scPharmaceuticals公司与West Pharmaceutical Services签署了开发协议，将West的SmartDose药物输送系统与FUROSCIX结合，用于治疗心力衰竭患者的水肿。FUROSCIX是scPharmaceuticals的领先项目，该系统有望改善患者体验并降低医疗保健成本。scPharmaceuticals计划在2020年提交新药申请，并期待与FDA会面以确定监管路径。该协议标志着scPharmaceuticals在推进FUROSCIX项目的重要里程碑。

Genetic Immunity公司与俄罗斯JSC Pharmadis公司扩大合作，授予其20种癌症疫苗的许可，涵盖包括前列腺癌、脑瘤、结直肠癌等多种癌症类型。双方将共同开发这些疫苗并寻求俄罗斯市场批准，临床试验首先从前列腺癌和脑瘤开始。Genetic Immunity公司CEO维克托·罗兹尼亚伊表示，这是前所未有的合作，将带来革命性的癌症治疗方案。Pharmadis公司管理总监尼古拉·科瓦列夫表示，未来两年至三年将是关键时期，希望将多种革命性的癌症疫苗推向市场。

Biocodex微生物组基金会为研究肠道菌群与高血压之间关系的研究者授予了2018年美国研究资助。佛罗里达大学生理学和功能基因组学部门的助理研究员杨涛博士获得此资助，旨在研究特定与高血压相关的肠道菌群如何阻碍肠道与大脑之间的沟通，从而影响抗高血压药物的效果。杨涛博士希望通过研究找到治疗或改善高血压的方法。该基金会致力于理解微生物组与不同病理之间的相互作用，并已表明肠道菌群的变化有时会影响大脑功能。Biocodex公司作为一家领先的微生物组研究者和提供者，自1987年以来一直在该领域进行研究，并已成立了Biocodex微生物组基金会和Biocodex微生物组研究所，共同推进对人类微生物组和肠道菌群的研究。

加拿大生物编码微生物组基金会宣布，多伦多大学的研究助理威廉姆斯·图宾博士获得2018年加拿大研究微生物组和慢性肠道疾病治疗方法的资助。图宾博士将利用这笔资金研究特定微生物是否会导致克罗恩病的发生，克罗恩病是一种导致胃肠道炎症的自身炎症性疾病，目前尚无治愈方法。图宾博士及其团队发现，微生物组成的变化与克罗恩病的高风险相关。他的项目将研究接种了健康捐赠者粪便的实验鼠，这些鼠随后也患上了克罗恩病，以及在同一时期保持健康的人。研究目标是确定一种微生物，可以作为新型药物疗法的靶点，以预防或治疗炎症性肠病。

Valens GroWorks与Organigram签订了一项为期多年的大麻提取服务协议，Valens将为Organigram提供大麻花和修剪物的提取服务，以及大麻提取浓缩物，用于生产油和其他衍生产品。Organigram计划利用这些产品满足全球医疗和成人娱乐大麻市场的需求。此外，Valens还将为Organigram提供实验室服务。这项协议的签署标志着两家公司在创新技术和满足客户长期需求方面的合作。

以色列医疗科技公司Omeq Medical通过与美国Pharos Medical签订价值3000万美元的投资和商业化协议，成功进入中国市场，推出其智能硬脊膜外腔注射装置。该装置旨在革新一个世纪未变的硬脊膜外腔注射流程，通过智能设备确保针头准确进入正确位置，防止过度穿透至脊椎。Omeq的设备为一次性使用，可准确检测针头进入硬脊膜外腔，防止多次插入，节省医生时间，提高镇痛/麻醉成功率，并减少针头放置并发症。该协议包括在中国市场商业化Omeq的设备，Pharos将在中国建立生产线，并支持Omeq在全球其他地区的努力。借助与Pharos的合作，Omeq预计将在2020年中完成CFDA批准并投入生产。

加拿大卫生部门批准了Vertex制药公司生产的KALYDECO（ivacaftor）药物，用于治疗12至24个月大的囊性纤维化（CF）儿童，这些儿童具有CFTR基因中的特定突变。该药物旨在治疗CF的根本原因，并已在其他国家和地区的患者中显示出改善。Vertex制药公司表示，他们期待与加拿大卫生官员和省份合作，确保这些年轻儿童能够快速获得KALYDECO。这项批准基于正在进行的三期开放标签安全性研究（ARRIVAL）的数据，该研究评估了具有CFTR基因门控突变的12至24个月大CF儿童的安全性和疗效。

I-Mab生物制药公司宣布，其自主研发的抗癌免疫疗法抗体TJC4获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，这是该公司在一个月内第三个获得FDA临床试验批准的候选药物。TJC4是一种针对CD47的人源化单克隆抗体，具有独特的结合位点，在动物实验中表现出良好的安全性。I-Mab计划在2019年第二季度在美国多个临床中心启动TJC4的1/1b期临床试验，评估其在实体瘤和淋巴瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。I-Mab致力于开发创新生物制剂，以满足中国乃至全球患者的未满足医疗需求，并正在快速成长为一家端到端的生物制药公司。

Theravance Biopharma宣布开始一项针对神经源性直立性低血压（nOH）患者的Phase 3临床试验，使用其研发的药物Ampreloxetine（TD-9855）。该试验是一项为期四周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，旨在评估Ampreloxetine在约188名患有nOH的患者中的疗效、安全性和耐受性。这些患者由多系统萎缩（MSA）、帕金森病（PD）和自主神经功能衰竭（PAF）引起的原发性自主神经功能衰竭引起。研究的主要终点是Ampreloxetine组与安慰剂组相比，在四周内从基线到OHSA #1（头晕、晕眩或即将晕厥的感觉）的头晕严重程度的变化。Ampreloxetine是一种每日一次的norepinephrine再摄取抑制剂（NRI），用于治疗nOH患者。

Bellerophon Therapeutics公司在进行的INOpulse® Phase 2b临床试验中，利用活动记录仪（actigraphy）评估肺动脉高压伴间质性肺疾病（PH-ILD）患者的多项临床意义活动参数。这些数据将在2019年1月31日至2月3日在西班牙巴塞罗那举行的第13届肺血管研究学会世界肺血管疾病大会上进行海报展示。活动记录仪提供与患者功能能力和健康结果相关的客观真实世界活动数据，有助于评估疾病进展和整体患者福祉。iNO-PF试验中，使用脉冲吸入一氧化氮（iNO）的患者在中等活动（如步行、爬楼梯、园艺等）方面比安慰剂组增加了8%，而安慰剂组则下降了26%。iNO组患者的整体活动水平没有下降，而安慰剂组则下降了12%。该数据是在iNO-PF试验的队列1中生成的，包括41名随机分配到iNO 30（30 mcg/kg IBW/hr）与安慰剂的患者，在为期一周的洗脱期后，进行为期八周的双盲治疗期。队列2和3正在评估更高剂量（iNO 45和iNO 75）以及更长的16周治疗期。

Dicerna Pharmaceuticals宣布其RNA干扰（RNAi）疗法DCR-HBVS的Phase 1临床试验已开始，该疗法旨在治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。这是首个接受治疗的志愿者，预计将在2019年下半年获得初步数据。DCR-HBVS通过靶向HBV mRNA，在动物模型中显示出对HBsAg的显著抑制效果。该试验分为三个阶段，旨在评估DCR-HBVS的安全性、耐受性以及药代动力学和药效学。慢性HBV是全球最常见的严重肝脏感染，每年约有78万人因此死亡。

Protalix BioTherapeutics公司将在2019年2月4日至8日在佛罗里达州奥兰多举行的第15届WORLD Symposium™会议上，就其针对法布里病的pegunigalsidase alfa（PRX-102）药物进行的III期BRIGHT研究初步药代动力学（PK）数据发表口头报告。报告将由Iowa大学健康护理的Myrl D. Holida担任，他将展示15名接受PRX-102治疗的法布里病患者的药代动力学数据。此外，还将有关于pegunigalsidase alfa的三个海报展示，分别由不同研究负责人进行，讨论该药物的安全性和疗效。Protalix公司专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白，其产品管线包括针对法布里病的pegunigalsidase alfa、口服抗炎药物OPRX-106、用于治疗囊性纤维化的alidornase alfa等。

Ionis Pharmaceuticals宣布其合作伙伴罗氏（在美国称为基因泰克）已开始一项关键性研究，针对RG6042（IONIS-HTT Rx）治疗患有亨廷顿病（HD）症状的患者。RG6042是首个旨在通过减少有毒突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生来针对HD根本原因的疗法。这项研究标志着Ionis在神经退行性疾病领域研发的又一重要进展，同时也为HD患者及其家庭带来了新的希望。Ionis已获得3500万美元的里程碑付款，以启动该研究。此外，Ionis与罗氏还合作开发针对补体介导疾病的IONIS-FB-L Rx，并有望在未来获得更多款项。Ionis致力于通过其独特的反义技术平台为患者提供新的治疗选择。

Evelo Biosciences宣布，芝加哥大学已开始一项由研究者发起的2a期临床试验，评估其口服单克隆微生物产品EDP1503与默克公司抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用治疗黑色素瘤的安全性和有效性。该试验将评估EDP1503在70名之前未接受治疗或对PD-1抑制剂治疗复发的转移性黑色素瘤患者中的安全性、耐受性和疗效。Evelo将提供并保留EDP1503的所有权利。患者将接受两周的EDP1503单药治疗，然后接受EDP1503与KEYTRUDA的联合治疗。研究将评估在两周治疗前后进行的配对活检中识别的生物标志物，以及在整个试验期间观察到的临床结果，以及肠道微生物组的潜在变化。Evelo预计将在2020年下半年从试验中获得初步的临床数据。

印度海得拉巴和纽约普林斯顿——Dr. Reddy’s Laboratories Ltd.及其子公司Promius Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TOSYMRA（原名DFN-02）上市。TOSYMRA用于成人急性治疗伴有或不伴有先兆的偏头痛。这是Promius Pharma急性偏头痛治疗产品组合中的最新产品。公司正致力于该产品的商业化。TOSYMRA鼻喷剂采用专有新型辅料Intravail®，达到与4毫克皮下注射曲普坦相似的血药水平，迅速起效。研究表明，26%至40%的偏头痛患者当前的治疗效果不佳。TOSYMRA可引起严重副作用，包括心脏问题、胃肠道问题等。常见副作用包括刺痛、头晕、发热感、烧灼感等。TOSYMRA适用于治疗急性偏头痛，不适用于其他类型头痛，如偏瘫性或基底动脉型偏头痛。

兰晟生物医药于2019年1月28日宣布完成数千万元A轮融资，由翼朴资本领投，乾融资本和北极光创投跟投，资金将用于加速创新药物DM-8021和LS-196的临床研发，以及多组分/多相缓控释和长效注射制剂技术平台的国产化。兰晟生物医药成立于2012年，专注于神经精神系统疾病创新药物研发，已建立超过800种小分子化合物库。核心产品LS-196是一种高选择性酶变构调节剂，有望解决现有抗抑郁药物的问题。DM-8021临床前研究数据表明其安全有效，药效和安全性优于现有抗胆碱药物。神经性疾病领域研究难度大，成效低，LS-196填补了这一空白，具有重大临床意义。投资方看好神经系统药物市场潜力，认为中枢神经系统疾病药物开发是医药领域重要方向。

Medicure公司与Sensible Medical Innovations Inc.达成协议，成为ReDS™设备在美国的独家营销合作伙伴。ReDS™是一种非侵入性、FDA批准的医疗设备，用于准确测量肺液，对心力衰竭患者的管理至关重要。该设备有望显著降低再入院率和医院成本。Medicure将投资1000万美元获得Sensible 7.71%的股权，并预期将立即开始在美国市场销售ReDS™。