Sarepta公司宣布行使购买权，以1.65亿美元收购临床阶段的基因治疗公司Myonexus，此决定基于Myonexus在LGMD2E项目中的积极初步数据，其中三名患者表现出beta- sarcoglycan蛋白的广泛表达，这是LGMD2E的根本原因。Myonexus与Sarepta于2018年5月达成独家合作协议，共同开发针对LGMD的五种基因疗法候选药物，其中三种处于临床开发阶段，两种处于临床前开发阶段。Sarepta在协议中保留了在预定价格下购买Myonexus的选择权，并承诺在实现某些开发里程碑时支付相关款项。LGMD2E是一种罕见的、进行性的、普遍致命的肌肉萎缩症，由基因突变引起，目前尚无治疗或治愈方法。

Sarepta Therapeutics宣布行使收购权，以1.65亿美元收购Myonexus的五种基因治疗候选产品，用于治疗不同类型的LGMD。这五种LGMD包括LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C和LGMD2L。Sarepta与Myonexus于2018年5月达成独家合作协议，共同开发这五种LGMD基因治疗候选产品。目前，其中三个项目处于临床开发阶段，两个项目处于临床前阶段。Sarepta表示，这次收购将有助于加速LGMD患者的治疗方案，并继续构建和验证其基因治疗引擎。

哈佛大学和北卡罗来纳大学的研究人员获得由阿尔茨海默氏症细菌探索公司资助的拨款，以研究微生物在阿尔茨海默症中的作用。该资助由阿尔茨海默氏症细菌探索公司（AGQ）提供，旨在拓宽对阿尔茨海默症病因的研究，超越了长期关注患者大脑中的两种特征性蛋白质——淀粉样斑块和tau缠结。其中，哈佛医学院的科莱特·西维斯-本特利博士和北卡罗来纳全球公共卫生学院的艾莉森·艾略特博士将分别研究特定化学标记PNAG在阿尔茨海默症中的作用，以及感染相关因素与阿尔茨海默症发展之间的关联。AGQ是一家总部位于佛罗里达州那不勒斯的公益公司，致力于加速和深化对微生物在阿尔茨海默症病因中作用的研究。

Horizon Pharma plc在2019年2月27日宣布了2018年第四季度和全年的财务结果，并提供了2019年全年净销售额和调整后EBITDA的指导。公司2018年实现总净销售额增长14%，执行了战略目标，推进了管线并推动KRYSTEXXA净销售额增长65%。公司加速了生物制剂候选药物teprotumumab的3期临床试验，并计划在2019年中提交生物制品许可申请。此外，公司计划在2019年第二季度开始进行两项重要的KRYSTEXXA临床试验，并在2019年下半年开始一项针对未受控痛风肾移植患者的新的研究。第四季度净销售额为3.555亿美元，同比增长30%，主要得益于孤儿药和风湿病学部门的持续强劲增长。预计2019年净销售额将在12.3亿至12.5亿美元之间，调整后EBITDA预计将在4.4亿至4.55亿美元之间。

TARGET PharmaSolutions宣布与诺华制药公司合作，共同推进皮肤病学研究，特别是针对特应性皮炎等免疫介导性炎症性皮肤病。该合作将支持TARGET-DERM注册研究，这是一个全球性的纵向观察性研究，旨在评估成人和儿童免疫介导性炎症性皮肤病（IMISCs）患者。研究初期将聚焦于特应性皮炎患者，并逐步扩展至其他皮肤疾病，如汗腺炎、斑秃和白癜风。这些慢性炎症性皮肤病对美国医疗体系构成重大经济负担，并是全球皮肤疾病负担的主要因素。TARGET PharmaSolutions表示，此次合作将有助于推动免疫皮肤病学领域的研究创新，为患者、家庭和医疗体系带来变革。TARGET PharmaSolutions自2015年以来已发起六个疾病类别的研究，包括非酒精性脂肪性肝炎、肝细胞癌、炎症性肠病、原发性胆汁性胆管炎和慢性乙型肝炎。诺华制药是全球性医疗保健公司，致力于提供创新的医疗解决方案，其研发重点之一即为免疫皮肤病学。

瑞典药物发现公司Beactica AB与VIB和KU Leuven的药物设计发现中心（CD3）宣布建立新的合作伙伴关系，共同开展针对炎症领域的药物发现项目，旨在解决该领域的关键未满足需求。合作目标是通过创新靶点产生针对多种炎症条件的新药候选物。该合作将利用各合作伙伴的核心能力，建立在Savvas Savvides教授（VIB-UGent）的研究基础上，其研究重点为与炎症相关的巨分子信号复合物。合作将利用Beactica专有的药物发现平台，识别针对挑战性靶蛋白的新型小分子调节剂。CD3的药物发现能力，包括其药物化学资源和专业知识，将推动小分子调节剂的优化，以开发新药。VIB发现科学将专注于将验证的小分子治疗药物候选物转化为临床应用的研究。Beactica、VIB和CD3均表示对此次合作充满期待，并认为这将有助于加速创新药物的开发。

CEPI与CureVac达成34亿美元的合作协议，共同开发RNA打印机原型，这是一种便携式、小型化、自动化的mRNA打印设施，用于快速供应针对已知病原体和未知病原体的mRNA疫苗候选药物。该项目将利用CureVac的mRNA平台进行疫苗候选药物的预临床开发，并计划进行临床试验。RNA打印机能在几周内生产大量LNP-formulated mRNA，适用于医院药房和爆发地区。CEPI已与多个国际组织合作，投资超过3.5亿美元用于疫苗候选药物和平台开发。

近日，生物技术公司Hookipa Pharma完成3740万美元D轮融资，基于其专有的沙粒病毒载体平台开发传染病和癌症免疫疗法。该轮融资由Redmile Group领投，Invus和Samsara BioCapital跟投。据悉，这笔资金将用于预防性巨细胞病毒候选疫苗HB-101的二期临床试验，以及人乳头瘤病毒（HPV）相关头部和颈部癌症的治疗药物HB-202的开发。未来，Hookipa Pharma还将计划利用其沙粒病毒载体平台开发更多新型免疫肿瘤药物。

MaRS Innovation于2019年2月27日在加拿大多伦多宣布同时启动两个新的LAB150项目。这两个项目分别由SickKids医院和加拿大大学的多名杰出研究团队发起，旨在基于疾病导向的科学研究成果，开发针对囊性纤维化病和呼吸道合胞病毒的新型治疗方法。LAB150项目是由Evotec AG和MaRS Innovation合作成立，旨在通过提供资金、药物验证平台和专业知识，加速学术研究向商业成果的转化。更多关于新LAB150项目的信息，请点击MaRS Innovation的新闻稿链接。

MTS Systems Corporation宣布使用其材料测试系统帮助医疗器械制造商Nexxt Spine开发3D打印的孔隙钛脊柱植入物。随着全球人口老龄化，脊柱手术越来越普遍，Nexxt Spine专注于设计、制造和分销创新的脊柱解决方案，旨在通过3D打印技术改善骨愈合脊柱植入物的性能。MTS的测试平台在量化并定制与复杂微观几何相关的生物力学性能方面发挥了关键作用，其专业知识在测试生物医学设备和模拟体内条件下具有领导地位。MTS的测试系统支持Nexxt Spine寻找更好的脊柱修复方法，以改善脊柱手术患者的生命质量。Nexxt Spine致力于提高患有严重脊柱疾病患者的手术效率和治疗效果，而MTS Systems Corporation则提供测试和模拟硬件、软件和服务解决方案，帮助客户加速和改进其设计、开发和制造过程。

2018年，Peptonic Medical AB（publ）专注于获得CE标志并准备VagiVital产品的上市。VagiVital在5月获得CE标志，7月通过自有网店推出，客户反馈积极，89%的用户表示症状显著缓解。公司已与Orion Pharma签订在芬兰分销VagiVital的协议，并开始在美国市场寻求分销商。公司通过股权发行和“on tap”融资安排筹集资金，并从Formue Nord获得一笔过渡贷款。2018年，公司运营亏损为-14.3 MSEK，产品销售额为469 TSEK。公司计划通过内部开发、许可或分销等方式，继续发展成为一家全面的女性健康公司。

Genesis Drug Discovery & Development旗下的PharmOptima与Ophthy-DS达成合作协议，共同为制药企业提供眼科药物发现、开发、安全性和药代动力学的一站式服务。PharmOptima专注于ADME和眼科药物发现模型，而Ophthy-DS则提供眼科疾病药理学模型，包括AMD、青光眼等，并拥有丰富的眼科安全评估经验。双方合作将为客户提供从靶点验证到临床候选药物优化的全面药物发现服务，并加强药物开发过程中的PK和疗效测试。

Debiopharm International SA宣布启动一项针对金黄色葡萄球菌引起的骨和关节感染的afabicin（Debio 1450）的II期临床试验。这是一项随机、开放标签、活性对照试验，旨在评估afabicin在治疗骨或关节感染患者中的安全性、耐受性和疗效。研究将在乌克兰和美国进行，60名患者将被治疗，为期12周。主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括响应者数量、疾病特异性症状和体征的缓解、炎症的改善以及基线病原体的微生物清除。afabicin是一种新型抗生素，具有口服和静脉注射两种剂型，对金黄色葡萄球菌具有高度选择性，且对耐药性发展倾向低。该药物针对目前标准治疗抗生素如β-内酰胺类、万古霉素、达托霉素或利奈唑胺耐药的金黄色葡萄球菌菌株也有效。Debiopharm International SA是Debiopharm集团的一部分，专注于开发针对未满足医疗需求的处方药，并致力于为全球患者提供药物。

Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，其针对 Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome（LEMS）治疗的药物Firdapse®（amifampridine phosphate）的第二项3期临床试验（LMS-003）结果已在线发表在《临床神经肌肉疾病杂志》上。该试验结果显示Firdapse在治疗LEMS患者方面安全有效，主要终点均达到统计学意义，包括QMG评分和Subject Global Impression Score。Firdapse已获得美国FDA批准，并已在美上市，同时正在评估用于治疗CMS、MuSK-MG和SMA Type 3等疾病。

BioTime公司宣布，其主打产品OpRegen®的干性年龄相关性黄斑变性（Dry-AMD）治疗研究更新结果将在2019年ARVO年会上展示。OpRegen®是一种视网膜色素上皮（RPE）细胞移植疗法，目前处于I/IIa期临床试验阶段。此外，BioTime还将展示其基于多能细胞生成三维视网膜组织的技术，旨在解决视网膜退行性疾病的治疗需求。该公司还获得了国家卫生研究院的小型企业创新研究计划资助，以进一步开发下一代视觉恢复项目。

ROMEG Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其研发的GLOPERBA®（秋水仙碱）口服溶液，用于预防成人痛风发作。这是首个获FDA批准的用于预防痛风发作的液体秋水仙碱制剂。GLOPERBA的批准解决了现有疗法无法满足医生调整秋水仙碱剂量以管理患者毒性问题、副作用、药物相互作用和年龄相关健康问题的需求。Gout是一种影响美国约870万人的关节炎，目前美国市场秋水仙碱产品市场规模约为8亿美元。GLOPERBA口服溶液便于医生调整剂量，对无法吞咽固体剂量的患者也有益。GLOPERBA将于2019年夏季在美国的连锁药店、独立药店、专科药店、长期护理设施和医院上市。ROMEG Therapeutics是一家专注于开发新型剂量形式的创新药物研发公司，致力于为患者和医生提供更好的治疗选择。

Inhibikase Therapeutics宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了两项新药临床试验申请，以启动IkT-148009的人体临床试验。IkT-148009是一种针对帕金森病（PD）和相关疾病的细胞Abelson酪氨酸激酶（c-Abl）抑制剂。一项IND申请旨在使用标准措施治疗PD，而另一项IND则利用新颖的诊断工具和患者数据评估IkT-148009的治疗效果。Inhibikase Therapeutics预计在FDA审查和批准后，将在2019年第二季度开始进行人体研究。该公司的c-Abl抑制剂疗法在临床前研究中显示出有希望的潜力，他们期待IkT-148009能够有效治疗PD。