Cell Medica获得来自德克萨斯癌症预防与研究中心（CPRIT）的870万美元研究资助，用于其CAR-NKT疗法在血液和实体瘤治疗中的应用。这笔资金将支持与贝勒医学院（BCM）合作的研究项目，旨在解决现有CAR-T细胞疗法的局限性。Cell Medica的CMD-502是其最先进的现货疗法，预计2019年下半年开始进行人体试验。CMD-502是一种创新的现货产品，由健康供体提供，NKT细胞经过基因工程改造，靶向CD19。CPRIT曾于2012年向Cell Medica提供1530万美元的资助，以支持其在德克萨斯州休斯顿的运营和早期开发项目。

BioCorRx Inc.宣布与IRISYS, LLC合作开发多个月长效释药纳曲酮植入物BICX102，用于治疗阿片类药物和酒精使用障碍。公司计划进行临床试验并寻求FDA批准。IRISYS拥有丰富的制药产品开发与制造经验，曾将超过一百种药物产品从发现到临床开发及商业化。BioCorRx CEO Brady Granier表示，与IRISYS的合作将有助于推进BICX102的临床和监管进程。据美国国家药物滥用研究所报告，每天有超过130人死于阿片类药物过量，而滥用和误用阿片类药物已在美国催生了一个价值14亿美元的阿片类药物成瘾治疗行业。

Valens GroWorks与全球领先的 cannabis 研究和分销公司 Tilray 签署了为期多年的 cannabis 和 hemp 提取服务协议。根据协议，Valens 将为 Tilray 提供每年至少 15,000 公斤的 cannabis 和 hemp 提取服务，包括粗提物、蒸馏物或其他 cannabis 油衍生品。该协议为期两年，之后每年可续签。Valens GroWorks 是一家专注于下游提取方法、蒸馏、大麻素分离和纯化以及相关质量测试的多许可证、垂直整合的 cannabis 产品和服务提供商。

Eyenovia公司宣布其MicroStat固定组合制剂在MIST-2研究中表现出良好的安全性和有效性，该研究是一项针对美国8000万例年度药理学瞳孔扩张市场的多中心、随机、双盲试验。MicroStat与安慰剂相比，在给药后35分钟的平均瞳孔扩张方面具有临床和统计学意义，治疗组差异为4.6毫米。Eyenovia公司计划在2019年5月的美国白内障和视网膜外科学会会议上展示MIST-2试验的详细结果。

Magenta Therapeutics在TCT年会上展示了其针对条件预处理程序的预临床研究成果，旨在通过开发新型药物将干细胞移植的治愈能力带给更多患者。公司开发了一系列靶向抗体药物偶联物（ADCs），包括非基因毒性药物，旨在选择性地去除移植或基因治疗所需的特定细胞，而不产生化疗和辐射的毒性。Magenta的C100和C200项目分别针对CD45和CD117，旨在提高干细胞移植和基因治疗的安全性，减少患者的不育、器官损伤、继发性癌症甚至死亡的风险。预临床数据显示，这些ADCs在非人灵长类动物模型中表现出强大的选择性细胞清除能力和良好的耐受性，公司计划在2019年选择C100项目的发展候选者，并在2020年开始IND-enabling研究。

Eisai公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），旨在更新BELVIQ（洛卡色林HCl）的标签，包括来自CAMELLIA-TIMI 61临床试验的长期疗效和安全性数据。该试验涉及12,000名患有心血管疾病和/或多种心血管风险因素（如2型糖尿病）的超重和肥胖患者。这些数据可能使产品标签的适应症和用法部分进行修订，移除与BELVIQ对心血管疾病发病率和死亡率影响的限制。研究结果显示，长期使用BELVIQ并未增加高风险心血管事件患者的重大不良心血管事件（MACE）发生率，且在更广泛的复合终点MACE+（包括心血管死亡、非致命性心肌梗死、非致命性中风、因不稳定心绞痛住院、心力衰竭或冠状动脉再血管化）上，BELVIQ与安慰剂相当。Eisai公司表示，这一sNDA文件的接受使该公司更接近将数据纳入标签，这是首个完成的针对减肥药物的规模最大的心血管结局试验。

Eidos Therapeutics公司将于2019年2月27日举办投资者网络研讨会，介绍其针对TTR淀粉样变性（ATTR）的Phase 3 ATTRibute-CM临床试验设计，并更新业务情况。该临床试验研究AG10在ATTR心肌病受试者中的疗效。AG10是一种口服小分子药物，旨在稳定TTR四聚体，从而阻止导致淀粉样变性的分子事件。Eidos Therapeutics致力于解决由TTR淀粉样变性引起的疾病，该疾病在罕见遗传病中患者群体较大，且目前治疗标准不足。ATTR包括三种不同的疾病：野生型ATTR心肌病（ATTRwt-CM）、突变型ATTR心肌病（ATTRm-CM）和ATTR多神经病（ATTR-PN），全球患病人数分别约为40万、4万和1万人。所有形式的ATTR都是进行性和致命的，对生活质量造成严重影响，并带来巨大的经济负担。

Aimmune Therapeutics在旧金山举行的美国哮喘、过敏和免疫学年会（AAAAI）上展示了其针对花生过敏的实验性治疗药物AR101的新数据。结果显示，AR101治疗减少了需要药物治疗的意外花生暴露，对于在约12个月完成退出食物挑战的参与者，耐受花生蛋白任何剂量的可能性增加了95%。此外，来自PALISADE开放标签后续试验ARC004的数据显示，接受额外六个月每日AR101治疗的近三分之二患者能够耐受更多量的花生蛋白。AR101是一种复杂生物制剂，正在研究用于治疗花生过敏的儿童和青少年。美国食品药品监督管理局（FDA）于2014年9月授予AR101花生过敏的快速通道指定，2015年6月授予4至17岁人群突破性疗法指定。

Tyme Technologies公司宣布，其研发的代谢型癌症疗法SM-88在治疗晚期胰腺癌方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的设计指导，将进行一项注册性试验。该试验旨在支持SM-88在第三线胰腺癌治疗中申请FDA批准。SM-88是一种正在研究的口服代谢型癌症疗法，旨在治疗晚期胰腺癌患者。Tyme Technologies计划利用现有试验基础设施和第一阶段试验的势头，尽快推进治疗方案的进展。胰腺癌是一种难以治疗的癌症，其生存率在所有癌症类型中最低。SM-88在15种不同癌症中显示出令人鼓舞的肿瘤反应，包括胰腺癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和肉瘤癌，且副作用轻微。

Alkermes和Biogen宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受对diroximel fumarate（BIIB098）的新药申请（NDA）的审查，该药是一种新型口服富马酸酯，正在开发中，用于治疗多发性硬化症（MS）的复发形式。NDA已分配了2019年第四季度的PDUFA（处方药用户费法案）目标行动日期。如果获得批准，Biogen打算在VUMERITY™品牌下销售diroximel fumarate，该品牌已获得FDA的有条件接受，并在获得批准后将得到确认。Alkermes正在寻求根据505(b)(2)监管途径批准diroximel fumarate，参考Biogen的dimethyl fumarate数据。NDA提交包括来自EVOLVE-MS-1的数据，这是一项针对复发-缓解型MS（RRMS）患者的三年开放标签安全性研究。Alkermes正在进行EVOLVE-MS-2研究，这是一项与dimethyl fumarate的头对头胃肠道（GI）耐受性研究，预计今年晚些时候会有结果。

Exicure公司宣布开始其多中心、开放标签的1b/2期临床试验，研究AST-008与pembrolizumab联合使用。该试验针对患有晚期或转移性实体瘤的表面注射性肿瘤患者，包括梅克尔细胞癌、头颈鳞状细胞癌、皮肤鳞状细胞癌和黑色素瘤。Exicure公司CEO David Giljohann博士表示，结合免疫激动剂药物与检查点抑制剂是利用患者自身免疫系统对抗癌症的重要策略。AST-008是一种TLR9激动剂寡核苷酸，具有免疫刺激特性，旨在激活免疫细胞以引发免疫反应，治疗实体瘤。该试验的主要目标是评估AST-008单独使用和与pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性，并确定2期研究的剂量。

ArQule公司宣布，其研发的miransertib在治疗Proteus综合症的临床试验中表现出良好的安全性和疗效数据。这些数据支持miransertib作为潜在的首选系统性治疗药物进一步开发。研究显示，miransertib在减少病变大小和疼痛方面效果显著，尤其对儿童患者有益。该研究由美国国立卫生研究院领导，发表在《美国人类遗传学杂志》上。ArQule公司表示，这些数据令人鼓舞，支持进一步研究miransertib治疗这种严重疾病。ArQule是一家专注于癌症和罕见病治疗的生物制药公司，其研究管线包括多种药物候选，其中miransertib是针对AKT激酶的选择性抑制剂，目前正在进行多个临床试验。Proteus综合症是一种罕见的疾病，患者会经历身体结构的异常增长。目前，该疾病没有经过批准的治疗方法。

THEMIS临床试验显示，与单独使用阿司匹林相比，BRILINTA（替格瑞洛）片剂与阿司匹林联合使用在19,000多名患有冠心病和2型糖尿病的患者中，显著降低了主要不良心血管事件（MACE，包括心血管死亡、心肌梗死和中风）的发生率。该试验结果表明，对于冠心病和2型糖尿病的高风险患者群体，BRILINTA可能带来潜在益处。BRILINTA目前不适用于尚未发生心肌梗死或中风的冠心病和2型糖尿病患者，但已被批准用于降低急性冠脉综合征（ACS）或既往心肌梗死患者的心血管死亡、心肌梗死和中风的风险。

INSYS Therapeutics在2019年2月24日于旧金山举行的美国过敏、哮喘和免疫学年会（AAAAI）上，展示了其关于比较肾上腺素鼻喷剂和EpiPen®在成人季节性过敏患者中生物利用度的初步药代动力学（PK）研究。该研究共涉及60名季节性过敏患者，旨在比较两种专有肾上腺素鼻喷雾剂与EpiPen® 0.3 mg在过敏患者中的生物利用度。研究结果显示，两种肾上腺素鼻喷雾剂在过敏患者中均能快速吸收，所有报告的不良事件均为轻微或中度。这些结果进一步支持了将无针肾上腺素作为现有标准治疗方法的替代品，并验证了将肾上腺素通过鼻腔给药系统治疗过敏反应（包括过敏性休克）的可行性。INSYS Therapeutics致力于开发针对过敏性休克、癫痫、Prader-Willi综合征、阿片类药物成瘾和过量以及其他具有重大未满足医疗需求的疾病领域的药物。

诺华公司宣布行使从Akcea Therapeutics（Ionis Pharmaceuticals的子公司）获得TQJ230（原名AKCEA-APO(a)-LRx）开发与商业化权利的期权，用于针对心血管疾病的风险因素——升高的脂蛋白(a)。TQJ230是一种研究性药物，旨在降低升高的脂蛋白(a)水平，目前尚无针对这一风险因素的治疗方法。诺华将负责TQJ230的全球开发和商业化。据估计，20-30%的心血管疾病患者存在升高的脂蛋白(a)。一项在2018年11月美国心脏协会会议上展示的2期研究结果显示，TQJ230显著降低了高脂蛋白(a)和已有心血管疾病患者的脂蛋白(a)水平。诺华计划开展3期心血管结果试验，以满足患者对有效治疗的需求。

Theratechnologies公司宣布收购Katana Biopharma公司及其靶向肿瘤技术平台。该平台由著名科学家理查德·贝吕维博士领导，利用肽作为载体，将现有细胞毒性药物特异性地递送到癌细胞上的sortilin受体。这一技术有望减少化疗的副作用。Theratechnologies将支付530万美元现金收购Katana全部股份，并有权获得两个里程碑付款。此外，公司计划在2019年投资约180万美元用于研发，预计到2021年底完成两个化合物的概念验证。

Vineti公司宣布与Autolus Therapeutics公司合作，共同推进和扩大Autolus在血液和实体肿瘤治疗领域的广泛临床阶段产品线。Vineti提供领先的软件平台，以优化个性化细胞治疗过程，提高产品交付的安全性和效率。Autolus是一家专注于开发下一代程序化T细胞疗法的全球生物制药公司，拥有四个临床项目。Vineti的数字编排平台将支持Autolus推进其产品线，并为其注册和未来的商业化做准备。Vineti的CEO Amy DuRoss表示，公司荣幸地支持Autolus为癌症患者提供变革性治疗，并期待帮助其推进使命和准备注册及未来商业化。Vineti作为首个基于云的软件平台，致力于在规模上安全高效地推动基于患者的个性化疗法从临床开发进入主流医学。