项随机临床试验，评估了谷氨酰胺酶抑制剂CB-839（现更名为telaglenastat）与依维莫司联合用药与安慰剂加依维莫司在治疗晚期肾细胞癌（RCC）中的疗效。该试验在多个美国中心招募了69名患者，主要终点为无进展生存期（PFS）。Calithera计划在2019年下半年报告试验的疗效和安全性数据。Telaglenastat是一种新型谷氨酰胺酶抑制剂，旨在阻断肿瘤细胞对谷氨酰胺的消耗，已在临床试验中显示出与标准RCC疗法的协同抗肿瘤作用。此外，Telaglenastat还在CANTATA试验中接受评估，该试验旨在评估telaglenastat与卡博替尼联合用药在治疗晚期RCC患者中的安全性和疗效。

Spero Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对SPR994的新药研究申请，SPR994是一种口服碳青霉烯类抗生素，旨在治疗复杂性尿路感染（cUTI）。该批准将允许Spero在美国启动全球单中心3期临床试验。SPR994是一种新型的口服他比哌南制剂，由Meiji Seika Pharma Co. Ltd.在日本作为Orapenem®销售。Spero计划在2019年第一季度开始临床试验，并预计在2019年下半年获得初步药代动力学数据。

VLP Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其VLPM01疟疾疫苗的临床试验申请，该试验将于2019年2月开始招募参与者。这是一项I/IIa期临床试验，旨在评估VLPM01疫苗的安全性、免疫原性和有效性。试验将在马里兰州银泉市的沃尔特·里德陆军研究所（WRAIR）进行。临床试验将使用通过蚊子叮咬引起的受控人疟疾感染（CHMI）方法，以评估疟疾疫苗的保护效力。受试者在接种疫苗后将在受控的实验室条件下通过蚊子叮咬接触疟原虫。VLPM01是一种前红细胞疫苗，在VLP Therapeutics专有的插入性 alphavirus 病毒样颗粒（i-αVLP）疫苗平台上递送 circumsporozoite（CSP）抗原，这是公司首个进入人体临床试验的疫苗候选产品。VLP Therapeutics首席执行官Wataru Akahata博士表示，这是VLP Therapeutics的一个重要里程碑，代表了团队多年的努力和合作伙伴的支持。疟疾是一种由蚊子传播的寄生虫病，每年导致约2亿病例和超过40万人死亡，主要发生在撒哈拉以南非洲，但对美国在疟疾易发地区部署的军事力量也是一个重大威胁。

Eli Lilly公司和Incyte公司宣布，其药物baricitinib在两项针对中度至重度特应性皮炎成年患者的3期临床试验BREEZE-AD1和BREEZE-AD2中达到了主要终点。与接受安慰剂的患者相比，接受baricitinib治疗的患者在16周时，有统计学意义上的比例达到了主要终点，即通过研究者对特应性皮炎的全球评估（IGA）评分达到清晰或几乎清晰（IGA 0,1）。这些研究是旨在支持全球注册的五项研究中的两项。在16周的安慰剂对照阶段，baricitinib治疗组和安慰剂组的治疗相关不良事件和严重不良事件发生率相似，最常见的不良事件为鼻咽炎和头痛。未报告静脉血栓栓塞事件（VTEs）、主要不良心血管事件（MACE）或死亡。Lilly计划在未来的科学会议和同行评审期刊上分享BREEZE-AD1和BREEZE-AD2研究的完整数据结果，以及今年晚些时候其他正在进行中的3期临床试验的总结数据。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对默克公司（美国纽约证券交易所代码：MRK）的KEYTRUDA（pembrolizumab）抗PD-1疗法进行了积极评估，推荐将其与卡铂和帕克替尼或纳布帕克替尼联合用于成人转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。这一推荐基于关键性3期KEYNOTE-407试验的结果，该试验纳入了无论PD-L1肿瘤表达状态如何的患者。试验显示，与单独化疗相比，接受KEYTRUDA联合化疗（卡铂和帕克替尼或纳布帕克替尼）的患者在总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面均有显著改善。如果获得批准，这将是欧洲首次批准将抗PD-1疗法与化疗联合用于转移性鳞状NSCLC成年人的治疗。默克公司表示，这一积极评估使公司有望在欧洲扩大肺癌适应症，包括将一线联合治疗方案纳入鳞状非小细胞肺癌患者，无论PD-L1表达如何。

Eisai宣布将在2019年第一季度启动BAN2401的单一三期确认性研究，针对早期阿尔茨海默病患者。BAN2401是BioArctic与Eisai合作研发的潜在免疫疗法，Eisai负责其临床开发。Eisai还启动了一项开放标签扩展研究，为之前参与二期b临床试验的患者提供BAN2401治疗，以评估其耐受性和对疾病进展的影响。健康当局已认可BAN2401二期b研究的数据，显示出剂量依赖性减少脑部淀粉样斑块和减缓临床衰退。Eisai将继续寻求BAN2401的潜在早期批准机会。BAN2401是一种针对脑中具有毒聚集形式的淀粉样-β的人源化单克隆抗体，在一项856名早期阿尔茨海默病患者参与的二期b研究中，BAN2401显示出对脑中聚集的淀粉样-β的强烈减少和临床衰退的减缓，具有良好的耐受性。

以色列生物制药公司BioLineRx宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其抗癌候选药物BL-8040孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。BL-8040此前已获得FDA在急性髓系白血病（AML）和干细胞动员方面的孤儿药资格。BL-8040是一种针对CXCR4受体的短合成肽，该受体在肿瘤进展、血管生成、转移和细胞存活中起关键作用。胰腺癌诊断率低，预后差，目前治疗选择有限，存在重大未满足的医疗需求。BioLineRx与默克公司和基因泰克合作开展胰腺癌临床试验，并有望获得市场独家权和一系列发展激励措施。

奥利安公司于2019年2月4日宣布，计划启动一项开放标签扩展研究，以研究口服左西孟旦对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的影响。这项名为REFALS的3期临床试验正在招募450名患者，将在美国、加拿大、欧盟和澳大利亚的105个地点进行，预计将持续一年。该研究旨在证明口服左西孟旦通过增强呼吸肌功能，有助于维持呼吸能力，从而改善ALS患者的整体功能。左西孟旦最初由奥利安开发用于治疗急性失代偿性心力衰竭，目前在全球近60个国家销售。ALS是一种罕见的神经退行性疾病，导致上下运动神经元逐渐退化，患者通常在诊断后三到四年内因呼吸衰竭而死亡。奥利安致力于为参与研究的患者提供长期承诺。