Kamada公司宣布了其Phase 2临床试验的初步结果，该试验评估了静脉注射α-1抗胰蛋白酶（IV-AAT）在预防肺移植排斥反应中的安全性和有效性。该研究在以色列拉宾医疗中心-贝利逊医院进行，由Mordechai R. Kramer教授领导。研究显示，与标准治疗相比，接受AAT+SOC治疗的患者的肺功能、机械通气时间和六分钟步行测试结果均有所改善。Kamada公司预计将在2019年下半年公布最终结果。

MacroGenics公司宣布，其研发的margetuximab在HER2阳性转移性乳腺癌患者中，与化疗联合使用时，与HERCEPTIN（曲妥珠单抗）相比，显著提高了无进展生存期（PFS）。SOPHIA三期临床试验结果显示，使用margetuximab治疗的患者PFS风险降低了24%。此外，在携带CD16A 158F等位基因的患者中，这一风险降低了32%。MacroGenics计划在2019年下半年向美国食品药品监督管理局提交生物制品许可申请（BLA）。该研究共纳入536名患者，在北美、欧洲和亚洲的约200个试验点进行。

Takeda制药公司宣布了其ADYNOVATE药物的IIIb/IV期临床试验结果，该试验在EAHAD年会上公布。研究显示，ADYNOVATE预防治疗在达到不同FVIII水平时，高剂量组（8-12%）相比低剂量组（1-3%）在减少出血率方面显示出趋势性优势。该研究结果支持通过优化FVIII水平进行个性化治疗的重要性，并指出维持较高FVIII水平可能带来更好的患者预后。此外，Takeda还将在EAHAD大会上展示其他关于血液疾病治疗的研究成果，包括针对不同患者群体的治疗方法和安全性数据。

Almirall公司宣布，其研发的KX2-391软膏在治疗日光性角化病（AK）的两个III期临床试验结果被2019年美国皮肤病学年会接受，将于3月1日至5日在华盛顿特区举行。该研究显示，KX2-391软膏在治疗面部或头皮的AK成人患者中显示出有效性和安全性。每个III期研究在31个美国地点招募了351名受试者，共计702名受试者。Almirall与Athenex于2017年12月达成战略合作伙伴关系，共同开发KX2-391在美国和欧洲（包括俄罗斯）治疗AK和其他皮肤疾病。Athenex负责进行所有临床前和临床研究，直至美国FDA批准。Almirall将利用其专业知识支持欧洲的开发，并在授权地区商业化该产品。预计KX2-391的峰值销售额将超过2.5亿欧元。

Apellis Pharmaceuticals宣布其C3补体抑制剂APL-2获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA），包括冷凝集素病（CAD）和温抗体型溶血性贫血（wAIHA）。这两种罕见的自身免疫性疾病由与红细胞反应的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体引起，可激活补体系统导致红细胞过早破坏。目前，这两种疾病在美国和欧洲约有10,000名CAD患者和30,000多名wAIHA患者。APL-2通过靶向补体系统核心蛋白C3，有望消除AIHA中关键的过度和不适当的C3激活，从而比其他对补体系统影响有限的方法更完全地保护细胞免受补体介导的细胞内和细胞外破坏。Apellis正在进行APL-2的II期临床试验，评估其在wAIHA或CAD患者中的安全性和耐受性。FDA的孤儿药计划为旨在治疗罕见病（在美国影响少于20万人的疾病）的新型药物提供孤儿药资格，该资格为赞助商提供包括七年市场独占权、FDA关于临床试验设计的咨询、可能的快速药物开发以及某些费用豁免和减免等发展激励措施。

Heritage Pharma Labs Inc.宣布收购了23个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的简化新药申请（ANDA），涵盖17个产品系列。这些产品中，Heritage及其母公司Emcure Pharmaceuticals Ltd.曾与第三方签订供应协议生产大部分产品。Heritage计划从2019年第二季度开始，通过其子公司Heritage Pharmaceuticals Inc.以Heritage品牌在美国市场推出所有这些产品。Heritage Pharma Labs Inc.是Emcure Pharmaceuticals Limited的全资子公司，位于新泽西州东布鲁斯威克，是一家专注于开发、制造、包装和销售美国处方药市场的仿制药和经典品牌药品的制药公司。Heritage Group的产品覆盖多个治疗类别，包括但不限于：肿瘤学、心血管、代谢性疾病、抗感染和疼痛管理。

Pathios Therapeutics与Sygnature Discovery宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速Pathios的药物发现和开发项目。双方将合作开展针对新型G蛋白偶联受体（GPCR）靶点的集成药物发现计划。Sygnature将提供其在GPCR生物科学和药物化学方面的行业领先专长，以扩大Pathios的现有“发现到候选药物”项目。此外，Sygnature还将利用其计算化学、库设计、合成和中等通量筛选能力来拓宽Pathios的发现途径。Pathios专注于调节GPR65（一种pH感应GPCR）的活性，该靶点是某些Th17细胞群体的特征，这些细胞群体已被证明对自身免疫疾病（如强直性脊柱炎和银屑病关节炎）的病理学有显著贡献。Sygnature的CEO Simon Hirst表示，他们非常高兴能够与Pathios合作，并投资其药物发现项目，因为他们相信GPR65调节对于新的自身免疫疾病治疗和下一代免疫肿瘤药物至关重要。Pathios和Sygnature均对此次合作充满期待，并希望对患者的治疗产生积极影响。

公共健康疫苗公司（PHV）与加拿大公共卫生机构（PHAC）达成许可协议，利用PHAC于2005年发现的先进重组水疱性口炎病毒（rVSV）载体平台，开发针对马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒的疫苗。这些疫苗针对当前公共卫生威胁，已在灵长类动物模型中证明有效。PHV联合创始人兼董事会成员托马斯·莫纳斯博士表示，他们热衷于开发这些急需的疫苗，并感谢PHAC对PHV团队的信任。加拿大首席公共卫生官特蕾莎·谭博士强调疫苗对于应对包括马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒在内的病毒性出血热等公共卫生威胁的重要性。PHV拥有一支经验丰富的行业专家团队，包括成功管理并执行了近期使用相同核心平台技术开发的rVSV埃博拉疫苗的团队。PHV将首先专注于马尔堡病毒和苏丹埃博拉病毒的疫苗开发，并最终扩大其关注范围，包括其他与公司核心公共卫生目标一致的疫苗开发机会。

Frazier Healthcare Partners宣布成立Recida Therapeutics，一家专注于开发新型抗生素治疗严重耐药性感染的生物制药公司。公司主打产品RC-01是一种新型LpxC抑制剂，用于治疗多重耐药性革兰氏阴性菌感染，已从富士胶片东洋化学公司获得在日本以外地区的开发和商业化权利。Recida计划在2019年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交RC-01的IND申请。RC-01具有广谱、快速、体外和体内杀菌活性，对多种临床相关病原体有效，包括铜绿假单胞菌和鲍曼不动杆菌。CARB-X为Recida提供高达440万美元的资金支持其IND申请、2019年完成的1期临床试验和后续2期研究的药物产品制造。Recida完成850万美元的A轮融资后，与MicuRx Pharmaceuticals合作开发RC-01在大中华区。Frazier Healthcare Partners对Recida团队充满信心，因为他们成功开发了包括多利培南、头孢洛林和头孢托洛沙坦/他唑巴坦等重要抗生素。

Consure Medical公司宣布其Qora粪便管理套件获得Vizient公司颁发的创新技术合同，Vizient是美国最大的会员制医疗保健绩效改进公司。该合同基于医院专家对Qora粪便管理套件的推荐，这些专家是Vizient成员领导的委员会成员。Qora粪便管理套件（SMK）是下一代粪便管理解决方案，其设计无需充气袖带，利用自适应性粪便分流器，无需充气或数字插入即可部署。该套件适用于不同肛门括约肌紧张度的患者，提供三倍的患者适用性。体外评估显示，与气球导管相比，Qora SMK对直肠黏膜的压力降低34-74%，避免坏死风险。该套件采用特殊工程化生物相容性聚合物，确保无臭粪便分流，并配备粪便样本端口，有助于管理艰难梭菌感染患者。Vizient代表多样化的会员基础，包括学术医疗中心、儿科设施、社区医院、整合型健康交付网络和非急性医疗保健提供者，年采购量约为1000亿美元。通过其创新技术项目，Vizient与成员领导的委员会和任务小组合作，审查可能具有创新性的产品。如果确定产品具有创新性，Vizient可能会在竞争性投标周期之外授予合同。Consure Medical是一家医疗设备公司，与护士合作开发新颖的重症

Glenmark Pharmaceuticals Ltd.与Grandpharma (China) Co. Ltd.签署独家许可协议，将在中国商业化其创新鼻喷剂Ryaltris。这是Glenmark的第三项区域许可交易，此前已与澳大利亚、新西兰和韩国达成类似协议。Ryaltris是一种治疗12岁以上季节性过敏性鼻炎症状的创新固定剂量组合鼻喷剂。根据协议，Glenmark负责生产供应，Grandpharma负责在中国进行监管申报和商业化。Glenmark将获得预付款、监管申报费、监管批准和商业化里程碑付款以及从Grandpharma获得的Ryaltris版税。Glenmark计划在全球多个市场商业化Ryaltris，并继续探索在无直接存在的市场进行商业合作。

十年后，大学城科学中心的QED项目宣布了其第十一轮获奖者。这些项目针对关键医疗需求，包括一种机械支架帮助行动不便的患者行走更远；一种缓解慢性阻塞性肺病（COPD）患者呼吸短促的背心；一种针对儿童神经母细胞瘤的免疫治疗；以及一种用于评估脑外伤的诊断测试。来自费城儿童医院、天普大学、特拉华大学和宾夕法尼亚大学的学者将获得由科学中心和代表其机构的学术机构共同提供的70万美元。除了资金支持，每个项目都匹配了来自科学中心超过150名行业专业人士和连续创业者的商业顾问。这些商业顾问与研究人员和技术转移办公室合作，评估市场进入策略并为每个技术制定商业化资金计划。自2009年成立以来，QED项目支持具有市场潜力的创新大学技术，弥合学术研究与产品商业化之间的差距。获奖者是从来自宾夕法尼亚州、新泽西州和特拉华州的12个机构的50名申请者中选出的。在过去的十年里，科学中心与超过100名研究人员合作，开发有前景的技术，努力弥合基础研究与技术开发之间的鸿沟。这些项目已经筹集了超过2200万美元的后续资金。

2019年2月6日，诺维奥恩疗法公司（Novelion Therapeutics, Inc.）宣布，其子公司艾格利翁制药公司（Aegerion Pharmaceuticals, Inc.）与瑞科达特罕见病公司（Recordati Rare Diseases Inc.）签订了独家许可协议，以在日本推广JUXTAPID®（洛米他肽）药物。该协议赋予瑞科达特在日本独家推广JUXTAPID用于当前批准的适应症——纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），同时艾格利翁授予瑞科达特在日本就艾格利翁可能开发的任何潜在新适应症进行产品商业化的独家谈判权。 该协议将为艾格利翁带来2500万美元的预付款，以及当JUXTAPID在日本获得营销授权时再支付500万美元。如果累计净销售额达到7000万美元，艾格利翁还可能获得高达8000万美元的里程碑付款。瑞科达特还将按季度支付JUXTAPID在日本净销售额的22.5%作为特许权使用费。 这项许可协议有助于诺维奥恩改善短期流动性，降低运营费用，并集中精力完成全面的资本重组，创建一个可持续的现金产生业务。JUXTAPID于2016年9月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗纯合子家

Immunexpress公司获得BARDA合同，继续开发SeptiCyte™技术，用于快速准确诊断败血症。该公司与DRIVe Solving Sepsis Initiative合作，DRIVe将提供3.2百万美元项目中的744,739美元用于SeptiCyte™技术在Biocartis Idylla™平台上的开发与商业化。该技术可在90分钟内完成样本到结果的诊断，有助于提高败血症的早期诊断准确性。Immunexpress的SeptiCyte™技术通过分析患者血液中的基因表达生物标志物，区分败血症和感染阴性全身炎症，并识别败血症感染是病毒性还是细菌性。败血症是美国每年导致约27万人死亡的疾病，也是治疗费用最高的医院条件之一。

美国马里兰州的生物技术公司Immunomic Therapeutics（ITI）宣布，已授予日本动物健康公司ZENOAQ（日本千代薬工業株式会社）独家许可，以开发和商业化其研究性DNA疫苗ITI-002，用于治疗犬类异位性皮炎和其他宠物过敏。该疫苗利用ITI专有的UNITE（通用细胞靶向表达）平台开发，该平台利用人类和其他哺乳动物的天然生物化学来开发能引发广泛免疫反应的疫苗。ITI的CEO威廉·赫尔博士表示，他们很高兴与ZENOAQ这样的强大动物健康伙伴合作，继续开发这一产品。ZENOAQ总裁福井俊一指出，犬类异位性皮炎是一种终身疾病，对动物和其主人都有负面影响。作为协议的一部分，ZENOAQ还将获得独家权利，选择其他基于UNITE的疗法和动物健康领域的适应症，包括肿瘤学。ITI的UNITE平台通过编码溶酶体相关膜蛋白，一种人体内源性蛋白，被认为可以激发抗体产生、细胞因子释放和关键免疫记忆等广泛的免疫反应。目前，UNITE正在作为癌症免疫疗法进行II期临床试验。ITI还与学术中心和生物技术公司合作，研究UNITE在癌症类型中的应用，包括死亡率高的病例，如胶质母细胞瘤和急性髓系白血病。ITI相信，这些早期临床试

Sirona Biochem与一家北美领先的护肤公司签订了独家优先购买权协议，许可其皮肤美白产品TFC-1067。该护肤公司已完成对TFC-1067的全面尽职调查，包括Sirona提供的数据包和独立研究。该协议涵盖除中国外的所有地区，规定在收到皮肤科医生Zoe Draelos的试验报告后，公司有30天时间审查数据，并决定是否签订许可协议。Sirona已收到ROFR的预付款。此举旨在保护公司并证明其持续努力的合理性，同时标志着Sirona在20亿美元全球美白市场推出颠覆性新美白成分的又一里程碑。

Palleon Pharmaceuticals宣布与邓迪大学成功捍卫了EP1954318这一关键欧洲专利，该专利覆盖了抗Siglec-9抗体在治疗癌症中的重要作用。Siglec-9是一种免疫细胞表面的蛋白质，能抑制免疫激活，肿瘤利用Siglec-9逃避免疫反应。Palleon的专利为Siglec-9项目提供了广泛的保护。公司专注于开发针对糖免疫检查点的药物，以治疗癌症。其技术平台整合了糖免疫学领域的先进技术和见解，旨在通过多免疫细胞类型的抗肿瘤反应来治疗癌症。Palleon正在推进其管线和开发计划，并获得了来自多家知名生物技术风险投资机构的4760万美元A轮融资。