瑞士ETOY—Sunstar，一家跨国口腔护理保健公司，宣布从BMG Pharma S.p.A.收购创新癌症支持护理产品GelX，从而获得该产品线的全球分销权，进一步巩固其在口腔保健产品开发和商业化领域的全球领导者地位。BMG Pharma S.p.A.将利用这笔交易所得资金，加速开发多种具有局部、皮下皮肤科、骨关节炎和口腔护理应用的新专利保护产品，并将其提供给其全球营销合作伙伴网络。Sunstar Suisse SA首席执行官Takeshi Kamigouchi表示，公司自豪并兴奋地全球推广GelX，以改善癌症患者的口腔状况。BMG Pharma S.p.A.首席执行官Marco Mastrodonato表示，自2002年以来，他与Sunstar在口腔护理领域建立了双赢的伙伴关系，BMG非常自豪能成为全球口腔护理市场领导者的开发和合作伙伴。这一举措对公司来说是一个重要步骤，通过战略投资，为公司带来显著的增长机会，使其能够专注于快速完成产品管线中多个具有独特主张的产品。Sunstar Suisse SA主要业务为口腔护理产品，如牙刷、牙线、牙膏、漱口水以及针对牙周病的口腔治疗相关产品，品牌包括GUM、BUTL

B. Braun Medical Inc.宣布收购Medisystems Streamline Bloodlines业务，包括Streamline Bloodline系列用于Dialog+和Fresenius Medical Care的血液透析系统，以及Streamline Bloodline Long用于Fresenius Medical Care的血液透析系统。此举将Streamline血线纳入B. Braun Medical的透析产品组合，加强其产品线。B. Braun Medical副总裁Sam Amory表示，收购将有助于更广泛地推广Streamline血线的优势。Streamline Bloodlines的加入是B. Braun Avitum部门提供的完整透析产品线的一部分。B. Braun Medical是一家领先的输液治疗和疼痛管理公司，致力于消除可预防的治疗错误，提高患者、医护人员和环境保护的安全。

Hummingbird Bioscience获得来自德克萨斯州癌症预防与研究中心（CPRIT）的1300万美元产品开发资助，用于支持其首个抗VISTA治疗性抗体HMBD-002的I期A/B临床试验，该抗体针对对现有疗法无反应的实体瘤和淋巴瘤中VISTA介导的抗肿瘤免疫抑制。该资助包括对HMBD-002的深入评估，该抗体能独特地中和VISTA功能，以及GMP生产和IND提交等准备工作。此外，资助还将支持公司将美国总部迁至德克萨斯州。HMBD-002的临床试验预计将于2020年开始。此次资助是Hummingbird Bioscience在此次资助周期中唯一成功的申请。

Gamida Cell公司宣布，其NiCord®细胞疗法在2019年美国血液和骨髓移植学会（ASBMT）和全球骨髓移植研究中心（CIBMTR）的会议上报告了1/2期临床试验的转化数据。NiCord是一种旨在增强和扩展骨髓移植对血液恶性肿瘤患者救命益处的先进细胞疗法，结果显示其治疗可迅速且稳健地恢复免疫。目前，NiCord正在国际范围内进行随机3期临床试验。研究显示，91%的患者在移植后100天内成功恢复了CD4+ T细胞。NiCord有望解决骨髓移植的局限性，提供具有治疗剂量的细胞，同时保留细胞的功能性治疗特性。Gamida Cell公司正在继续招募患者进行3期研究，预计将在2019年下半年完成患者招募，并在2020年上半年公布主要数据。

BioCryst Pharmaceuticals基于ZENITH-1临床试验数据，计划于2019年夏季启动BCX7353单剂量750毫克口服药治疗遗传性血管性水肿急性发作的III期临床试验。ZENITH-1试验结果显示，750毫克剂量BCX7353耐受性良好，优于安慰剂，且在所有剂量水平上均显示出明显的剂量反应关系。公司计划与FDA会面，并迅速推进750毫克口服BCX7353进入III期临床试验，以支持在美国和欧盟的审批。试验数据表明，BCX7353在口服后1小时内起效，单剂量作用持续超过24小时，对HAE患者的急性发作具有显著疗效。

Alexion制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于SOLIRIS（eculizumab）补充生物制品许可申请（sBLA）的审查，该药物是一种C5补体抑制剂，用于治疗患有神经肌炎谱系疾病（NMOSD）且具有抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体的患者。FDA已授予优先审查，并设定了2019年6月28日的处方药用户费法案（PDUFA）行动日期。该申请得到了来自成功预防研究（PREVENT）的全面数据支持，该研究涉及抗-AQP4自身抗体阳性的NMOSD患者。Alexion还计划在2019年第一季度向日本提交SOLIRIS治疗NMOSD的补充新药申请。SOLIRIS在美国、欧盟和日本获得了孤儿药指定（ODD），用于治疗NMOSD患者。NMOSD是一种罕见的、破坏性的中枢神经系统补体介导的疾病，其特点是复发，每次复发都会导致残疾的逐步积累，包括失明和瘫痪，有时甚至死亡。

Bexion Pharmaceuticals宣布启动BXQ-350用于治疗癌症的I期临床试验第三阶段，旨在确定BXQ-350的最大耐受剂量并评估其安全性和药代动力学。前两个阶段的研究显示BXQ-350在所有测试剂量下均具有良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性或严重不良事件。第三阶段将探索BXQ-350在罕见和胃肠道肿瘤中的安全性及额外适应症。Bexion是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发BXQ-350，这是一种由多功能溶酶体激活蛋白Saposin C和磷脂酰丝氨酸组成的创新药物，已在体外和体内显示出对脑部和其它实体瘤的抗癌效果。

生物科技公司Phoenix Tissue Repair宣布，其针对罕见遗传性疾病萎缩性表皮松解症（DEB）的蛋白质替代疗法PTR-01（BridgeBio Pharma命名BBP-589）在Phase 1/2临床试验中已为首位患者进行给药。DEB和RDEB与严重皮肤水疱相关，目前治疗限于姑息症状管理。该试验旨在评估PTR-01在RDEB患者中的安全性、耐受性和药代动力学，同时评估其他次要终点。Phoenix Tissue Repair总裁兼首席执行官Dr. Neil Kirby表示，这是PTR-01作为RDEB潜在治疗的重要里程碑，对RDEB患者及其家庭来说是一个希望。DEB是一种从出生起就有症状的罕见遗传性疾病，由编码胶原蛋白VII蛋白（C7）的基因突变引起，症状包括极端的皮肤和粘膜脆弱，也可能包括其他粘膜的侵蚀和疤痕。目前没有批准的任何形式的DEB的疾病修饰疗法。该试验将招募14名患者，每位患者将在10周内给药。

Dermira公司启动了一项概念验证研究，旨在评估QBREXZA治疗对原发性掌跖多汗症（手部多汗症）患者出汗严重程度的影响。该研究将评估QBREXZA（甘吡咯溴铵）布剂在治疗原发性掌跖多汗症中的有效性和安全性。QBREXZA是一种每日一次的处方抗胆碱能药物，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗9岁及以上的成人和儿童原发性腋窝多汗症（俗称腋下多汗症）。该研究预计将在2019年下半年得出结果，并将为QBREXZA在治疗原发性掌跖多汗症的开发计划提供信息。

Alder BioPharmaceuticals向美国食品药品监督管理局提交了eptinezumab的生物制品许可申请，eptinezumab是一种针对CGRP的实验性单克隆抗体，用于预防偏头痛。该申请基于PROMISE 1和PROMISE 2三期临床试验的积极数据，以及开放标签安全性研究、药代动力学比较研究和化学、制造和控制系统数据。如果获得批准，eptinezumab将成为首个针对快速、有效和持续抑制偏头痛的季度性输注疗法。Alder表示，完成eptinezumab的BLA提交是一个重要里程碑，强调了公司为患有偏头痛的数百万人提供新治疗方案的持续使命。

Principia Biopharma公司宣布了其针对天疱疮治疗的PRN1008药物在Phase 2临床试验中的积极数据。该研究显示，在低剂量皮质类固醇治疗下，54%的患者在四周内达到了疾病活动控制的主要疗效指标。经过12周治疗后，抗DSG抗体的中位数降低了65%，25%的患者在12周时达到完全缓解。这些结果表明PRN1008在治疗天疱疮患者方面具有有利的风险效益特征，公司计划在正在进行的Phase 3 PEGASUS研究中进一步验证这些结果。

欧洲委员会批准PharmaEssentia公司研发的Besremi（罗泼恩他帕）作为单一疗法，用于治疗无症状性脾肿大的成人真性红细胞增多症。这是首个基于III期临床试验数据，独立于既往羟基脲暴露的PV治疗方法。Besremi以预填充笔形式提供，活性成分罗泼恩他帕由PharmaEssentia在台湾台中科学园区生产，该厂已获得EMA的cGMP认证。PharmaEssentia已将ropeginterferon alfa-2b在欧洲、独联体和中东市场开发及商业化的独家权利许可给AOP Orphan。Ropeginterferon alfa-2b是一种新型长效干扰素，每周一次或长期维持治疗时每四周一次给药。真性红细胞增多症是一种起源于骨髓疾病起始干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加，可能引起心血管并发症。PharmaEssentia致力于为患有这些疾病的患者提供有效、安全且经济的治疗产品。

Opiant Pharmaceuticals宣布其针对贪食症治疗的OPNT001临床试验未达到主要终点，因此将停止该产品的开发，并将资源集中于OPNT003等治疗药物过量的产品。公司CEO Roger Crystal表示，公司将专注于推进OPNT003的III期临床试验，同时准备进行OPNT002和OPNT004的研究。OPNT001在临床试验中表现安全，患者耐受性良好。Opiant致力于开发针对药物过量和成瘾的治疗药物，其产品NARCAN® Nasal Spray已在美国和加拿大获得批准。

AIVITA Biomedical公司宣布，其首个患者已完成多中心2期ROOT OF CANCER卵巢癌临床试验的治疗。该患者接受了研究的第八和最后剂量治疗，由Gynecologic Oncology Associates的Dr. Lisa Abaid指导。AIVITA的试验要求约99名患者以2:1的比例随机接受公司的患者特异性癌症干细胞靶向治疗或自体单核细胞组成的对照剂。目前有11名受试者参与研究，分布在五个临床中心，另外三个中心即将开放。AIVITA正在开展三项临床试验，研究其平台ROOT OF CANCER疗法在卵巢癌、胶质母细胞瘤和黑色素瘤患者中的应用。AIVITA使用其ROOT of SKIN护肤线销售所得的全部收入来支持卵巢癌女性的治疗。卵巢癌是女性癌症死亡第五大原因，2018年估计有22,240例新诊断病例和14,070人死亡。AIVITA的治疗是一种适用于大多数实体瘤的平台技术，由自体树突状细胞加载自体肿瘤抗原组成，这些抗原来自纯化的自体自我更新的肿瘤起始细胞。

巴伐利亚北欧公司与强生疫苗预防公司合作，推进首个商业项目进入临床试验阶段。该研究评估基于强生AdVac技术和巴伐利亚北欧MVA-BN技术的prime-boost疫苗方案，针对患有高危型人乳头瘤病毒（HPV）慢性感染的女性。这是首个进入人体临床试验阶段的研究，旨在开发针对持续感染HPV16或18型女性的治疗性疫苗，以早期拦截疾病。HPV是宫颈癌和某些头颈癌以及多种罕见癌症的主要原因。尽管已有疫苗预防高风险HPV亚型导致的癌症，但治疗慢性感染以防止癌前细胞变化的疗法仍有未满足的需求。该随机、双盲、安慰剂对照的1/2a期研究将在66名患有持续HPV16或18型宫颈感染的健康女性中评估单价HPV16和HPV18 Ad26载体疫苗成分以及MVA载体HPV16/18疫苗成分（MVA-BN HPV）的安全性、反应性和免疫原性。巴伐利亚北欧公司将获得里程碑式付款，总额最高可达1.62亿美元。

AbbVie公司与Voyager Therapeutics公司宣布了一项全球性的独家战略合作和选择权协议，旨在开发和商业化针对α-突触核蛋白病理种类的定向抗体，用于治疗帕金森病和其他α-突触核蛋白病。该合作利用Voyager的定向抗体平台，通过一次性的静脉注射，将编码治疗性抗体的基因输送到大脑中，从而克服现有生物疗法在神经退行性疾病治疗中跨越血脑屏障的难题。合作将推动针对α-突触核蛋白的抗体药物的研发，以治疗帕金森病等疾病。Voyager将获得6500万美元的预付款，以及高达2.45亿美元的预临床和1期临床试验选择权付款。此外，还有高达7.28亿美元的潜在开发、监管里程碑付款。AbbVie将负责后续的临床开发和全球商业化。

Voyager Therapeutics与AbbVie宣布了一项全球独家战略合作和选择权协议，旨在开发和商业化针对α-突触蛋白病理种类的定向抗体，用于治疗帕金森病和其他α-突触蛋白异常积累的疾病。Voyager将获得6500万美元的前期付款，以及最高达2.45亿美元的预临床和1期选择权付款，以及潜在的开发、监管和商业里程碑付款和版税。Voyager的定向抗体平台旨在通过一次性的静脉注射，利用其血脑屏障渗透性腺相关病毒（AAV）衣壳递送编码治疗性抗体的基因，从而绕过目前生物疗法的主要限制。AbbVie表示，对Voyager的定向抗体平台超越血脑屏障并更有效地递送生物疗法的潜力表示乐观。Voyager Therapeutics总裁兼首席执行官Andre Turenne表示，公司对扩大针对α-突触蛋白病理种类的努力感到兴奋，AbbVie是推进这一新目标和治疗方法的理想合作伙伴。