欧洲委员会批准Clovis Oncology公司旗下药物Rubraca（鲁卡帕利）用于第二个适应症，即作为单药疗法用于维持治疗对铂类药物敏感的复发性高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者，无论其BRCA突变状态。这一批准将鲁卡帕利的适应症扩展到2018年5月首次在欧洲获得的市场授权之外，现在无论患者BRCA突变状态如何，鲁卡帕利均可用于患者。鲁卡帕利是欧盟首个获准用于卵巢癌治疗的PARP抑制剂，现在也是首个可用于治疗和维持治疗的药物。这一批准基于3期ARIEL3临床试验的数据，该试验发现鲁卡帕利显著改善了所有卵巢癌患者群体的无进展生存期。Clovis Oncology公司总裁兼首席执行官帕特里克·J·马哈菲表示，鲁卡帕利的这一欧洲委员会授权是确保所有可能从中受益的女性都能获得该药物的重要一步。鲁卡帕利是一种口服的小分子PARP1、PARP2和PARP3抑制剂，正在多个肿瘤类型中开发，包括卵巢癌、去势抵抗性前列腺癌和膀胱癌，作为单药治疗，以及与其他抗癌药物联合使用。

OncoQuest公司聘请IQVIA管理其针对卵巢癌的领先产品oregovomab的III期临床试验，并与GOG基金会合作提供监管策略和方案设计咨询。该III期试验计划在全球招募超过500名新诊断的晚期卵巢癌患者，主要目标是评估使用oregovomab联合化疗与单独化疗相比的无进展生存期。OncoQuest是一家专注于癌症免疫疗法的私营公司，其技术平台包括针对CA-125、MUC1、PSA和Her2/neu等肿瘤抗原的特异性单克隆免疫球蛋白。IQVIA是全球领先的先进分析、技术解决方案和合同研究服务提供商，而GOG基金会是一个专注于妇科癌症研究的独立国际非营利组织。

再生医学基金会授予国际空间站美国国家实验室年度领导奖，以表彰其在空间站上开展干细胞和再生医学研究方面的贡献。该奖项在迈阿密举办的第14届世界干细胞峰会上颁发，由国际空间站美国国家实验室董事会成员戈尔达娜·武南科维奇博士代表接受。国际空间站美国国家实验室通过提供研究资金和与国家卫生研究院的合作，推动了干细胞和再生医学研究，包括利用组织芯片技术研究免疫衰老与愈合结果。此外，该实验室还与国家科学基金会合作，在组织工程领域发放新研究资金。实验室的研究有助于推进细胞生物学的基础研究，对整个再生医学领域有益。

Q BioMed Inc.的合作伙伴Mannin Research与加拿大安大略省麦克马斯特大学合作，共同开展针对原发性开角型青光眼药物候选物MAN-01的眼科药物递送和配方实验。实验将由眼科生物材料和药物递送领域的世界级专家、麦克马斯特大学教授Heather Sheardown博士领导。合作旨在探索更有效的方法将Mannin的小分子药物递送到眼睛，以治疗青光眼，并可能用于治疗其他血管相关疾病。此合作将有助于Q BioMed Inc.向美国FDA提交IND申请。

AstraZeneca将其在美国的Synagis（帕利维珠单抗）权利出售给瑞典孤儿生物制药公司Sobi及其全球生物制剂研发部门MedImmune。Synagis用于预防由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的严重下呼吸道感染（LRTI）。Sobi将负责在美国及全球130多个国家商业化Synagis，同时有资格参与潜在新药MEDI8897的利润或损失支付。AstraZeneca将获得16亿美元的款项，包括10亿美元现金和5.9亿美元Sobi普通股，相当于8%的股权。AstraZeneca将继续与Sanofi Pasteur合作开发MEDI8897，而Sobi将获得与Synagis和MEDI8897相关的销售、利润和开发里程碑支付。Sobi是一家专注于罕见病和专科医疗保健产品的领先生物制药公司，总部位于瑞典，拥有约850名员工。

Coherus BioSciences与AbbVie达成全球许可协议，获得Adalimumab（HUMIRA）生物类似药CHS-1420的商业化权利。协议解决双方所有关于CHS-1420的待决争议，美国许可期自2023年12月15日开始，Coherus将向AbbVie支付版税。Coherus计划使用自有销售团队推出CHS-1420，并期待其显著增长。CHS-1420是Coherus众多高价值治疗药物之一，包括针对Enbrel、Lucentis和Eylea的生物类似药。公司正准备向FDA提交CHS-1420的生物制品许可申请，预计2019年底提交。预计CHS-1420将于2023年底在美国上市，公司将利用其已部署的商业基础设施。Coherus还在评估CHS-1420在美国以外的商业化选项。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Amerigen Pharmaceuticals Limited（Amerigen）提交的仿制药申请（ANDA），该申请针对Shire公司生产的Adderall XR®（包括不同剂量的胶囊）。Amerigen的子公司Amerigen Pharmaceuticals Inc.在美国销售该产品的授权仿制品，并计划随后推出其ANDA产品。Amerigen是一家在美中均有运营的集团，专注于开发具有挑战性的口服产品，这些产品需要特殊技术或高防护环境来生产，并面临复杂的监管和知识产权障碍。该集团目前在美国和中国市场销售产品，并拥有一个活跃的产品组合，包括正在开发、提交或计划提交的ANDA。所有产品均由公司或其全球合作伙伴开发制造，以满足最高质量标准。

Amgen和Allergan宣布，一项评估生物类似物ABP 798（针对RITUXAN®的类似物）在治疗中度至重度类风湿性关节炎患者中的药代动力学、疗效和安全性研究取得积极结果。该研究达到主要终点，即药代动力学相似性。ABP 798与RITUXAN在疗效和安全性方面表现相当。这是为ABP 798全球监管提交奠定基础的两个研究中的第一个，第二个研究针对非霍奇金淋巴瘤患者。Amgen致力于提供高质量生物疗法，并计划利用其在生物技术方面的经验继续开发更多生物类似物。ABP 798是一种针对rituximab的生物类似物，rituximab是一种针对CD20的细胞毒性抗体，在多个地区获得批准用于治疗类风湿性关节炎、非霍奇金淋巴瘤等疾病。

X-Rx公司宣布其新型小分子疗法X-165的IND申请获得美国FDA接受，用于治疗特发性肺纤维化。X-165是一种强效且选择性的Autotaxin抑制剂，其发现得益于X-Chem公司的DEX DNA编码库技术。X-165在抑制肺纤维化方面展现出良好的临床前疗效，且在GLP毒性研究中显示出良好的安全性。X-Rx计划开展一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，评估X-165在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。X-Rx首席科学官Huguet博士表示，这一临床试验是X-Rx的重要里程碑，X-165是第二个进入临床试验的候选药物，也是第一个使用X-Chem公司的DEX DNA编码库技术发现的候选药物。IPF是一种慢性、进行性的肺纤维化疾病，目前尚无治愈方法，现有疗法仅能减缓疾病进展和提高生活质量。X-Rx是一家专注于炎症、纤维化和肿瘤领域的小分子药物研发的生物医药公司，自2012年从X-Chem公司独立以来，已开发出多个候选药物。

Proteon Therapeutics公司宣布，其研发的针对肾脏和血管疾病的新型药物vonapanitase在《血管外科学杂志》上发表的3期临床试验PATENCY-1结果。该试验评估了vonapanitase在慢性肾脏病（CKD）患者中创建血液透析用放射状动静脉瘘的安全性及有效性。尽管PATENCY-1试验未达到主要终点，但在次要终点上显示出改善，包括降低一年内二次通畅率丧失风险34%和45%的相对增加血液透析瘘管使用率。基于这些结果，Proteon向美国食品药品监督管理局（FDA）申请突破性疗法认定，并获得批准。公司正在进行的PATENCY-2临床试验中，将瘘管使用和二次通畅率作为共同主要终点。如果PATENCY-2试验成功，Proteon计划在2019年下半年向FDA提交生物制品许可申请（BLA），并在2020年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。

Axcella Health在疾病综合途径NASH和NAFLD峰会上展示了其AXA1125项目的新数据。AXA1125是一种新型EMM组合，旨在同时支持与肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化途径。体外研究表明，AXA1125降低了人肝细胞中的甘油三酯，抑制了人巨噬细胞中的有氧糖酵解并保留了总ATP水平，同时降低了ProC3和其他关键纤维化标记物，包括减少人星状细胞的活化和增殖。这些数据为AXA1125在2型糖尿病NAFLD患者中观察到的代谢、炎症和纤维化等关键肝脏参数的影响提供了新的见解和机制支持。Axcella Health总裁兼首席执行官Bill Hinshaw表示，这些数据证明了公司平台和开发范式快速获取大量信息的能力，并支持了公司EMM组合可能解决健康和复杂疾病的新方法。

Navitor Pharmaceuticals宣布启动其mTORC1靶向治疗药物NV-5138的Phase 1临床研究B阶段，用于治疗难治性抑郁症（TRD）。NV-5138是一种口服活性小分子，可直接激活mTORC1，这是细胞代谢和更新的“门卫”，在抑郁症患者的脑中受到抑制。该药物可能带来比现有抗抑郁药更显著的优点，因为它直接激活mTORC1，而许多NMDA受体靶向治疗药物只能间接激活这一代谢控制开关。Phase 1临床研究分为两部分，第一部分是单剂量递增部分，在健康志愿者中进行，第二部分将评估NV-5138在TRD患者中的安全性和耐受性。NV-5138在多个标准抑郁症行为和认知模型中显示出刺激mTORC1、增强蛋白质表达和增加突触生长的效果，这些效果与NMDA受体调节剂如ketamine的效果一致，但NV-5138通过直接后突触激活mTORC1信号通路，可能提供更好的安全性和耐受性。

康奈特制药公司宣布启动第二阶段1期临床试验，测试CTP-692的安全性和耐受性。CTP-692是一种新型的D-丝氨酸脱氘衍生物，作为精神分裂症的辅助治疗药物。该药物通过激活谷氨酸能通路作为NMDA共激动剂，有望成为安全有效的辅助治疗药物。第一阶段临床试验将评估CTP-692在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。CTP-692的临床试验基于康奈特制药公司的预临床研究，该研究显示CTP-692相较于D-丝氨酸具有更好的安全性特征。CTP-692旨在作为标准抗精神病药物的辅助治疗，以改善精神分裂症患者的阳性症状、阴性症状和认知功能。

Medicenna Therapeutics Corp.在即将于2019年2月6日至8日在纽约举行的Immuno-Oncology 360°会议上将展示两项研究成果。公司重点介绍了IL-4受体（IL4R）作为癌症治疗理想但未被充分利用的目标，并强调了MDNA55这一新型IL-4靶向融合毒素在治疗复发性胶质母细胞瘤中的作用。MDNA55通过MRI引导的肿瘤内注射给药，作为单一治疗方案。Medicenna Therapeutics Corp.是一家专注于肿瘤免疫疗法的临床阶段公司，致力于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶以及首创的增强型细胞因子（ECs），用于治疗多种癌症。其子公司Medicenna Biopharma Inc.专注于IL-4受体（IL4R），该受体在至少20种癌症中过度表达，影响每年超过一百万名新癌症患者。MDNA55正在进行一项针对复发性胶质母细胞瘤的2b期临床试验。

Asterias Biotherapeutics公司公布了其SCiStar研究的12个月数据，该研究旨在评估OPC1治疗严重颈椎脊髓损伤的安全性和潜在疗效。所有25名受试者均已完成12个月的随访。FDA同意公司计划启动一项随机、对照的2期研究，以进一步评估OPC1的安全性和疗效。研究结果显示，OPC1具有良好的安全性，细胞在损伤部位成功植入，并有助于防止空洞形成。此外，接受OPC1治疗的受试者在12个月内至少恢复了一个运动等级，其中32%的受试者恢复了两个或更多运动等级。这些结果为OPC1在治疗脊髓损伤方面的潜力提供了积极证据。

Curis公司宣布，其抗癌新药CA-170的I期临床试验已开始给药，这是首个针对高VISTA表达肿瘤的口服双抑制剂。该研究旨在评估CA-170在晚期肿瘤和淋巴瘤患者中的安全性、药代动力学、药效学及临床效果。CA-170是目前唯一在临床试验中研究的抗VISTA药物，已在多种肿瘤类型中显示出良好的安全性和耐受性，以及初步的抗肿瘤活性。Curis公司对CA-170在2019年下半年报告初步疗效数据充满信心。

MGB Biopharma宣布其新型抗生素MGB-BP-3获得美国FDA和加拿大卫生部的IND/CTA批准，用于治疗艰难梭菌相关性腹泻（CDAD）。公司计划在2019年第一季度开始剂量范围寻找的IIa期临床试验，该试验旨在评估MGB-BP-3对CDAD的初始治愈率和持续治愈率。MGB-BP-3是一种新型抗生素，对多种耐药和敏感的革兰氏阳性病原体有效，具有独特的杀菌作用机制，能够迅速杀死艰难梭菌，减少疾病复发。MGB-BP-3对超级致病菌株BI/NAP1/027等也表现出强大的杀菌效果。该药物有望为CDAD患者提供新的治疗选择。