Axsome Therapeutics公司启动了名为CONCERT的Phase 2临床试验，旨在评估AXS-12（雷博西汀）治疗嗜睡症的效果。AXS-12已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。CONCERT试验预计在2019年第二季度公布初步结果。该试验是一项双盲、随机、对照、交叉、多中心试验，将招募约20名患者，所有患者将接受AXS-12和安慰剂各三周的治疗。该研究旨在评估猫眼性发作的频率和其他嗜睡症症状。嗜睡症是一种严重的神经系统疾病，影响美国约18.5万人，目前治疗选择有限。AXS-12有望解决该疾病的症状，并可能不共享目前批准的药物的局限性。Axsome Therapeutics致力于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的创新药物，以改善患有严重和难以治疗的中枢神经系统疾病患者的生命质量。

美国默克公司宣布，其15价肺炎球菌结合疫苗V114获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于预防6周到18岁儿童由疫苗血清型引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。V114还在开发中，用于预防成人IPD。这两个适应症目前正在进行3期临床试验。突破性疗法认定旨在加速严重或危及生命的药物的开发和审查。FDA的决定部分基于两项研究的免疫原性数据，这些数据显示V114在婴儿中诱导了对两种疾病血清型（22F和33F）的免疫反应，这两种血清型目前13价肺炎球菌结合疫苗中不含，同时显示出与两种疫苗中含有的血清型相当的效果。默克公司表示，他们期待与FDA紧密合作，继续推进这一研究疫苗的开发。

BioInvent International AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其专有抗体BI-1206孤儿药资格，用于治疗间变性大细胞淋巴瘤（MCL）。这一资格旨在支持针对罕见疾病的治疗开发，并预期将提供比现有药物显著的疗效优势。FDA的孤儿药资格为BioInvent提供了包括7年市场独占权等激励措施。BioInvent正在进行BI-1206的剂量递增、连续队列、开放标签的I/IIa期临床试验，涉及约30名患者，试验评估BI-1206与利妥昔单抗联合治疗惰性复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的效果，MCL是其中之一。这一孤儿药资格对BioInvent来说是个好消息，特别是对于患有这种严重疾病的患者来说。由于目前MCL的治疗选择有限，存在重大的未满足医疗需求。BioInvent首席执行官Martin Welschof表示，公司期待从I/IIa期试验中生成数据，以支持BI-1206与利妥昔单抗联合用于这一适应症。

北斗星儿童医院于1月30日宣布获得H Capital等千万级美元投资，此前已获得分享投资、苇渡资本、协立投资等国内投资机构的支持。医院由原武汉市儿童医院耳鼻喉科主任王智楠担任院长，已从耳鼻喉专科医院转型为涵盖七大科室的中高端儿童医院。北斗星致力于提供“私人医生服务”，包括儿童健康管理、个性化医疗服务，并与多家三甲医院建立专科联盟。创始人姚洪武计划在全国建立连锁体系，但面临体制外优质医护人才不足的问题。医院已成为体育明星杨威体育培训创业项目的战略合作伙伴，并作为“2019杨威杯亚洲巡回赛”的医疗保障团队。随着国家二胎政策放开和消费升级，儿科中高端医疗市场迎来机遇，北斗星凭借在武汉的市场表现和差异化优势，获得H Capital的投资认可。

独立日间手术机构优仕美地医疗已完成亿元级别的B轮融资，投资方为元璟资本与夏尔巴投资，融资将用于建设上海浦西静安核心地段的综合性医院，并打造同城连锁医疗网络。优仕美地医疗成立于2016年，提供全科、内科、外科等多科室医疗服务，擅长微创手术，支持多点执业，提供多语言服务。日间手术模式具有对患者、机构和医生的多重优势，在美国已非常成熟，而在中国渗透率相对较低。优仕美地医疗作为先行者，在政策利好下发展前景可观，并与上海市第十人民医院建立医联体合作，为日间手术中心和传统大医院的合作提供样板。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，其针对镰状细胞病（SCD）患者进行的Voxelotor Phase 1/2研究数据已在线发表在《血液》杂志上。Voxelotor是一种正在开发的潜在疾病修饰疗法。GBT计划在今年晚些时候向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Voxelotor的新药申请（NDA），并采用加速批准途径。研究结果显示，Voxelotor在降低贫血、溶血和镰变红细胞方面具有潜力，且耐受性良好。此外，GBT与FDA就Voxelotor的加速批准途径和经颅多普勒（TCD）血流速度作为一项可接受的批准后确认研究的主要终点达成一致。Voxelotor是一种口服、每日一次的疗法，旨在治疗SCD患者，通过增加血红蛋白对氧的亲和力来阻止血红蛋白S的聚合和红细胞镰变。FDA已授予Voxelotor突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，EMA将其纳入优先药物（PRIME）计划，欧洲委员会（EC）将其指定为罕见病药物。

Cullinan Oncology与Wistar Institute达成协议，加速开发新型EBNA1抑制剂VK-2019，该抑制剂由Wistar Institute发现，用于治疗EBV驱动的癌症。Cullinan Apollo公司将负责VK-2019的开发，Wistar Institute授予Cullinan Apollo独家全球开发和商业化许可，并获得前期许可费和Cullinan Apollo的股权，以及资产进展中可能获得的额外里程碑和版税支付。VK-2019在预临床模型中表现出对EBV相关癌症的肿瘤生长抑制作用，其开发得到英国Wellcome生物医学研究慈善机构的超过1000万美元投资。

Venclose公司，一家专注于静脉反流疾病创新治疗程序的硅谷医疗设备公司，与位于马萨诸塞州的ISO认证医疗设备合同制造商Viant宣布建立合作伙伴关系，以生产Venclose下一代VENCLOSE射频消融导管。Venclose的系统将转移到Viant在哥斯达黎加的制造工厂，预计2019年第三季度完成转移。此次合作将满足Venclose不断增长的需求，并支持其未来市场扩张。Venclose的VENCLOSE系统是一款用于治疗静脉反流疾病的下一代静脉内射频消融系统，旨在关闭受损的静脉并恢复患者的健康血流。Viant在全球范围内拥有广泛的足迹，包括亚洲和欧盟，能够支持Venclose的未来市场方向。

Charles River Laboratories International与Toxys达成协议，将在北美提供ToxTracker服务。ToxTracker是一套快速识别新药、现有药物、化学品和其他物质致癌毒性危害的检测方法。该方法具有极高的灵敏度和特异性，能快速筛选化学物质的致突变性。通过结合多个生物标志物，ToxTracker可提供化合物不良特性的机制性见解。该检测方法识别与癌症风险增加相关的化学物质的多种毒性特性，包括DNA损伤、氧化应激和蛋白质损伤等。Charles River的客户利用ToxTracker检测方法可帮助降低监管拒绝的风险，通过展示基因毒性的确切机制。ToxTracker已通过美国环保署的ToxCast和欧盟替代动物实验参考实验室（EURL ECVAM）推荐的参考化合物库进行广泛验证，显示出对基因毒性化合物的高灵敏度和特异性。Toxys提供创新的体外毒理学解决方案，专注于遗传和发育毒理学，并致力于为用户提供有关新型和现有药物、化学品和其他物质潜在健康危害的相关信息。

日本制药公司Chugai和Maruho宣布达成协议，自2019年12月1日起，Chugai将把Oxarol Ointment 25microg/g、Oxarol Lotion 25microg/g以及Marduox Ointment在日本的相关权利转让给Maruho。这些产品是治疗角化病，包括寻常型银屑病（俗称牛皮癣）的药物。Chugai在日本获得了这些产品的生产和销售批准，而Maruho独家销售这些产品。这些产品含有活性维生素D3衍生物maxacalcitol，由Chugai研发并生产。自2001年Oxarol Ointment 25microg/g上市以来，这些产品由两公司共同研发，Maruho在日本独家销售。Maruho将继承这些产品在日本的生产和销售批准权，并保留研发、生产和销售的权利。Chugai将继续在日本销售Oxarol注射剂，而两家公司将密切合作以实现产品权利的顺利转让。这一协议对Chugai2019财年合并财务的影响预计可忽略不计。Chugai是日本领先的基于研究的制药公司之一，专注于生物技术产品。Maruho总部位于大阪，是日本皮肤科产品研发、生产和商业化的领导者。

Accuron Technologies Limited宣布将旗下MedTech业务独立出来，成立Accuron MedTech集团，成为东南亚最大的医疗设备业务，专注于泌尿科领域。此举将使Accuron MedTech由淡马锡直接控股，以便更好地聚焦全球医疗科技增长和投资机会。Accuron MedTech过去三年通过推出新产品和并购交易，收入增长超过30%。Accuron Technologies Limited将集中资源发展航空和工业业务。

EPS公司选择4G Clinical作为其国际多中心临床试验的随机化和临床试验供应管理（IRT/RTSM）提供商，双方达成战略合作。EPS公司对4G Clinical的创新、速度和灵活性印象深刻，相信此次合作将有助于其全球业务扩展。4G Clinical表示，与EPS公司的合作体现了双方共同致力于改善临床试验执行方式的承诺。EPS公司自1991年成立以来，已成为拥有2000多名员工，提供全面服务的大型CRO，在药物开发至上市后监测等方面享有盛誉。4G Clinical作为全球生命科学行业随机化和临床试验供应管理的领导者，提供基于云的、100%可配置和灵活的解决方案。

ZeClinics和Taros Chemicals联合开发治疗缺血性心脏病的新疗法，双方将利用各自的专业知识和技术，ZeClinics负责评估候选基因的促再生功能，而Taros则负责生成和优化候选化合物。此项目名为CARDIOREG，属于德国-加泰罗尼亚联合研发项目，由德国联邦经济事务和能源部、加泰罗尼亚ACCIO和AiF Projekt GmbH共同监管。ZeClinics专注于利用斑马鱼进行临床前服务，而Taros在药物发现和药物化学方面拥有丰富经验，双方的合作有望加速新药的研发进程。

aTyr Pharma与内布拉斯加大学医学中心合作，深化对神经毡蛋白-2（NRP-2）生物学的理解，并探索ATYR1923在免疫学和癌症生物学中的潜在治疗机会。此次合作将研究ATYR1923对髓系细胞功能的影响，包括巨噬细胞生物学，以及内源性Resokine与NRP-2相互作用的重要性。合作还涉及评估不同抗NRP-2抗体对免疫学和癌症生物学的影响。aTyr致力于通过建立战略合作伙伴关系，在新型生物学领域开发ATYR1923的潜在治疗机会和下一代管线分子。ATYR1923是一种潜在的治疗间质性肺疾病的药物，目前正在进行临床试验。

我国投入150万英镑进一步推进创新药物发现工作，旨在开发既能改善症状又能减缓疾病进展的新型分子。该项目自2018年3月启动，旨在通过提高脑细胞中关键基因的活性，帮助它们产生更多多巴胺并保护自身免受损伤。若成功，将产生一种全新的治疗方法，有助于改善帕金森病患者的症状并减缓疾病进展。该项目是帕金森病虚拟生物技术的一部分，投资于最有前景的科学发现，以快速开发和测试帕金森病的治疗方法。新增资金使帕金森病英国的总投资额超过250万英镑，工作由Eurofins Selcia Drug Discovery进行。在第一年中，项目取得了显著进展，创造了数百种新型分子。最有希望的分子已进入深入测试，以了解其效力、稳定性以及进入大脑和细胞的能力。在令人鼓舞的结果支持下，新资金将使项目再进行12个月的工作，以确定最有希望的分子，然后对其在动物模型中的有效性、安全性和耐受性进行评估，这是迈向最终目标——临床试验的重要一步。帕金森病英国研究部总监亚瑟·罗奇博士表示，他们对这一创新药物发现项目取得的快速进展感到鼓舞，希望在2019年底前有一个新的潜在药物进入临床前和临床试验，这将是实现治疗帕金森病的新突破的重要一步。

Menlo Therapeutics公司宣布，其研发的用于治疗瘙痒的药物serlopitant在2019年美国皮肤病学会年会上有两项研究摘要被接受进行口头报告和在线展示。这两项研究分别展示了serlopitant在治疗银屑病相关瘙痒和结节性痒疹患者中的疗效，以及其安全性。Serlopitant是一种每日一次口服的NK1受体拮抗剂，目前正在进行多项临床试验，旨在治疗与多种疾病相关的瘙痒症状。

Momenta Pharmaceuticals宣布开始M254（超硫酸化免疫球蛋白G）的1/2期临床试验，该药物旨在治疗罕见的免疫介导疾病。试验将招募健康志愿者和患有免疫性血小板减少症（ITP）的患者，以评估M254的安全性、有效性和药代动力学。M254是一种超硫酸化人免疫球蛋白G，在临床前研究中显示出比传统静脉注射免疫球蛋白（IVIg）更高的功效。该试验旨在证明M254在ITP和其他炎症性疾病中具有更好的治疗效果，预计将在2020年上半年获得初步临床数据。