Horizon Discovery与Fox Chase Cancer Center合作，共同建立哺乳动物基因编辑卓越中心，旨在应用rAAV基因靶向技术，发现与人类癌症对EGFR靶向疗法产生耐药性的基因，如PI3K。合作将产生新的疾病模型，Fox Chase将独家授权给Horizon，并享有未来产品版税。Horizon还将拥有独家许可权，用于合作期间产生的新的知识产权。此举是Horizon计划开发至少2500个新的X-MANTM模型的一部分，以支持药物发现研究，帮助理解复杂遗传疾病在真实患者中的表现，并帮助合理化药物开发，降低新个性化疗法的市场推广成本。合作还将建立基因编辑卓越中心，推进rAAV基因编辑在功能基因组学和转化医学中的应用，扩展GENESIS基因编辑联盟的应用范围。Horizon Discovery计划在未来五年内为另外50个学术和非营利研究机构提供其专有基因编辑平台的培训和开放访问。

德国多特蒙德，2011年4月19日——Protagen AG公司今日宣布，Scienion AG将为其生产超过1000个蛋白质微阵列批次，用于验证其专有生物标志物面板的临床应用。两家公司还计划在战略合作伙伴关系下，共同评估新的多路分析平台，并共同开发新型方法直至概念验证阶段。Protagen AG首席科学官Peter Schulz-Knappe博士表示，Scienion的sciFLEXARRAYER技术——全球领先的纳米点样技术——能够制造出每个包含超过3500个单蛋白的高质量、可重复性蛋白质微阵列批次，从而确保在多中心、国际临床验证研究中，其多路诊断标志物用于多发性硬化症的早期检测和前列腺癌的鉴别诊断时，诊断结论的统计可靠性。Scienion AG首席执行官Holger Eickhoff博士表示，欢迎Protagen作为客户和合作伙伴，共同开发。Protagen在提供高质量蛋白质微阵列内容方面的领先地位以及UNIarray概念为多路标志物的开发和验证提供了机会，使Scienion能够进行接近市场的可行性研究，从而向诊断和制药行业的新客户展示其能力和效率。Protagen AG是一家国际领先的体外诊断和GMP

Furiex Pharmaceuticals成功获得Janssen Pharmaceutica N.V.授予的JNJ-Q2化合物开发与商业化独家许可权，此权利源于Janssen未行使继续开发JNJ-Q2的期权。JNJ-Q2是一种新型广谱氟喹诺酮类抗生素，已成功完成针对急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的II期临床试验，并正在进行针对社区获得性细菌性肺炎（CABP）的II期研究。Furiex计划基于II期ABSSSI试验的积极结果推进JNJ-Q2的开发，并可能根据未来监管里程碑和销售里程碑向Janssen支付款项。Furiex还计划评估战略合作伙伴和融资选项以资助JNJ-Q2的III期临床试验，并计划在年内与FDA举行II期结束会议，开始ABSSSI的III期开发过渡过程。JNJ-Q2具有治疗皮肤感染（如MRSA）的潜力，这些感染通常涉及耐药菌，目前市场上针对这些感染的治疗选择有限。

Inovio Pharmaceuticals、Transgene和ChronTech Pharma将合作开展针对1型丙型肝炎病毒（HCV）的新型异源prime-boost治疗方案的临床研究。该研究将采用ChronTech的ChronVac-C® plasmid DNA疫苗作为prime疫苗，Transgene的TG4040疫苗作为boost疫苗。两种疫苗均已在临床研究中显示出安全性和免疫原性。研究将在德国招募12名慢性丙型肝炎患者，旨在评估这种新型疫苗组合的疗效。

德国多特蒙德的Lead Discovery Center（LDC）成功将其首个药物先导结构授权给制药合作伙伴Bayer Schering Pharma AG（Bayer Health-Care Pharmaceuticals），用于进一步开发为抗癌疗法。该先导结构是一种新型且高度选择性的激酶抑制剂化合物，由LDC开发，项目资金由德国联邦教育与研究部（BMBF）和马克斯·普朗克基金会提供。LDC与明斯特的威斯特法伦-威廉大学（Prof. Dr. Michael Meisterernst）和弗莱堡的马克斯·普朗克免疫生物学与表观遗传学研究所（Dr. Gerhard Mittler）的研究团队合作开发。激酶是细胞生长、代谢和分化的生化信号通路的关键组成部分，因此成为药物发现和开发的主要靶点，尤其是在肿瘤学领域。LDC将获得一笔重要的预付款和里程碑付款，总额可能达到8250万欧元的发展里程碑和5500万欧元的销售里程碑。此外，一旦产品上市，LDC还有权获得净销售额的版税。这一授权协议表明LDC能够提供高质量的标准，其先导结构对制药公司具有吸引力。

Active Biotech与Ipsen达成一项全面合作协议，共同开发和商业化Active Biotech的实验性药物TASQ，用于治疗去势抵抗性前列腺癌。该合作将加强Ipsen的泌尿肿瘤管线，并有望为TASQ的开发和商业化提供强有力的策略。TASQ是一种新型药物，具有独特的靶向血管生成和免疫调节机制。根据协议，Active Biotech将负责资助和进行TASQ的III期临床试验，并可能获得高达2亿欧元的款项。此外，Ipsen将支付Active Biotech基于净销售额的递增双位数字版税，并承担一项欧洲支持性研究。TASQ的研发目前集中于前列腺癌治疗，具有显著的抗血管生成特性。

StemCells, Inc.与阿尔茨海默病研究领域的权威专家Frank LaFerla博士合作，研究其HuCNS-SC人神经干细胞在阿尔茨海默病治疗中的潜力。LaFerla博士的研究显示小鼠神经干细胞能增强阿尔茨海默病小鼠模型的记忆力。双方旨在利用StemCells, Inc.的人神经干细胞复制这一结果。StemCells, Inc.的CNS项目副总裁Stephen Huhn表示，这一合作将基于先前研究中看到的有希望的结果，并有望快速推进阿尔茨海默病的临床测试。LaFerla博士认为神经干细胞可能对治疗阿尔茨海默病具有重要意义。StemCells, Inc.的HuCNS-SC细胞在先前研究中已显示出在阿尔茨海默病模型中的生存能力。StemCells, Inc.致力于开发基于细胞的疗法，其HuCNS-SC细胞作为潜在的治疗手段正在开发中，并已在脊髓损伤和PMD疾病中开展临床试验。

Aduro BioTech与BioSante Pharmaceuticals达成协议，获得GVAX胰腺癌疫苗和GVAX前列腺癌疫苗的许可，用于与公司基于李斯特菌的疫苗平台结合使用。Aduro计划开发一种新型序贯疫苗方案治疗胰腺癌。其领先疗法CRS-207在1期临床试验中显示出针对肿瘤相关抗原的T细胞反应，并延长了部分患者的生存期。GVAX疫苗通过基因改造分泌免疫刺激因子GM-CSF，已在临床试验中显示出良好的耐受性和诱导T细胞反应的能力。Aduro与约翰霍普金斯医院的医生合作，设计了一项2期临床试验，预计将在2011年第四季度开始，招募90名晚期胰腺癌患者。双方均看好该合作，认为其可能代表免疫治疗的未来，并有望为患者带来更好的癌症治疗方法。

BioSante Pharmaceuticals与Aduro BioTech达成合作协议，将胰腺癌疫苗和前列腺癌疫苗授权给Aduro，用于与Aduro的基于Listeria monocytogenes的疫苗平台结合使用。BioSante将获得组合癌症疫苗商业化后的里程碑和版税支付。Aduro还拥有进一步授权BioSante癌症疫苗的选项。Aduro计划在2011年第四季度启动一项针对约90名晚期胰腺癌患者的II期临床试验，使用BioSante的胰腺癌疫苗和Aduro的领先Lm疗法CRS-207。BioSante的癌症疫苗基于人类癌细胞系，经过基因改造以分泌免疫刺激因子GM-CSF。Aduro的CRS-207在I期临床试验中显示出对多种癌症的疗效，包括间皮瘤、非小细胞肺癌、卵巢癌和胰腺癌。

Keryx Biopharmaceuticals宣布，其日本合作伙伴日本烟草公司和东曹制药已开始在日本进行铁酸柠檬酸（Zerenex）的3期临床试验，用于治疗高磷血症患者。Keryx将从合作伙伴那里获得500万美元的非退还性里程碑付款。Zerenex是一种基于铁的铁磷酸盐结合剂，在美国也正在进行3期临床试验，用于治疗终末期肾病透析患者的血磷过高。Keryx于2007年9月将Zerenex在日本的开发和商业化独家权利许可给了日本烟草和东曹制药，并已收到总计2800万美元的许可费和里程碑付款。Keryx专注于开发治疗癌症和肾病的药物，其产品线包括KRX-0401（perifosine）和Zerenex。

2011年4月18日，中国科学院上海药物研究所与江苏正大天晴药业股份有限公司共同申报的新药喜诺替康获得国家食品药品监督管理局临床试验批件，该药由两位研究员共同研制，针对DNA拓扑异构酶I靶点，为全新结构半合成抗肿瘤药物。此前，已有4种以TopoI为靶点的抗肿瘤药物上市。喜诺替康作为具有自主知识产权的新药，其研发得到了国家科技重大专项资助，且已与正大天晴药业签订技术转让合同，标志着药物所与企业合作创新药物的又一成功案例，预计将带来显著的经济和社会效益。

Biotech Synergy成功完成了多表位癌症疫苗产品EP-2101及其相关癌症表位组合的资产转让。该疫苗由10种肽组成，专为HLA-A2人群设计，占全球非小细胞肺癌（NSCLC）患者的45%，即美国有10万名患者。该疫苗在II期临床试验中表现出良好的生存率和免疫原性，一年生存率为60%，中位生存期为583天，而对照组的中位生存期为361天。Biotech Synergy计划与欧洲和美国的潜在合作伙伴讨论这一机会，推动该疫苗的商业化进程。

Molecular Templates与纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSKCC）达成研究合作，共同开发针对淋巴瘤的工程毒素体（ETB）。合作聚焦于针对肿瘤抗原CD20的ETB项目。ETB是一种新型小分子生物治疗药物，源自专有毒素支架，具有独特的生物特性，如强制内化、自我细胞内转位和直接杀伤细胞。研究将由MSKCC的分子药理学与化学计划及实验治疗中心Vincent Astor讲座教授David Scheinberg领导。Molecular Templates首席执行官Eric Poma表示，公司期待与MSKCC合作，推动ETB项目进入人体临床试验。ETB是一种源自工程毒素支架的小分子生物分子，保留了强大直接杀伤细胞、内化能力和可预测的药代动力学特性，同时显著降低了免疫原性。这些特性使ETB能够靶向其他疗法难以触及的受体表位，并使CD20等靶点成为ETB的独特药物靶点。针对CD20的淋巴瘤治疗方式在临床上已得到验证和有效。ETB提供了一种新的作用机制，不使用附加的细胞毒性药物，这些特性使人们对ETB的进一步治疗潜力充满期待。Molecular Templates是一家风险投资支持的生物制药公司，专注于发现和开发新型

Trius Therapeutics与劳伦斯利弗莫尔国家实验室合作开发针对多重耐药细菌的新抗生素，获得高达300万美元的三年研究合同。这是Trius与LLNL的第二项合作，旨在利用Trius的结构指导药物化学和LLNL的计算化学、生物防御微生物学和药理学专长，开发针对多重耐药细菌的新抗生素。Trius的领先化合物正在后期优化，并计划在2011年底前提名IND候选药物。此合同旨在开发通过破坏细胞壁生物合成来杀死细菌的抗生素。Trius还获得了来自美国国立卫生研究院和国家国防减缓和机构的研究合同，总金额达6000万美元。

杜克人类疫苗研究所与诺华疫苗和诊断部门达成战略协议，旨在快速开发疫苗并加速应对可能的大流行病毒威胁。双方将利用杜克大学国家过敏和传染病研究所资助的区域生物安全实验室以及诺华位于北卡罗来纳州霍利斯普林斯的先进细胞疫苗制造设施。五年的协议要求在决定进入紧急大流行状态后24小时内，所有设施和各方启动并运行。杜克人类疫苗研究所所长巴顿·海尼斯表示，这一合作将促进对大流行病科学需求和响应的即时和最佳管理。该协议还建立了合作伙伴之间强大的研究合作，共同开展基础和转化疫苗研究。诺华的细胞培养疫苗制造设施和杜克大学的区域生物安全实验室将提供快速应对传染病威胁的能力。

Quest PharmaTech与Hemispherx Biopharma达成临床开发协议，旨在评估Quest的抗体免疫疗法技术与Hemispherx的免疫激活剂联合使用的临床效用。双方将共同承担临床试验费用，Hemispherx将提供技术支持和相关数据，并在其先进制造设施中储存和维持Oregovomab的临床供应库存。此次合作标志着Quest在癌症免疫疗法领域的进展，公司期望与Hemispherx共同开展这项重要临床试验，评估其产品与Ampligen联合使用的效用。Hemispherx专注于病毒疾病和严重衰弱性疾病的药物研发，其产品包括Alferon N注射剂、Alferon LDO、实验性药物Ampligen和Oregovomab。Quest致力于开发基于其化合物和单克隆抗体的癌症治疗产品，旨在通过结合多种癌症疗法来增强治疗效果。

Regulus Therapeutics与加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员合作，利用微RNA疗法寻求治疗血管生成疾病的新方法。这项研究结合了Regulus的微RNA平台和UCSD在血管生成动物模型方面的专业知识，旨在发现针对抗血管生成微RNA的治疗方法。该合作研究项目获得了UC Discovery Grant的资助，该资助旨在促进大学研究人员与行业合作伙伴之间的合作。Regulus表示，将继续与领先的学术和临床实验室合作，推进微RNA生物学和治疗发现。微RNA在调节血管生成等生物过程中发挥重要作用，而Regulus正在开发针对这些微RNA的治疗方法。